健康なボランティアとプロピオン酸血症またはメチルマロン酸血症の患者におけるBBP-671の安全性と忍容性を評価するための、ヒトで初めての用量漸増研究
2023年12月20日 更新者：CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio company
健康な被験者およびプロピオン酸血症またはメチルマロン酸血症の患者におけるBBP-671の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための、最初のヒト、無作為化、プラセボ対照、単回および複数回の漸増用量漸増
この研究の目的は、健康なボランティアおよびプロピオン酸血症またはメチルマロン酸血症の患者における BBP-671 の安全性、忍容性、PK および PD を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、BBP-671 を用いた初のヒト試験であり、今後の臨床試験のために、BBP-671 に関する健康な被験者の単回および複数回投与および患者の複数回投与の安全性、忍容性、PK、および PD データを提供するように設計されています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
79
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Indiana
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Topeka、Indiana、アメリカ、46571
- Community Health Clinic
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburg
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78744
- PPD Development, LP
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
15年～55年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準（健康なボランティア）：
- 対象は18～55歳の男女
- 被験者のBMIは18～32kg/m^2
- 女性と男性の被験者は効果的な避妊法を使用しなければなりません
- 女性被験者は、治験薬の初回投与前に妊娠検査で陰性でなければなりません
- 被験者は、臨床的に重要な病歴または心電図所見の存在を持っていてはなりません
- -被験者は健康状態が良好でなければなりません
包含基準（PAまたはMMA患者）：
- 患者は15～55歳の男性または女性
- 患者のBMIは18～32kg/m^2
- 女性と男性の患者は、避妊の効果的な方法を使用する必要があります
- 女性患者は、治験薬の初回投与前に妊娠検査で陰性でなければなりません
- 患者はPAまたはMMAの診断を確認している必要があります
- MMAの患者は、血漿MMAレベルが上昇している必要があります
- -患者は、研究開始前の過去6〜12か月のケアの医療記録へのアクセスを喜んで提供します
- -患者は一貫した疾患管理を受けており、治療計画は研究開始前の少なくとも30日間安定しています。
除外基準 (健康なボランティア):
- -被験者は、治験薬の初回投与前4週間以内に処方薬（避妊薬は許可されています）を使用したか、治験薬の初回投与から7日以内に市販薬を使用しました
- -研究への参加中にコンタクトレンズの着用を控えることができない、または控えたくない被験者。
- -対象は、放射状角膜切開術およびレーシック手術を含む、ドライアイまたは目の手術の既往があります。
- -COVID-19ワクチンを接種した被験者は、最後のワクチン投与は、治験薬の最初の投与の少なくとも14日前でなければなりません。
- 被験者は異常な臨床検査結果を持っています
- -被験者のベースラインeGFR <90 mL /分
- -被験者はB型肝炎、C型肝炎、またはHIVの陽性結果を持っています
- -女性の被験者は妊娠しておらず、授乳中ではない
- 被験者は喫煙者であるか、ニコチンまたはニコチン含有製品を使用したことがあります
- -被験者は、最初の治験薬投与前の12か月以内にアルコールまたは薬物乱用の履歴があり、および/または投与前または治験を通して陽性の結果を示しています
- -被験者は、治験薬投与前の30日以内に450mLを超える血液または血液製剤を寄付しました
- -被験者は関連する薬物または食物アレルギーの病歴を持っています
- -被験者は、投与から30日以内に別の調査研究で治験薬を投与されました
- -被験者は以前に肝臓および/または腎臓移植を受けています。
除外基準 (PA または MMA 患者):
- -患者は、治験薬の初回投与前4週間以内に処方薬（避妊薬は許可されています）を使用したか、治験薬の初回投与から7日以内に市販薬を使用しましたが、PAまたはMMA疾患の管理および治療の一部ではありません
- -COVID-19ワクチンを接種した患者は、最後のワクチン投与（またはブースター）は、治験薬の初回投与の少なくとも14日前でなければなりません。
- -患者は、研究への参加中にコンタクトレンズの着用を控えることができない、または控えたくない.
- -患者は、放射状角膜切開術およびレーシック手術を含む、ドライアイまたは目の手術の病歴があります。
- 患者は、PA または MMA とは関係のない、臨床的に重大な臨床検査結果の異常を有する
- -患者のベースライン eGFR < 60 mL/分
- 患者は B 型肝炎、C 型肝炎、または HIV の陽性結果を持っています
- -女性患者は妊娠しておらず、授乳中ではない
- -患者は、治験薬の初回投与前の12か月以内にアルコールまたは薬物乱用の病歴があり、および/または投与前または研究を通して陽性の結果を示しています
- -患者は、治験薬投与前の30日以内に450mLを超える血液または血液製剤を寄付しました
- -患者は関連する薬物または食物アレルギーの病歴を持っています
- -患者は別の治験で治験薬を投与されました 投与後30日以内
- -PA患者は以前に肝臓および/または腎臓移植を受けています。 MMA患者には、以前の肝臓および/または腎臓移植が許可されています。
- -患者は、ベースラインから4週間以内にシステム抗生物質を必要とする最近の感染症にかかっているか、患者の参加を妨げる活動的な感染症にかかっています
- -患者は、小児の修正ロス心不全分類またはニューヨーク心臓協会によると、グレード3または4の心不全を患っています。
- -患者は、研究に参加する前の任意の時点で、PAまたはMMAの遺伝子治療を受けています。
- -患者は現在、敏感なCYP3A4基質（タクロリムスまたはシロリムスなど）を服用しています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SADのBBP-671
研究のSAD部分は、最大8つのコホートで構成されます。
6 人の健康な男性または女性の成人対象が無作為に割り付けられ、コホートごとに BBP-671 が投与されます (比率 6:2、BBP-671:プラセボ)。
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BBP-671、経口懸濁液
BBP-671、錠剤
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プラセボコンパレーター：SADのプラセボ
研究のSAD部分は、最大8つのコホートで構成されます。
2 人の健康な男性または女性の成人被験者が無作為に割り付けられ、コホートごとに一致するプラセボが投与されます (6:2 の比率、BBP-671:プラセボ)。
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プラセボ マッチング BBP-671
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実験的：MAD用BBP-671
研究のMAD部分は、最大6つのコホートで構成されます。
6 人の健康な男性または女性の成人対象が無作為に割り付けられ、コホートごとに BBP-671 が投与されます (比率 6:2、BBP-671:プラセボ)。
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BBP-671、経口懸濁液
BBP-671、錠剤
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プラセボコンパレーター：MADのプラセボ
研究のMAD部分は、最大6つのコホートで構成されます。
2 人の健康な男性または女性の成人被験者が無作為に割り付けられ、コホートごとに一致するプラセボが投与されます (6:2 の比率、BBP-671:プラセボ)。
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プラセボ マッチング BBP-671
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実験的：BBP-671 for SAD Food Effect
8 人の健康な男性または女性の成人被験者が無作為に BBP-671 の投与を受けます。
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BBP-671、経口懸濁液
BBP-671、錠剤
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実験的：PAおよびMMA患者向けのBBP-671
PAまたはMMAのいずれかの最大16人の患者がBBP-671を受け取ります。
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BBP-671、経口懸濁液
BBP-671、錠剤
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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BBP-671投与後の有害事象の発生率
時間枠：49日
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49日
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QTcFのベースラインからの変化におけるBBP-671濃度依存的変化
時間枠：49日
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49日
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薬物動態評価: Cmax
時間枠：49日
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最大濃度までの時間 (Cmax)
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49日
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薬物動態評価: Tmax
時間枠：49日
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観測された最大血漿濃度 (Tmax) に到達するまでの時間
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49日
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薬物動態評価: t1/2
時間枠：49日
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血漿崩壊半減期 (t1/2)
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49日
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薬物動態評価: AUC0-tau
時間枠：49日
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血漿濃度-時間曲線下面積 (AUC0-tau)
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49日
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薬物動態評価: CL/F
時間枠：15日間
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見かけのクリアランス (CL/F)
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15日間
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薬物動態評価: Vz/F
時間枠：15日間
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見かけの分布容積 (Vz/F)
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15日間
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薬物動態評価: CLr
時間枠：15日間
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腎クリアランス (CLr)
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15日間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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食事効果：Cmax
時間枠：10日間
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最大濃度までの時間
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10日間
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食事の影響: Tmax
時間枠：10日間
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観察された最大血漿濃度に到達するまでの時間
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10日間
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食事効果：AUC
時間枠：10日間
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血漿濃度-時間曲線下面積
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10日間
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薬力学的評価: 全血、血漿、および尿のバイオマーカー濃度は、適切な記述パラメータを使用して定量化および要約されます
時間枠：49日
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測定は、液体クロマトグラフィー-タンデム質量分析法を使用して行われます
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49日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Medical Monitor、VP Clinical Development, CoA Therapeutics, Inc., a Bridgebio company
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年3月25日
一次修了 (実際)
2023年11月20日
研究の完了 (実際)
2023年11月20日
試験登録日
最初に提出
2021年3月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年4月5日
最初の投稿 (実際)
2021年4月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年12月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月20日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CoA-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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