- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT04836494
První studie o eskalaci dávek u lidí k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti BBP-671 u zdravých dobrovolníků a pacientů s acidemií propionovou nebo methylmalonovou acidemií
20. prosince 2023 aktualizováno: CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio company
První u člověka, randomizovaná, placebem kontrolovaná, jednorázová a vícenásobná vzestupná eskalace dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky BBP-671 u zdravých subjektů a u pacientů s propionovou acidemií nebo methylmalonovou acidemií
Účelem této studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost, PK a PD BBP-671 u zdravých dobrovolníků a pacientů s propionovou acidemií nebo methylmalonovou acidemií.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je první studie u člověka s BBP-671 a je navržena tak, aby zdravým subjektům poskytla jedno a vícedávkové a pacienty vícedávkové údaje o bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD týkající se BBP-671 pro budoucí klinické studie.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
79
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Medical Information
- Telefonní číslo: (650) 391-9740
- E-mail: medinfo@coatherapeutics.com
Studijní místa
-
-
Indiana
-
Topeka, Indiana, Spojené státy, 46571
- Community Health Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburg
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78744
- PPD Development, LP
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
15 let až 55 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Popis
Kritéria pro zařazení (zdraví dobrovolníci):
- Subjektem je muž nebo žena ve věku 18 až 55 let
- Subjekt má BMI 18 až 32 kg/m^2
- Ženy a muži musí používat účinnou metodu antikoncepce
- Ženy musí mít negativní těhotenský test před první dávkou studovaného léku
- Subjekt nesmí mít žádnou klinicky významnou anamnézu nebo přítomnost EKG nálezů
- Subjekt musí být v dobrém celkovém zdravotním stavu
Kritéria pro zařazení (pacienti s PA nebo MMA):
- Pacient je muž nebo žena ve věku 15 až 55 let
- Pacient má BMI 18 až 32 kg/m^2
- Pacientky a pacientky musí používat účinnou metodu antikoncepce
- Pacientky musí mít negativní těhotenský test před první dávkou studovaného léku
- Pacient musí mít potvrzenou diagnózu PA nebo MMA
- Pacient s MMA musí mít zvýšené plazmatické hladiny MMA
- Pacient je ochoten poskytnout přístup ke zdravotní dokumentaci za posledních 6-12 měsíců péče před zahájením studie
- Pacient je na konzistentní léčbě onemocnění a léčebný režim je stabilní po dobu alespoň 30 dnů před zahájením studie.
Kritéria vyloučení (zdraví dobrovolníci):
- Subjekt užil léky na předpis (antikoncepční léky jsou povoleny) do 4 týdnů před první dávkou studovaného léku nebo volně prodejný lék do 7 dnů od první dávky studovaného léku
- Subjekt, který není schopen nebo ochoten zdržet se nošení kontaktních čoček během účasti ve studii.
- Subjekt má v anamnéze suché oko nebo operaci oka, včetně radiální keratotomie a operace LASIK.
- Subjekt, který užil vakcínu COVID-19, musí být poslední dávka vakcíny alespoň 14 dní před první dávkou studovaného léku.
- Subjekt má abnormální výsledky laboratorních testů
- Subjekt má výchozí eGFR <90 ml/min
- Subjekt má pozitivní výsledek na hepatitidu B, hepatitidu C nebo HIV
- Žena je netěhotná a nekojící
- Subjekt je kuřák nebo užil nikotin nebo výrobky obsahující nikotin
- Subjekt měl v anamnéze zneužívání alkoholu nebo drog během 12 měsíců před první dávkou studovaného léku a/nebo má pozitivní výsledek před podáním dávky nebo v průběhu studie
- Subjekt daroval krev nebo krevní produkty > 450 ml během 30 dnů před dávkováním studovaného léku
- Subjekt má v anamnéze relevantní lékové nebo potravinové alergie
- Subjekt dostal studované léčivo v jiné výzkumné studii do 30 dnů od dávkování
- Subjekt podstoupil předchozí transplantaci jater a/nebo ledvin.
Kritéria vyloučení (pacienti PA nebo MMA):
- Pacientka užila léky na předpis (antikoncepční léky jsou povoleny) do 4 týdnů před první dávkou studovaného léku nebo volně prodejný lék do 7 dnů od první dávky studovaného léku, která není součástí léčby a léčby onemocnění PA nebo MMA
- Pacient, který užil vakcínu COVID-19, musí poslední dávka vakcíny (nebo booster) být alespoň 14 dní před první dávkou studovaného léku.
- Pacient není schopen nebo ochoten zdržet se nošení kontaktních čoček během účasti ve studii.
- Pacient má v anamnéze suché oko nebo operaci oka, včetně radiální keratotomie a operace LASIK.
- Pacient má klinicky významné abnormální výsledky laboratorních testů nesouvisející s PA nebo MMA
- Pacient má výchozí eGFR < 60 ml/min
- Pacient má pozitivní výsledek na hepatitidu B, hepatitidu C nebo HIV
- Pacientka je netěhotná a nekojící
- Pacient měl v anamnéze zneužívání alkoholu nebo drog během 12 měsíců před první dávkou studovaného léku a/nebo má pozitivní výsledek před podáním dávky nebo v průběhu studie
- Pacient daroval krev nebo krevní produkty > 450 ml během 30 dnů před podáním studovaného léku
- Pacient má v anamnéze relevantní lékové nebo potravinové alergie
- Pacient dostal studovaný lék v jiné výzkumné studii do 30 dnů od podání
- PA pacient podstoupil předchozí transplantaci jater a/nebo ledvin. U pacientů s MMA je povolena předchozí transplantace jater a/nebo ledvin.
- Pacient měl nedávno infekci vyžadující systémová antibiotika do 4 týdnů od výchozího stavu nebo jakoukoli aktivní infekci, která pacientovi brání v účasti
- Pacient má srdeční selhání stupně 3 nebo 4 podle Modified Ross Heart Failure Classification for Children nebo New York Heart Association.
- Pacient byl vystaven genové terapii PA nebo MMA kdykoli před vstupem do studie.
- Pacient v současné době užívá citlivé substráty CYP3A4 (např. takrolimus nebo sirolimus)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: BBP-671 pro SAD
Část studie SAD se bude skládat až z 8 kohort.
Šest (6) zdravých dospělých mužů nebo žen bude randomizováno pro příjem BBP-671 na kohortu (poměr 6:2, BBP-671:placebo).
|
BBP-671, perorální suspenze
BBP-671, tablet
|
Komparátor placeba: Placebo pro SAD
Část studie SAD se bude skládat až z 8 kohort.
Dva (2) zdraví dospělí muži nebo ženy budou randomizováni tak, aby dostávali odpovídající placebo na kohortu (poměr 6:2, BBP-671:placebo).
|
Placebo odpovídající BBP-671
|
Experimentální: BBP-671 pro MAD
Část studie MAD se bude skládat až ze 6 kohort.
Šest (6) zdravých dospělých mužů nebo žen bude randomizováno pro příjem BBP-671 na kohortu (poměr 6:2, BBP-671:placebo).
|
BBP-671, perorální suspenze
BBP-671, tablet
|
Komparátor placeba: Placebo pro MAD
Část studie MAD se bude skládat až ze 6 kohort.
Dva (2) zdraví dospělí muži nebo ženy budou randomizováni tak, aby dostávali odpovídající placebo na kohortu (poměr 6:2, BBP-671:placebo).
|
Placebo odpovídající BBP-671
|
Experimentální: BBP-671 pro SAD Food Effect
Osm (8) zdravých dospělých mužů nebo žen bude randomizováno pro příjem BBP-671.
|
BBP-671, perorální suspenze
BBP-671, tablet
|
Experimentální: BBP-671 pro PA a MMA pacienty
Až šestnáct (16) pacientů s PA nebo MMA dostane BBP-671.
|
BBP-671, perorální suspenze
BBP-671, tablet
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Výskyt nežádoucích účinků po podání BBP-671
Časové okno: 49 dní
|
49 dní
|
|
BBP-671 změna ve změně od výchozí hodnoty v QTcF závislá na koncentraci
Časové okno: 49 dní
|
49 dní
|
|
Farmakokinetická hodnocení: Cmax
Časové okno: 49 dní
|
Doba do dosažení maximální koncentrace (Cmax)
|
49 dní
|
Farmakokinetická hodnocení: Tmax
Časové okno: 49 dní
|
Čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax)
|
49 dní
|
Farmakokinetická hodnocení: t1/2
Časové okno: 49 dní
|
Poločas rozpadu plazmy (t1/2)
|
49 dní
|
Farmakokinetická hodnocení: AUC0-tau
Časové okno: 49 dní
|
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC0-tau)
|
49 dní
|
Farmakokinetická hodnocení: CL/F
Časové okno: 15 dní
|
Zdánlivá vůle (CL/F)
|
15 dní
|
Farmakokinetická hodnocení: Vz/F
Časové okno: 15 dní
|
Zdánlivý distribuční objem (Vz/F)
|
15 dní
|
Farmakokinetická hodnocení: CLr
Časové okno: 15 dní
|
Renální clearance (CLr)
|
15 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Vliv jídla: Cmax
Časové okno: 10 dní
|
Čas na maximální soustředění
|
10 dní
|
Food Effect: Tmax
Časové okno: 10 dní
|
Čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace
|
10 dní
|
Vliv potravy: AUC
Časové okno: 10 dní
|
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas
|
10 dní
|
Farmakodynamické hodnocení: Koncentrace biomarkerů v plné krvi, plazmě a moči budou kvantifikovány a shrnuty pomocí vhodných popisných parametrů
Časové okno: 49 dní
|
Měření bude provedeno pomocí kapalinové chromatografie-tandemové hmotnostní spektrometrie
|
49 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Medical Monitor, VP Clinical Development, CoA Therapeutics, Inc., a Bridgebio company
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. března 2021
Primární dokončení (Aktuální)
20. listopadu 2023
Dokončení studie (Aktuální)
20. listopadu 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. března 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. dubna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
8. dubna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. prosince 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. prosince 2023
Naposledy ověřeno
1. prosince 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CoA-101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Zdraví dobrovolníci
-
University of ZurichDokončenoOutcome Assessment, Health CareŠvýcarsko
-
University of BernUniversity Hospital Inselspital, BerneDokončenoNeuroscience of Dreaming, HealthŠvýcarsko
-
University of Colorado, DenverEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníciAktivní, ne náborPreventivní zdravotní služby (PREV HEALTH SERV)Spojené státy
-
Queens College, The City University of New YorkNáborZveřejnění článků předložených American Journal of Public HealthSpojené státy
-
Kliniek ViaSanaSt. Anna Ziekenhuis, Geldrop, NetherlandsDokončenoBolest | Užívání opioidů | Totální náhrada kolena | Aplikace E-healthHolandsko
-
Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)NáborKardiochirurgie, Srdeční chirurgie, Výuka propouštění, Ošetřovatelství, Telenutriční péče, m-Health, Kvalita života, ZotaveníKrocan
-
FIDMAG Germanes HospitalàriesUniversity of BarcelonaZatím nenabírámePorucha duševního zdraví | Duševní zdraví wellness 1 | Role sestry | Care Acceptor, Health | Vztah, sestra pacienta
-
University of AarhusRegion MidtJylland Denmark; Tryg Danmark; Randers Municipality, DenmarkNeznámýKardiovaskulární onemocnění | Podpora zdraví | Duševní zdraví | Fyzická nečinnost | Self-reported Quality of HealthDánsko
-
Yorkshire Ambulance Service NHS TrustUniversity of BradfordZatím nenabírámeTestování Point of Care | Klinické rozhodování | Komunitní urgentní a pohotovostní péče | Allied Health Professional
-
4Life Research, LLCDokončenoSin Health | Hydratace pleti | Kožní vrásky | Kožní porfyriny | Červené skvrny na kůži obličeje | Červená vaskulatura kůže obličejeSpojené státy
Klinické studie na BBP-671
-
TakedaStaženo
-
Samsung Bioepis Co., Ltd.Dokončeno
-
Cantero Therapeutics, a BridgeBio companyCelerionDokončeno
-
Jiangsu Atom Bioscience and Pharmaceutical Co.,...DokončenoHyperurikémie | DnaAustrálie
-
Jiangsu Atom Bioscience and Pharmaceutical Co.,...DokončenoHyperurikémie | DnaSpojené státy
-
Jiangsu Atom Bioscience and Pharmaceutical Co.,...DokončenoDna | Interakce jídlo-lékSpojené státy
-
Jiangsu Atom Bioscience and Pharmaceutical Co.,...DokončenoHyperurikémie | DnaSpojené státy
-
Navire Pharma Inc., a BridgeBio companyAktivní, ne náborTumor, SolidSpojené státy
-
Heidelberg Pharma AGU.S. Army Medical Research and Development CommandDokončenoMetastatický karcinom prsuSpojené státy, Belgie, Brazílie, Německo, Izrael