건강한 지원자와 프로피온산혈증 또는 메틸말론산혈증이 있는 환자에서 BBP-671의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 인체 최초의 용량 증량 연구

포함 기준(건강한 자원봉사자):

• 피험자는 18세에서 55세 사이의 남성 또는 여성입니다.
• 피험자의 BMI는 18~32kg/m^2입니다.
• 여성 및 남성 피험자는 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
• 여성 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 음성 임신 검사를 받아야 합니다.
• 피험자는 임상적으로 중요한 병력이 없거나 ECG 소견이 없어야 합니다.
• 피험자는 일반적으로 건강 상태가 양호해야 합니다.

포함 기준(PA 또는 MMA 환자):

• 환자는 15~55세의 남성 또는 여성입니다.
• 환자의 BMI는 18~32kg/m^2입니다.
• 여성 및 남성 환자는 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
• 여성 환자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 음성 임신 검사를 받아야 합니다.
• 환자는 PA 또는 MMA 진단을 ​​확인해야 합니다.
• MMA 환자는 혈장 MMA 수치가 높아야 합니다.
• 환자는 연구 시작 전 마지막 6-12개월 간 의료 기록에 대한 액세스를 제공할 의향이 있습니다.
• 환자는 일관된 질병 관리를 받고 있으며 치료 요법은 연구 시작 전 최소 30일 동안 안정적입니다.

제외 기준(건강한 자원봉사자):

• 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 처방약(피임약은 허용됨)을 사용했거나 연구 약물의 첫 번째 투여 후 7일 이내에 일반의약품을 사용했습니다.
• 연구에 참여하는 동안 콘택트렌즈 착용을 자제할 수 없거나 자제할 의사가 없는 피험자.
• 대상은 안구건조증 또는 방사상 각막절개술 및 라식 수술을 포함한 안구 수술 병력이 있습니다.
• COVID-19 백신을 접종한 피험자, 마지막 백신 용량은 연구 약물의 첫 번째 용량 투여 전 최소 14일이어야 합니다.
• 피험자는 비정상적인 실험실 테스트 결과를 가지고 있습니다.
• 피험자는 기준선 eGFR <90mL/분을 가집니다.
• 대상자는 B형 간염, C형 간염 또는 HIV에 대해 양성 결과를 나타냅니다.
• 여성 피험자는 임신하지 않고 수유 중입니다.
• 피험자는 흡연자이거나 니코틴 또는 니코틴 함유 제품을 사용한 적이 있습니다.
• 피험자는 연구 약물의 첫 투여 전 12개월 이내에 알코올 또는 약물 남용의 병력이 있고/있거나 투여 전 또는 연구 기간 동안 양성 결과를 나타냅니다.
• 피험자는 연구 약물 투여 전 30일 이내에 >450mL의 혈액 또는 혈액 제품을 기증했습니다.
• 피험자는 관련 약물 또는 음식 알레르기의 병력이 있습니다.
• 피험자는 투약 후 30일 이내에 다른 조사 연구에서 연구 약물을 받았습니다.
• 피험자는 이전에 간 및/또는 신장 이식을 받았습니다.

제외 기준(PA 또는 MMA 환자):

• 환자가 PA 또는 MMA 질병 관리 및 치료의 일부가 아닌 연구 약물의 첫 번째 투여 후 7일 이내에 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 처방약(피임 약물은 허용됨)을 사용했습니다.
• COVID-19 백신을 접종한 환자, 마지막 백신 용량(또는 추가 접종)은 연구 약물의 첫 번째 용량 투여 전 최소 14일이어야 합니다.
• 환자가 연구에 참여하는 동안 콘택트 렌즈 착용을 자제할 수 없거나 자제할 의사가 없습니다.
• 환자는 안구 건조 또는 방사상 각막 절개술 및 라식 수술을 포함한 안구 수술의 병력이 있습니다.
• 환자가 PA 또는 MMA와 관련되지 않은 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 검사 결과를 나타냄
• 환자의 기준선 eGFR <60mL/분
• 환자는 B형 간염, C형 간염 또는 HIV에 대해 양성 결과를 나타냅니다.
• 여성 환자는 비임신 및 비수유
• 환자는 연구 약물의 첫 투여 전 12개월 이내에 알코올 또는 약물 남용의 병력이 있고/있거나 투여 전 또는 연구 기간 동안 양성 결과를 나타냅니다.
• 환자는 연구 약물 투여 전 30일 이내에 >450mL의 혈액 또는 혈액 제품을 기증했습니다.
• 환자는 관련 약물 또는 음식 알레르기의 병력이 있습니다.
• 환자가 투약 후 30일 이내에 다른 조사 연구에서 연구 약물을 투여받았습니다.
• PA 환자는 이전에 간 및/또는 신장 이식을 받았습니다. 이전 간 및/또는 신장 이식은 MMA 환자에게 허용됩니다.
• 환자는 베이스라인 4주 이내에 시스템 항생제가 필요한 최근 감염 또는 환자의 참여를 배제하는 활동성 감염을 앓았습니다.
• 어린이를 위한 수정된 로스 심부전 분류 또는 뉴욕 심장 협회에 따르면 환자는 3등급 또는 4등급 심부전이 있습니다.
• 환자는 연구 시작 전 언제든지 PA 또는 MMA에 대한 유전자 요법에 노출되었습니다.
• 환자는 현재 민감한 CYP3A4 기질(예: 타크로리무스 또는 시롤리무스)을 복용하고 있습니다.