Pierwsze badanie na ludziach z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji BBP-671 u zdrowych ochotników i pacjentów z kwasicą propionową lub metylomalonową
20 grudnia 2023 zaktualizowane przez: CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio company
Pierwsze u ludzi, randomizowane, kontrolowane placebo, pojedyncze i wielokrotne zwiększanie dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki BBP-671 u zdrowych osób oraz u pacjentów z kwasicą propionową lub metylomalonową
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, PK i PD BBP-671 u zdrowych ochotników i pacjentów z kwasicą propionową lub metylomalonową.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to pierwsze badanie z udziałem ludzi z BBP-671 i ma na celu dostarczenie zdrowym ochotnikom danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i PD dotyczących BBP-671 dla pojedynczych i wielokrotnych dawek oraz dla pacjentów po wielokrotnych dawkach w przyszłych badaniach klinicznych.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
79
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Indiana
-
Topeka, Indiana, Stany Zjednoczone, 46571
- Community Health Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburg
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78744
- PPD Development, LP
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
15 lat do 55 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kryteria włączenia (zdrowi ochotnicy):
- Podmiot to mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 55 lat
- Tester ma BMI od 18 do 32 kg/m^2
- Kobiety i mężczyźni muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji
- Kobiety muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed podaniem pierwszej dawki badanego leku
- Uczestnik nie może mieć żadnej istotnej klinicznie historii ani obecności zmian w zapisie EKG
- Obiekt musi być w dobrym ogólnym stanie zdrowia
Kryteria włączenia (pacjenci z PA lub MMA):
- Pacjent jest mężczyzną lub kobietą w wieku od 15 do 55 lat
- Pacjent ma BMI od 18 do 32 kg/m^2
- Pacjenci płci żeńskiej i męskiej muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji
- Pacjentki muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed podaniem pierwszej dawki badanego leku
- Pacjent musi mieć potwierdzone rozpoznanie PA lub MMA
- Pacjent z MMA musi mieć podwyższony poziom MMA w osoczu
- Pacjent wyraża zgodę na udostępnienie dokumentacji medycznej z ostatnich 6-12 miesięcy opieki przed rozpoczęciem badania
- Pacjent jest konsekwentnie leczony, a schemat leczenia jest stabilny przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania.
Kryteria wykluczenia (zdrowi ochotnicy):
- Pacjent stosował leki na receptę (leki antykoncepcyjne są dozwolone) w ciągu 4 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku lub leki dostępne bez recepty w ciągu 7 dni od pierwszej dawki badanego leku
- Osoba, która nie może lub nie chce powstrzymać się od noszenia soczewek kontaktowych podczas udziału w badaniu.
- Podmiot ma historię suchego oka lub operacji oka, w tym radialnej keratotomii i operacji LASIK.
- Osoba, która przyjęła szczepionkę przeciwko COVID-19, ostatnia dawka szczepionki musi być co najmniej 14 dni przed pierwszą dawką badanego leku.
- Tester ma nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych
- Pacjent ma wyjściowy eGFR <90 ml/minutę
- Tester ma pozytywny wynik na wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub HIV
- Kobieta nie jest w ciąży i nie karmi piersią
- Podmiot jest palaczem lub używał nikotyny lub produktów zawierających nikotynę
- Uczestnik ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu 12 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku i/lub ma pozytywny wynik przed dawkowaniem lub w trakcie badania
- Uczestnik oddał krew lub produkty krwiopochodne w ilości >450 ml w ciągu 30 dni przed dawkowaniem badanego leku
- Podmiot ma historię odpowiednich alergii na leki lub pokarmy
- Uczestnik otrzymał badany lek w innym badaniu naukowym w ciągu 30 dni od podania dawki
- Podmiot przeszedł wcześniej przeszczep wątroby i/lub nerki.
Kryteria wykluczenia (pacjenci z PA lub MMA):
- Pacjent stosował leki na receptę (leki antykoncepcyjne są dozwolone) w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub leki dostępne bez recepty w ciągu 7 dni od przyjęcia pierwszej dawki badanego leku, co nie jest częścią postępowania i leczenia PA lub MMA
- Pacjent, który przyjął szczepionkę COVID-19, ostatnią dawkę szczepionki (lub dawki przypominającej) musi mieć co najmniej 14 dni przed pierwszą dawką badanego leku.
- Pacjent nie może lub nie chce powstrzymać się od noszenia soczewek kontaktowych podczas udziału w badaniu.
- Pacjent ma historię suchego oka lub operacji oka, w tym radialnej keratotomii i operacji LASIK.
- U pacjenta występują klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych niezwiązane z PA lub MMA
- Wyjściowy eGFR pacjenta wynosi <60 ml/minutę
- Pacjent ma pozytywny wynik na zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub HIV
- Pacjentka nie jest w ciąży i nie karmi piersią
- Pacjent w przeszłości nadużywał alkoholu lub narkotyków w ciągu 12 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku i/lub uzyskał pozytywny wynik przed podaniem dawki lub w trakcie badania
- Pacjent oddał krew lub produkty krwiopochodne >450 ml w ciągu 30 dni przed podaniem badanego leku
- Pacjent ma historię odpowiednich alergii na leki lub pokarmy
- Pacjent otrzymał badany lek w innym badaniu badawczym w ciągu 30 dni od podania dawki
- Pacjent z PA przeszedł wcześniej przeszczep wątroby i/lub nerki. U pacjentów z MMA dozwolona jest wcześniejsza transplantacja wątroby i/lub nerki.
- Pacjent miał niedawno przebytą infekcję wymagającą ogólnoustrojowych antybiotyków w ciągu 4 tygodni od wizyty początkowej lub jakąkolwiek aktywną infekcję, która wyklucza pacjenta z udziału
- Pacjent ma niewydolność serca stopnia 3 lub 4 zgodnie ze Zmodyfikowaną klasyfikacją niewydolności serca Rossa dla dzieci lub New York Heart Association.
- Pacjent był narażony na terapię genową PA lub MMA w dowolnym momencie przed włączeniem do badania.
- Pacjent przyjmuje obecnie wrażliwe substraty CYP3A4 (np. takrolimus lub syrolimus)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: BBP-671 dla SAD
Część SAD badania będzie składać się z maksymalnie 8 kohort.
Sześciu (6) zdrowych dorosłych mężczyzn lub kobiet zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej BBP-671 na kohortę (stosunek 6:2, BBP-671:placebo).
|
BBP-671, zawiesina doustna
BBP-671, tabliczka
|
|
Komparator placebo: Placebo na SAD
Część SAD badania będzie składać się z maksymalnie 8 kohort.
Dwóch (2) zdrowych dorosłych mężczyzn lub kobiet zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej odpowiadające im placebo na kohortę (stosunek 6:2, BBP-671:placebo).
|
Placebo pasujące do BBP-671
|
|
Eksperymentalny: BBP-671 dla MAD
Część MAD badania będzie składać się z maksymalnie 6 kohort.
Sześciu (6) zdrowych dorosłych mężczyzn lub kobiet zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej BBP-671 na kohortę (stosunek 6:2, BBP-671:placebo).
|
BBP-671, zawiesina doustna
BBP-671, tabliczka
|
|
Komparator placebo: Placebo dla MAD
Część MAD badania będzie składać się z maksymalnie 6 kohort.
Dwóch (2) zdrowych dorosłych mężczyzn lub kobiet zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej odpowiadające im placebo na kohortę (stosunek 6:2, BBP-671:placebo).
|
Placebo pasujące do BBP-671
|
|
Eksperymentalny: BBP-671 dla efektu SAD Food
Ośmiu (8) zdrowych dorosłych mężczyzn lub kobiet zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej BBP-671.
|
BBP-671, zawiesina doustna
BBP-671, tabliczka
|
|
Eksperymentalny: BBP-671 dla pacjentów z PA i MMA
Maksymalnie szesnastu (16) pacjentów z PA lub MMA otrzyma BBP-671.
|
BBP-671, zawiesina doustna
BBP-671, tabliczka
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych po podaniu BBP-671
Ramy czasowe: 49 dni
|
49 dni
|
|
|
Zależna od stężenia BBP-671 zmiana w QTcF względem wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 49 dni
|
49 dni
|
|
|
Ocena farmakokinetyczna: Cmax
Ramy czasowe: 49 dni
|
Czas do maksymalnego stężenia (Cmax)
|
49 dni
|
|
Ocena farmakokinetyczna: Tmax
Ramy czasowe: 49 dni
|
Czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (Tmax)
|
49 dni
|
|
Oceny farmakokinetyczne: t1/2
Ramy czasowe: 49 dni
|
Okres półtrwania rozpadu w osoczu (t1/2)
|
49 dni
|
|
Oceny farmakokinetyczne: AUC0-tau
Ramy czasowe: 49 dni
|
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC0-tau)
|
49 dni
|
|
Oceny farmakokinetyczne: CL/F
Ramy czasowe: 15 dni
|
Luz pozorny (CL/F)
|
15 dni
|
|
Oceny farmakokinetyczne: Vz/F
Ramy czasowe: 15 dni
|
Pozorna objętość dystrybucji (Vz/F)
|
15 dni
|
|
Oceny farmakokinetyczne: CLr
Ramy czasowe: 15 dni
|
Klirens nerkowy (CLr)
|
15 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wpływ pokarmu: Cmax
Ramy czasowe: 10 dni
|
Czas na maksymalne stężenie
|
10 dni
|
|
Wpływ pokarmu: Tmax
Ramy czasowe: 10 dni
|
Czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu
|
10 dni
|
|
Wpływ pokarmu: AUC
Ramy czasowe: 10 dni
|
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu
|
10 dni
|
|
Ocena farmakodynamiczna: Stężenia biomarkerów we krwi pełnej, osoczu i moczu zostaną określone ilościowo i podsumowane przy użyciu odpowiednich parametrów opisowych
Ramy czasowe: 49 dni
|
Pomiar zostanie wykonany metodą chromatografii cieczowej-tandemowej spektrometrii mas
|
49 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Krzesło do nauki: Medical Monitor, VP Clinical Development, CoA Therapeutics, Inc., a Bridgebio company
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 marca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
20 listopada 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
20 listopada 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 marca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 kwietnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
21 grudnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 grudnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CoA-101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .