Ensimmäinen ihmisillä, annoksen eskalaatiotutkimus BBP-671:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi terveillä vapaaehtoisilla ja potilailla, joilla on propionihapposidemia tai metyylimalonihappohappo
keskiviikko 20. joulukuuta 2023 päivittänyt: CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio company
Ensimmäinen ihmisessä, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kerta- ja moninkertainen nouseva annoksen eskalaatio BBP-671:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikan arvioimiseksi terveillä henkilöillä ja potilailla, joilla on propionihapposidemia tai metyylimalonihappohappo
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida BBP-671:n turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja PD:tä terveillä vapaaehtoisilla ja potilailla, joilla on propionihapposidemia tai metyylimalonihappohappo.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on ensimmäinen ihmisillä suoritettu tutkimus BBP-671:llä, ja se on suunniteltu tarjoamaan terveille koehenkilöille BBP-671:n kerta- ja usean annoksen sekä potilaan usean annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja PD-tietoja tulevia kliinisiä tutkimuksia varten.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
79
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Indiana
-
Topeka, Indiana, Yhdysvallat, 46571
- Community Health Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburg
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78744
- PPD Development, LP
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
15 vuotta - 55 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Osallistumiskriteerit (terveet vapaaehtoiset):
- Kohde on 18-55-vuotias mies tai nainen
- Koehenkilön BMI on 18-32 kg/m^2
- Nais- ja mieshenkilöiden tulee käyttää tehokasta ehkäisymenetelmää
- Naishenkilöillä on oltava negatiivinen raskaustesti ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
- Tutkittavalla ei saa olla kliinisesti merkittävää historiaa tai EKG-löydöksiä
- Kohteen tulee olla hyvässä yleiskunnossa
Osallistumiskriteerit (PA- tai MMA-potilaat):
- Potilas on 15-55-vuotias mies tai nainen
- Potilaan BMI on 18-32 kg/m^2
- Nais- ja miespotilaiden tulee käyttää tehokasta ehkäisymenetelmää
- Naispotilailla on oltava negatiivinen raskaustesti ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
- Potilaalla on oltava vahvistettu PA- tai MMA-diagnoosi
- MMA-potilaalla on oltava kohonnut plasman MMA-pitoisuus
- Potilas on valmis tarjoamaan pääsyn potilastietoihin viimeisten 6-12 kuukauden hoidon ajalta ennen tutkimuksen aloittamista
- Potilaalla on jatkuva sairauden hallinta, ja hoito-ohjelma on vakaa vähintään 30 päivää ennen tutkimuksen aloittamista.
Poissulkemiskriteerit (terveet vapaaehtoiset):
- Tutkittava on käyttänyt reseptilääkkeitä (ehkäisylääkkeet ovat sallittuja) 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai reseptivapaata lääkettä 7 päivän sisällä ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta
- Tutkittava, joka ei pysty tai ei halua olla käyttämättä piilolinssejä tutkimukseen osallistumisen aikana.
- Tutkittavalla on aiemmin ollut kuivasilmäisyys tai silmäleikkaus, mukaan lukien radiaalinen keratotomia ja LASIK-leikkaus.
- COVID-19-rokotteen ottaneen henkilön viimeisen rokoteannoksen on oltava vähintään 14 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
- Koehenkilöllä on epänormaalit laboratoriotestitulokset
- Koehenkilön lähtötason eGFR <90 ml/minuutti
- Koehenkilöllä on positiivinen tulos hepatiitti B-, C- tai HIV:lle
- Nainen ei ole raskaana eikä imetä
- Kohde polttaa tai on käyttänyt nikotiinia tai nikotiinia sisältäviä tuotteita
- Koehenkilöllä on ollut alkoholin tai huumeiden väärinkäyttöä 12 kuukauden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta ja/tai hänellä on positiivinen tulos ennen annostelua tai koko tutkimuksen ajan
- Kohde on luovuttanut verta tai verituotteita >450 ml 30 päivän aikana ennen tutkimuslääkkeen annostelua
- Tutkittavalla on aiemmin ollut asiaankuuluvia lääke- tai ruoka-allergioita
- Kohde on saanut tutkimuslääkettä toisessa tutkimustutkimuksessa 30 päivän kuluessa annostelusta
- Potilaalle on aiemmin tehty maksan ja/tai munuaisensiirto.
Poissulkemiskriteerit (PA- tai MMA-potilaat):
- Potilas on käyttänyt reseptilääkkeitä (ehkäisylääkkeet ovat sallittuja) 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai reseptivapaata lääkettä 7 päivän sisällä ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta, joka ei ole osa hänen PA- tai MMA-taudin hallintaa ja hoitoa
- Potilaan, joka on ottanut COVID-19-rokotteen, viimeisen rokoteannoksen (tai tehosterokotteen) on oltava vähintään 14 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
- Potilas ei pysty tai halua olla käyttämättä piilolinssejä osallistuessaan tutkimukseen.
- Potilaalla on aiemmin ollut kuivasilmäisyys tai silmäleikkaus, mukaan lukien radiaalinen keratotomia ja LASIK-leikkaus.
- Potilaalla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia laboratoriotestituloksia, jotka eivät liity PA:han tai MMA:han
- Potilaan lähtötason eGFR <60 ml/minuutti
- Potilaalla on positiivinen tulos hepatiitti B-, hepatiitti C- tai HIV:lle
- Naispotilas ei ole raskaana eikä imetä
- Potilaalla on ollut alkoholin tai huumeiden väärinkäyttöä 12 kuukauden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta ja/tai hänellä on positiivinen tulos ennen annostelua tai koko tutkimuksen ajan
- Potilas on luovuttanut verta tai verituotteita >450 ml 30 päivän aikana ennen tutkimuslääkkeen annostelua
- Potilaalla on aiemmin ollut asiaankuuluvia lääke- tai ruoka-allergioita
- Potilas on saanut tutkimuslääkettä toisessa tutkimustutkimuksessa 30 päivän kuluessa annostelusta
- PA-potilaalle on tehty aiemmin maksan ja/tai munuaisensiirto. Aiempi maksan ja/tai munuaisensiirto on sallittu potilaille, joilla on MMA.
- Potilaalla on ollut äskettäin systeemiantibiootteja vaativa infektio 4 viikon sisällä lähtötilanteesta tai mikä tahansa aktiivinen infektio, joka estää potilasta osallistumasta
- Potilaalla on asteen 3 tai 4 sydämen vajaatoiminta Modified Ross Heart Failure Classification for Children -luokituksen tai New York Heart Associationin mukaan.
- Potilas on altistunut PA- tai MMA-geeniterapialle milloin tahansa ennen tutkimukseen tuloa.
- Potilas käyttää parhaillaan herkkiä CYP3A4-substraatteja (esim. takrolimuusia tai sirolimuusia)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BBP-671 SAD:lle
Tutkimuksen SAD-osuus koostuu enintään 8 kohortista.
Kuusi (6) tervettä aikuista miestä tai naista satunnaistetaan saamaan BBP-671:tä kohorttia kohden (suhde 6:2, BBP-671:plasebo).
|
BBP-671, oraalinen suspensio
BBP-671, tabletti
|
|
Placebo Comparator: Placebo SAD:lle
Tutkimuksen SAD-osuus koostuu enintään 8 kohortista.
Kaksi (2) tervettä aikuista miestä tai naista satunnaistetaan saamaan vastaavaa lumelääkettä kohorttia kohden (suhde 6:2, BBP-671:plasebo).
|
Placebo vastaa BBP-671:tä
|
|
Kokeellinen: BBP-671 MAD:lle
Tutkimuksen MAD-osuus koostuu enintään 6 kohortista.
Kuusi (6) tervettä aikuista miestä tai naista satunnaistetaan saamaan BBP-671:tä kohorttia kohden (suhde 6:2, BBP-671:plasebo).
|
BBP-671, oraalinen suspensio
BBP-671, tabletti
|
|
Placebo Comparator: Placebo MAD:lle
Tutkimuksen MAD-osuus koostuu enintään 6 kohortista.
Kaksi (2) tervettä aikuista miestä tai naista satunnaistetaan saamaan vastaavaa lumelääkettä kohorttia kohden (suhde 6:2, BBP-671:plasebo).
|
Placebo vastaa BBP-671:tä
|
|
Kokeellinen: BBP-671 SAD Food Effectille
Kahdeksan (8) tervettä aikuista miestä tai naista satunnaistetaan saamaan BBP-671:tä.
|
BBP-671, oraalinen suspensio
BBP-671, tabletti
|
|
Kokeellinen: BBP-671 PA- ja MMA-potilaille
Jopa kuusitoista (16) PA- tai MMA-potilasta saa BBP-671:tä.
|
BBP-671, oraalinen suspensio
BBP-671, tabletti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus BBP-671:n annon jälkeen
Aikaikkuna: 49 päivää
|
49 päivää
|
|
|
BBP-671:n pitoisuudesta riippuva muutos QTcF:n muutoksessa lähtötasosta
Aikaikkuna: 49 päivää
|
49 päivää
|
|
|
Farmakokineettiset arviot: Cmax
Aikaikkuna: 49 päivää
|
Aika maksimipitoisuuteen (Cmax)
|
49 päivää
|
|
Farmakokineettiset arviot: Tmax
Aikaikkuna: 49 päivää
|
Aika plasman suurimman havaitun pitoisuuden saavuttamiseen (Tmax)
|
49 päivää
|
|
Farmakokineettiset arvioinnit: t1/2
Aikaikkuna: 49 päivää
|
Plasman hajoamisen puoliintumisaika (t1/2)
|
49 päivää
|
|
Farmakokineettiset arviot: AUC0-tau
Aikaikkuna: 49 päivää
|
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC0-tau)
|
49 päivää
|
|
Farmakokineettiset arviot: CL/F
Aikaikkuna: 15 päivää
|
Näennäinen välys (CL/F)
|
15 päivää
|
|
Farmakokineettiset arviot: Vz/F
Aikaikkuna: 15 päivää
|
Näennäinen jakautumistilavuus (Vz/F)
|
15 päivää
|
|
Farmakokineettiset arviot: CLr
Aikaikkuna: 15 päivää
|
Munuaispuhdistuma (CLr)
|
15 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ruoan vaikutus: Cmax
Aikaikkuna: 10 päivää
|
Aika maksimi keskittymiseen
|
10 päivää
|
|
Ruoan vaikutus: Tmax
Aikaikkuna: 10 päivää
|
Aika plasman suurimman havaitun pitoisuuden saavuttamiseen
|
10 päivää
|
|
Ruoan vaikutus: AUC
Aikaikkuna: 10 päivää
|
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala
|
10 päivää
|
|
Farmakodynaaminen arviointi: Kokoveren, plasman ja virtsan biomarkkeripitoisuudet kvantifioidaan ja niistä tehdään yhteenveto käyttämällä asianmukaisia kuvaavia parametreja
Aikaikkuna: 49 päivää
|
Mittaus suoritetaan nestekromatografia-tandem-massaspektrometrialla
|
49 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Medical Monitor, VP Clinical Development, CoA Therapeutics, Inc., a Bridgebio company
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 25. maaliskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 20. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 20. marraskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 29. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 5. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 8. huhtikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 21. joulukuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. joulukuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CoA-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .