ラナデルマブを長期予防として使用する遺伝性血管性浮腫（HAE）I型またはII型のティーンエイジャーおよび成人における研究 (INTEGRATED)
2023年1月12日 更新者：Takeda
Takhzyro®による長期予防を実際の環境で開始した患者の臨床的有効性と疾患/治療管理を評価するレトロスペクティブな観察チャートレビュー研究
この研究の主な目的は、実際にラナデルマブで治療した場合、HAEタイプIまたはタイプIIの何人の人が無発作であるかを知ることです. これには、ラナデルマブを 2 週間ごとおよび 4 週間ごとに投与した場合に発作のない人の数が含まれます。
この調査は、既存のデータのみを収集することに関するものです。参加者は、この研究の一環としてラナデルマブを受け取りません。 この調査中に新しい情報が収集されることはありません。 参加者の診療所ですでに利用可能なデータのみが、この研究のためにレビューおよび収集されます。
参加者は、通常の診察以外に医師の診察を受ける必要はありません。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
207
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Graz、オーストリア、8036
- LKH-Universitätsklinikum Klinikum Graz
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Linz、オーストリア、4021
- Kepler Universitätsklinikum Linz
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Wien、オーストリア、1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
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Athens、ギリシャ、115 27
- Laiko General Hospital of Athens
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Athens、ギリシャ、115 21
- Navy Hospital of Athens
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Larissa、ギリシャ、15125
- University General Hospital of Larissa
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Berlin、ドイツ、10117
- Charité Campus Mitte
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Frankfurt am Main、ドイツ、60596
- Universitätsklinikum Frankfurt
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Hannover、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Munich、ドイツ、80802
- Klinikum rechts der Isa der Technischen Universitaet Muenchen
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Mörfelden-Walldorf、ドイツ、64546
- Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
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Münster、ドイツ、48149
- Universitätsklinikum Münster
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Ulm、ドイツ、89075
- Universitätsklinikum Ulm
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Grenoble、フランス、38043
- CHU de GRENOBLE
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Lille、フランス、59800
- CHRU Lille
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Lyon、フランス、69437
- Groupement Hospitalier Edouard Herriot
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Montpellier、フランス、34295
- CHU Montpellier - Hôpital St Eloi
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Paris、フランス、75571
- Hopital Saint Antoine
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Paris、フランス、75181
- Hôtel Dieu de Paris Hospital
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Rouen、フランス、76031
- Centre Hospitalier Universitaire Hôpitaux de Rouen
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-ルーチンの臨床設定内でラナデルマブによるLTP治療を開始したHAEタイプIまたはタイプIIの成人または青年参加者（[> =] 12歳以上）。
説明
包含基準:
- -参加者は、資格期間中に最後に文書化されたHAE攻撃の時点で12歳以上です。
- -参加者は、HAEタイプIまたはタイプIIの医師が確認した診断（または医療記録での確認）を持っています。
- 参加者は、適格期間中にラナデルマブによる LTP を開始しました。
- 参加者は、研究手順を開始する前に、インフォームド コンセントまたは同意を提供します (現地の規制で要求される場合)。
除外基準:
- 参加者は、観察期間中に治験薬またはデバイスの治験に登録されました。
- -インデックス作成前の期間にHAE攻撃が文書化されていない参加者、および/またはインデックス作成後の期間に医療記録に利用可能な参加者の日記またはHAE攻撃の体系的な文書がない参加者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：回顧
コホートと介入
グループ/コホート |
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遺伝性血管性浮腫の参加者
-2週間ごと（Q2W）または4週間ごと（Q4W）または6週間ごと（Q6W）または8週間ごと（Q8W）に投与されたラナデルマブによる長期予防（LTP）治療を開始したHAEタイプIまたはタイプIIの参加者) 製品特性の概要 (SmPC) に従って、通常の臨床環境で 38 か月まで追跡されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ラナデルマブで治療された遺伝性血管性浮腫（HAE）発作のない参加者の割合
時間枠：月12まで
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HAE攻撃を受けていない参加者の割合が報告されます。
HAE 発作は、以下の場所の少なくとも 1 つの発作と一致する症状または徴候として定義されます。腹部膨満、吐き気、嘔吐、または下痢を伴うまたは伴わない痛み)、喉頭血管浮腫 (喘鳴、呼吸困難、発話困難、嚥下困難、喉の締め付け、または舌、口蓋、口蓋垂、または喉頭の腫れ)。
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月12まで
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2週間ごとに投与されたラナデルマブで治療されたHAE攻撃のない参加者の割合
時間枠：月12まで
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2週間ごとに投与されたラナデルマブで治療されたHAE攻撃のない参加者の割合が報告されます。
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月12まで
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4週間ごとに投与されたラナデルマブで治療されたHAE攻撃のない参加者の割合
時間枠：月12まで
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4週間ごとに投与されたラナデルマブで治療されたHAE攻撃のない参加者の割合が報告されます。
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月12まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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特定の HAE 攻撃が発生した参加者の割合
時間枠：月12まで
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特定の HAE 攻撃が発生した参加者の割合 (例:
特定のローカリゼーションの攻撃、オンデマンドの投薬を必要とする攻撃、生命を脅かす攻撃) が報告されます。
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月12まで
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以前の治療と比較してHAE攻撃を受けていない参加者の割合
時間枠：月12まで
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以前の治療と比較して HAE 攻撃を受けていない参加者の割合 (例:
ラナデルマブで治療された参加者のうち、以前の予防治療またはオンデマンド投薬）が報告されます。
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月12まで
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4週間ごとの調整で特徴付けられる参加者の数
時間枠：治療開始から4週間毎（12ヶ月目まで）
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参加者の数は、4 週間ごとに調整されます (例:
体重、年齢、疾患の期間、生命を脅かす発作の履歴、ラナデルマブ治療中の発作のない間隔の長さ）が報告されます。
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治療開始から4週間毎（12ヶ月目まで）
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ダウンタイトレーションの主な理由に基づいて特徴付けられた参加者の数
時間枠：月12まで
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参加者の数は、滴定が報告される主な理由に基づいて特徴付けられます。
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月12まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月15日
一次修了 (実際)
2022年6月30日
研究の完了 (実際)
2022年6月30日
試験登録日
最初に提出
2021年4月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年4月26日
最初の投稿 (実際)
2021年4月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年1月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年1月12日
最終確認日
2023年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-743-4006
- MACS-2020-081002 (その他の識別子：Takeda)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は匿名化されたデータへのアクセスが提供され (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため)、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報が提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
- インフォームド コンセント フォーム (ICF)
- 臨床試験報告書（CSR）
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。