Tutkimus teini-ikäisillä ja aikuisilla, joilla on perinnöllinen angioödeema (HAE) tyyppi I tai tyyppi II ja jotka käyttävät Lanadelumabia pitkäaikaisena estohoitona (INTEGRATED)
torstai 12. tammikuuta 2023 päivittänyt: Takeda
Takautuva, havainnointikaavion tarkastelututkimus, jossa arvioidaan kliinistä tehokkuutta ja sairauksien/hoidon hallintaa potilailla, jotka aloittivat pitkäaikaisen profylaksen Takhzyro®:lla todellisessa ympäristössä
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on selvittää, kuinka moni ihminen, jolla on tyypin I tai tyypin II HAE, on vapaita lanadelumabilla hoidetuista ihmisistä tosielämässä. Tämä sisältää ihmisten määrän, joilla ei ole kohtauksia, kun lanadelumabia annetaan 2 ja 4 viikon välein.
Tämä tutkimus koskee vain olemassa olevan tiedon keräämistä; osallistujat eivät saa lanadelumabia osana tätä tutkimusta. Tämän tutkimuksen aikana ei kerätä uutta tietoa. Tätä tutkimusta varten tarkastellaan ja kerätään vain ne tiedot, jotka ovat jo saatavilla osallistujan lääkärin vastaanotolla.
Osallistujien ei tarvitse käydä lääkärissä normaalien käyntiensä lisäksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
207
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
- LKH-Universitätsklinikum Klinikum Graz
-
Linz, Itävalta, 4021
- Kepler Universitätsklinikum Linz
-
Wien, Itävalta, 1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 27
- Laiko General Hospital of Athens
-
Athens, Kreikka, 115 21
- Navy Hospital of Athens
-
Larissa, Kreikka, 15125
- University General Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Grenoble, Ranska, 38043
- CHU de GRENOBLE
-
Lille, Ranska, 59800
- CHRU Lille
-
Lyon, Ranska, 69437
- Groupement Hospitalier Edouard Herriot
-
Montpellier, Ranska, 34295
- CHU Montpellier - Hôpital St Eloi
-
Paris, Ranska, 75571
- Hopital Saint Antoine
-
Paris, Ranska, 75181
- Hôtel Dieu de Paris Hospital
-
Rouen, Ranska, 76031
- Centre Hospitalier Universitaire Hôpitaux de Rouen
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Charité Campus Mitte
-
Frankfurt am Main, Saksa, 60596
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
Hannover, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Munich, Saksa, 80802
- Klinikum rechts der Isa der Technischen Universitaet Muenchen
-
Mörfelden-Walldorf, Saksa, 64546
- Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
-
Münster, Saksa, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
Ulm, Saksa, 89075
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Aikuiset tai nuoret osallistujat (iältään yli 12 vuotta), joilla on tyypin I tai tyypin II HAE ja jotka aloittivat LTP-hoidon lanadelumabilla rutiininomaisessa kliinisessä ympäristössä.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja on kelpoisuusjakson viimeisen dokumentoidun HAE-kohtauksen aikaan yli 12-vuotias.
- Osallistujalla on lääkärin vahvistama diagnoosi (tai vahvistus lääketieteellisissä tiedoissa) tyypin I tai tyypin II HAE.
- Osallistuja oli aloittanut LTP:n lanadelumabilla kelpoisuusjakson aikana.
- Osallistuja antaa tietoon perustuvan suostumuksen ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista (jos paikalliset määräykset sitä edellyttävät).
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja oli mukana terapeuttisessa tutkimuslääke- tai laitekokeessa tarkkailujakson aikana.
- Osallistuja, jolla ei ole dokumentoituja HAE-kohtauksia ennen indeksiä ja/tai ilman osallistujapäiväkirjaa tai järjestelmällistä dokumentaatiota HAE-kohtauksista potilastietoihin indeksin jälkeisenä aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Takautuva
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Osallistujat, joilla on perinnöllinen angioödeema
Osallistujat, joilla oli tyypin I tai tyypin II HAE, jotka olivat aloittaneet pitkän aikavälin estolääkityksen (LTP) lanadelumabilla, jota annettiin kahden viikon välein (Q2W) tai joka neljäs viikko (Q4W) tai joka kuudes viikko (Q6W) tai joka kahdeksas viikko (Q8W) ) valmisteyhteenvedon (SmPC) mukaisesti, rutiininomaisessa kliinisessä ympäristössä seurataan enintään 38 kuukauden ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole Lanadelumabilla hoidettuja perinnöllisiä angioödeemakohtauksia (HAE)
Aikaikkuna: 12 kuukauteen asti
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole HAE-kohtauksia, raportoidaan.
HAE-kohtaus määritellään oireiksi tai merkkeiksi, jotka vastaavat kohtausta vähintään yhdessä seuraavista paikoista: perifeerinen angioödeema (ihon turvotus, joka koskee raajoa, kasvoja, kaulaa, vartaloa ja/tai urogenitaalialuetta), vatsan angioödeema (vatsan alue). kipu, johon voi liittyä vatsan turvotusta, pahoinvointia, oksentelua tai ripulia, kurkunpään angioödeema (stridor, hengenahdistus, puhevaikeudet, nielemisvaikeudet, kurkun kiristys tai kielen, kitalaen, uvulan tai kurkunpään turvotus).
|
12 kuukauteen asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole HAE-kohtauksia hoidettu lanadelumabilla kahden viikon välein
Aikaikkuna: 12 kuukauteen asti
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole HAE-kohtauksia ja joita hoidettiin kahden viikon välein annetulla lanadelumabilla, raportoidaan.
|
12 kuukauteen asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat vapaita HAE-kohtauksista, joita hoidetaan Lanadelumabilla joka neljäs viikko
Aikaikkuna: 12 kuukauteen asti
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole HAE-kohtauksia ja joita hoidettiin neljän viikon välein annetulla lanadelumabilla, raportoidaan.
|
12 kuukauteen asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on tietty HAE-hyökkäys
Aikaikkuna: 12 kuukauteen asti
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on tietty HAE-kohtaus (esim.
tietyn alueen hyökkäykset, tilauslääkitystä vaativat hyökkäykset, henkeä uhkaavat hyökkäykset) raportoidaan.
|
12 kuukauteen asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole HAE-kohtauksia verrattuna aikaisempaan hoitoon
Aikaikkuna: 12 kuukauteen asti
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole HAE-kohtauksia verrattuna aikaisempaan hoitoon (esim.
lanadelumabilla hoidetuista osallistujista raportoidaan aikaisemmasta ennaltaehkäisevästä hoidosta tai tarvittaessa lääkkeistä.
|
12 kuukauteen asti
|
|
Osallistujien lukumäärä, joka on ominaista joka neljän viikon säätö
Aikaikkuna: 4 viikon välein hoidon aloittamisesta (12 kuukauteen asti)
|
Osallistujamäärää karakterisoidaan neljän viikon välein (esim.
paino, ikä, sairauden kesto, hengenvaaralliset kohtaukset historiassa, kohtausvapaan ajanjakson pituus lanadelumabihoidon aikana).
|
4 viikon välein hoidon aloittamisesta (12 kuukauteen asti)
|
|
Alastitrauksen ensisijaisten syiden perusteella luonnehdittu osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: 12 kuukauteen asti
|
Osallistujien lukumäärä luonnehditaan titraamisen laskun ensisijaisten syiden perusteella.
|
12 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 15. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. kesäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. kesäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 19. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 27. huhtikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 13. tammikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. tammikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. tammikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Ihosairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Yliherkkyys
- Urtikaria
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-743-4006
- MACS-2020-081002 (Muu tunniste: Takeda)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .