Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek bij tieners en volwassenen met erfelijk angio-oedeem (HAE) type I of type II die lanadelumab gebruiken als langetermijnprofylaxe (INTEGRATED)

12 januari 2023 bijgewerkt door: Takeda

Retrospectief, observationeel overzichtsonderzoek ter evaluatie van klinische effectiviteit en ziekte-/behandelingsbeheer bij patiënten die langdurige profylaxe met Takhzyro® in een real-world setting hebben geïnitieerd

De belangrijkste doelstellingen van deze studie zijn om te leren hoeveel mensen met HAE Type I of Type II aanvalsvrij zijn wanneer ze in het echte leven met lanadelumab worden behandeld. Dit omvat het aantal mensen dat aanvalsvrij is wanneer lanadelumab elke 2 en elke 4 weken wordt gegeven.

Deze studie gaat alleen over het verzamelen van bestaande gegevens; deelnemers zullen geen lanadelumab krijgen als onderdeel van deze studie. Tijdens dit onderzoek zal geen nieuwe informatie worden verzameld. Alleen gegevens die al beschikbaar zijn bij de arts van de deelnemer zullen worden beoordeeld en verzameld voor deze studie.

Deelnemers hoeven naast hun normale bezoeken niet naar hun arts te gaan.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Erfelijk angio-oedeem (HAE)

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

207

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Duitsland
- - Berlin, Duitsland, 10117
    - Charité Campus Mitte
  - Frankfurt am Main, Duitsland, 60596
    - Universitätsklinikum Frankfurt
  - Hannover, Duitsland, 30625
    - Medizinische Hochschule Hannover
  - Munich, Duitsland, 80802
    - Klinikum rechts der Isa der Technischen Universitaet Muenchen
  - Mörfelden-Walldorf, Duitsland, 64546
    - Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  - Münster, Duitsland, 48149
    - Universitätsklinikum Münster
  - Ulm, Duitsland, 89075
    - Universitätsklinikum Ulm
Frankrijk
- - Grenoble, Frankrijk, 38043
    - CHU de GRENOBLE
  - Lille, Frankrijk, 59800
    - CHRU Lille
  - Lyon, Frankrijk, 69437
    - Groupement Hospitalier Edouard Herriot
  - Montpellier, Frankrijk, 34295
    - CHU Montpellier - Hôpital St Eloi
  - Paris, Frankrijk, 75571
    - Hopital Saint Antoine
  - Paris, Frankrijk, 75181
    - Hôtel Dieu de Paris Hospital
  - Rouen, Frankrijk, 76031
    - Centre Hospitalier Universitaire Hôpitaux de Rouen
Griekenland
- - Athens, Griekenland, 115 27
    - Laiko General Hospital of Athens
  - Athens, Griekenland, 115 21
    - Navy Hospital of Athens
  - Larissa, Griekenland, 15125
    - University General Hospital of Larissa
Oostenrijk
- - Graz, Oostenrijk, 8036
    - LKH-Universitätsklinikum Klinikum Graz
  - Linz, Oostenrijk, 4021
    - Kepler Universitätsklinikum Linz
  - Wien, Oostenrijk, 1090
    - Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Volwassen of adolescente deelnemers (leeftijd ouder dan of gelijk aan [>=] 12 jaar) met HAE type I of type II die een LTP-behandeling met lanadelumab startten binnen een routinematige klinische setting.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemer is >= 12 jaar oud ten tijde van de laatste gedocumenteerde HAE-aanval in de subsidiabiliteitsperiode.
Deelnemer heeft een door een arts bevestigde diagnose (of bevestiging in medische dossiers) van HAE type I of type II.
Deelnemer was tijdens de geschiktheidsperiode begonnen met LTP met lanadelumab.
Deelnemer geeft geïnformeerde toestemming of instemming voorafgaand aan de start van eventuele onderzoeksprocedures (indien vereist door lokale regelgeving).

Uitsluitingscriteria:

De deelnemer was tijdens de observatieperiode ingeschreven in een therapeutisch onderzoek naar geneesmiddelen of apparaten.
Deelnemer zonder gedocumenteerde HAE-aanvallen in de pre-indexperiode en/of zonder beschikbaar deelnemersdagboek of systematische documentatie van HAE-aanvallen in de medische dossiers tijdens de post-indexperiode.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Cohort
Tijdsperspectieven: Retrospectief

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Deelnemers met erfelijk angio-oedeem Deelnemers met HAE type I of type II die waren gestart met langdurige profylaxe (LTP)-behandeling met lanadelumab die om de twee weken (Q2W) of om de vier weken (Q4W) of om de zes weken (Q6W) of om de acht weken (Q8W) werd toegediend ) in overeenstemming met de samenvatting van de productkenmerken (SmPC), tijdens een routinematige klinische setting gedurende maximaal 38 maanden.

Groep / Cohort

Deelnemers met erfelijk angio-oedeem

Deelnemers met HAE type I of type II die waren gestart met langdurige profylaxe (LTP)-behandeling met lanadelumab die om de twee weken (Q2W) of om de vier weken (Q4W) of om de zes weken (Q6W) of om de acht weken (Q8W) werd toegediend ) in overeenstemming met de samenvatting van de productkenmerken (SmPC), tijdens een routinematige klinische setting gedurende maximaal 38 maanden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat vrij is van erfelijke angio-oedeem (HAE)-aanvallen behandeld met Lanadelumab Tijdsspanne: Tot maand 12	Het percentage deelnemers dat vrij is van HAE-aanvallen wordt gerapporteerd. Een HAE-aanval wordt gedefinieerd als de symptomen of tekenen die overeenkomen met een aanval op ten minste 1 van de volgende locaties: perifeer angio-oedeem (cutane zwelling van een extremiteit, het gezicht, de nek, de romp en/of het genito-urinaire gebied), abdominaal angio-oedeem (abdominale pijn, met of zonder opgezette buik, misselijkheid, braken of diarree), larynx-angio-oedeem (stridor, kortademigheid, moeite met spreken, moeite met slikken, dichtgeknepen keel of zwelling van de tong, het gehemelte, de huig of het strottenhoofd).	Tot maand 12
Percentage deelnemers dat vrij is van HAE-aanvallen behandeld met Lanadelumab toegediend om de twee weken Tijdsspanne: Tot maand 12	Het percentage deelnemers dat vrij is van HAE-aanvallen en wordt behandeld met lanadelumab dat om de twee weken werd toegediend, wordt gerapporteerd.	Tot maand 12
Percentage deelnemers dat vrij is van HAE-aanvallen behandeld met Lanadelumab toegediend om de vier weken Tijdsspanne: Tot maand 12	Het percentage deelnemers dat vrij is van HAE-aanvallen en wordt behandeld met lanadelumab dat elke vier weken wordt toegediend, wordt gerapporteerd.	Tot maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Percentage deelnemers met een specifieke HAE-aanval Tijdsspanne: Tot maand 12	Percentage deelnemers met een specifiek optreden van een HAE-aanval (bijv. aanvallen van specifieke lokalisatie, aanvallen waarbij medicatie op aanvraag nodig is, levensbedreigende aanvallen) worden gemeld.	Tot maand 12
Percentage deelnemers dat vrij is van HAE-aanvallen ten opzichte van eerdere behandeling Tijdsspanne: Tot maand 12	Percentage deelnemers dat vrij is van HAE-aanvallen ten opzichte van eerdere behandeling (bijv. eerdere profylaxebehandeling of medicatie op aanvraag) onder deelnemers die met lanadelumab werden behandeld, worden gerapporteerd.	Tot maand 12
Aantal deelnemers gekenmerkt door elke vier weken aanpassing Tijdsspanne: Elke 4 weken vanaf het begin van de behandeling (tot maand 12)	Het aantal deelnemers wordt gekarakteriseerd met elke vier weken aanpassing (bijv. gewicht, leeftijd, duur van de ziekte, voorgeschiedenis van levensbedreigende aanvallen, duur van het aanvalsvrije interval tijdens de behandeling met lanadelumab) worden gerapporteerd.	Elke 4 weken vanaf het begin van de behandeling (tot maand 12)
Aantal deelnemers gekarakteriseerd op basis van primaire redenen voor neerwaartse titratie Tijdsspanne: Tot maand 12	Het aantal deelnemers zal worden gekarakteriseerd op basis van primaire redenen voor neerwaartse titratie.	Tot maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

To obtain more information on the study, click here/on this link

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 april 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 april 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 april 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

13 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

TAK-743-4006
MACS-2020-081002 (Andere identificatie: Takeda)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

Leerprotocool
Statistisch Analyse Plan (SAP)
Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .