Um estudo em adolescentes e adultos com angioedema hereditário (AEH) tipo I ou tipo II que usam Lanadelumabe como profilaxia de longo prazo (INTEGRATED)
12 de janeiro de 2023 atualizado por: Takeda
Estudo retrospectivo e observacional de revisão de gráficos avaliando a eficácia clínica e o manejo da doença/tratamento entre pacientes que iniciaram profilaxia de longo prazo com Takhzyro® em um ambiente do mundo real
Os principais objetivos deste estudo são saber quantas pessoas com HAE Tipo I ou Tipo II estão livres de ataques quando tratadas com lanadelumab na vida real. Isso inclui o número de pessoas que estão livres de ataques quando o lanadelumabe é administrado a cada 2 e a cada 4 semanas.
Este estudo trata apenas da coleta de dados existentes; os participantes não receberão lanadelumabe como parte deste estudo. Nenhuma informação nova será coletada durante este estudo. Apenas os dados já disponíveis no consultório médico do participante serão revisados e coletados para este estudo.
Os participantes não precisam visitar seu médico além de suas visitas normais.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
207
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Charité Campus Mitte
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Frankfurt am Main, Alemanha, 60596
- Universitätsklinikum Frankfurt
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Hannover, Alemanha, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Munich, Alemanha, 80802
- Klinikum rechts der Isa der Technischen Universitaet Muenchen
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Mörfelden-Walldorf, Alemanha, 64546
- Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
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Münster, Alemanha, 48149
- Universitätsklinikum Münster
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Ulm, Alemanha, 89075
- Universitätsklinikum Ulm
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Grenoble, França, 38043
- CHU de GRENOBLE
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Lille, França, 59800
- CHRU Lille
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Lyon, França, 69437
- Groupement Hospitalier Edouard Herriot
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Montpellier, França, 34295
- CHU Montpellier - Hôpital St Eloi
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Paris, França, 75571
- Hopital Saint Antoine
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Paris, França, 75181
- Hôtel Dieu de Paris Hospital
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Rouen, França, 76031
- Centre Hospitalier Universitaire Hôpitaux de Rouen
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Athens, Grécia, 115 27
- Laiko General Hospital of Athens
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Athens, Grécia, 115 21
- Navy Hospital of Athens
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Larissa, Grécia, 15125
- University General Hospital of Larissa
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Graz, Áustria, 8036
- LKH-Universitätsklinikum Klinikum Graz
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Linz, Áustria, 4021
- Kepler Universitätsklinikum Linz
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Wien, Áustria, 1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes adultos ou adolescentes (com idade igual ou superior a [>=] 12 anos) com AEH tipo I ou tipo II que iniciaram tratamento com LTP com lanadelumabe em um ambiente clínico de rotina.
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante tem idade >= 12 anos no momento do último ataque de HAE documentado no período de elegibilidade.
- O participante tem um diagnóstico confirmado pelo médico (ou confirmação em prontuários médicos) de HAE tipo I ou tipo II.
- O participante havia iniciado LTP com lanadelumabe durante o período de elegibilidade.
- O participante fornece consentimento informado ou consentimento antes do início de qualquer procedimento do estudo (quando exigido pelos regulamentos locais).
Critério de exclusão:
- O participante foi inscrito em um teste terapêutico de medicamento ou dispositivo experimental durante o período de observação.
- Participante sem ataques de HAE documentados no período pré-índice e/ou sem diário do participante disponível ou documentação sistemática de ataques de HAE nos registros médicos durante o período pós-índice.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Participantes com angioedema hereditário
Participantes com HAE tipo I ou tipo II que iniciaram tratamento profilático de longo prazo (LTP) com lanadelumabe administrado a cada duas semanas (Q2W) ou a cada quatro semanas (Q4W) ou a cada seis semanas (Q6W) ou a cada oito semanas (Q8W ) de acordo com o Resumo das Características do Medicamento (RCM), durante um ambiente clínico de rotina, será acompanhado até 38 meses.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes livres de ataques de angioedema hereditário (AEH) tratados com Lanadelumabe
Prazo: Até o mês 12
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A porcentagem de participantes livres de ataques de HAE será relatada.
Um ataque de HAE é definido como os sintomas ou sinais consistentes com um ataque em pelo menos 1 dos seguintes locais: angioedema periférico (inchaço cutâneo envolvendo uma extremidade, face, pescoço, tronco e/ou região geniturinária), angioedema abdominal dor, com ou sem distensão abdominal, náuseas, vómitos ou diarreia), angioedema laríngeo (estridor, dispneia, dificuldade em falar, dificuldade em engolir, aperto na garganta ou inchaço da língua, palato, úvula ou laringe).
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Até o mês 12
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Porcentagem de participantes livres de ataques de AEH tratados com Lanadelumabe administrado a cada duas semanas
Prazo: Até o mês 12
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A porcentagem de participantes livres de ataques de AEH tratados com lanadelumabe administrado a cada duas semanas será relatada.
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Até o mês 12
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Porcentagem de participantes livres de ataques de AEH tratados com Lanadelumabe administrado a cada quatro semanas
Prazo: Até o mês 12
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A porcentagem de participantes livres de ataques de AEH tratados com lanadelumabe administrado a cada quatro semanas será relatada.
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Até o mês 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes com ocorrência específica de ataque de HAE
Prazo: Até o mês 12
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Porcentagem de participantes com ocorrência específica de ataque HAE (por exemplo,
ataques de localização específica, ataques que requerem medicação sob demanda, ataques com risco de vida) serão relatados.
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Até o mês 12
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Porcentagem de participantes livres de ataques de HAE em relação ao tratamento anterior
Prazo: Até o mês 12
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Porcentagem de participantes livres de crises de AEH em relação ao tratamento anterior (por exemplo,
tratamento profilático prévio ou medicamentos sob demanda) entre os participantes tratados com lanadelumabe serão relatados.
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Até o mês 12
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Número de participantes caracterizados com ajuste a cada quatro semanas
Prazo: A cada 4 semanas desde o início do tratamento (até o mês 12)
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O número de participantes será caracterizado com ajuste a cada quatro semanas (por exemplo,
peso, idade, duração da doença, história de ataques com risco de vida, duração do intervalo sem ataques durante o tratamento com lanadelumabe) serão relatados.
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A cada 4 semanas desde o início do tratamento (até o mês 12)
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Número de participantes caracterizados com base nas principais razões para titulação descendente
Prazo: Até o mês 12
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O número de participantes será caracterizado com base nas principais razões para a redução da titulação.
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Até o mês 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de setembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
30 de junho de 2022
Conclusão do estudo (Real)
30 de junho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de abril de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de abril de 2021
Primeira postagem (Real)
27 de abril de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
13 de janeiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de janeiro de 2023
Última verificação
1 de janeiro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças de pele
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Hipersensibilidade, Imediata
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças de Pele, Vasculares
- Hipersensibilidade
- Urticária
- Doenças por Deficiência de Complemento Hereditário
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Angioedema
- Angioedemas Hereditários
Outros números de identificação do estudo
- TAK-743-4006
- MACS-2020-081002 (Outro identificador: Takeda)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- Protocolo de estudo
- Plano de Análise Estatística (SAP)
- Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
- Relatório de Estudo Clínico (CSR)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .