En studie på tonåringar och vuxna med ärftligt angioödem (HAE) typ I eller typ II som använder Lanadelumab som långtidsprofylax (INTEGRATED)
12 januari 2023 uppdaterad av: Takeda
Retrospektiv, observationsdiagram Granskning Studie som utvärderar klinisk effektivitet och hantering av sjukdomar/behandlingar bland patienter som påbörjat långtidsprofylax med Takhzyro® i en verklig miljö
Huvudsyftet med denna studie är att lära sig hur många personer med HAE Typ I eller Typ II som är attackfria när de behandlas med lanadelumab i verkligheten. Detta inkluderar antalet personer som är attackfria när lanadelumab ges varannan och var fjärde vecka.
Denna studie handlar endast om att samla in befintlig data; deltagarna kommer inte att få lanadelumab som en del av denna studie. Ingen ny information kommer att samlas in under denna studie. Endast data som redan finns tillgängliga på deltagarens läkarmottagning kommer att granskas och samlas in för denna studie.
Deltagarna behöver inte besöka sin läkare utöver sina vanliga besök.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
207
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Grenoble, Frankrike, 38043
- CHU de GRENOBLE
-
Lille, Frankrike, 59800
- CHRU Lille
-
Lyon, Frankrike, 69437
- Groupement Hospitalier Edouard Herriot
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- CHU Montpellier - Hôpital St Eloi
-
Paris, Frankrike, 75571
- Hopital Saint Antoine
-
Paris, Frankrike, 75181
- Hôtel Dieu de Paris Hospital
-
Rouen, Frankrike, 76031
- Centre Hospitalier Universitaire Hôpitaux de Rouen
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 115 27
- Laiko General Hospital of Athens
-
Athens, Grekland, 115 21
- Navy Hospital of Athens
-
Larissa, Grekland, 15125
- University General Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charité Campus Mitte
-
Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Munich, Tyskland, 80802
- Klinikum rechts der Isa der Technischen Universitaet Muenchen
-
Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
- Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
-
Münster, Tyskland, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
Ulm, Tyskland, 89075
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Graz, Österrike, 8036
- LKH-Universitätsklinikum Klinikum Graz
-
Linz, Österrike, 4021
- Kepler Universitätsklinikum Linz
-
Wien, Österrike, 1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Vuxna eller tonåringar (över eller lika med [>=] 12 år) med HAE typ I eller typ II som påbörjade LTP-behandling med lanadelumab inom en rutinmässig klinisk miljö.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagaren är >= 12 år vid tidpunkten för den senaste dokumenterade HAE-attacken under behörighetsperioden.
- Deltagaren har en läkarbekräftad diagnos (eller bekräftelse i journal) av HAE typ I eller typ II.
- Deltagaren hade påbörjat LTP med lanadelumab under valbarhetsperioden.
- Deltagaren ger informerat samtycke eller samtycke innan studieförfaranden påbörjas (där det krävs enligt lokala bestämmelser).
Exklusions kriterier:
- Deltagaren var inskriven i ett terapeutiskt prövningsläkemedel eller enhetsprövning under observationsperioden.
- Deltagare utan dokumenterade HAE-attacker under preindexperioden och/eller utan tillgänglig deltagardagbok eller systematisk dokumentation av HAE-attacker i journalerna under postindexperioden.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Retrospektiv
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Deltagare med ärftligt angioödem
Deltagare med HAE typ I eller typ II som hade påbörjat långtidsprofylaxbehandling (LTP) med lanadelumab som administrerades varannan vecka (Q2W) eller var fjärde vecka (Q4W) eller var sjätte vecka (Q6W) eller var åttonde vecka (Q8W) ) i enlighet med produktresumén (SmPC), kommer under en rutinmässig klinisk miljö att följas upp till 38 månader.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare som är fria från ärftliga angioödem (HAE) attacker som behandlas med Lanadelumab
Tidsram: Upp till månad 12
|
Andel deltagare som är fria från HAE-attacker kommer att rapporteras.
En HAE-attack definieras som de symtom eller tecken som överensstämmer med en attack på minst en av följande platser: perifert angioödem (kutan svullnad som involverar en extremitet, ansikte, hals, bål och/eller genitourinary region), bukangioödem (abdominalt smärta, med eller utan utspänd buk, illamående, kräkningar eller diarré), larynxangioödem (stridor, dyspné, talsvårigheter, svårigheter att svälja, stramar i halsen eller svullnad av tungan, gommen, uvula eller struphuvudet).
|
Upp till månad 12
|
|
Andel deltagare som är fria från HAE-attacker som behandlas med Lanadelumab administrerat varannan vecka
Tidsram: Upp till månad 12
|
Andel deltagare som är fria från HAE-attacker som behandlats med lanadelumab som administrerades varannan vecka kommer att rapporteras.
|
Upp till månad 12
|
|
Andel deltagare som är fria från HAE-attacker som behandlas med Lanadelumab administrerat var fjärde vecka
Tidsram: Upp till månad 12
|
Procentandelen av deltagarna som är fria från HAE-attacker som behandlats med lanadelumab som administrerades var fjärde vecka kommer att rapporteras.
|
Upp till månad 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med specifik HAE-attack
Tidsram: Upp till månad 12
|
Andel deltagare med specifik HAE-attack (t.ex.
attacker av specifik lokalisering, attacker som kräver medicinering på begäran, livshotande attacker) kommer att rapporteras.
|
Upp till månad 12
|
|
Andel deltagare som är fria från HAE-attacker i förhållande till tidigare behandling
Tidsram: Upp till månad 12
|
Andel deltagare som är fria från HAE-attacker i förhållande till tidigare behandling (t.ex.
tidigare profylaxbehandling eller on-demand-mediciner) bland deltagare som behandlats med lanadelumab kommer att rapporteras.
|
Upp till månad 12
|
|
Antal deltagare kännetecknas av var fjärde veckas justering
Tidsram: Var 4:e vecka från behandlingsstart (upp till månad 12)
|
Antalet deltagare kommer att karakteriseras med justering var fjärde vecka (t.ex.
vikt, ålder, sjukdomslängd, anamnes på livshotande attacker, längden på det attackfria intervallet under behandling med lanadelumab) kommer att rapporteras.
|
Var 4:e vecka från behandlingsstart (upp till månad 12)
|
|
Antal deltagare karakteriserat baserat på primära orsaker till nedtitrering
Tidsram: Upp till månad 12
|
Antalet deltagare kommer att karakteriseras baserat på primära orsaker till nedtitrering kommer att rapporteras.
|
Upp till månad 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
15 september 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
30 juni 2022
Avslutad studie (Faktisk)
30 juni 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 april 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 april 2021
Första postat (Faktisk)
27 april 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
13 januari 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 januari 2023
Senast verifierad
1 januari 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- TAK-743-4006
- MACS-2020-081002 (Annan identifierare: Takeda)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivning
Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- Studieprotokoll
- Statistisk analysplan (SAP)
- Informerat samtycke (ICF)
- Klinisk studierapport (CSR)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .