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一项针对使用 Lanadelumab 作为长期预防的 I 型或 II 型遗传性血管性水肿 (HAE) 青少年和成人的研究 (INTEGRATED)

2023年1月12日更新者：Takeda

回顾性、观察性图表审查研究，评估在真实环境中开始使用 Takhzyro ®进行长期预防的患者的临床有效性和疾病/治疗管理

本研究的主要目的是了解在现实生活中有多少 HAE I 型或 II 型患者在接受 lanadelumab 治疗后没有发作。这包括在每 2 周和每 4 周给予 lanadelumab 时没有发作的人数。

本研究仅收集现有数据；作为本研究的一部分，参与者将不会接受 lanadelumab。本研究期间不会收集新信息。本研究将仅审查和收集参与者医生办公室已有的数据。

除了正常的就诊之外，参与者不需要去看医生。

研究概览

地位

完全的

条件

遗传性血管性水肿 (HAE)

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

207

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

奥地利
- - Graz、奥地利、8036
    - LKH-Universitätsklinikum Klinikum Graz
  - Linz、奥地利、4021
    - Kepler Universitätsklinikum Linz
  - Wien、奥地利、1090
    - Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
希腊
- - Athens、希腊、115 27
    - Laiko General Hospital of Athens
  - Athens、希腊、115 21
    - Navy Hospital of Athens
  - Larissa、希腊、15125
    - University General Hospital of Larissa
德国
- - Berlin、德国、10117
    - Charité Campus Mitte
  - Frankfurt am Main、德国、60596
    - Universitätsklinikum Frankfurt
  - Hannover、德国、30625
    - Medizinische Hochschule Hannover
  - Munich、德国、80802
    - Klinikum rechts der Isa der Technischen Universitaet Muenchen
  - Mörfelden-Walldorf、德国、64546
    - Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  - Münster、德国、48149
    - Universitätsklinikum Münster
  - Ulm、德国、89075
    - Universitätsklinikum Ulm
法国
- - Grenoble、法国、38043
    - CHU de GRENOBLE
  - Lille、法国、59800
    - CHRU Lille
  - Lyon、法国、69437
    - Groupement Hospitalier Edouard Herriot
  - Montpellier、法国、34295
    - CHU Montpellier - Hôpital St Eloi
  - Paris、法国、75571
    - Hopital Saint Antoine
  - Paris、法国、75181
    - Hôtel Dieu de Paris Hospital
  - Rouen、法国、76031
    - Centre Hospitalier Universitaire Hôpitaux de Rouen

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

患有 I 型或 II 型 HAE 的成人或青少年参与者（年龄大于或等于 [>=] 12 岁），他们在常规临床环境中开始使用 lanadelumab 进行 LTP 治疗。

描述

纳入标准：

在资格期内最后一次记录的 HAE 攻击时，参与者的年龄 >= 12 岁。
参与者具有 I 型或 II 型 HAE 的医生确认诊断（或病历确认）。
参与者在资格期内使用 lanadelumab 启动了 LTP。
参与者在开始任何研究程序之前提供知情同意或同意（当地法规要求）。

排除标准：

参与者在观察期间参加了治疗性研究药物或设备试验。
在索引前期间没有记录 HAE 攻击的参与者和/或在索引后期间在医疗记录中没有可用的参与者日记或 HAE 攻击的系统文件。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：追溯

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
患有遗传性血管性水肿的参与者患有 I 型或 II 型 HAE 的参与者已开始使用 lanadelumab 进行长期预防 (LTP) 治疗，每两周 (Q2W) 或每四个星期 (Q4W) 或每六周 (Q6W) 或每八周 (Q8W) ) 根据产品特性摘要 (SmPC)，在常规临床设置期间将进行长达 38 个月的随访。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
使用 Lanadelumab 治疗的无遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的参与者百分比大体时间：直到第 12 个月	将报告没有 HAE 攻击的参与者的百分比。 HAE 发作定义为与以下至少 1 个部位的发作一致的症状或体征：外周血管性水肿（涉及肢体、面部、颈部、躯干和/或泌尿生殖区的皮肤肿胀）、腹部血管性水肿（腹部疼痛，伴或不伴腹胀、恶心、呕吐或腹泻），喉血管性水肿（喘鸣、呼吸困难、说话困难、吞咽困难、喉咙发紧或舌头、上颚、悬雍垂或喉部肿胀）。	直到第 12 个月
每两周接受一次 Lanadelumab 治疗且没有 HAE 发作的参与者百分比大体时间：直到第 12 个月	将报告使用每两周给药一次的 lanadelumab 治疗的没有 HAE 发作的参与者的百分比。	直到第 12 个月
接受每 4 周一次 Lanadelumab 治疗的无 HAE 发作的参与者百分比大体时间：直到第 12 个月	将报告使用每 4 周给药一次的 lanadelumab 治疗的没有 HAE 发作的参与者的百分比。	直到第 12 个月

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
发生特定 HAE 攻击的参与者百分比大体时间：直到第 12 个月	发生特定 HAE 攻击的参与者百分比（例如将报告特定位置的攻击、需要按需药物的攻击、危及生命的攻击）。	直到第 12 个月
相对于先前治疗没有 HAE 发作的参与者百分比大体时间：直到第 12 个月	相对于之前的治疗（例如，将报告接受 lanadelumab 治疗的参与者中的既往预防治疗或按需药物治疗。	直到第 12 个月
每四个星期调整一次的参与者人数大体时间：从治疗开始每 4 周一次（直至第 12 个月）	参与者的数量将以每四个星期的调整为特征（例如将报告体重、年龄、病程、危及生命的发作史、lanadelumab 治疗期间无发作间隔的长度）。	从治疗开始每 4 周一次（直至第 12 个月）
基于向下滴定的主要原因表征的参与者数量大体时间：直到第 12 个月	将根据报告滴定的主要原因来表征参与者的数量。	直到第 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

To obtain more information on the study, click here/on this link

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年9月15日

初级完成 (实际的)

2022年6月30日

研究完成 (实际的)

2022年6月30日

研究注册日期

首次提交

2021年4月19日

首先提交符合 QC 标准的

2021年4月26日

首次发布 (实际的)

2021年4月27日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2023年1月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年1月12日

最后验证

2023年1月1日