Une étude chez des adolescents et des adultes atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH) de type I ou de type II qui utilisent le lanadélumab comme prophylaxie à long terme (INTEGRATED)
12 janvier 2023 mis à jour par: Takeda
Étude rétrospective d'examen des dossiers d'observation évaluant l'efficacité clinique et la gestion de la maladie/du traitement chez les patients qui ont commencé une prophylaxie à long terme avec Takhzyro® dans un contexte réel
Les principaux objectifs de cette étude sont de savoir combien de personnes atteintes d'AOH de type I ou de type II sont sans crise lorsqu'elles sont traitées avec du lanadelumab dans la vie réelle. Cela inclut le nombre de personnes sans crise lorsque le lanadelumab est administré toutes les 2 et toutes les 4 semaines.
Cette étude porte uniquement sur la collecte de données existantes ; les participants ne recevront pas de lanadelumab dans le cadre de cette étude. Aucune nouvelle information ne sera recueillie au cours de cette étude. Seules les données déjà disponibles au cabinet du médecin du participant seront examinées et recueillies pour cette étude.
Les participants n'ont pas besoin de consulter leur médecin en plus de leurs visites habituelles.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
207
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Berlin, Allemagne, 10117
- Charité Campus Mitte
-
Frankfurt am Main, Allemagne, 60596
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
Hannover, Allemagne, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Munich, Allemagne, 80802
- Klinikum rechts der Isa der Technischen Universitaet Muenchen
-
Mörfelden-Walldorf, Allemagne, 64546
- Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
-
Münster, Allemagne, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
Ulm, Allemagne, 89075
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Grenoble, France, 38043
- CHU de GRENOBLE
-
Lille, France, 59800
- CHRU Lille
-
Lyon, France, 69437
- Groupement Hospitalier Edouard Herriot
-
Montpellier, France, 34295
- CHU Montpellier - Hôpital St Eloi
-
Paris, France, 75571
- Hopital Saint Antoine
-
Paris, France, 75181
- Hôtel Dieu de Paris Hospital
-
Rouen, France, 76031
- Centre Hospitalier Universitaire Hôpitaux de Rouen
-
-
-
-
-
Athens, Grèce, 115 27
- Laiko General Hospital of Athens
-
Athens, Grèce, 115 21
- Navy Hospital of Athens
-
Larissa, Grèce, 15125
- University General Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Graz, L'Autriche, 8036
- LKH-Universitätsklinikum Klinikum Graz
-
Linz, L'Autriche, 4021
- Kepler Universitätsklinikum Linz
-
Wien, L'Autriche, 1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Participants adultes ou adolescents (âgés de plus de ou égal à [>=] 12 ans) atteints d'AOH de type I ou de type II qui ont commencé un traitement LTP avec du lanadelumab dans un cadre clinique de routine.
La description
Critère d'intégration:
- Le participant est âgé de >= 12 ans au moment de la dernière crise d'AOH documentée au cours de la période d'éligibilité.
- Le participant a un diagnostic confirmé par un médecin (ou une confirmation dans les dossiers médicaux) d'AOH de type I ou de type II.
- Le participant avait commencé la LTP avec le lanadelumab pendant la période d'éligibilité.
- Le participant fournit son consentement éclairé ou son assentiment avant le début de toute procédure d'étude (lorsque la réglementation locale l'exige).
Critère d'exclusion:
- Le participant a été inscrit à un essai thérapeutique expérimental sur un médicament ou un dispositif pendant la période d'observation.
- Participant sans crises d'AOH documentées au cours de la période pré-index et/ou sans journal du participant disponible ou documentation systématique des crises d'AOH dans les dossiers médicaux au cours de la période post-index.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Rétrospective
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
|---|
|
Participants atteints d'angio-œdème héréditaire
Participants atteints d'AOH de type I ou de type II qui avaient commencé un traitement prophylactique à long terme (LTP) avec du lanadelumab administré toutes les deux semaines (Q2W) ou toutes les quatre semaines (Q4W) ou toutes les six semaines (Q6W) ou toutes les huit semaines (Q8W ) conformément au résumé des caractéristiques du produit (SmPC), au cours d'un environnement clinique de routine sera suivi jusqu'à 38 mois.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Pourcentage de participants exempts d'attaques d'angio-œdème héréditaire (AOH) traités avec le lanadélumab
Délai: Jusqu'au mois 12
|
Le pourcentage de participants exempts de crises d'AOH sera signalé.
Une crise d'AOH est définie comme les symptômes ou signes compatibles avec une crise dans au moins 1 des localisations suivantes : œdème de Quincke périphérique (gonflement cutané impliquant une extrémité, le visage, le cou, le torse et/ou la région génito-urinaire), œdème de Quincke abdominal douleur, avec ou sans distension abdominale, nausées, vomissements ou diarrhée), œdème de Quincke laryngé (stridor, dyspnée, difficulté à parler, difficulté à avaler, serrement de la gorge ou gonflement de la langue, du palais, de la luette ou du larynx).
|
Jusqu'au mois 12
|
|
Pourcentage de participants exempts de crises d'AOH traités avec du lanadélumab administré toutes les deux semaines
Délai: Jusqu'au mois 12
|
Le pourcentage de participants qui n'ont pas eu de crises d'AOH traités avec du lanadelumab administré toutes les deux semaines sera indiqué.
|
Jusqu'au mois 12
|
|
Pourcentage de participants exempts de crises d'AOH traités avec le lanadélumab administré toutes les quatre semaines
Délai: Jusqu'au mois 12
|
Le pourcentage de participants qui n'ont pas eu de crises d'AOH traités avec du lanadelumab administré toutes les quatre semaines sera indiqué.
|
Jusqu'au mois 12
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Pourcentage de participants présentant des crises d'AOH spécifiques
Délai: Jusqu'au mois 12
|
Pourcentage de participants présentant une occurrence spécifique d'attaque d'AOH (par ex.
crises de localisation spécifique, crises nécessitant une médication à la demande, crises menaçant le pronostic vital) seront signalées.
|
Jusqu'au mois 12
|
|
Pourcentage de participants exempts de crises d'AOH par rapport au traitement antérieur
Délai: Jusqu'au mois 12
|
Pourcentage de participants qui n'ont pas eu de crises d'AOH par rapport au traitement antérieur (par ex.
traitement prophylactique antérieur ou médicaments à la demande) parmi les participants traités avec le lanadelumab seront signalés.
|
Jusqu'au mois 12
|
|
Nombre de participants caractérisés par un ajustement toutes les quatre semaines
Délai: Toutes les 4 semaines à partir du début du traitement (jusqu'au mois 12)
|
Le nombre de participants sera caractérisé avec un ajustement toutes les quatre semaines (par ex.
poids, âge, durée de la maladie, antécédents d'attaques mortelles, durée de l'intervalle sans crise pendant le traitement par lanadelumab) seront rapportés.
|
Toutes les 4 semaines à partir du début du traitement (jusqu'au mois 12)
|
|
Nombre de participants caractérisés en fonction des principales raisons du titrage à la baisse
Délai: Jusqu'au mois 12
|
Le nombre de participants sera caractérisé en fonction des principales raisons pour lesquelles le titrage à la baisse sera signalé.
|
Jusqu'au mois 12
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 septembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
30 juin 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
30 juin 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 avril 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 avril 2021
Première publication (Réel)
27 avril 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
13 janvier 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 janvier 2023
Dernière vérification
1 janvier 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies de la peau
- Syndromes d'immunodéficience
- Maladies du système immunitaire
- Hypersensibilité immédiate
- Maladies génétiques, innées
- Maladies de la peau, vasculaire
- Hypersensibilité
- Urticaire
- Maladies héréditaires de déficience du complément
- Maladies d'immunodéficience primaire
- Angiœdème
- Angiœdème, héréditaire
Autres numéros d'identification d'étude
- TAK-743-4006
- MACS-2020-081002 (Autre identifiant: Takeda)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Oui
Description du régime IPD
Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.
Critères d'accès au partage IPD
Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- Protocole d'étude
- Plan d'analyse statistique (PAS)
- Formulaire de consentement éclairé (ICF)
- Rapport d'étude clinique (CSR)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .