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Un estudio en adolescentes y adultos con angioedema hereditario (AEH) tipo I o tipo II que usan lanadelumab como profilaxis a largo plazo (INTEGRATED)

12 de enero de 2023 actualizado por: Takeda

Estudio retrospectivo de revisión de gráficos observacionales que evalúa la eficacia clínica y el manejo de la enfermedad/tratamiento entre pacientes que iniciaron profilaxis a largo plazo con Takhzyro® en un entorno del mundo real

Los principales objetivos de este estudio son saber cuántas personas con AEH tipo I o tipo II están libres de ataques cuando reciben tratamiento con lanadelumab en la vida real. Esto incluye la cantidad de personas que están libres de ataques cuando se administra lanadelumab cada 2 y cada 4 semanas.

Este estudio se trata de recopilar datos existentes únicamente; los participantes no recibirán lanadelumab como parte de este estudio. No se recopilará nueva información durante este estudio. Para este estudio, solo se revisarán y recopilarán los datos que ya estén disponibles en el consultorio del médico del participante.

Los participantes no necesitan visitar a su médico además de sus visitas normales.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

207

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charité Campus Mitte
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60596
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Hannover, Alemania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Munich, Alemania, 80802
        • Klinikum rechts der Isa der Technischen Universitaet Muenchen
      • Mörfelden-Walldorf, Alemania, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Ulm, Alemania, 89075
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • LKH-Universitätsklinikum Klinikum Graz
      • Linz, Austria, 4021
        • Kepler Universitätsklinikum Linz
      • Wien, Austria, 1090
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
  • Francia
      • Grenoble, Francia, 38043
        • CHU de GRENOBLE
      • Lille, Francia, 59800
        • CHRU Lille
      • Lyon, Francia, 69437
        • Groupement Hospitalier Edouard Herriot
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU Montpellier - Hôpital St Eloi
      • Paris, Francia, 75571
        • Hopital Saint Antoine
      • Paris, Francia, 75181
        • Hôtel Dieu de Paris Hospital
      • Rouen, Francia, 76031
        • Centre Hospitalier Universitaire Hôpitaux de Rouen
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Grecia, 115 21
        • Navy Hospital of Athens
      • Larissa, Grecia, 15125
        • University General Hospital of Larissa

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes adultos o adolescentes (edad mayor o igual a [>=] 12 años) con AEH tipo I o tipo II que iniciaron tratamiento de LTP con lanadelumab dentro de un entorno clínico de rutina.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante tiene ≥ 12 años en el momento del último ataque documentado de AEH en el período de elegibilidad.
  • El participante tiene un diagnóstico confirmado por un médico (o confirmación en registros médicos) de AEH tipo I o tipo II.
  • El participante había iniciado LTP con lanadelumab durante el período de elegibilidad.
  • El participante brinda su consentimiento informado o asentimiento antes del inicio de cualquier procedimiento de estudio (cuando así lo exijan las reglamentaciones locales).

Criterio de exclusión:

  • El participante se inscribió en un ensayo de dispositivo o fármaco en investigación terapéutica durante el período de observación.
  • Participante sin ataques de AEH documentados en el período previo al índice y/o sin diario del participante disponible o documentación sistemática de ataques de AEH en la historia clínica durante el período posterior al índice.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Retrospectivo

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Participantes con angioedema hereditario
Participantes con AEH tipo I o tipo II que habían iniciado un tratamiento de profilaxis a largo plazo (LTP) con lanadelumab que se administró cada dos semanas (Q2W) o cada cuatro semanas (Q4W) o cada seis semanas (Q6W) o cada ocho semanas (Q8W ) de acuerdo con el Resumen de las características del producto (SmPC), durante un entorno clínico de rutina se realizará un seguimiento de hasta 38 meses.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que están libres de ataques de angioedema hereditario (AEH) tratados con lanadelumab
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 12
Se informará el porcentaje de participantes que están libres de ataques de AEH. Un ataque de AEH se define como los síntomas o signos compatibles con un ataque en al menos 1 de los siguientes lugares: angioedema periférico (hinchazón cutánea que afecta a una extremidad, la cara, el cuello, el torso y/o la región genitourinaria), angioedema abdominal dolor, con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión en la garganta o hinchazón de la lengua, el paladar, la úvula o la laringe).
Hasta el Mes 12
Porcentaje de participantes que están libres de ataques de AEH tratados con lanadelumab administrado cada dos semanas
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 12
Se informará el porcentaje de participantes que están libres de ataques de AEH tratados con lanadelumab que se administró cada dos semanas.
Hasta el Mes 12
Porcentaje de participantes que están libres de ataques de AEH tratados con lanadelumab administrado cada cuatro semanas
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 12
Se informará el porcentaje de participantes que están libres de ataques de AEH tratados con lanadelumab que se administró cada cuatro semanas.
Hasta el Mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con ocurrencia de ataques específicos de AEH
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 12
Porcentaje de participantes con aparición específica de un ataque de AEH (p. ataques de localización específica, ataques que requieren medicación a demanda, ataques que amenazan la vida) serán informados.
Hasta el Mes 12
Porcentaje de participantes que están libres de ataques de AEH en relación con el tratamiento anterior
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 12
Porcentaje de participantes que están libres de ataques de AEH en relación con el tratamiento anterior (p. tratamiento profiláctico previo o medicamentos a demanda) entre los participantes tratados con lanadelumab.
Hasta el Mes 12
Número de participantes caracterizados con ajuste cada cuatro semanas
Periodo de tiempo: Cada 4 semanas desde el inicio del tratamiento (hasta el mes 12)
El número de participantes se caracterizará con un ajuste cada cuatro semanas (p. peso, edad, duración de la enfermedad, antecedentes de ataques que amenazan la vida, duración del intervalo sin ataques durante el tratamiento con lanadelumab).
Cada 4 semanas desde el inicio del tratamiento (hasta el mes 12)
Número de participantes caracterizados en función de las razones principales de la reducción de la titulación
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 12
El número de participantes se caracterizará en función de las razones principales por las que se informará la reducción de la titulación.
Hasta el Mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

30 de junio de 2022

Finalización del estudio (Actual)

30 de junio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de abril de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

27 de abril de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

13 de enero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de enero de 2023

Última verificación

1 de enero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-743-4006
  • MACS-2020-081002 (Otro identificador: Takeda)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)
  • Formulario de consentimiento informado (ICF)
  • Informe de estudio clínico (CSR)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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