運動ニューロン疾患患者におけるモネパンテルの研究

包含基準:

• -研究固有の手順と治療の開始前に署名されたインフォームドコンセントが得られた
• -淡路島コンセンサス勧告に従って、臨床的に可能性がある、可能性が高い、または明確であると診断された家族性または散発性ALS / MND
• -スクリーニング時の着席緩徐肺活量（SVC）が男性で3L以上、女性で2.5L以上
• -スクリーニング訪問の少なくとも4週間前に、リルゾールを服用していないか、安定した用量のリルゾールを服用していません。 -研究中、被験者は研究中にリルゾールの服用を開始することはできません
• -患者には、治験薬の投与を支援するなど、治験への患者の関与をサポートできる有能な介護者がいます

• 十分な骨髄予備能、腎機能および肝機能：

  1. 絶対好中球数 (ANC) ≥1500/μL;
  2. 血小板数≧100,000/μL;
  3. ヘモグロビン≧9g/dL;
  4. -クレアチニンクリアランス≥60 mL /分（Cockroft＆Gault式）;
  5. アラニンアミノトランスフェラーゼ ALT、SGPT) および/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST、SGOT)
  6. ≤ 2 x 通常の上限 (ULN);
  7. 総ビリルビン≤1.5 x ULN;
  8. 血清アルブミン≧2.8g/dL
• -出産の可能性のあるパートナーを持つ女性と男性は、研究治療中に効果的な避妊を使用する必要があり、出産の可能性のある女性はスクリーニングで妊娠検査が陰性でなければなりません

除外基準:

• -経口薬を飲み込むことができない、または胃腸障害（吸収不良など）の存在は、治験薬の腸管吸収を危険にさらすと見なされます
• -機械的換気への依存（侵襲的または非侵襲的、持続的気道陽圧（CPAP）またはバイレベル気道陽圧（BiPAP）を含む）スクリーニング訪問前の昼または夜の任意の部分。 人工呼吸器への依存は、人工呼吸器なしでは横になれない（仰臥位）ことができない、それなしでは眠れない、または日中の使用として定義されます。
• -スクリーニング訪問前の3か月以内の他の治験薬への曝露
• -スクリーニング訪問から30日以内の活動性胃腸疾患。 胃食道逆流症 (GERD) は活動性胃腸疾患とは見なされず、除外されません。
• -既知の免疫不全疾患または治療

• -次の臨床状態のいずれかの存在：

  1. 薬物乱用またはアルコール依存症;
  2. 不安定な心臓、肺、腎臓、肝臓、内分泌、または血液疾患;
  3. 活動的な感染症;
  4. エイズまたはエイズ関連の複合体;
  5. -スクリーニングから2年以内の悪性腫瘍の診断（適切に治療された皮膚の基底細胞または扁平上皮癌、または非浸潤性膀胱癌または膀胱、乳房または子宮頸部の上皮内癌は許可されます;
  6. -スクリーニング訪問から90日以内の精神病または未治療の大うつ病として定義される不安定な精神疾患;
  7. ALS/MND以外の神経筋疾患
• -結果の測定、患者の理解、および/または研究の要件と手順の遵守に影響を与える可能性がある認知症
• -研究治療中に効果的な避妊を使用していない出産の可能性のある女性と男性
• 授乳中の女性
• -SOD1変異またはVCP変異のリスクがある、または保有することが知られている患者