Un estudio de Monepantel en individuos con enfermedad de la neurona motora

Criterios de inclusión:

• Consentimiento informado firmado obtenido antes del inicio de cualquier procedimiento y tratamiento específico del estudio
• ELA/EMN familiar o esporádica diagnosticada como clínicamente posible, probable o definitiva según las recomendaciones del consenso de Awaji-shima
• Capacidad vital lenta (SVC) sentado ≥ 3 L en hombres y ≥ 2,5 L en mujeres en la selección
• No tomar riluzol o una dosis estable de riluzol durante al menos 4 semanas antes de la visita de selección. Durante el estudio, los sujetos no pueden comenzar a tomar riluzol durante el estudio.
• El paciente tiene un cuidador competente que puede apoyar la participación del paciente en el estudio, incluida la asistencia en la administración del fármaco del estudio.

• Reserva adecuada de médula ósea, función renal y hepática:

  1. recuento absoluto de neutrófilos (RAN) ≥1500/µL;
  2. recuento de plaquetas ≥ 100.000/µL;
  3. hemoglobina ≥ 9 g/dL;
  4. aclaramiento de creatinina ≥ 60 ml/min (fórmula de Cockroft & Gault);
  5. alanina aminotransferasa ALT, SGPT) y/o aspartato aminotransferasa (AST, SGOT)
  6. ≤ 2 x límite superior de lo normal (ULN);
  7. bilirrubina total ≤ 1,5 x LSN;
  8. albúmina sérica ≥ 2,8 g/dL
• Las mujeres y los hombres con parejas en edad fértil deben usar métodos anticonceptivos efectivos durante el tratamiento del estudio y las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección.

Criterio de exclusión:

• Incapacidad para tragar medicamentos orales o presencia de un trastorno gastrointestinal (p. ej., malabsorción) que se considera que pone en peligro la absorción intestinal del fármaco del estudio
• Dependencia de ventilación mecánica (invasiva o no invasiva, incluida la presión positiva continua en las vías respiratorias (CPAP) o la presión positiva en las vías respiratorias de dos niveles (BiPAP) durante cualquier parte del día o de la noche antes de la visita de selección. La dependencia de la ventilación mecánica se define como la incapacidad de acostarse (en posición supina) sin ella, la incapacidad de dormir sin ella o el uso durante el día.
• Exposición a cualquier otro agente en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección
• Enfermedad gastrointestinal activa dentro de los 30 días de la visita de selección. La enfermedad por reflujo gastroesofágico (ERGE) no se considera enfermedad gastrointestinal activa y no es excluyente
• Enfermedad o tratamiento que compromete el sistema inmunitario conocido

• Presencia de cualquiera de las siguientes condiciones clínicas:

  1. abuso de drogas o alcoholismo;
  2. enfermedad cardíaca, pulmonar, renal, hepática, endocrina o hematológica inestable;
  3. enfermedad infecciosa activa;
  4. SIDA o complejo relacionado con el SIDA;
  5. diagnóstico de malignidad dentro de los 2 años posteriores a la selección (se permiten carcinoma de células basales o de células escamosas de piel o cáncer de vejiga no invasivo o carcinoma in situ de vejiga, mama o cuello uterino tratados adecuadamente;
  6. enfermedad psiquiátrica inestable definida como psicosis o depresión mayor no tratada dentro de los 90 días posteriores a la visita de selección;
  7. enfermedad neuromuscular distinta de ALS/MND
• Demencia que puede afectar las medidas de resultado o la comprensión del paciente y/o el cumplimiento de los requisitos y procedimientos del estudio.
• Mujeres y hombres en edad fértil que no utilizan métodos anticonceptivos efectivos durante el tratamiento del estudio
• Mujeres que están amamantando
• Pacientes en riesgo o que se sabe que portan una mutación SOD1 o una mutación VCP