Une étude sur le monépantel chez des personnes atteintes d'une maladie du motoneurone

Critère d'intégration:

• Consentement éclairé signé obtenu avant le début de toute procédure et de tout traitement spécifiques à l'étude
• SLA/MND familiale ou sporadique diagnostiquée comme cliniquement possible, probable ou certaine selon les recommandations du consensus d'Awaji-shima
• Capacité vitale lente (SVC) en position assise ≥ 3L chez les hommes et ≥ 2,5L chez les femmes lors du dépistage
• Ne pas prendre de riluzole ou prendre une dose stable de riluzole pendant au moins 4 semaines avant la visite de dépistage. Pendant l'étude, les sujets ne sont pas autorisés à commencer à prendre du riluzole pendant l'étude
• Le patient a un soignant compétent qui peut soutenir la participation du patient à l'étude, y compris l'aide à l'administration du médicament à l'étude

• Réserve de moelle osseuse adéquate, fonction rénale et hépatique :

  1. nombre absolu de neutrophiles (ANC) ≥1500/µL ;
  2. numération plaquettaire ≥ 100 000/µL ;
  3. hémoglobine ≥ 9 g/dL ;
  4. clairance de la créatinine ≥ 60 mL/min (formule Cockroft & Gault);
  5. alanine aminotransférase ALT, SGPT) et/ou aspartate aminotransférase (AST, SGOT)
  6. ≤ 2 x limite supérieure de la normale (LSN) ;
  7. bilirubine totale ≤ 1,5 x LSN ;
  8. albumine sérique ≥ 2,8 g/dL
• Les femmes et les hommes ayant des partenaires en âge de procréer doivent utiliser une contraception efficace pendant le traitement à l'étude et les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage

Critère d'exclusion:

• Incapacité à avaler des médicaments oraux ou présence d'un trouble gastro-intestinal (par exemple, malabsorption) considéré comme compromettant l'absorption intestinale du médicament à l'étude
• Dépendance à la ventilation mécanique (invasive ou non invasive, y compris la pression positive continue (CPAP) ou la pression positive à deux niveaux (BiPAP) pour toute partie de la journée ou de la nuit avant la visite de dépistage. La dépendance à la ventilation mécanique est définie comme étant incapable de se coucher à plat (couché) sans elle, incapable de dormir sans elle, ou utilisation diurne
• Exposition à tout autre agent expérimental dans les 3 mois précédant la visite de dépistage
• Maladie gastro-intestinale active dans les 30 jours suivant la visite de dépistage. Le reflux gastro-oesophagien (RGO) n'est pas considéré comme une maladie gastro-intestinale active et n'est pas exclusif
• Maladie ou traitement immunodéprimé connu

• Présence de l'une des conditions cliniques suivantes :

  1. toxicomanie ou alcoolisme;
  2. maladie cardiaque, pulmonaire, rénale, hépatique, endocrinienne ou hématologique instable;
  3. maladie infectieuse active;
  4. SIDA ou complexe lié au SIDA ;
  5. diagnostic de malignité dans les 2 ans suivant le dépistage (un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau ou un cancer non invasif de la vessie ou un carcinome in situ de la vessie, du sein ou du col de l'utérus sont autorisés ;
  6. maladie psychiatrique instable définie comme une psychose ou une dépression majeure non traitée dans les 90 jours suivant la visite de dépistage ;
  7. maladie neuromusculaire autre que SLA/MND
• Démence pouvant affecter les mesures des résultats ou la compréhension du patient et/ou le respect des exigences et des procédures de l'étude
• Femmes et hommes en âge de procréer n'utilisant pas de contraception efficace pendant le traitement à l'étude
• Les femmes qui allaitent
• Patients à risque ou porteurs connus d'une mutation SOD1 ou d'une mutation VCP