En studie av Monepantel hos personer med motorneuronsykdom

Inklusjonskriterier:

• Signert informert samtykke innhentet før oppstart av studiespesifikke prosedyrer og behandling
• Familiær eller sporadisk ALS/MND diagnostisert som klinisk mulig, sannsynlig eller bestemt i henhold til Awaji-shima konsensusanbefalinger
• Sittende langsom vitalkapasitet (SVC) ≥ 3L hos menn og ≥ 2,5L hos kvinner ved screening
• Ikke tar riluzol eller på en stabil dose riluzol i minst 4 uker før screeningbesøket. Under studien har forsøkspersoner ikke lov til å begynne å ta riluzol under studien
• Pasienten har en kompetent omsorgsperson som kan støtte pasientens involvering i studien, inkludert assistanse ved administrering av studiemedisin

• Tilstrekkelig benmargsreserve, nyre- og leverfunksjon:

  1. absolutt nøytrofiltall (ANC) ≥1500/µL;
  2. blodplateantall ≥ 100 000/µL;
  3. hemoglobin ≥ 9 g/dL;
  4. kreatininclearance ≥ 60 ml/min (Cockroft & Gault-formel);
  5. alaninaminotransferase ALT, SGPT) og/eller aspartataminotransferase (AST, SGOT)
  6. ≤ 2 x øvre normalgrense (ULN);
  7. total bilirubin ≤ 1,5 x ULN;
  8. serumalbumin ≥ 2,8 g/dL
• Kvinner og menn med partnere i fertil alder må bruke effektiv prevensjon under studiebehandling og kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest ved screening

Ekskluderingskriterier:

• Manglende evne til å svelge orale medisiner eller tilstedeværelse av en gastrointestinal lidelse (f.eks. malabsorpsjon) som anses å sette absorpsjon av studiemedisin i fare
• Avhengighet av mekanisk ventilasjon (invasiv eller ikke-invasiv, inkludert Continuous Positive Airway Pressure (CPAP) eller Bi-level Positive Airway Pressure (BiPAP) for enhver del av dagen eller natten før screeningbesøket. Avhengighet av mekanisk ventilasjon er definert som å ikke kunne ligge flatt (ryggliggende) uten, ikke kunne sove uten, eller bruk på dagtid
• Eksponering for andre undersøkelsesmidler innen 3 måneder før screeningbesøket
• Aktiv gastrointestinal sykdom innen 30 dager etter screeningbesøket. Gastroøsofageal reflukssykdom (GERD) regnes ikke som aktiv gastrointestinal sykdom og er ikke ekskluderende
• Kjent immunkompromitterende sykdom eller behandling

• Tilstedeværelse av noen av følgende kliniske tilstander:

  1. narkotikamisbruk eller alkoholisme;
  2. ustabil hjerte-, lunge-, nyre-, lever-, endokrin- eller hematologisk sykdom;
  3. aktiv smittsom sykdom;
  4. AIDS eller AIDS-relatert kompleks;
  5. diagnose av malignitet innen 2 år etter screening (tilstrekkelig behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom av hud eller ikke-invasiv blærekreft eller karsinom in situ i blæren, brystet eller livmorhalsen er tillatt;
  6. ustabil psykiatrisk sykdom definert som psykose eller ubehandlet alvorlig depresjon innen 90 dager etter screeningbesøket;
  7. annen nevromuskulær sykdom enn ALS/MND
• Demens som kan påvirke enten resultatmål eller pasientforståelse og/eller etterlevelse av studiekrav og prosedyrer
• Kvinner og menn i fertil alder bruker ikke effektiv prevensjon under studiebehandling
• Kvinner som ammer
• Pasienter med risiko for eller kjent for å bære en SOD1-mutasjon eller VCP-mutasjon