KCNQ2-DEE の小児における XEN496 (エゾガビン) 試験の非盲検延長 (EPIK-OLE)
2025年2月12日 更新者：Xenon Pharmaceuticals Inc.
KCNQ2 発達性およびてんかん性脳症の小児における試験 XEN496 の非盲検拡張
一次試験 (XPF-009-301) に参加した KCNQ2 発達性てんかん性脳症 (KCNQ2-DEE) の小児被験者における XEN496 の長期的な安全性と忍容性を評価すること。
調査の概要
詳細な説明
これは、KCNQ2-DEE を有する被験者の発作の治療のための XEN496 の非盲検長期延長試験であり、一次試験 XPF-009-301 に参加した適格な被験者に公開されます。
主な目的は、XEN496 の長期的な安全性を評価することです。
一次試験（XPF-009-301）での治療割り当てに対する盲検化を維持するために、二重盲検移行/漸増期間が使用されます。
盲検化された移行/漸増期間の完了後、被験者は約35か月間、最適な用量で非盲検治験薬を受け取ります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Washington
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Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2031
- Sydney Children's Hospital
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Antwerpen
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Edegem、Antwerpen、ベルギー、2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月～6年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 被験者は一次研究XPF-009-301への参加を完了しました。 プロトコールで指定された悪化基準を満たすために一次研究から撤退した被験者は、一次研究への参加を完了したと見なされます。
- 介護者は、日記の記入、訪問スケジュール、および治験薬の投与に進んで従うことができます。
- 被験者の介護者は、ベースラインと一次研究の二重盲検期間の両方で、毎日の日記の記入に最低 85% の遵守を達成しました。
除外基準:
- 治験責任医師および治験依頼者の医療モニターの意見では、被験者の OLE 試験への参加を妨げる、主要試験 XPF-009-301 中の有害事象または重篤な有害事象。
- -臨床的に重要な状態または病気、またはKCNQ2-DEEに起因するもの以外の症状が、スクリーニング/ベースラインに存在し、研究者の意見では、被験者が研究に参加する場合に被験者にリスクをもたらす.
- 一次研究 XPF-009-301 で除外基準として指定された条件。
- -被験者は、研究中に許可されていない薬物の少なくとも1つによる治療を必要とすることが予想されます。
- -治験責任医師の意見では、被験者の安全性に対する重大なリスクである、一次研究における心調律または房室伝導の変化。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループ1：XEN496のみ
24日間の盲検化された移行/滴定期間。 前の研究でXEN496を受けた被験者は、それ以上の滴定なしに、盲目的な方法で同じ用量でXEN496を受け取り続けます。 研究の盲検化された側面を維持するために、プラセボは移行/滴定期間中にすべての被験者に分配され、カプセルの総数がすべての被験者で一貫していることを確認します。 中止する被験者は、最大15日間にわたって勉強薬を踏み出す必要があります |
XEN496ふりかけカプセル。
親/保護者は、カプセルの内容物を柔らかい食べ物や液体に振りかけて混ぜ、子供に与えるように指示されます.
他の名前：
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実験的：グループ2：プラセボからxen496
24日間の盲検化された移行/滴定期間。 前の研究でプラセボに割り当てられた被験者は、最大21 mg/kg/日の最大用量までの容認された用量に滴定され、最大1日用量は672 mg/日です。 研究の盲検化された側面を維持するために、プラセボは移行/滴定期間中にすべての被験者に分配され、カプセルの総数がすべての被験者で一貫していることを確認します 研究治療を中止または完了した被験者は、最大15日間にわたって研究薬を採用する必要があります。 |
XEN496ふりかけカプセル。
親/保護者は、カプセルの内容物を柔らかい食べ物や液体に振りかけて混ぜ、子供に与えるように指示されます.
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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介入に関連する有害事象（AES）および深刻な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：スクリーニング/ベースラインから最後の用量後の4週間まで
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AESおよびSAEの発生率と重症度によって評価されるXEN496の安全性と忍容性
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スクリーニング/ベースラインから最後の用量後の4週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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月間可算運動発作頻度の推移
時間枠：最初の 15 週間までのスクリーニング/ベースライン (最大 10 回の訪問)
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OLE 試験における XEN496 治療の最初の 15 週間を、先行する一次試験 XPF-009-301 で治療中に報告された発作頻度と比較し、一次試験 XPF-009 でプラセボ群に無作為化された被験者のみ-301
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最初の 15 週間までのスクリーニング/ベースライン (最大 10 回の訪問)
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3 回ごとの推定発作頻度に基づく、応答カテゴリ (<25%、25 から <50%、50 から <75%、75 から <100%、100%) に基づいた、以前の研究における無作為化前のベースラインからの経時変化OLE期間中の月
時間枠：スクリーニング/ベースラインから試験完了まで 3 か月ごと、最大 162 週間
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介護者は日記の書き方を教えられ、日記に毎日情報を記録するように求められます。
カウント可能な運動発作の数と種類に関する情報が毎日収集されます。
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スクリーニング/ベースラインから試験完了まで 3 か月ごと、最大 162 週間
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OLE 期間中に 3 か月ごとに経時的に評価された主要研究 XPF-009-301 の無作為化前のベースラインと比較した、カウント可能な運動発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：スクリーニング/ベースラインから試験完了まで 3 か月ごと、最大 162 週間
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介護者は日記の書き方を教えられ、日記に毎日情報を記録するように求められます。
カウント可能な運動発作の数と種類に関する情報が毎日収集されます。
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スクリーニング/ベースラインから試験完了まで 3 か月ごと、最大 162 週間
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一次研究の治療グループごとの、一次研究と OLE 研究の両方からの結合データに基づく、3 か月ごとの、一次研究 XPF-009-301 の無作為化前のベースラインと比較した、カウント可能な運動発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：スクリーニング/ベースラインから試験完了まで 3 か月ごと、最大 162 週間
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介護者は日記の書き方を教えられ、日記に毎日情報を記録するように求められます。
カウント可能な運動発作の数と種類に関する情報が毎日収集されます。
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スクリーニング/ベースラインから試験完了まで 3 か月ごと、最大 162 週間
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被検者の全体的な状態および発作に対する介護者全体の重症度の印象 (CaGI-S) スコアの経時変化。
時間枠：試験日: 1、24、67、109、182、273、364、455、546、637、728、819、910、1001、1092
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ＣａＧＩ－Ｓスケールは、被検者の発作の重症度および過去７日間の全体的な状態について介護者が報告した評価である。
CaGI-S アンケートへの回答は、なしから非常に厳しいまでの 5 項目のリッカート スケールで評価されます。
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試験日: 1、24、67、109、182、273、364、455、546、637、728、819、910、1001、1092
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被験者の介護者全体の変化の印象 (CaGI-C) スコアの経時変化
時間枠：試験日: 24、67、109、182、273、364、455、546、637、728、819、910、1001、1092
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CaGI-C スケールは、被験者の全体的な状態と発作について介護者が報告する評価です。
CaGI-C アンケートへの回答は、非常に改善されたものから非常に悪いものまでの 7 項目のリッカート スケールで評価されます。
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試験日: 24、67、109、182、273、364、455、546、637、728、819、910、1001、1092
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Bayley Scales of Infant and Toddler Development III (BSID-III) に基づく神経認知発達の経時変化
時間枠：研究日: 1、109、364、728、1092
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BSID-III は、発達の遅れがある幼い子供を特定するように設計されており、5 つのドメインで発達機能を評価します。言語（表現力と受容力）;モーター（微細および粗大運動機能）;社会的感情的で適応的な行動。
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研究日: 1、109、364、728、1092
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Adaptive Behavior Assessment System, Third Edition (ABAS-3) に基づく適応行動の経時変化
時間枠：研究日: 1、109、182、364、546、728、910、1092
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評価者は、4 段階の応答尺度で、個人が各活動を実行するかどうか、およびその頻度を示します。
ABAS-3 は、最大 11 のスキル領域を評価します: コミュニケーション、コミュニティでの使用、機能的な学問、健康と安全、家庭や学校での生活、余暇、運動、セルフケア、セルフディレクション、社会、仕事。
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研究日: 1、109、182、364、546、728、910、1092
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被験体の発作および全体的な状態についての治験責任医師の臨床的全体的変化の印象尺度（CGI-C）スコアの経時的変化
時間枠：研究日: 67、109、182、364、546、728、910、1092
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CGI-C は、各概念に関連する単一の項目で構成され、1 から 7 までの範囲の 7 段階のリッカート スケールを使用して研究者によって採点されます。
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研究日: 67、109、182、364、546、728、910、1092
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レスキュー薬の使用
時間枠：スクリーニング/ベースラインから研究完了まで、最大 162 週間
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介護者は日記の書き方を教えられ、日記に毎日情報を記録するように求められます。
救急薬の数と種類に関する情報は、毎日収集されます。
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スクリーニング/ベースラインから研究完了まで、最大 162 週間
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-発作制御に使用される治療を含むすべての併用薬の使用
時間枠：スクリーニング/ベースラインから 162 週まで
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介護者は日記の書き方を教えられ、日記に毎日情報を記録するように求められます。
併用薬の数と種類に関する情報は、毎日収集されます。
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スクリーニング/ベースラインから 162 週まで
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KCNQ2-DEEの被験者における小児生活の質インベントリスケールの変化
時間枠：研究日: 1、67、109、182、546、728、910、1092
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健康な子供と慢性疾患の子供の両方の健康関連の生活の質を測定するように設計されたモジュラー機器。
スケールには、子供の身体機能、身体症状、感情機能、社会機能、および認知機能の親から報告された測定値が含まれます
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研究日: 1、67、109、182、546、728、910、1092
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KCNQ2-DEEの被験者における小児生活の質のインベントリ、ファミリーインパクトスケールの変化
時間枠：研究日: 1、67、109、182、546、728、910、1092
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家族の日常活動や家族関係に加えて、親が自己申告した身体的、感情的、社会的、認知的機能、コミュニケーション、心配の尺度を含む、小児の慢性的な健康状態が両親と家族に与える影響を評価する
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研究日: 1、67、109、182、546、728、910、1092
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エゾガビンおよびエゾガビンのN-アセチル代謝産物の血漿中濃度（NAMR）
時間枠：研究日: 1、16、32、67、109、182、546、728、910、1092
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血漿濃度を分析するために、事前に定義された訪問日に血液サンプルが採取されます。
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研究日: 1、16、32、67、109、182、546、728、910、1092
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Xenon Pharmaceuticals Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年8月17日
一次修了 (実際)
2023年11月17日
研究の完了 (実際)
2023年11月17日
試験登録日
最初に提出
2021年5月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年5月27日
最初の投稿 (実際)
2021年6月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年2月12日
最終確認日
2024年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。