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Un'estensione in aperto dello studio XEN496 (Ezogabina) nei bambini con KCNQ2-DEE (EPIK-OLE)

18 dicembre 2023 aggiornato da: Xenon Pharmaceuticals Inc.

Un'estensione in aperto dello studio XEN496 nei bambini con encefalopatia evolutiva ed epilettica KCNQ2

Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di XEN496 in soggetti pediatrici con encefalopatia epilettica e dello sviluppo KCNQ2 (KCNQ2-DEE) che avevano partecipato allo studio primario (XPF-009-301).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di estensione a lungo termine in aperto di XEN496 per il trattamento delle convulsioni in soggetti con KCNQ2-DEE, che sarà aperto a soggetti idonei che hanno partecipato allo studio primario, XPF-009-301. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine di XEN496. Verrà utilizzato un periodo di transizione/titolazione in doppio cieco per mantenere in cieco l'allocazione del trattamento nello studio primario (XPF-009-301). Dopo il completamento del periodo di transizione/titolazione in cieco, i soggetti riceveranno il farmaco in studio in aperto alla dose ottimale per circa 35 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgio
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto ha completato la partecipazione allo studio primario, XPF-009-301. Un soggetto che si ritira dallo studio primario perché soddisfa i criteri di peggioramento specificati dal protocollo sarà considerato come aver completato la partecipazione allo studio primario.
  • Il caregiver è disposto e in grado di rispettare il completamento del diario, il programma delle visite e la somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
  • Il caregiver del soggetto ha raggiunto una compliance minima dell'85% con il completamento del diario giornaliero sia durante il basale che durante il periodo in doppio cieco dello studio primario.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi evento(i) avverso(i) o evento(i) avverso(i) grave(i) durante lo studio primario XPF-009-301, che secondo l'opinione dello sperimentatore e del monitor medico dello sponsor, precluderebbe l'ingresso del soggetto nello studio OLE.
  • Una condizione o malattia clinicamente significativa, o sintomi diversi da quelli risultanti da KCNQ2-DEE, presenti allo screening/al basale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, rappresenterebbero un rischio per il soggetto se dovesse entrare nello studio.
  • Eventuali condizioni specificate come criteri di esclusione nello studio primario, XPF-009-301.
  • Si prevede che il soggetto richiederà un trattamento con almeno 1 dei farmaci non consentiti durante lo studio.
  • Qualsiasi cambiamento del ritmo cardiaco o della conduzione atrioventricolare nello studio primario che, secondo l'opinione dello sperimentatore, rappresenta un rischio significativo per la sicurezza del soggetto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase 1: transizione/titolazione della dose in cieco

Periodo di transizione/titolazione in cieco di 24 giorni. I soggetti che hanno ricevuto XEN496 nello studio precedente continueranno a ricevere XEN496 alla stessa dose, in cieco, senza ulteriori titolazioni. I soggetti, assegnati al placebo nello studio precedente, saranno titolati a una dose tollerata fino a una dose massima di 21 mg/kg/giorno, con una dose massima giornaliera di 672 mg/giorno. Per mantenere l'aspetto in cieco dello studio, il placebo verrà somministrato a tutti i soggetti durante il periodo di transizione/titolazione per garantire che il numero totale di capsule sia coerente tra tutti i soggetti.

I soggetti che interrompono dovranno ridurre gradualmente il farmaco in studio per un periodo massimo di 15 giorni
Droga: XEN496
XEN496 cospargere capsule. I genitori/tutori saranno istruiti a cospargere e mescolare il contenuto delle capsule in cibi morbidi o liquidi e darlo da mangiare al bambino.
Altri nomi:
  • ezogabina
  • retigabina
Droga: Placebo
Capsule cosparse di placebo. I genitori/tutori saranno istruiti a cospargere e mescolare il contenuto delle capsule in cibi morbidi o liquidi e darlo da mangiare al bambino.
Sperimentale: Fase 2: trattamento in aperto

Il livello di dose ottimamente tollerato stabilito durante il periodo di transizione/titolazione sarà mantenuto per tutta la durata del periodo in aperto a meno che non sia necessario un aggiustamento della dose.

I soggetti che interrompono o completano il trattamento in studio dovranno ridurre gradualmente il farmaco in studio per un periodo massimo di 15 giorni.
Droga: XEN496
XEN496 cospargere capsule. I genitori/tutori saranno istruiti a cospargere e mescolare il contenuto delle capsule in cibi morbidi o liquidi e darlo da mangiare al bambino.
Altri nomi:
  • ezogabina
  • retigabina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (AE) e di eventi avversi gravi (SAE) correlati all'intervento
Lasso di tempo: Da Screening/Baseline fino a 4 settimane dopo l'ultima dose
Sicurezza e tollerabilità di XEN496 valutate in base all'incidenza e alla gravità degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi
Da Screening/Baseline fino a 4 settimane dopo l'ultima dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della frequenza mensile numerabile delle crisi motorie
Lasso di tempo: Screening/Baseline fino alle prime 15 settimane (fino alla Visita 10)
Confrontando le prime 15 settimane di trattamento con XEN496 nello studio OLE con la frequenza delle crisi riportata durante il trattamento nel precedente studio primario, XPF-009-301, solo tra i soggetti che sono stati randomizzati al braccio placebo nello studio primario, XPF-009 -301
Screening/Baseline fino alle prime 15 settimane (fino alla Visita 10)
Variazione rispetto al basale pre-randomizzazione nello studio precedente nel tempo in base alle categorie di risposta (<25%, da 25 a <50%, da 50 a <75%, da 75 a <100%, 100%), in base alla frequenza stimata delle crisi ogni 3 mesi durante il periodo OLE
Lasso di tempo: Ogni tre mesi dallo screening/basale fino al completamento dello studio, fino a 162 settimane
Gli operatori sanitari saranno istruiti su come completare il diario e verrà chiesto di registrare le informazioni quotidianamente nel diario. Le informazioni sul numero e sul tipo di crisi motorie numerabili saranno raccolte giornalmente.
Ogni tre mesi dallo screening/basale fino al completamento dello studio, fino a 162 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza numerabile delle crisi motorie, rispetto al basale pre-randomizzazione dello studio primario, XPF-009-301, valutato nel tempo ogni 3 mesi durante l'OLE
Lasso di tempo: Ogni tre mesi dallo screening/basale fino al completamento dello studio, fino a 162 settimane
Gli operatori sanitari saranno istruiti su come completare il diario e verrà chiesto di registrare le informazioni quotidianamente nel diario. Le informazioni sul numero e sul tipo di crisi motorie numerabili saranno raccolte giornalmente.
Ogni tre mesi dallo screening/basale fino al completamento dello studio, fino a 162 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza numerabile delle crisi motorie, rispetto al basale pre-randomizzazione dello studio primario, XPF-009-301, ogni 3 mesi sulla base dei dati combinati degli studi primario e OLE, per gruppo di trattamento nello studio primario
Lasso di tempo: Ogni tre mesi dallo screening/basale fino al completamento dello studio, fino a 162 settimane
Gli operatori sanitari saranno istruiti su come completare il diario e verrà chiesto di registrare le informazioni quotidianamente nel diario. Le informazioni sul numero e sul tipo di crisi motorie numerabili saranno raccolte giornalmente.
Ogni tre mesi dallo screening/basale fino al completamento dello studio, fino a 162 settimane
Variazione nel tempo dei punteggi dell'impressione di gravità globale del caregiver (CaGI-S) per le condizioni generali del soggetto e per le crisi epilettiche.
Lasso di tempo: Giorni di studio: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 e 1092
La scala CaGI-S è la valutazione riferita dal caregiver della gravità delle crisi epilettiche del soggetto e delle condizioni generali nei 7 giorni precedenti. Le risposte al questionario CaGI-S devono essere valutate su una scala Likert a 5 item che va da nessuna a molto grave.
Giorni di studio: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 e 1092
Variazione nel tempo dei punteggi dell'impressione globale di cambiamento del caregiver (CaGI-C) per il soggetto
Lasso di tempo: Giorni di studio: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 e 1092
La scala CaGI-C è una valutazione riferita dal caregiver per le condizioni generali del soggetto e per le crisi epilettiche. Le risposte al questionario CaGI-C devono essere valutate su una scala Likert a 7 item che va da molto migliorata a molto molto peggiore.
Giorni di studio: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 e 1092
Cambiamento nel tempo nello sviluppo neurocognitivo basato sulla Bayley Scales of Infant and Toddler Development III (BSID-III)
Lasso di tempo: Giorni di studio: 1, 109, 364, 728 e 1092
Il BSID-III è progettato per identificare i bambini piccoli con ritardi nello sviluppo e valuta la funzione dello sviluppo in 5 domini: cognizione; linguaggio (espressivo e ricettivo); motore (funzionamento motorio fine e grossolano); comportamento socio-emotivo e adattivo.
Giorni di studio: 1, 109, 364, 728 e 1092
Cambiamento nel tempo del comportamento adattivo basato sul sistema di valutazione del comportamento adattivo, terza edizione (ABAS-3)
Lasso di tempo: Giorni di studio: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 e 1092
Su una scala di risposta a 4 punti, i valutatori indicano se e con quale frequenza l'individuo esegue ciascuna attività. L'ABAS-3 valuta fino a 11 aree di abilità: comunicazione, uso della comunità, accademici funzionali, salute e sicurezza, vita domestica o scolastica, tempo libero, motore, cura di sé, auto-direzione, sociale e lavoro.
Giorni di studio: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 e 1092
Variazione nel tempo dei punteggi della scala CGI-C (Clinical Global Impression of Change) dell'investigatore per le convulsioni e le condizioni generali del soggetto
Lasso di tempo: Giorni di studio: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 e 1092
Il CGI-C è costituito da singoli item relativi a ciascun concetto e viene valutato dall'investigatore utilizzando una scala Likert a 7 punti che va da 1 a 7, ancorata a 1 = "Molto molto migliorato" e 7 = "Molto molto peggio".
Giorni di studio: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 e 1092
Uso di farmaci di salvataggio
Lasso di tempo: Dallo screening/basale fino al completamento dello studio, fino a 162 settimane
Gli operatori sanitari saranno istruiti su come completare il diario e verrà chiesto di registrare le informazioni quotidianamente nel diario. Quotidianamente verranno raccolte informazioni sul numero e sul tipo di farmaci di soccorso.
Dallo screening/basale fino al completamento dello studio, fino a 162 settimane
Uso di tutti i farmaci concomitanti, inclusi i trattamenti utilizzati per il controllo delle crisi
Lasso di tempo: Dallo screening/basale fino a 162 settimane
Gli operatori sanitari saranno istruiti su come completare il diario e verrà chiesto di registrare le informazioni quotidianamente nel diario. Le informazioni sul numero e sul tipo di farmaci concomitanti saranno raccolte giornalmente.
Dallo screening/basale fino a 162 settimane
Modifica della scala Pediatric Quality of Life Inventory in soggetti con KCNQ2-DEE
Lasso di tempo: Giorni di studio: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 e 1092
Uno strumento modulare progettato per misurare la qualità della vita correlata alla salute in bambini sani e malati cronici. Le scale includono misure riferite dai genitori del funzionamento fisico del bambino, dei sintomi fisici, del funzionamento emotivo, del funzionamento sociale e del funzionamento cognitivo
Giorni di studio: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 e 1092
Variazione dell'inventario della qualità della vita pediatrica, scala dell'impatto familiare nei soggetti con KCNQ2-DEE
Lasso di tempo: Giorni di studio: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 e 1092
Valutare l'impatto delle condizioni di salute croniche pediatriche sui genitori e sulla famiglia, comprese le misure della funzione fisica, emotiva, sociale e cognitiva, della comunicazione e della preoccupazione riferite dai genitori, oltre alle attività quotidiane della famiglia e alle relazioni familiari
Giorni di studio: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 e 1092
Concentrazioni plasmatiche di ezogabina e N-acetil metabolita di ezogabina (NAMR)
Lasso di tempo: Giorni di studio: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 e 1092
Verranno prelevati campioni di sangue in date di visita predefinite per analizzare le concentrazioni plasmatiche.
Giorni di studio: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 e 1092

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Xenon Pharmaceuticals Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Xenon Pharmaceuticals Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 agosto 2021

Completamento primario (Effettivo)

17 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

17 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

3 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • XPF-009-302
  • 2020-003447-28 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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