Tutkimuksen XEN496 (ezogabiini) avoin laajennus lapsilla, joilla on KCNQ2-DEE (EPIK-OLE)
keskiviikko 12. helmikuuta 2025 päivittänyt: Xenon Pharmaceuticals Inc.
Tutkimuksen XEN496 avoin laajennus lapsilla, joilla on KCNQ2-kehitys- ja epileptinen enkefalopatia
Arvioida XEN496:n pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä lapsipotilailla, joilla on KCNQ2-kehitys- ja epileptinen enkefalopatia (KCNQ2-DEE), jotka olivat osallistuneet ensisijaiseen tutkimukseen (XPF-009-301).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on XEN496:n avoin, pitkäaikainen jatkotutkimus KCNQ2-DEE-potilaiden kohtausten hoitoon. Tutkimus on avoin ensisijaiseen tutkimukseen XPF-009-301 osallistuneille henkilöille.
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida XEN496:n pitkäaikaisturvallisuutta.
Primaarisessa tutkimuksessa (XPF-009-301) käytetään kaksoissokkoutettua siirtymä-/titrausjaksoa, jotta säilytetään sokkouttaminen hoitojaon suhteen.
Sokkoutetun siirtymä-/titrausjakson päätyttyä koehenkilöt saavat avoimen tutkimuslääkkeen optimaalisella annoksella noin 35 kuukauden ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
-
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
- MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 kuukausi - 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittava osallistui ensisijaiseen tutkimukseen XPF-009-301. Koehenkilön, joka vetäytyy ensisijaisesta tutkimuksesta, koska se täyttää tutkimussuunnitelmassa määritellyt huononemiskriteerit, katsotaan osallistuneen ensisijaiseen tutkimukseen.
- Omaishoitaja on halukas ja kykenevä noudattamaan päiväkirjan täyttämistä, käyntiaikataulua ja tutkimuslääkkeiden antamista.
- Koehenkilön hoitaja saavutti vähintään 85 %:n noudattamisen päivittäisessä päiväkirjan täyttämisessä sekä perustutkimuksen että kaksoissokkojakson aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikki primaarisen tutkimuksen XPF-009-301 aikana esiintyvät haittatapahtumat tai vakavat haittatapahtumat, jotka tutkijan ja toimeksiantajan lääketieteellisen tarkkailijan mielestä estäisivät potilaan pääsyn OLE-tutkimukseen.
- Kliinisesti merkittävä tila tai sairaus tai muut kuin KCNQ2-DEE:stä johtuvat oireet, jotka esiintyvät seulonnassa/perustilanteessa ja jotka tutkijan mielestä aiheuttaisivat riskin koehenkilölle, jos hän osallistuisi tutkimukseen.
- Kaikki olosuhteet, jotka määriteltiin poissulkemiskriteereiksi ensisijaisessa tutkimuksessa XPF-009-301.
- On odotettavissa, että koehenkilö tarvitsee hoitoa vähintään yhdellä kielletyistä lääkkeistä tutkimuksen aikana.
- Kaikki sydämen rytmin tai atrioventrikulaarisen johtumisen muutos primääritutkimuksessa, joka tutkijan mielestä on merkittävä riski tutkittavan turvallisuudelle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä 1: vain Xen496
24 päivän sokea siirtymä-/titrausjakso. Kohteet, jotka saivat Xen496: ta edellisessä tutkimuksessa, saavat edelleen Xen496: ta samalla annoksella sokealla tavalla ilman lisätraintia. Tutkimuksen sokean näkökohdan ylläpitämiseksi lumelääke jaetaan kaikille koehenkilöille siirtymä-/titrausjakson aikana sen varmistamiseksi, että kapselien kokonaismäärä on yhdenmukainen kaikilla koehenkilöillä. Lopettavien henkilöiden on kaventettava tutkimuslääke jopa 15 päivän ajanjaksoon |
XEN496 sprinkle-kapselit.
Vanhempia/hoitajia neuvotaan ripottelemaan ja sekoittamaan kapseleiden sisältö pehmeisiin ruokiin tai nesteisiin ja syöttämään se lapselle.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 2: Plasebo Xen496: lle
24 päivän sokea siirtymä-/titrausjakso. Koehenkilöt, jotka oli osoitettu lumelääkkeeseen edellisessä tutkimuksessa, titrataan siedettyyn annokseen enimmäisannoksi 21 mg/kg/päivä, ja enimmäisannos on 672 mg/päivä. Tutkimuksen sokean näkökohdan ylläpitämiseksi lumelääke jaetaan kaikille koehenkilöille siirtymä-/titrausjakson aikana varmistaakseen, että kapselien kokonaismäärä on yhdenmukainen kaikilla koehenkilöillä Koehenkilöiden, jotka lopettavat tai suorittavat tutkimushoitoa, vaaditaan kaventamaan tutkimuslääke jopa 15 päivän ajan. |
XEN496 sprinkle-kapselit.
Vanhempia/hoitajia neuvotaan ripottelemaan ja sekoittamaan kapseleiden sisältö pehmeisiin ruokiin tai nesteisiin ja syöttämään se lapselle.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Interventioon liittyvien haittavaikutusten (AES) ja vakavien haittavaikutusten esiintyvyys
Aikaikkuna: Seulonnasta/lähtötasosta 4 viikkoon viimeisen annoksen jälkeen
|
Xen496: n turvallisuus ja siedettävyys AES: n ja SAES: n esiintyvyyden ja vakavuuden perusteella
|
Seulonnasta/lähtötasosta 4 viikkoon viimeisen annoksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kuukausittain laskettavassa moottorin kohtausten taajuudessa
Aikaikkuna: Seulonta/perustilanne ensimmäisille 15 viikolle (käyntiin 10 asti)
|
XEN496-hoidon ensimmäisiä 15 viikkoa verrataan OLE-tutkimuksessa hoidon aikana raportoituun kohtausten esiintymistiheyteen edellisessä perustutkimuksessa, XPF-009-301, vain niiden koehenkilöiden joukossa, jotka satunnaistettiin lumelääkeryhmään ensisijaisessa tutkimuksessa XPF-009. -301
|
Seulonta/perustilanne ensimmäisille 15 viikolle (käyntiin 10 asti)
|
|
Muutos edellisen tutkimuksen satunnaistamista edeltävästä lähtötasosta ajan myötä vastekategorioiden perusteella (<25 %, 25 - <50 %, 50 - <75 %, 75 - <100 %, 100 %), joka perustuu arvioituun kohtausten esiintymistiheyteen joka 3. kuukautta OLE-jakson aikana
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein seulonnasta/perustilanteesta tutkimuksen loppuun asti, 162 viikkoon asti
|
Omaishoitajat opastetaan päiväkirjan täyttämisessä ja heitä pyydetään kirjaamaan tiedot päiväkirjaan päivittäin.
Tietoja laskettavien motoristen kohtausten määrästä ja tyypistä kerätään päivittäin.
|
Kolmen kuukauden välein seulonnasta/perustilanteesta tutkimuksen loppuun asti, 162 viikkoon asti
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta laskettavien motoristen kohtausten esiintymistiheydessä suhteessa satunnaistamista edeltävään perustutkimuksen XPF-009-301 lähtötasoon, joka arvioitiin ajan kuluessa 3 kuukauden välein OLE-tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein seulonnasta/perustilanteesta tutkimuksen loppuun asti, 162 viikkoon asti
|
Omaishoitajat opastetaan päiväkirjan täyttämisessä ja heitä pyydetään kirjaamaan tiedot päiväkirjaan päivittäin.
Tietoja laskettavien motoristen kohtausten määrästä ja tyypistä kerätään päivittäin.
|
Kolmen kuukauden välein seulonnasta/perustilanteesta tutkimuksen loppuun asti, 162 viikkoon asti
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta laskettavien motoristen kohtausten esiintymistiheydessä suhteessa satunnaistamista edeltävään perustutkimuksen XPF-009-301 lähtötasoon, joka 3. kuukausi perustuen sekä perustutkimuksen että OLE-tutkimuksen yhdistettyihin tietoihin ensisijaisen tutkimuksen hoitoryhmittäin
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein seulonnasta/perustilanteesta tutkimuksen loppuun asti, 162 viikkoon asti
|
Omaishoitajat opastetaan päiväkirjan täyttämisessä ja heitä pyydetään kirjaamaan tiedot päiväkirjaan päivittäin.
Tietoja laskettavien motoristen kohtausten määrästä ja tyypistä kerätään päivittäin.
|
Kolmen kuukauden välein seulonnasta/perustilanteesta tutkimuksen loppuun asti, 162 viikkoon asti
|
|
Muutos ajan myötä Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) -pisteissä koehenkilön yleiskunnon ja kohtausten osalta.
Aikaikkuna: Opintopäivät: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 ja 1092
|
CaGI-S-asteikko on hoitajan raportoima arvio koehenkilön kohtausten vakavuudesta ja yleiskunnosta viimeisten 7 päivän ajalta.
CaGI-S-kyselyn vastaukset on arvioitava 5-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee ei-vakaviin.
|
Opintopäivät: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 ja 1092
|
|
Muutos ajan mittaan kohteen Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) -pisteissä
Aikaikkuna: Opintopäivät: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 ja 1092
|
CaGI-C-asteikko on hoitajan raportoima arvio potilaan yleiskunnosta ja kohtausten varalta.
CaGI-C-kyselyn vastaukset on arvioitava 7-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee erittäin paljon parannetusta erittäin huonompaan.
|
Opintopäivät: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 ja 1092
|
|
Muutos ajan myötä neurokognitiivisessa kehityksessä, joka perustuu Bayley Scales of Infant and Toddler Development III -asteikkoon (BSID-III)
Aikaikkuna: Opintopäivät: 1, 109, 364, 728 ja 1092
|
BSID-III on suunniteltu tunnistamaan pieniä lapsia, joilla on kehitysviiveitä, ja se arvioi kehitystoimintoja viidellä alueella: kognitio; kieli (ilmaisukykyinen ja vastaanottavainen); moottori (hieno- ja karkeamoottoritoiminta); sosiaalis-emotionaalinen ja mukautuva käyttäytyminen.
|
Opintopäivät: 1, 109, 364, 728 ja 1092
|
|
Muutos ajan myötä mukautuvassa käyttäytymisessä, joka perustuu Adaptive Behavior Assessment System, Third Edition (ABAS-3)
Aikaikkuna: Opintopäivät: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 ja 1092
|
Neljän pisteen vastausasteikolla arvioijat osoittavat, suorittaako henkilö kutakin toimintaa ja kuinka usein.
ABAS-3 arvioi jopa 11 osaamisaluetta: viestintä, yhteisökäyttö, toiminnalliset akateemikot, terveys ja turvallisuus, koti- tai kouluasuminen, vapaa-aika, moottori, itsehoito, itseohjautuvuus, sosiaalinen ja työ.
|
Opintopäivät: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 ja 1092
|
|
Muutos ajan myötä tutkijan kohtausten ja yleiskunnon CGI-C (Clinical Global Impression of Change) -pisteissä
Aikaikkuna: Opintopäivät: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 ja 1092
|
CGI-C koostuu yksittäisistä kohdista, jotka liittyvät kuhunkin käsitteeseen, ja tutkija pisteyttää sen käyttämällä 7-pisteistä Likert-asteikkoa, joka vaihtelee välillä 1-7, ankkuroituna kohtaan 1 = "Erittäin parantunut" ja 7 = "Hyvin paljon huonompi".
|
Opintopäivät: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 ja 1092
|
|
Pelastuslääkkeiden käyttö
Aikaikkuna: Seulonnasta/perustilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 162 viikkoa
|
Omaishoitajat opastetaan päiväkirjan täyttämisessä ja heitä pyydetään kirjaamaan tiedot päiväkirjaan päivittäin.
Tietoa pelastuslääkkeiden määrästä ja tyypistä kerätään päivittäin.
|
Seulonnasta/perustilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 162 viikkoa
|
|
Kaikkien samanaikaisten lääkkeiden käyttö, mukaan lukien kohtausten hallintaan käytettävät hoidot
Aikaikkuna: Seulonnasta/perustilanteesta 162 viikkoon
|
Omaishoitajat opastetaan päiväkirjan täyttämisessä ja heitä pyydetään kirjaamaan tiedot päiväkirjaan päivittäin.
Tietoja samanaikaisten lääkkeiden määrästä ja tyypistä kerätään päivittäin.
|
Seulonnasta/perustilanteesta 162 viikkoon
|
|
Muutos lasten elämänlaadun inventointiasteikossa KCNQ2-DEE-potilailla
Aikaikkuna: Opintopäivät: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 ja 1092
|
Modulaarinen mittari, joka on suunniteltu mittaamaan terveyteen liittyvää elämänlaatua sekä terveillä että kroonisesti sairailla lapsilla.
Asteikot sisältävät vanhempien ilmoittamia mittauksia lapsen fyysisestä toiminnasta, fyysisistä oireista, tunnetoiminnasta, sosiaalisesta toiminnasta ja kognitiivisesta toiminnasta.
|
Opintopäivät: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 ja 1092
|
|
Muutos lasten elämänlaadun kartoituksessa, perheen vaikutusasteikko KCNQ2-DEE-potilailla
Aikaikkuna: Opintopäivät: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 ja 1092
|
Arvioida lasten kroonisten terveyssairauksien vaikutusta vanhempiin ja perheeseen, mukaan lukien mittaukset vanhemman itse ilmoittamiin fyysisiin, emotionaalisiin, sosiaalisiin ja kognitiivisiin toimintoihin, kommunikaatioon ja huoleen perheen päivittäisten toimien ja perhesuhteiden lisäksi
|
Opintopäivät: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 ja 1092
|
|
Etsogabiinin ja etsogabiinin N-asetyylimetaboliitin (NAMR) pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Opintopäivät: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 ja 1092
|
Verinäytteet otetaan ennalta määritettyinä käyntipäivinä plasmapitoisuuksien analysoimiseksi.
|
Opintopäivät: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 ja 1092
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Xenon Pharmaceuticals Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 17. elokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. marraskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 3. toukokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. toukokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 3. kesäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- XPF-009-302
- 2020-003447-28 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .