KCNQ2-DEE를 가진 소아에서 연구 XEN496(에조가빈)의 공개 라벨 확장 (EPIK-OLE)
2025년 2월 12일 업데이트: Xenon Pharmaceuticals Inc.
KCNQ2 발달 및 간질성 뇌병증이 있는 소아에서 연구 XEN496의 공개 라벨 확장
1차 연구(XPF-009-301)에 참여한 KCNQ2 발달 및 간질성 뇌병증(KCNQ2-DEE) 소아 대상에서 XEN496의 장기 안전성 및 내약성을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 KCNQ2-DEE를 가진 피험자의 발작 치료를 위한 XEN496의 공개 라벨 장기 연장 연구로, 1차 연구인 XPF-009-301에 참여한 적격 피험자에게 공개됩니다.
주요 목표는 XEN496의 장기 안전성을 평가하는 것입니다.
1차 연구(XPF-009-301)에서 치료 할당에 대한 눈가림을 유지하기 위해 이중 맹검 전환/적정 기간이 사용됩니다.
맹검 전환/적정 기간이 완료된 후 피험자는 약 35개월 동안 최적의 용량으로 오픈 라벨 연구 약물을 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 98405
- MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma
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Antwerpen
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Edegem, Antwerpen, 벨기에, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2031
- Sydney Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자는 1차 연구인 XPF-009-301에 참여를 완료했습니다. 프로토콜에 명시된 악화 기준을 충족하여 1차 연구에서 제외된 피험자는 1차 연구 참여를 완료한 것으로 간주됩니다.
- 간병인은 일지 작성, 방문 일정 및 연구 약물 투여를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
- 피험자의 간병인은 1차 연구의 기준선 및 이중 맹검 기간 동안 일일 일지 작성에 대해 최소 85% 순응도를 달성했습니다.
제외 기준:
- 1차 연구 XPF-009-301 동안의 부작용(들) 또는 심각한 부작용(들)은 연구자 및 스폰서의 의학적 모니터의 의견으로 피험자가 OLE 연구에 참여하는 것을 배제할 것입니다.
- KCNQ2-DEE로 인한 것 이외의 임상적으로 유의한 상태 또는 질병 또는 증상이 스크리닝/기준선에 존재하며 조사자의 의견으로는 피험자가 연구에 참여하는 경우 피험자에게 위험을 초래할 수 있습니다.
- 1차 연구 XPF-009-301에서 제외 기준으로 지정된 모든 조건.
- 피험자는 연구 동안 허용되지 않는 약물 중 적어도 1개로 치료를 필요로 할 것으로 예상됩니다.
- 1차 연구에서 심박동 또는 방실 전도의 모든 변화는 연구자의 의견으로는 피험자 안전에 상당한 위험이 됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 1 : Xen496 만
24 일 블라인드 전이/적정 기간. 이전 연구에서 Xen496을받은 피험자들은 더 이상의 적정없이 동일한 용량, 맹목적인 방식으로 Xen496을 계속받습니다. 연구의 맹목적인 측면을 유지하기 위해, 위약은 전이/적정 기간 동안 모든 대상체에 분배되어 총 캡슐의 총 수가 모든 대상체에서 일관되도록 할 것이다. 중단하는 피험자는 최대 15 일 동안 학습 약물을 테이퍼해야합니다. |
XEN496 스프링클 캡슐.
부모/간병인은 캡슐의 내용물을 부드러운 음식이나 액체에 뿌리고 섞은 후 아이에게 먹이도록 지시할 것입니다.
다른 이름들:
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실험적: 그룹 2 : 위약에서 Xen496
24 일 블라인드 전이/적정 기간. 전술 연구에서 위약에 할당 된 대상체는 최대 일일 복용량이 672 mg/일의 최대 21 mg/kg/일까지 최대 용량으로 내성 된 용량으로 적정 될 것이다. 연구의 맹목적인 측면을 유지하기 위해, 위약은 전이/적정 기간 동안 모든 대상체에 분배되어 총 캡슐의 총 수가 모든 대상에서 일관되도록합니다. 연구 치료를 중단하거나 완료하는 피험자는 최대 15 일 동안 연구 약물을 테이퍼링해야합니다. |
XEN496 스프링클 캡슐.
부모/간병인은 캡슐의 내용물을 부드러운 음식이나 액체에 뿌리고 섞은 후 아이에게 먹이도록 지시할 것입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중재와 관련된 부작용 (AES) 및 심각한 부작용 (SAE)의 발생률
기간: 마지막 복용량 후 스크리닝/기준선에서 4 주까지
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AES 및 SAE의 발병 및 심각성에 의해 평가 된 Xen496의 안전성 및 내약성
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마지막 복용량 후 스크리닝/기준선에서 4 주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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월간 셀 수 있는 모터 발작 빈도의 변화
기간: 처음 15주까지 스크리닝/기준선(방문 10까지)
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OLE 연구에서 XEN496 치료의 처음 15주를 선행 1차 연구 XPF-009-301에서 치료 중 보고된 발작 빈도와 비교하여 1차 연구 XPF-009에서 위약군에 무작위 배정된 피험자만 포함 -301
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처음 15주까지 스크리닝/기준선(방문 10까지)
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이전 연구의 사전 무작위배정 기준선에서 반응 범주(<25%, 25~<50%, 50~<75%, 75~<100%, 100%)를 기반으로 시간이 지남에 따라 변경, 3일마다 예상되는 발작 빈도를 기반으로 함 OLE 기간 중 몇 달
기간: 선별/기준선부터 연구 완료까지 3개월마다, 최대 162주
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간병인은 일기를 작성하는 방법에 대해 지시를 받고 매일 일지에 정보를 기록하도록 요청받습니다.
가산 운동 발작의 수와 유형에 대한 정보는 매일 수집됩니다.
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선별/기준선부터 연구 완료까지 3개월마다, 최대 162주
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OLE 동안 3개월마다 시간 경과에 따라 평가된 1차 연구 XPF-009-301의 사전 무작위화 기준선과 비교하여 셀 수 있는 운동 발작 빈도의 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 선별/기준선부터 연구 완료까지 3개월마다, 최대 162주
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간병인은 일기를 작성하는 방법에 대해 지시를 받고 매일 일지에 정보를 기록하도록 요청받습니다.
가산 운동 발작의 수와 유형에 대한 정보는 매일 수집됩니다.
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선별/기준선부터 연구 완료까지 3개월마다, 최대 162주
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1차 연구에서 치료 그룹별로 1차 연구와 OLE 연구의 결합된 데이터를 기반으로 3개월마다 1차 연구 XPF-009-301의 사전 무작위화 기준선과 비교하여 계산 가능한 운동 발작 빈도의 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 선별/기준선부터 연구 완료까지 3개월마다, 최대 162주
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간병인은 일기를 작성하는 방법에 대해 지시를 받고 매일 일지에 정보를 기록하도록 요청받습니다.
가산 운동 발작의 수와 유형에 대한 정보는 매일 수집됩니다.
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선별/기준선부터 연구 완료까지 3개월마다, 최대 162주
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피험자의 전반적인 상태 및 발작에 대한 간병인의 전반적인 중증도(CaGI-S) 점수의 시간 경과에 따른 변화.
기간: 연구 일수: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 및 1092
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CaGI-S 척도는 이전 7일 동안 피험자의 발작 및 전반적인 상태의 중증도에 대해 간병인이 보고한 평가입니다.
CaGI-S 설문지에 대한 응답은 없음에서 매우 심각에 이르는 5개 항목 리커트 척도로 평가됩니다.
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연구 일수: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 및 1092
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주제에 대한 간병인의 전반적인 변화에 대한 인상(CaGI-C) 점수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 연구일: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 및 1092
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CaGI-C 척도는 피험자의 전반적인 상태 및 발작에 대해 간병인이 보고한 평가입니다.
CaGI-C 설문지에 대한 응답은 매우 많이 개선된 것부터 매우 많이 나빠진 것까지 범위의 7개 항목 리커트 척도로 평가됩니다.
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연구일: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 및 1092
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Bayley 영유아 발달 III 척도(BSID-III)를 기반으로 한 신경인지 발달의 시간 경과에 따른 변화
기간: 연구일: 1, 109, 364, 728 및 1092
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BSID-III는 발달 지연이 있는 어린 아이들을 식별하도록 설계되었으며 5개 영역에 걸쳐 발달 기능을 평가합니다. 인지; 언어(표현 및 수용); 모터(미세 및 총 모터 기능); 사회적 정서적, 적응적 행동.
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연구일: 1, 109, 364, 728 및 1092
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ABAS-3(Adaptive Behavior Assessment System, Third Edition)에 기반한 적응 행동의 시간 경과에 따른 변화
기간: 연구일: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 및 1092
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4점 응답 척도에서 평가자는 개인이 각 활동을 수행하는지 여부와 빈도를 나타냅니다.
ABAS-3는 의사소통, 지역사회 사용, 기능적 학업, 건강 및 안전, 가정 또는 학교 생활, 여가, 운동, 자기 관리, 자기 주도, 사회 및 일과 같은 최대 11개의 기술 영역을 평가합니다.
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연구일: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 및 1092
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피험자의 발작 및 전반적인 상태에 대한 조사자의 임상적 전반적 변화 척도(CGI-C) 점수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 연구일: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 및 1092
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CGI-C는 각 개념과 관련된 단일 항목으로 구성되며 1에서 7까지 범위의 7점 리커트 척도를 사용하여 조사자가 점수를 매깁니다.
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연구일: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 및 1092
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구조 약물 사용
기간: 스크리닝/기준선에서 연구 완료까지, 최대 162주
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간병인은 일기를 작성하는 방법에 대해 지시를 받고 매일 일지에 정보를 기록하도록 요청받습니다.
구조 약물의 수와 유형에 대한 정보는 매일 수집됩니다.
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스크리닝/기준선에서 연구 완료까지, 최대 162주
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발작 조절에 사용되는 치료법을 포함한 모든 병용 약물 사용
기간: 스크리닝/기준선부터 162주까지
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간병인은 일기를 작성하는 방법에 대해 지시를 받고 매일 일지에 정보를 기록하도록 요청받습니다.
수반되는 약물의 수 및 유형에 대한 정보는 매일 수집됩니다.
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스크리닝/기준선부터 162주까지
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KCNQ2-DEE 대상자의 소아 삶의 질 인벤토리 척도의 변화
기간: 연구일: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 및 1092
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건강한 어린이와 만성 질환을 앓고 있는 어린이 모두의 건강 관련 삶의 질을 측정하도록 설계된 모듈식 도구입니다.
척도에는 자녀의 신체 기능, 신체 증상, 정서적 기능, 사회적 기능 및 인지 기능에 대한 부모 보고 측정치가 포함됩니다.
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연구일: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 및 1092
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KCNQ2-DEE 피험자의 소아 삶의 질 인벤토리, 가족 영향 척도의 변화
기간: 연구일: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 및 1092
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부모가 직접 보고한 신체적, 정서적, 사회적 및 인지 기능, 의사소통 및 걱정, 가족 일상 활동 및 가족 관계 측정을 포함하여 소아 만성 건강 상태가 부모와 가족에 미치는 영향을 평가합니다.
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연구일: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 및 1092
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에조가빈 및 에조가빈의 N-아세틸 대사산물(NAMR)의 혈장 농도
기간: 연구일: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 및 1092
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혈장 농도를 분석하기 위해 사전 정의된 방문 날짜에 혈액 샘플을 채취합니다.
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연구일: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 및 1092
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Xenon Pharmaceuticals Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 8월 17일
기본 완료 (실제)
2023년 11월 17일
연구 완료 (실제)
2023년 11월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 5월 27일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 2월 12일
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .