Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen utvidelse av studien XEN496 (Ezogabine) hos barn med KCNQ2-DEE (EPIK-OLE)

12. februar 2025 oppdatert av: Xenon Pharmaceuticals Inc.

En åpen utvidelse av studien XEN496 hos barn med KCNQ2 utviklingsmessig og epileptisk encefalopati

For å vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen til XEN496 hos pediatriske personer med KCNQ2 utviklingsmessig og epileptisk encefalopati (KCNQ2-DEE) som hadde deltatt i primærstudien (XPF-009-301).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen, langsiktig utvidelsesstudie av XEN496 for behandling av anfall hos personer med KCNQ2-DEE, som vil være åpen for kvalifiserte personer som deltok i primærstudien, XPF-009-301. Hovedmålet er å vurdere den langsiktige sikkerheten til XEN496. En dobbeltblind overgangs-/titreringsperiode vil bli brukt for å opprettholde blinding for behandlingstildelingen i primærstudien (XPF-009-301). Etter fullføring av den blindede overgangs-/titreringsperioden vil forsøkspersonene motta det åpne studielegemidlet i optimal dose i omtrent 35 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgia
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 6 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Emnet fullførte deltakelse i primærstudien, XPF-009-301. En forsøksperson som trekker seg fra primærstudien på grunn av oppfyllelse av protokollspesifiserte forverringskriterier vil bli ansett for å ha fullført deltagelse i primærstudien.
  • Omsorgspersonen er villig og i stand til å overholde dagbokutfylling, besøksplan og administrasjon av studiemedisin.
  • Forsøkspersonens omsorgsperson oppnådde minimum 85 % samsvar med daglig dagbokfullføring under både baseline og den dobbeltblinde perioden av primærstudien.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver uønsket(e) hendelse(r) eller alvorlig(e) bivirkning(er) under primærstudien XPF-009-301, som etter etterforskerens og sponsors medisinske monitor vil utelukke forsøkspersonens deltakelse i OLE-studien.
  • En klinisk signifikant tilstand eller sykdom, eller andre symptomer enn de som er et resultat av KCNQ2-DEE, tilstede ved screening/baseline som, etter etterforskerens oppfatning, ville utgjøre en risiko for forsøkspersonen hvis han/hun skulle delta i studien.
  • Eventuelle forhold som ble spesifisert som eksklusjonskriterier i primærstudien, XPF-009-301.
  • Det forventes at forsøkspersonen vil kreve behandling med minst 1 av de ikke-tillatte medisinene i løpet av studien.
  • Enhver endring i hjerterytme eller atrioventrikulær ledning i primærstudien som etter etterforskerens mening utgjør en betydelig risiko for pasientsikkerheten.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kun gruppe 1: Bare xen496

24-dagers blindet overgang/titreringsperiode. Personer som fikk Xen496 i den foregående studien vil fortsette å motta Xen496 i samme dose, på en blindet måte, uten ytterligere titrering. For å opprettholde det blendede aspektet av studien, vil placebo bli utlevert til alle forsøkspersoner i overgangs-/titreringsperioden for å sikre at det totale antallet kapsler er konsistente på tvers av alle forsøkspersoner.

Emner som avvikler vil bli pålagt å avta av studiet medikament over en periode på opptil 15 dager
Legemiddel: XEN496
XEN496 dryss kapsler. Foreldre/omsorgspersoner vil bli instruert om å drysse og blande innholdet i kapslene i myk mat eller væske og gi barnet det.
Andre navn:
  • ezogabin
  • retigabin
Eksperimentell: Gruppe 2: placebo til xen496

24-dagers blindet overgang/titreringsperiode. Personer som ble tildelt placebo i den foregående studien, vil bli titrert til en tolerert dose opp til en maksimal dose på 21 mg/kg/dag, med en maksimal daglig dose på 672 mg/dag. For å opprettholde det blendede aspektet av studien, vil placebo bli utlevert til alle forsøkspersoner i overgangs-/titreringsperioden for å sikre at det totale antallet kapsler er konsistente på tvers av alle fag

Personer som avbryter eller fullfører studiebehandlingen, vil bli pålagt å avta av studiet medikament over en periode på opptil 15 dager.
Legemiddel: XEN496
XEN496 dryss kapsler. Foreldre/omsorgspersoner vil bli instruert om å drysse og blande innholdet i kapslene i myk mat eller væske og gi barnet det.
Andre navn:
  • ezogabin
  • retigabin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAE) relatert til intervensjon
Tidsramme: Fra screening/baseline til 4 uker etter siste dose
Sikkerhet og tolerabilitet av xen496 som vurdert ved forekomst og alvorlighetsgrad av AES og SAES
Fra screening/baseline til 4 uker etter siste dose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i månedlig tellbar motorisk anfallsfrekvens
Tidsramme: Screening/grunnlinje til de første 15 ukene (opptil besøk 10)
Sammenligning av de første 15 ukene med XEN496-behandling i OLE-studien med anfallsfrekvensen rapportert under behandling i den foregående primærstudien, XPF-009-301, blant bare de forsøkspersonene som ble randomisert til placebo-armen i primærstudien, XPF-009 -301
Screening/grunnlinje til de første 15 ukene (opptil besøk 10)
Endring fra pre-randomisering baseline i forrige studie over tid basert på responskategorier (<25 %, 25 til <50 %, 50 til <75 %, 75 til <100 %, 100 %), basert på estimert anfallsfrekvens hver 3. måneder i løpet av OLE-perioden
Tidsramme: Hver tredje måned fra screening/baseline til studiet er fullført, opptil 162 uker
Omsorgspersoner vil bli instruert i hvordan de skal fylle ut dagboken og vil bli bedt om å registrere informasjon daglig i dagboken. Informasjon om antall og type tellbare motoranfall vil bli samlet inn daglig.
Hver tredje måned fra screening/baseline til studiet er fullført, opptil 162 uker
Prosentvis endring fra baseline i tellbar motorisk anfallsfrekvens, i forhold til pre-randomisering baseline av primærstudien, XPF-009-301, vurdert over tid hver tredje måned under OLE
Tidsramme: Hver tredje måned fra screening/baseline til studiet er fullført, opptil 162 uker
Omsorgspersoner vil bli instruert i hvordan de skal fylle ut dagboken og vil bli bedt om å registrere informasjon daglig i dagboken. Informasjon om antall og type tellbare motoranfall vil bli samlet inn daglig.
Hver tredje måned fra screening/baseline til studiet er fullført, opptil 162 uker
Prosentvis endring fra baseline i tellbar motorisk anfallsfrekvens, i forhold til pre-randomiseringsbaseline for primærstudien, XPF-009-301, hver 3. måned basert på kombinerte data fra både primær- og OLE-studier, etter behandlingsgruppe i primærstudien
Tidsramme: Hver tredje måned fra screening/baseline til studiet er fullført, opptil 162 uker
Omsorgspersoner vil bli instruert i hvordan de skal fylle ut dagboken og vil bli bedt om å registrere informasjon daglig i dagboken. Informasjon om antall og type tellbare motoranfall vil bli samlet inn daglig.
Hver tredje måned fra screening/baseline til studiet er fullført, opptil 162 uker
Endring over tid i Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S)-score for pasientens generelle tilstand og for anfall.
Tidsramme: Studiedager: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 og 1092
CaGI-S-skalaen er omsorgsrapportert vurdering av alvorlighetsgraden av pasientens anfall og generelle tilstand de siste 7 dagene. Svar på CaGI-S spørreskjemaet skal vurderes på en Likert-skala med 5 punkter som strekker seg fra ingen til svært alvorlig.
Studiedager: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 og 1092
Endring over tid i Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C)-score for faget
Tidsramme: Studiedager: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 og 1092
CaGI-C skala er en omsorgsrapportert vurdering for pasientens generelle tilstand og for anfall. Svar på CaGI-C-spørreskjemaet skal vurderes på en Likert-skala med 7 punkter som strekker seg fra veldig mye forbedret til veldig mye dårligere.
Studiedager: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 og 1092
Endring over tid i nevrokognitiv utvikling basert på Bayley Scales of Infant and Toddler Development III (BSID-III)
Tidsramme: Studiedager: 1, 109, 364, 728 og 1092
BSID-III er designet for å identifisere små barn med utviklingsforsinkelser, og vurderer utviklingsfunksjon på tvers av 5 domener: kognisjon; språk (ekspressivt og mottakelig); motorisk (fin- og grovmotorisk funksjon); sosial-emosjonell og adaptiv atferd.
Studiedager: 1, 109, 364, 728 og 1092
Endring over tid i adaptiv atferd basert på Adaptive Behavior Assessment System, tredje utgave (ABAS-3)
Tidsramme: Studiedager: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 og 1092
På en 4-punkts svarskala angir vurderere om, og hvor ofte, individet utfører hver aktivitet. ABAS-3 vurderer opptil 11 ferdighetsområder: kommunikasjon, fellesskapsbruk, funksjonelle akademikere, helse og sikkerhet, hjem eller skole, fritid, motorikk, egenomsorg, egenveiledning, sosialt og arbeid.
Studiedager: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 og 1092
Endring over tid i Investigator's Clinical Global Impression of Change-skala (CGI-C)-score for forsøkspersonens anfall og generelle tilstand
Tidsramme: Studiedager: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 og 1092
CGI-C består av enkeltelementer knyttet til hvert konsept og scores av etterforskeren ved å bruke en 7-punkts Likert-skala fra 1 til 7, forankret ved 1 = "Veldig mye forbedret" og 7 = "Veldig mye verre".
Studiedager: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 og 1092
Bruk av redningsmedisin
Tidsramme: Fra screening/baseline til fullføring av studien, opptil 162 uker
Omsorgspersoner vil bli instruert i hvordan de skal fylle ut dagboken og vil bli bedt om å registrere informasjon daglig i dagboken. Informasjon om antall og type redningsmedisiner vil bli samlet inn daglig.
Fra screening/baseline til fullføring av studien, opptil 162 uker
Bruk av alle samtidige medisiner inkludert behandlinger som brukes for anfallskontroll
Tidsramme: Fra screening/baseline til 162 uker
Omsorgspersoner vil bli instruert i hvordan de skal fylle ut dagboken og vil bli bedt om å registrere informasjon daglig i dagboken. Informasjon om antall og type samtidige medisiner vil bli samlet inn daglig.
Fra screening/baseline til 162 uker
Endring i Pediatric Quality of Life Inventory-skalaen i fag med KCNQ2-DEE
Tidsramme: Studiedager: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 og 1092
Et modulært instrument utviklet for å måle helserelatert livskvalitet hos både friske og kronisk syke barn. Skalaene inkluderer foreldrerapporterte mål på barnets fysiske funksjon, fysiske symptomer, emosjonell funksjon, sosial funksjon og kognitiv funksjon.
Studiedager: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 og 1092
Endring i pediatrisk livskvalitetsinventar, familiepåvirkningsskala i fag med KCNQ2-DEE
Tidsramme: Studiedager: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 og 1092
For å evaluere virkningen av pediatriske kroniske helsetilstander på foreldre og familie, inkludert mål på foreldres selvrapporterte fysiske, emosjonelle, sosiale og kognitive funksjoner, kommunikasjon og bekymring, i tillegg til familiens daglige aktiviteter og familieforhold
Studiedager: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 og 1092
Plasmakonsentrasjoner av ezogabin og N-acetylmetabolitt av ezogabin (NAMR)
Tidsramme: Studiedager: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 og 1092
Blodprøver vil bli tatt på forhåndsdefinerte besøksdatoer for å analysere plasmakonsentrasjonene.
Studiedager: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 og 1092

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Xenon Pharmaceuticals Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Xenon Pharmaceuticals Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. august 2021

Primær fullføring (Faktiske)

17. november 2023

Studiet fullført (Faktiske)

17. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. mai 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2021

Først lagt ut (Faktiske)

3. juni 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2025

Sist bekreftet

1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • XPF-009-302
  • 2020-003447-28 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere