Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A XEN496 (ezogabin) vizsgálat nyílt kiterjesztése KCNQ2-DEE-ben szenvedő gyermekeknél (EPIK-OLE)

2023. december 18. frissítette: Xenon Pharmaceuticals Inc.

A XEN496 vizsgálat nyílt kiterjesztése KCNQ2 fejlődési és epilepsziás encephalopathiában szenvedő gyermekeknél

A XEN496 hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése KCNQ2-fejlődési és epilepsziás encephalopathiában (KCNQ2-DEE) szenvedő gyermekeknél, akik részt vettek az elsődleges vizsgálatban (XPF-009-301).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű, hosszú távú kiterjesztett XEN496-vizsgálat a KCNQ2-DEE-ben szenvedő alanyok görcsrohamainak kezelésére, amely nyitva áll azon jogosult alanyok számára, akik részt vettek az elsődleges, XPF-009-301 vizsgálatban. Az elsődleges cél a XEN496 hosszú távú biztonságosságának felmérése. Az elsődleges vizsgálatban (XPF-009-301) kettős-vak átmeneti/titrálási időszakot alkalmaznak, hogy fenntartsák a vakságot a kezelési allokáció tekintetében. A vak átmeneti/titrálási időszak befejezése után az alanyok a nyílt elrendezésű vizsgálati gyógyszert optimális dózisukban kapják körülbelül 35 hónapig.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgium
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgium, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alany részt vett az elsődleges vizsgálatban, az XPF-009-301. Az a vizsgálati alany, aki a protokollban meghatározott rosszabbodási kritériumok teljesítése miatt visszalép az elsődleges vizsgálattól, úgy tekintendő, mint aki részt vett az elsődleges vizsgálatban.
  • A gondozó hajlandó és képes betartani a naplóírást, a látogatási ütemtervet és a vizsgálati gyógyszer adását.
  • Az alany gondozója legalább 85%-ban megfelelt a napi naplóírásnak az elsődleges vizsgálat kiindulási és kettős vak időszakában egyaránt.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen nemkívánatos esemény(ek) vagy súlyos nemkívánatos esemény(ek) az XPF-009-301 elsődleges vizsgálat során, amely a vizsgáló és a megbízó orvosi monitorja szerint kizárná az alany belépését az OLE vizsgálatba.
  • Klinikailag jelentős állapot vagy betegség, vagy a KCNQ2-DEE-től eltérő tünetek a szűrés/kiindulási állapot során, amelyek a vizsgáló véleménye szerint kockázatot jelentenének az alany számára, ha belépne a vizsgálatba.
  • Minden olyan körülmény, amelyet az elsődleges vizsgálatban (XPF-009-301) kizárási kritériumként határoztak meg.
  • Előreláthatólag az alanynak legalább 1 nem engedélyezett gyógyszerrel kell kezelnie a vizsgálat során.
  • A szívritmusban vagy az atrioventricularis vezetésben az elsődleges vizsgálat során bekövetkezett bármilyen változás, amely a vizsgáló véleménye szerint jelentős kockázatot jelent az alany biztonságára nézve.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. szakasz: Vak dózisátmenet/titrálás

24 napos vak átmeneti/titrálási időszak. Azok az alanyok, akik az előző vizsgálatban XEN496-ot kaptak, továbbra is XEN496-ot kapnak ugyanabban a dózisban, vak módon, további titrálás nélkül. Azok az alanyok, akiket az előző vizsgálatban placebóval kezeltek, a tolerálható dózisra titrálják, legfeljebb 21 mg/kg/nap, a maximális napi adag pedig 672 mg/nap. A vizsgálat vak aspektusának megőrzése érdekében az átmeneti/titrálási időszakban minden alanynak placebót adnak annak biztosítására, hogy a kapszulák összszáma minden alanyra vonatkozóan egységes legyen.

Azoknak az alanyoknak, akik abbahagyják a kezelést, legfeljebb 15 napig kell csökkenteniük a vizsgálati gyógyszer szedését.
Drog: XEN496
XEN496 szórható kapszula. A szülők/gondozók utasítást kapnak, hogy a kapszulák tartalmát szórják és keverjék lágy ételekbe vagy folyadékokba, és adják meg a gyermeknek.
Más nevek:
  • ezogabin
  • retigabin
Drog: Placebo
Placebo szórható kapszula. A szülők/gondozók utasítást kapnak, hogy a kapszulák tartalmát szórják és keverjék lágy ételekbe vagy folyadékokba, és adják meg a gyermeknek.
Kísérleti: 2. szakasz: Nyílt címkés kezelés

Az átmeneti/titrálási periódus során megállapított optimálisan tolerált dózisszint a nyílt elrendezésű időszak teljes időtartama alatt megmarad, hacsak nincs szükség dózismódosításra.

Azoknak az alanyoknak, akik abbahagyják vagy befejezik a vizsgálati kezelést, legfeljebb 15 napig kell csökkenteniük a vizsgálati gyógyszer szedését.
Drog: XEN496
XEN496 szórható kapszula. A szülők/gondozók utasítást kapnak, hogy a kapszulák tartalmát szórják és keverjék lágy ételekbe vagy folyadékokba, és adják meg a gyermeknek.
Más nevek:
  • ezogabin
  • retigabin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A beavatkozással kapcsolatos nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása
Időkeret: A szűréstől/kiindulási állapottól az utolsó adag utáni 4 hétig
A XEN496 biztonságossága és tolerálhatósága az AE és SAE előfordulási gyakorisága és súlyossága alapján
A szűréstől/kiindulási állapottól az utolsó adag utáni 4 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a havonta számolható motoros rohamok gyakoriságában
Időkeret: Szűrés/kiindulási állapot az első 15 hétig (10. látogatásig)
Az OLE-vizsgálatban a XEN496-kezelés első 15 hetének összehasonlítása a megelőző elsődleges vizsgálatban (XPF-009-301) a kezelés során jelentett görcsrohamok gyakoriságával, csak azon alanyok körében, akiket az elsődleges, XPF-009-es vizsgálatban a placebo karba randomizáltak. -301
Szűrés/kiindulási állapot az első 15 hétig (10. látogatásig)
Változás a randomizálás előtti kiindulási értékhez képest az előző vizsgálatban az idő múlásával a válaszkategóriák alapján (<25%, 25 - <50%, 50 - <75%, 75 - <100%, 100%), a minden 3. rohamok becsült gyakorisága alapján hónap az OLE időszak alatt
Időkeret: Háromhavonta a szűréstől/kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig, 162 hétig
A gondozónők tájékoztatást kapnak a napló kitöltésének módjáról, és felkérik őket, hogy naponta rögzítsenek információkat a naplóban. A megszámlálható motoros rohamok számáról és típusáról naponta gyűjtenek információkat.
Háromhavonta a szűréstől/kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig, 162 hétig
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a megszámlálható motoros rohamok gyakoriságában, az elsődleges vizsgálat, XPF-009-301 randomizálás előtti kiindulási értékéhez viszonyítva, az OLE során 3 havonta értékelve.
Időkeret: Háromhavonta a szűréstől/kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig, 162 hétig
A gondozónők tájékoztatást kapnak a napló kitöltésének módjáról, és felkérik őket, hogy naponta rögzítsenek információkat a naplóban. A megszámlálható motoros rohamok számáról és típusáról naponta gyűjtenek információkat.
Háromhavonta a szűréstől/kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig, 162 hétig
Százalékos változás a kiindulási értéktől a megszámlálható motoros rohamok gyakoriságában, az elsődleges vizsgálat, XPF-009-301 randomizálás előtti kiindulási értékéhez képest, 3 havonta az elsődleges és az OLE vizsgálatok kombinált adatai alapján, az elsődleges vizsgálat kezelési csoportja szerint
Időkeret: Háromhavonta a szűréstől/kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig, 162 hétig
A gondozónők tájékoztatást kapnak a napló kitöltésének módjáról, és felkérik őket, hogy naponta rögzítsenek információkat a naplóban. A megszámlálható motoros rohamok számáról és típusáról naponta gyűjtenek információkat.
Háromhavonta a szűréstől/kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig, 162 hétig
Időbeli változás a Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) pontszámában az alany általános állapotára és a rohamokra vonatkozóan.
Időkeret: Tanulmányi napok: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 és 1092
A CaGI-S skála a gondozó által jelentett értékelés az alany rohamainak súlyosságáról és általános állapotáról az elmúlt 7 napban. A CaGI-S kérdőívre adott válaszokat egy 5 tételes Likert-skálán kell értékelni, amely a nullától a nagyon súlyosig terjed.
Tanulmányi napok: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 és 1092
Időbeli változás a Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) pontszámaiban az alanyra vonatkozóan
Időkeret: Tanulmányi napok: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 és 1092
A CaGI-C skála a gondozó által jelentett értékelés az alany általános állapotáról és a rohamokról. A CaGI-C kérdőívre adott válaszokat egy 7 tételes Likert-skálán kell értékelni, amely a nagyon sokat javítotttól a nagyon rosszabbig terjed.
Tanulmányi napok: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 és 1092
Időbeli változás a neurokognitív fejlődésben a Bayley Scales of Infant and Toddler Development III (BSID-III) alapján
Időkeret: Tanulmányi napok: 1., 109., 364., 728. és 1092.
A BSID-III célja a késleltetett fejlődésű kisgyermekek azonosítása, és 5 területen értékeli a fejlődési funkciót: a kogníció; nyelv (kifejező és befogadó); motor (finom- és nagymotoros működés); szociális-érzelmi és adaptív viselkedés.
Tanulmányi napok: 1., 109., 364., 728. és 1092.
Az adaptív viselkedés időbeli változása az Adaptive Behavior Assessment System, harmadik kiadás (ABAS-3) alapján
Időkeret: Tanulmányi napok: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 és 1092
A 4 fokozatú válaszskálán az értékelők jelzik, hogy az egyén elvégzi-e az egyes tevékenységeket, és milyen gyakran. Az ABAS-3 legfeljebb 11 készségterületet mér fel: kommunikáció, közösségi használat, funkcionális oktatók, egészség és biztonság, otthon vagy iskolai élet, szabadidő, motor, öngondoskodás, önirányítás, szociális és munka.
Tanulmányi napok: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 és 1092
Időbeli változás az alany görcsrohamaira és általános állapotára vonatkozó vizsgálói klinikai globális változási benyomás skála (CGI-C) pontszámában
Időkeret: Tanulmányi napok: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 és 1092
A CGI-C az egyes fogalmakhoz kapcsolódó egyedi elemekből áll, és a vizsgáló egy 1-től 7-ig terjedő, 7 pontos Likert-skálán értékeli, 1 = "nagyon sokat fejlődött" és 7 = "nagyon sokkal rosszabb".
Tanulmányi napok: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 és 1092
Mentőgyógyszer használata
Időkeret: A szűréstől/alapállapottól a vizsgálat befejezéséig, akár 162 hétig
A gondozónők tájékoztatást kapnak a napló kitöltésének módjáról, és felkérik őket, hogy naponta rögzítsenek információkat a naplóban. A mentőgyógyszerek számáról és típusáról naponta gyűjtenek információkat.
A szűréstől/alapállapottól a vizsgálat befejezéséig, akár 162 hétig
Minden egyidejűleg alkalmazott gyógyszer alkalmazása, beleértve a rohamszabályozásra használt kezeléseket is
Időkeret: A szűréstől/alapállapottól a 162 hétig
A gondozónők tájékoztatást kapnak a napló kitöltésének módjáról, és felkérik őket, hogy naponta rögzítsenek információkat a naplóban. Az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek számáról és típusáról naponta gyűjtenek információkat.
A szűréstől/alapállapottól a 162 hétig
Változás a Pediatric Life Quality of Inventory skálában a KCNQ2-DEE-ben szenvedő alanyokban
Időkeret: Tanulmányi napok: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 és 1092
Egy moduláris műszer, amelyet az egészséggel összefüggő életminőség mérésére terveztek egészséges és krónikusan beteg gyermekeknél egyaránt. A skálák a szülők által közölt méréseket tartalmazzák a gyermek fizikai működésére, fizikai tüneteire, érzelmi működésére, szociális működésére és kognitív működésére.
Tanulmányi napok: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 és 1092
Változás a gyermekgyógyászati ​​életminőség felmérésében, a családra gyakorolt ​​hatás skála a KCNQ2-DEE-ben szenvedő alanyokban
Időkeret: Tanulmányi napok: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 és 1092
A gyermekek krónikus egészségi állapotának a szülőkre és a családra gyakorolt ​​hatásának értékelése, beleértve a szülő saját bevallása szerinti fizikai, érzelmi, szociális és kognitív funkcióit, kommunikációját és aggodalmát, a családi napi tevékenységek és családi kapcsolatok mellett
Tanulmányi napok: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 és 1092
Az ezogabin és az ezogabin N-acetil-metabolitjának plazmakoncentrációi (NAMR)
Időkeret: Tanulmányi napok: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 és 1092
Vérmintákat vesznek előre meghatározott látogatási időpontokban a plazmakoncentrációk elemzéséhez.
Tanulmányi napok: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 és 1092

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Xenon Pharmaceuticals Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Xenon Pharmaceuticals Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. augusztus 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. november 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. november 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. május 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 27.

Első közzététel (Tényleges)

2021. június 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 18.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • XPF-009-302
  • 2020-003447-28 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a XEN496

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kenya

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel