Открытое расширение исследования XEN496 (эзогабин) у детей с KCNQ2-DEE (EPIK-OLE)
12 февраля 2025 г. обновлено: Xenon Pharmaceuticals Inc.
Открытое расширение исследования XEN496 у детей с развивающейся и эпилептической энцефалопатией KCNQ2
Оценить долгосрочную безопасность и переносимость XEN496 у детей с развивающейся и эпилептической энцефалопатией KCNQ2 (KCNQ2-DEE), которые участвовали в первичном исследовании (XPF-009-301).
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое долгосрочное расширенное исследование XEN496 для лечения судорог у субъектов с KCNQ2-DEE, которое будет открыто для подходящих субъектов, которые участвовали в основном исследовании XPF-009-301.
Основная цель — оценить долгосрочную безопасность XEN496.
Двойной слепой переходный период/период титрования будет использоваться для сохранения ослепления в отношении назначения лечения в первичном исследовании (XPF-009-301).
После завершения слепого периода перехода/титрования субъекты будут получать препарат открытого исследования в оптимальной дозе в течение примерно 35 месяцев.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
8
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Австралия, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
-
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Бельгия, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
- MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 месяц до 6 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъект завершил участие в основном исследовании XPF-009-301. Субъект, выбывший из основного исследования из-за соответствия указанным в протоколе критериям ухудшения, будет считаться завершившим участие в основном исследовании.
- Опекун желает и может соблюдать правила заполнения дневника, график посещений и прием исследуемого препарата.
- Лицо, осуществляющее уход за субъектом, достигло минимум 85% соблюдения ежедневного заполнения дневника как в исходном, так и в двойном слепом периоде первичного исследования.
Критерий исключения:
- Любые нежелательные явления или серьезные нежелательные явления во время первичного исследования XPF-009-301, которые, по мнению исследователя и медицинского наблюдателя спонсора, препятствуют включению субъекта в исследование OLE.
- Клинически значимое состояние или заболевание, или симптомы, отличные от тех, что связаны с KCNQ2-DEE, присутствующие при скрининге/исходном уровне, которые, по мнению исследователя, могут представлять риск для субъекта, если он/она будет включен в исследование.
- Любые состояния, указанные в качестве критериев исключения в первичном исследовании XPF-009-301.
- Ожидается, что субъекту потребуется лечение по крайней мере одним из запрещенных лекарств во время исследования.
- Любое изменение сердечного ритма или атриовентрикулярной проводимости в ходе первичного исследования, которое, по мнению исследователя, представляет значительный риск для безопасности субъекта.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа 1: только Xen496
24-дневный слепой переход/период титрования. Субъекты, получившие XEN496 в предыдущем исследовании, будут продолжать получать XEN496 в той же дозе в слепой манере без какого -либо дальнейшего титрования. Чтобы поддерживать слепой аспект исследования, плацебо будет распределен для всех субъектов в течение периода перехода/титрования, чтобы обеспечить общее количество капсул для всех субъектов. Субъекты, которые прекращаются |
Капсулы с посыпкой XEN496.
Родители / опекуны будут проинструктированы о том, чтобы разбрызгивать и смешивать содержимое капсул с мягкой пищей или жидкостями и кормить ими ребенка.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Группа 2: плацебо до Xen496
24-дневный слепой переход/период титрования. Субъекты, которые были выделены на плацебо в предыдущем исследовании, будут титрованы до переносимой дозы до максимальной дозы 21 мг/кг/день с максимальной ежедневной дозой 672 мг/день. Для поддержания слепых аспектов исследования плацебо будет распределен для всех субъектов в течение периода перехода/титрования, чтобы обеспечить общее количество капсул. Субъекты, которые прекращают или завершают учебное лечение, потребуются, чтобы сузить препарат из учебного препарата в течение периода до 15 дней. |
Капсулы с посыпкой XEN496.
Родители / опекуны будут проинструктированы о том, чтобы разбрызгивать и смешивать содержимое капсул с мягкой пищей или жидкостями и кормить ими ребенка.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений (AES) и серьезных нежелательных явлений (SAE), связанная с вмешательством
Временное ограничение: От скрининга/базовой линии до 4 недель после последней дозы
|
Безопасность и переносимость XEN496, оцениваемые с помощью частоты и тяжести AES и SAES
|
От скрининга/базовой линии до 4 недель после последней дозы
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение ежемесячной частоты исчисляемых двигательных припадков
Временное ограничение: Скрининг/исходный уровень до первых 15 недель (до визита 10)
|
Сравнение первых 15 недель лечения XEN496 в исследовании OLE с частотой припадков, зарегистрированной во время лечения в предыдущем первичном исследовании, XPF-009-301, только среди тех субъектов, которые были рандомизированы в группу плацебо в первичном исследовании, XPF-009. -301
|
Скрининг/исходный уровень до первых 15 недель (до визита 10)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем до рандомизации в предыдущем исследовании с течением времени в зависимости от категорий ответа (<25%, от 25 до <50%, от 50 до <75%, от 75 до <100%, 100%) на основе оценочной частоты приступов каждые 3 месяцев в течение периода OLE
Временное ограничение: Каждые три месяца от скрининга/исходного уровня до завершения исследования, до 162 недель
|
Лица, осуществляющие уход, будут проинструктированы о том, как заполнять дневник, и им будет предложено ежедневно записывать информацию в дневник.
Информация о количестве и типе исчисляемых моторных припадков будет собираться ежедневно.
|
Каждые три месяца от скрининга/исходного уровня до завершения исследования, до 162 недель
|
|
Процентное изменение частоты исчисляемых моторных припадков по сравнению с исходным уровнем по сравнению с исходным уровнем до рандомизации в первичном исследовании XPF-009-301, оцениваемом с течением времени каждые 3 месяца во время OLE.
Временное ограничение: Каждые три месяца от скрининга/исходного уровня до завершения исследования, до 162 недель
|
Лица, осуществляющие уход, будут проинструктированы о том, как заполнять дневник, и им будет предложено ежедневно записывать информацию в дневник.
Информация о количестве и типе исчисляемых моторных припадков будет собираться ежедневно.
|
Каждые три месяца от скрининга/исходного уровня до завершения исследования, до 162 недель
|
|
Процентное изменение частоты исчисляемых моторных припадков по сравнению с исходным уровнем по сравнению с исходным уровнем до рандомизации в первичном исследовании, XPF-009-301, каждые 3 месяца на основе объединенных данных как первичных исследований, так и исследований OLE, по группам лечения в первичном исследовании.
Временное ограничение: Каждые три месяца от скрининга/исходного уровня до завершения исследования, до 162 недель
|
Лица, осуществляющие уход, будут проинструктированы о том, как заполнять дневник, и им будет предложено ежедневно записывать информацию в дневник.
Информация о количестве и типе исчисляемых моторных припадков будет собираться ежедневно.
|
Каждые три месяца от скрининга/исходного уровня до завершения исследования, до 162 недель
|
|
Изменения с течением времени в баллах общего впечатления о тяжести (CaGI-S) от лица, осуществляющего уход, для общего состояния субъекта и судорог.
Временное ограничение: Учебные дни: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 и 1092.
|
Шкала CaGI-S представляет собой оценку тяжести приступов и общего состояния субъекта за предыдущие 7 дней, сообщаемую опекуном.
Ответы на вопросник CaGI-S должны быть оценены по 5-балльной шкале Лайкерта, от нулевой до очень тяжелой.
|
Учебные дни: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 и 1092.
|
|
Изменение с течением времени в баллах общего впечатления об изменении (CaGI-C) лица, осуществляющего уход, для субъекта
Временное ограничение: Учебные дни: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 и 1092.
|
Шкала CaGI-C представляет собой оценку общего состояния субъекта и судорог, сообщаемую лицом, осуществляющим уход.
Ответы на вопросник CaGI-C следует оценивать по 7-балльной шкале Лайкерта в диапазоне от очень значительного улучшения до очень значительного ухудшения.
|
Учебные дни: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 и 1092.
|
|
Изменение во времени нейрокогнитивного развития на основе шкал развития младенцев и детей раннего возраста Бейли III (BSID-III)
Временное ограничение: Учебные дни: 1, 109, 364, 728 и 1092.
|
BSID-III предназначен для выявления детей младшего возраста с задержкой развития и оценивает функцию развития по 5 доменам: познание; язык (выразительный и рецептивный); моторика (мелкая и крупная моторика); социально-эмоциональное и адаптивное поведение.
|
Учебные дни: 1, 109, 364, 728 и 1092.
|
|
Изменение со временем адаптивного поведения на основе Системы оценки адаптивного поведения, третье издание (ABAS-3)
Временное ограничение: Учебные дни: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 и 1092
|
По 4-балльной шкале ответов оценщики указывают, выполняет ли человек каждое действие и как часто.
ABAS-3 оценивает до 11 областей навыков: общение, использование сообщества, функциональные академические науки, здоровье и безопасность, домашняя или школьная жизнь, досуг, моторика, уход за собой, самоуправление, общение и работа.
|
Учебные дни: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 и 1092
|
|
Изменение с течением времени баллов по шкале общего клинического впечатления об изменении (CGI-C) исследователя для припадков и общего состояния субъекта
Временное ограничение: Учебные дни: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 и 1092.
|
CGI-C состоит из отдельных пунктов, относящихся к каждому понятию, и оценивается исследователем по 7-балльной шкале Лайкерта от 1 до 7, привязанной к 1 = «очень сильно улучшилось» и 7 = «намного хуже».
|
Учебные дни: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 и 1092.
|
|
Использование спасательных препаратов
Временное ограничение: От скрининга/исходного уровня до завершения исследования, до 162 недель
|
Лица, осуществляющие уход, будут проинструктированы о том, как заполнять дневник, и им будет предложено ежедневно записывать информацию в дневник.
Информация о количестве и типе спасательных препаратов будет собираться ежедневно.
|
От скрининга/исходного уровня до завершения исследования, до 162 недель
|
|
Использование всех сопутствующих лекарств, включая методы лечения, используемые для контроля судорог.
Временное ограничение: От скрининга/исходного уровня до 162 недель
|
Лица, осуществляющие уход, будут проинструктированы о том, как заполнять дневник, и им будет предложено ежедневно записывать информацию в дневник.
Информация о количестве и типе сопутствующих препаратов будет собираться ежедневно.
|
От скрининга/исходного уровня до 162 недель
|
|
Изменение в педиатрической шкале оценки качества жизни у субъектов с KCNQ2-DEE
Временное ограничение: Учебные дни: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 и 1092
|
Модульный инструмент, предназначенный для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, как у здоровых, так и у хронически больных детей.
Шкалы включают сообщаемые родителями показатели физического функционирования ребенка, физических симптомов, эмоционального функционирования, социального функционирования и когнитивного функционирования.
|
Учебные дни: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 и 1092
|
|
Изменение педиатрического опросника качества жизни, шкалы влияния на семью у субъектов с KCNQ2-DEE
Временное ограничение: Учебные дни: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 и 1092
|
Оценить влияние педиатрических хронических заболеваний на родителей и семью, включая показатели физических, эмоциональных, социальных и когнитивных функций, сообщаемых родителями, коммуникативных и тревожных функций, в дополнение к повседневной деятельности семьи и семейным отношениям.
|
Учебные дни: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 и 1092
|
|
Плазменные концентрации эзогабина и N-ацетилового метаболита эзогабина (NAMR)
Временное ограничение: Учебные дни: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 и 1092
|
Образцы крови будут взяты в заранее определенные даты визитов для анализа концентраций в плазме.
|
Учебные дни: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 и 1092
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, Xenon Pharmaceuticals Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 августа 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
17 ноября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
17 ноября 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 мая 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 мая 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 июня 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 февраля 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- XPF-009-302
- 2020-003447-28 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .