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Una extensión de etiqueta abierta del estudio XEN496 (Ezogabina) en niños con KCNQ2-DEE (EPIK-OLE)

12 de febrero de 2025 actualizado por: Xenon Pharmaceuticals Inc.

Una extensión de etiqueta abierta del estudio XEN496 en niños con encefalopatía epiléptica y del desarrollo KCNQ2

Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de XEN496 en sujetos pediátricos con encefalopatía epiléptica y del desarrollo KCNQ2 (KCNQ2-DEE) que habían participado en el estudio principal (XPF-009-301).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto de extensión a largo plazo de XEN496 para el tratamiento de convulsiones en sujetos con KCNQ2-DEE, que estará abierto a sujetos elegibles que participaron en el estudio principal, XPF-009-301. El objetivo principal es evaluar la seguridad a largo plazo de XEN496. Se utilizará un período de transición/titulación doble ciego para mantener el cegamiento de la asignación del tratamiento en el estudio principal (XPF-009-301). Después de completar el período ciego de transición/titulación, los sujetos recibirán el fármaco del estudio de etiqueta abierta en su dosis óptima durante aproximadamente 35 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Bélgica
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes a 6 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto completó su participación en el estudio principal, XPF-009-301. Se considerará que un sujeto que se retira del estudio primario debido a que cumple con los criterios de empeoramiento especificados en el protocolo ha completado su participación en el estudio primario.
  • El cuidador está dispuesto y es capaz de cumplir con la finalización del diario, el programa de visitas y la administración del fármaco del estudio.
  • El cuidador del sujeto logró un cumplimiento mínimo del 85 % en la realización del diario diario durante el período inicial y el período doble ciego del estudio principal.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier evento adverso o evento adverso grave durante el estudio primario XPF-009-301 que, en opinión del investigador y del monitor médico del patrocinador, impediría la participación del sujeto en el estudio OLE.
  • Una afección o enfermedad clínicamente significativa, o síntomas distintos de los resultantes de KCNQ2-DEE, presentes en la selección/valor inicial que, en opinión del investigador, supondrían un riesgo para el sujeto si participara en el estudio.
  • Cualquier condición que se haya especificado como criterio de exclusión en el estudio primario, XPF-009-301.
  • Se anticipa que el sujeto requerirá tratamiento con al menos 1 de los medicamentos no permitidos durante el estudio.
  • Cualquier cambio en el ritmo cardíaco o en la conducción auriculoventricular en el estudio primario que, en opinión del investigador, represente un riesgo significativo para la seguridad de los sujetos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo 1: solo 496

Período de transición/titulación cegada de 24 días. Los sujetos que recibieron Xen496 en el estudio anterior continuarán recibiendo XEN496 a la misma dosis, de manera cegada, sin ninguna titulación adicional. Para mantener el aspecto ciego del estudio, el placebo se dispensará a todos los sujetos durante el período de transición/titulación para garantizar que el número total de cápsulas sea consistente en todos los sujetos.

Los sujetos que descontinúan deberán reducir el medicamento del estudio durante un período de hasta 15 días
Droga: XEN496
XEN496 cápsulas para espolvorear. Se indicará a los padres/cuidadores que espolvoreen y mezclen el contenido de las cápsulas con alimentos blandos o líquidos y que se lo den al niño.
Otros nombres:
  • ezogabina
  • retigabina
Experimental: Grupo 2: placebo a xen496

Período de transición/titulación cegada de 24 días. Los sujetos que fueron asignados a placebo en el estudio anterior, se titularán a una dosis tolerada hasta una dosis máxima de 21 mg/kg/día, con una dosis diaria máxima de 672 mg/día. Para mantener el aspecto ciego del estudio, el placebo se dispensará a todos los sujetos durante el período de transición/valoración para garantizar que el número total de cápsulas sea consistente en todos los sujetos

Los sujetos que suspenden o completan el tratamiento del estudio deberán reducir el medicamento del estudio durante un período de hasta 15 días.
Droga: XEN496
XEN496 cápsulas para espolvorear. Se indicará a los padres/cuidadores que espolvoreen y mezclen el contenido de las cápsulas con alimentos blandos o líquidos y que se lo den al niño.
Otros nombres:
  • ezogabina
  • retigabina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (SAE) relacionados con la intervención
Periodo de tiempo: Desde la detección/línea de base hasta 4 semanas después de la última dosis
Seguridad y tolerabilidad de Xen496 según lo evaluado por la incidencia y la gravedad de los EA y los SAE
Desde la detección/línea de base hasta 4 semanas después de la última dosis

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la frecuencia de convulsiones motoras contables mensuales
Periodo de tiempo: Cribado/Línea de base hasta las primeras 15 semanas (hasta la Visita 10)
Comparación de las primeras 15 semanas de tratamiento con XEN496 en el estudio OLE con la frecuencia de convulsiones informada durante el tratamiento en el estudio primario anterior, XPF-009-301, solo entre los sujetos que fueron asignados al azar al grupo de placebo en el estudio primario, XPF-009 -301
Cribado/Línea de base hasta las primeras 15 semanas (hasta la Visita 10)
Cambio desde el inicio previo a la aleatorización en el estudio anterior a lo largo del tiempo según las categorías de respuesta (<25 %, 25 a <50 %, 50 a <75 %, 75 a <100 %, 100 %), según la frecuencia estimada de convulsiones cada 3 meses durante el período OLE
Periodo de tiempo: Cada tres meses desde la selección/línea de base hasta la finalización del estudio, hasta 162 semanas
Los cuidadores recibirán instrucciones sobre cómo completar el diario y se les pedirá que registren la información diariamente en el diario. La información sobre el número y tipo de convulsiones motoras contables se recopilará diariamente.
Cada tres meses desde la selección/línea de base hasta la finalización del estudio, hasta 162 semanas
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de convulsiones motoras contables, en relación con el inicio previo a la aleatorización del estudio primario, XPF-009-301, evaluado a lo largo del tiempo cada 3 meses durante el OLE
Periodo de tiempo: Cada tres meses desde la selección/línea de base hasta la finalización del estudio, hasta 162 semanas
Los cuidadores recibirán instrucciones sobre cómo completar el diario y se les pedirá que registren la información diariamente en el diario. La información sobre el número y tipo de convulsiones motoras contables se recopilará diariamente.
Cada tres meses desde la selección/línea de base hasta la finalización del estudio, hasta 162 semanas
Cambio porcentual desde el valor inicial en la frecuencia de convulsiones motoras contables, en relación con el valor inicial previo a la aleatorización del estudio primario, XPF-009-301, cada 3 meses según los datos combinados de los estudios primario y OLE, por grupo de tratamiento en el estudio primario
Periodo de tiempo: Cada tres meses desde la selección/línea de base hasta la finalización del estudio, hasta 162 semanas
Los cuidadores recibirán instrucciones sobre cómo completar el diario y se les pedirá que registren la información diariamente en el diario. La información sobre el número y tipo de convulsiones motoras contables se recopilará diariamente.
Cada tres meses desde la selección/línea de base hasta la finalización del estudio, hasta 162 semanas
Cambio a lo largo del tiempo en las puntuaciones de la Impresión global de gravedad del cuidador (CaGI-S) para el estado general del sujeto y para las convulsiones.
Periodo de tiempo: Días de estudio: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 y 1092
La escala CaGI-S es una evaluación informada por el cuidador de la gravedad de las convulsiones y el estado general del sujeto durante los 7 días anteriores. Las respuestas al cuestionario CaGI-S deben calificarse en una escala de Likert de 5 elementos que van desde ninguno hasta muy grave.
Días de estudio: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 y 1092
Cambio a lo largo del tiempo en las puntuaciones de la impresión global de cambio del cuidador (CaGI-C) para el sujeto
Periodo de tiempo: Días de estudio: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 y 1092
La escala CaGI-C es una evaluación informada por el cuidador del estado general del sujeto y de las convulsiones. Las respuestas al cuestionario CaGI-C deben calificarse en una escala de Likert de 7 ítems que va desde muy mejorado hasta mucho peor.
Días de estudio: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 y 1092
Cambio a lo largo del tiempo en el desarrollo neurocognitivo basado en las Escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley III (BSID-III)
Periodo de tiempo: Días de estudio: 1, 109, 364, 728 y 1092
El BSID-III está diseñado para identificar a niños pequeños con retrasos en el desarrollo y evalúa la función del desarrollo en 5 dominios: cognición; lenguaje (expresivo y receptivo); motricidad (motricidad fina y gruesa); comportamiento social-emocional y adaptativo.
Días de estudio: 1, 109, 364, 728 y 1092
Cambio a lo largo del tiempo en el comportamiento adaptativo basado en el Sistema de evaluación del comportamiento adaptativo, tercera edición (ABAS-3)
Periodo de tiempo: Días de estudio: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 y 1092
En una escala de respuesta de 4 puntos, los evaluadores indican si el individuo realiza cada actividad y con qué frecuencia. El ABAS-3 evalúa hasta 11 áreas de habilidades: comunicación, uso comunitario, académico funcional, salud y seguridad, vida en el hogar o la escuela, ocio, motricidad, autocuidado, autodirección, social y laboral.
Días de estudio: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 y 1092
Cambio a lo largo del tiempo en las puntuaciones de la escala de impresión clínica global de cambio (CGI-C) del investigador para las convulsiones y el estado general del sujeto
Periodo de tiempo: Días de estudio: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 y 1092
El CGI-C consta de elementos únicos relacionados con cada concepto y el investigador lo califica utilizando una escala Likert de 7 puntos que va del 1 al 7, anclada en 1 = "Muy mejorado" y 7 = "Mucho peor".
Días de estudio: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 y 1092
Uso de medicación de rescate.
Periodo de tiempo: Desde la selección/línea de base hasta la finalización del estudio, hasta 162 semanas
Los cuidadores recibirán instrucciones sobre cómo completar el diario y se les pedirá que registren la información diariamente en el diario. La información sobre el número y tipo de medicamentos de rescate se recopilará diariamente.
Desde la selección/línea de base hasta la finalización del estudio, hasta 162 semanas
Uso de todos los medicamentos concomitantes, incluidos los tratamientos utilizados para el control de las convulsiones.
Periodo de tiempo: Desde el cribado/basal hasta las 162 semanas
Los cuidadores recibirán instrucciones sobre cómo completar el diario y se les pedirá que registren la información diariamente en el diario. La información sobre el número y tipo de medicamentos concomitantes se recopilará diariamente.
Desde el cribado/basal hasta las 162 semanas
Cambio en la escala Pediatric Quality of Life Inventory en sujetos con KCNQ2-DEE
Periodo de tiempo: Días de estudio: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 y 1092
Un instrumento modular diseñado para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños sanos y con enfermedades crónicas. Las escalas incluyen medidas informadas por los padres sobre el funcionamiento físico del niño, los síntomas físicos, el funcionamiento emocional, el funcionamiento social y el funcionamiento cognitivo.
Días de estudio: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 y 1092
Cambio en Inventario de Calidad de Vida Pediátrica, Escala de Impacto Familiar en sujetos con KCNQ2-DEE
Periodo de tiempo: Días de estudio: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 y 1092
Evaluar el impacto de las condiciones de salud crónicas pediátricas en los padres y la familia, incluidas medidas de función física, emocional, social y cognitiva, comunicación y preocupación autoinformadas por los padres, además de las actividades familiares diarias y las relaciones familiares.
Días de estudio: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 y 1092
Concentraciones plasmáticas de ezogabina y N-acetil metabolito de ezogabina (NAMR)
Periodo de tiempo: Días de estudio: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 y 1092
Se tomarán muestras de sangre en fechas de visita predefinidas para analizar las concentraciones plasmáticas.
Días de estudio: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 y 1092

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Xenon Pharmaceuticals Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Xenon Pharmaceuticals Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de agosto de 2021

Finalización primaria (Actual)

17 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

17 de noviembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de mayo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

3 de junio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de febrero de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • XPF-009-302
  • 2020-003447-28 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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