Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label uitbreiding van de studie XEN496 (Ezogabine) bij kinderen met KCNQ2-DEE (EPIK-OLE)

12 februari 2025 bijgewerkt door: Xenon Pharmaceuticals Inc.

Een open-label uitbreiding van onderzoek XEN496 bij kinderen met KCNQ2 Ontwikkelings- en epileptische encefalopathie

Om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van XEN496 te beoordelen bij pediatrische proefpersonen met KCNQ2-ontwikkelings- en epileptische encefalopathie (KCNQ2-DEE) die hadden deelgenomen aan het primaire onderzoek (XPF-009-301).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label, langetermijnverlengingsonderzoek van XEN496 voor de behandeling van aanvallen bij proefpersonen met KCNQ2-DEE, dat openstaat voor in aanmerking komende proefpersonen die deelnamen aan het primaire onderzoek, XPF-009-301. Het primaire doel is om de veiligheid van XEN496 op de lange termijn te beoordelen. Er zal een dubbelblinde overgangs-/titratieperiode worden gebruikt om blindering te behouden voor de behandelingstoewijzing in het primaire onderzoek (XPF-009-301). Na voltooiing van de geblindeerde overgangs-/titratieperiode zullen proefpersonen gedurende ongeveer 35 maanden het open-label onderzoeksgeneesmiddel in hun optimale dosis ontvangen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • België
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, België, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersoon voltooide deelname aan het primaire onderzoek, XPF-009-301. Een proefpersoon die zich terugtrekt uit het primaire onderzoek omdat hij voldoet aan de in het protocol gespecificeerde criteria voor verslechtering, wordt geacht deelname aan het primaire onderzoek te hebben voltooid.
  • De verzorger is bereid en in staat om zich te houden aan het invullen van het dagboek, het bezoekschema en de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • De verzorger van de proefpersoon bereikte een naleving van minimaal 85% van het dagelijks invullen van het dagboek tijdens zowel de basislijn als de dubbelblinde periode van het primaire onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke bijwerking of ernstige bijwerking tijdens het primaire onderzoek XPF-009-301, die naar de mening van de onderzoeker en de medische monitor van de sponsor de deelname van de proefpersoon aan het OLE-onderzoek zouden verhinderen.
  • Een klinisch significante aandoening of ziekte, of andere symptomen dan die welke het gevolg zijn van KCNQ2-DEE, aanwezig bij de screening/baseline die, naar de mening van de onderzoeker, een risico zou vormen voor de proefpersoon als hij/zij aan het onderzoek zou deelnemen.
  • Alle aandoeningen die als uitsluitingscriteria zijn opgegeven in het primaire onderzoek, XPF-009-301.
  • Verwacht wordt dat de proefpersoon tijdens het onderzoek behandeling met ten minste 1 van de niet-toegestane medicijnen nodig heeft.
  • Elke verandering in hartritme of atrioventriculaire geleiding in het primaire onderzoek die, naar de mening van de onderzoeker, een aanzienlijk risico vormt voor de veiligheid van de proefpersoon.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep 1: alleen Xen496

24-daagse blinde overgangs-/titratieperiode. Proefpersonen die Xen496 hebben ontvangen in de voorgaande studie, blijven Xen496 op dezelfde dosis ontvangen, op een blinde manier, zonder verdere titratie. Om het blinde aspect van het onderzoek te handhaven, wordt Placebo tijdens de overgangs-/titratieperiode aan alle proefpersonen uitgegeven om ervoor te zorgen dat het totale aantal capsules consistent is voor alle onderwerpen.

Proefpersonen die stopzetten, zullen verplicht zijn om het studiemedicijn af te tapiteren gedurende een periode van maximaal 15 dagen
Geneesmiddel: XEN496
XEN496 strooicapsules. Ouders/verzorgers zullen worden geïnstrueerd om de inhoud van de capsules in zacht voedsel of vloeistoffen te sprenkelen en te mengen en aan het kind te geven.
Andere namen:
  • ezogabine
  • retigabine
Experimenteel: Groep 2: placebo naar Xen496

24-daagse blinde overgangs-/titratieperiode. Proefpersonen die in de voorgaande studie aan placebo zijn toegewezen, zullen worden getitreerd tot een getolereerde dosis tot een maximale dosis van 21 mg/kg/dag, met een maximale dagelijkse dosis van 672 mg/dag. Om het blinde aspect van het onderzoek te handhaven, wordt Placebo tijdens de overgangs-/titratieperiode aan alle proefpersonen uitgegeven om ervoor te zorgen dat het totale aantal capsules consistent is voor alle onderwerpen

Proefpersonen die de onderzoeksbehandeling beëindigen of voltooien, zijn nodig om het studiemedicijn over een periode van maximaal 15 dagen af ​​te ruimen.
Geneesmiddel: XEN496
XEN496 strooicapsules. Ouders/verzorgers zullen worden geïnstrueerd om de inhoud van de capsules in zacht voedsel of vloeistoffen te sprenkelen en te mengen en aan het kind te geven.
Andere namen:
  • ezogabine
  • retigabine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen (AES) en ernstige bijwerkingen (SAE's) gerelateerd aan interventie
Tijdsspanne: Van screening/basislijn tot 4 weken na de laatste dosis
Veiligheid en verdraagbaarheid van Xen496 zoals beoordeeld door de incidentie en ernst van AES en SAE's
Van screening/basislijn tot 4 weken na de laatste dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de maandelijks telbare frequentie van motorische aanvallen
Tijdsspanne: Screening/basislijn tot eerste 15 weken (tot bezoek 10)
Vergelijking van de eerste 15 weken van behandeling met XEN496 in het OLE-onderzoek met de aanvalsfrequentie gerapporteerd tijdens de behandeling in het voorgaande primaire onderzoek, XPF-009-301, onder alleen die proefpersonen die in het primaire onderzoek, XPF-009, waren gerandomiseerd naar de placebo-arm -301
Screening/basislijn tot eerste 15 weken (tot bezoek 10)
Verandering ten opzichte van de baseline van vóór randomisatie in het vorige onderzoek in de loop van de tijd op basis van responscategorieën (<25%, 25 tot <50%, 50 tot <75%, 75 tot <100%, 100%), gebaseerd op de geschatte aanvalsfrequentie om de 3 maanden tijdens de OLE-periode
Tijdsspanne: Elke drie maanden vanaf screening/baseline tot voltooiing van de studie, tot 162 weken
Mantelzorgers krijgen instructies over het invullen van het dagboek en worden gevraagd dagelijks informatie in het dagboek te noteren. Dagelijks wordt informatie verzameld over het aantal en het type telbare motorische aanvallen.
Elke drie maanden vanaf screening/baseline tot voltooiing van de studie, tot 162 weken
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in telbare frequentie van motorische aanvallen, ten opzichte van pre-randomisatie baseline van het primaire onderzoek, XPF-009-301, in de loop van de tijd elke 3 maanden beoordeeld tijdens de OLE
Tijdsspanne: Elke drie maanden vanaf screening/baseline tot voltooiing van de studie, tot 162 weken
Mantelzorgers krijgen instructies over het invullen van het dagboek en worden gevraagd dagelijks informatie in het dagboek te noteren. Dagelijks wordt informatie verzameld over het aantal en het type telbare motorische aanvallen.
Elke drie maanden vanaf screening/baseline tot voltooiing van de studie, tot 162 weken
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in telbare frequentie van motorische aanvallen, ten opzichte van pre-randomisatie baseline van de primaire studie, XPF-009-301, elke 3 maanden op basis van gecombineerde gegevens van zowel primaire als OLE-studies, per behandelingsgroep in de primaire studie
Tijdsspanne: Elke drie maanden vanaf screening/baseline tot voltooiing van de studie, tot 162 weken
Mantelzorgers krijgen instructies over het invullen van het dagboek en worden gevraagd dagelijks informatie in het dagboek te noteren. Dagelijks wordt informatie verzameld over het aantal en het type telbare motorische aanvallen.
Elke drie maanden vanaf screening/baseline tot voltooiing van de studie, tot 162 weken
Verandering in de loop van de tijd in Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S)-scores voor de algehele toestand van de patiënt en voor toevallen.
Tijdsspanne: Studiedagen: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 en 1092
CaGI-S-schaal is een door de zorgverlener gerapporteerde beoordeling van de ernst van de aanvallen van de proefpersoon en de algehele toestand gedurende de voorgaande 7 dagen. Antwoorden op de CaGI-S-vragenlijst moeten worden beoordeeld op een Likert-schaal van 5 items, variërend van geen tot zeer ernstig.
Studiedagen: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 en 1092
Verandering in de loop van de tijd in Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C)-scores voor de patiënt
Tijdsspanne: Studiedagen: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 en 1092
De CaGI-C-schaal is een door de zorgverlener gerapporteerde beoordeling van de algehele toestand van de patiënt en van toevallen. Antwoorden op de CaGI-C-vragenlijst moeten worden beoordeeld op een Likert-schaal van 7 items, variërend van zeer veel verbeterd tot zeer veel slechter.
Studiedagen: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 en 1092
Verandering in de loop van de tijd in neurocognitieve ontwikkeling op basis van de Bayley Scales of Infant and Toddler Development III (BSID-III)
Tijdsspanne: Studiedagen: 1, 109, 364, 728 en 1092
De BSID-III is ontworpen om jonge kinderen met ontwikkelingsachterstanden te identificeren en beoordeelt de ontwikkelingsfunctie op 5 domeinen: cognitie; taal (expressief en receptief); motoriek (fijn- en grove motoriek); sociaal-emotioneel en adaptief gedrag.
Studiedagen: 1, 109, 364, 728 en 1092
Verandering in de tijd in adaptief gedrag op basis van het Adaptive Behavior Assessment System, Third Edition (ABAS-3)
Tijdsspanne: Studiedagen: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 en 1092
Op een 4-puntsschaal geven beoordelaars aan of en hoe vaak de persoon elke activiteit uitvoert. De ABAS-3 beoordeelt maximaal 11 vaardigheidsgebieden: communicatie, gebruik in de gemeenschap, functionele academische vaardigheden, gezondheid en veiligheid, wonen thuis of op school, vrije tijd, motoriek, zelfzorg, zelfsturing, sociaal en werk.
Studiedagen: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 en 1092
Verandering in de loop van de tijd in de scores van de Investigator's Clinical Global Impression of Change-schaal (CGI-C) voor de aanvallen van de proefpersoon en de algehele toestand
Tijdsspanne: Studiedagen: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 en 1092
De CGI-C bestaat uit afzonderlijke items met betrekking tot elk concept en wordt door de onderzoeker gescoord met behulp van een 7-punts Likert-schaal variërend van 1 tot 7, verankerd op 1 = "Zeer veel verbeterd" en 7 = "Zeer veel slechter".
Studiedagen: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 en 1092
Gebruik van noodmedicatie
Tijdsspanne: Van screening/baseline tot afronding van het onderzoek, tot 162 weken
Mantelzorgers krijgen instructies over het invullen van het dagboek en worden gevraagd dagelijks informatie in het dagboek te noteren. Informatie over het aantal en type noodmedicatie zal dagelijks worden verzameld.
Van screening/baseline tot afronding van het onderzoek, tot 162 weken
Gebruik van alle gelijktijdig toegediende medicijnen, inclusief behandelingen die worden gebruikt om aanvallen onder controle te krijgen
Tijdsspanne: Van screening/baseline tot 162 weken
Mantelzorgers krijgen instructies over het invullen van het dagboek en worden gevraagd dagelijks informatie in het dagboek te noteren. Dagelijks wordt informatie verzameld over het aantal en het type gelijktijdige medicatie.
Van screening/baseline tot 162 weken
Verandering in de Pediatric Quality of Life Inventory-schaal bij proefpersonen met KCNQ2-DEE
Tijdsspanne: Studiedagen: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 en 1092
Een modulair instrument ontworpen om gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten bij zowel gezonde als chronisch zieke kinderen. De schalen omvatten door ouders gerapporteerde metingen van het fysieke functioneren van het kind, fysieke symptomen, emotioneel functioneren, sociaal functioneren en cognitief functioneren.
Studiedagen: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 en 1092
Verandering in pediatrische kwaliteit van leven-inventaris, Gezinsimpactschaal bij proefpersonen met KCNQ2-DEE
Tijdsspanne: Studiedagen: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 en 1092
Om de impact van pediatrische chronische gezondheidsproblemen op ouders en het gezin te evalueren, inclusief metingen van door ouders zelf gerapporteerde fysieke, emotionele, sociale en cognitieve functies, communicatie en zorgen, naast dagelijkse gezinsactiviteiten en gezinsrelaties
Studiedagen: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 en 1092
Plasmaconcentraties van ezogabine en N-acetylmetaboliet van ezogabine (NAMR)
Tijdsspanne: Studiedagen: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 en 1092
Op vooraf bepaalde bezoekdata zullen bloedmonsters worden genomen om de plasmaconcentraties te analyseren.
Studiedagen: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 en 1092

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Xenon Pharmaceuticals Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Xenon Pharmaceuticals Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 augustus 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 november 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 november 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 mei 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • XPF-009-302
  • 2020-003447-28 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren