Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte rozszerzenie badania XEN496 (ezogabina) u dzieci z KCNQ2-DEE (EPIK-OLE)

18 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Xenon Pharmaceuticals Inc.

Otwarte rozszerzenie badania XEN496 u dzieci z encefalopatią rozwojową i padaczkową KCNQ2

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji XEN496 u pacjentów pediatrycznych z encefalopatią rozwojową i padaczkową KCNQ2 (KCNQ2-DEE), którzy brali udział w badaniu podstawowym (XPF-009-301).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, długoterminowe badanie przedłużające XEN496 w leczeniu napadów padaczkowych u pacjentów z KCNQ2-DEE, które będzie otwarte dla kwalifikujących się pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu podstawowym XPF-009-301. Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa XEN496. Okres przejściowy/miareczkowania z podwójnie ślepą próbą zostanie zastosowany w celu utrzymania zaślepienia przydziału leczenia w badaniu pierwotnym (XPF-009-301). Po zakończeniu zaślepionego okresu przejściowego/miareczkowania pacjenci będą otrzymywać badany lek metodą otwartej próby w ich optymalnej dawce przez około 35 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgia
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik ukończył udział w badaniu podstawowym, XPF-009-301. Pacjent, który wycofa się z badania podstawowego z powodu spełnienia określonych w protokole kryteriów pogorszenia, zostanie uznany za osobę, która ukończyła udział w badaniu podstawowym.
  • Opiekun jest chętny i zdolny do wypełniania dzienniczka, harmonogramu wizyt i podawania badanego leku.
  • Opiekun pacjenta osiągnął co najmniej 85% zgodności z wypełnianiem dziennika dziennego zarówno w okresie wyjściowym, jak iw okresie podwójnie ślepej próby badania podstawowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Wszelkie zdarzenia niepożądane lub poważne zdarzenia niepożądane podczas badania podstawowego XPF-009-301, które w opinii badacza i monitora medycznego sponsora wykluczałyby udział uczestnika w badaniu OLE.
  • Klinicznie istotny stan lub choroba lub objawy inne niż te wynikające z KCNQ2-DEE, obecne podczas badania przesiewowego/wyjściowego, które w opinii badacza stanowiłyby zagrożenie dla uczestnika, gdyby miał wziąć udział w badaniu.
  • Wszelkie warunki, które zostały określone jako kryteria wykluczenia w badaniu pierwotnym, XPF-009-301.
  • Przewiduje się, że osobnik będzie wymagał leczenia co najmniej 1 z zabronionych leków podczas badania.
  • Każda zmiana rytmu serca lub przewodnictwa przedsionkowo-komorowego w badaniu pierwotnym, która w opinii badacza stanowi znaczące ryzyko dla bezpieczeństwa uczestników.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Etap 1: Zaślepione przejście/miareczkowanie dawki

24-dniowy zaślepiony okres przejściowy/miareczkowania. Osoby, które otrzymały XEN496 w poprzednim badaniu, będą nadal otrzymywać XEN496 w tej samej dawce, w sposób zaślepiony, bez dalszego miareczkowania. Osobnicy, którym przydzielono placebo w poprzednim badaniu, zostaną miareczkowani do dawki tolerowanej aż do maksymalnej dawki 21 mg/kg/dobę, z maksymalną dawką dobową 672 mg/dobę. Aby zachować zaślepiony aspekt badania, placebo zostanie podane wszystkim uczestnikom podczas okresu przejściowego/miareczkowania, aby zapewnić spójność całkowitej liczby kapsułek u wszystkich uczestników.

Pacjenci, którzy przestaną brać udział w badaniu, będą musieli zmniejszać dawki badanego leku przez okres do 15 dni
Lek: XEN496
Kapsułki do posypywania XEN496. Rodzice/opiekunowie zostaną poinstruowani, aby posypywać i mieszać zawartość kapsułek z miękkimi pokarmami lub płynami i podawać je dziecku.
Inne nazwy:
  • ezogabina
  • retygabina
Lek: Placebo
Kapsułki posypujące placebo. Rodzice/opiekunowie zostaną poinstruowani, aby posypywać i mieszać zawartość kapsułek z miękkimi pokarmami lub płynami i podawać je dziecku.
Eksperymentalny: Etap 2: Leczenie otwarte

Optymalnie tolerowany poziom dawki ustalony podczas okresu przejściowego/miareczkowania będzie utrzymywany przez cały okres badania otwartego, chyba że konieczne będzie dostosowanie dawki.

Osoby, które przerwają lub ukończą badane leczenie, będą musiały zmniejszać dawki badanego leku przez okres do 15 dni.
Lek: XEN496
Kapsułki do posypywania XEN496. Rodzice/opiekunowie zostaną poinstruowani, aby posypywać i mieszać zawartość kapsułek z miękkimi pokarmami lub płynami i podawać je dziecku.
Inne nazwy:
  • ezogabina
  • retygabina

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) związanych z interwencją
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego/linia bazowa do 4 tygodni po ostatniej dawce
Bezpieczeństwo i tolerancja XEN496 oceniane na podstawie częstości występowania i ciężkości AE i SAE
Od badania przesiewowego/linia bazowa do 4 tygodni po ostatniej dawce

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana miesięcznej policzalnej częstotliwości napadów ruchowych
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe/linia bazowa do pierwszych 15 tygodni (do wizyty 10)
Porównanie pierwszych 15 tygodni leczenia XEN496 w badaniu OLE z częstością napadów odnotowaną podczas leczenia w poprzednim badaniu podstawowym XPF-009-301 tylko wśród pacjentów, którzy zostali losowo przydzieleni do ramienia placebo w badaniu podstawowym XPF-009 -301
Badanie przesiewowe/linia bazowa do pierwszych 15 tygodni (do wizyty 10)
Zmiana w czasie od wartości wyjściowych przed randomizacją w poprzednim badaniu na podstawie kategorii odpowiedzi (<25%, 25 do <50%, 50 do <75%, 75 do <100%, 100%), w oparciu o szacunkową częstość napadów co 3 miesięcy w okresie OLE
Ramy czasowe: Co trzy miesiące od badania przesiewowego/początkowego do zakończenia badania, do 162 tygodni
Opiekunowie zostaną poinstruowani, jak wypełniać dzienniczek i będą proszeni o codzienne zapisywanie informacji w dzienniczku. Informacje o liczbie i rodzaju policzalnych napadów ruchowych będą zbierane codziennie.
Co trzy miesiące od badania przesiewowego/początkowego do zakończenia badania, do 162 tygodni
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w policzalnej częstości napadów ruchowych, w stosunku do wartości wyjściowej przed randomizacją badania podstawowego, XPF-009-301, oceniana w czasie co 3 miesiące podczas OLE
Ramy czasowe: Co trzy miesiące od badania przesiewowego/początkowego do zakończenia badania, do 162 tygodni
Opiekunowie zostaną poinstruowani, jak wypełniać dzienniczek i będą proszeni o codzienne zapisywanie informacji w dzienniczku. Informacje o liczbie i rodzaju policzalnych napadów ruchowych będą zbierane codziennie.
Co trzy miesiące od badania przesiewowego/początkowego do zakończenia badania, do 162 tygodni
Procentowa zmiana liczalnej częstości napadów ruchowych w stosunku do wartości wyjściowych przed randomizacją badania podstawowego, XPF-009-301, co 3 miesiące na podstawie połączonych danych z badań podstawowych i OLE, według grup terapeutycznych w badaniu podstawowym
Ramy czasowe: Co trzy miesiące od badania przesiewowego/początkowego do zakończenia badania, do 162 tygodni
Opiekunowie zostaną poinstruowani, jak wypełniać dzienniczek i będą proszeni o codzienne zapisywanie informacji w dzienniczku. Informacje o liczbie i rodzaju policzalnych napadów ruchowych będą zbierane codziennie.
Co trzy miesiące od badania przesiewowego/początkowego do zakończenia badania, do 162 tygodni
Zmiany w czasie w wynikach globalnego wrażenia ciężkości opiekuna (CaGI-S) dla ogólnego stanu pacjenta i napadów.
Ramy czasowe: Dni nauki: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 i 1092
Skala CaGI-S to zgłoszona przez opiekuna ocena ciężkości napadów padaczkowych i ogólnego stanu pacjenta w ciągu ostatnich 7 dni. Odpowiedzi na kwestionariusz CaGI-S ocenia się na 5-punktowej skali Likerta, od braku do bardzo ciężkiej.
Dni nauki: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 i 1092
Zmiany w czasie w wynikach globalnego wrażenia zmiany opiekuna (CaGI-C) dla pacjenta
Ramy czasowe: Dni nauki: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 i 1092
Skala CaGI-C to zgłaszana przez opiekuna ocena ogólnego stanu pacjenta i napadów padaczkowych. Odpowiedzi na kwestionariusz CaGI-C ocenia się na 7-punktowej skali Likerta, od bardzo dużo lepszej do bardzo dużo gorszej.
Dni nauki: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 i 1092
Zmiana w czasie rozwoju neurokognitywnego na podstawie Bayley Scales of Infant and Toddler Development III (BSID-III)
Ramy czasowe: Dni studiów: 1, 109, 364, 728 i 1092
BSID-III ma na celu identyfikację małych dzieci z opóźnieniami w rozwoju i ocenia funkcje rozwojowe w 5 domenach: funkcje poznawcze; język (ekspresyjny i receptywny); motoryka (funkcjonowanie motoryki małej i dużej); zachowania społeczno-emocjonalne i adaptacyjne.
Dni studiów: 1, 109, 364, 728 i 1092
Zmiana w czasie w zachowaniu adaptacyjnym w oparciu o Adaptacyjny System Oceny Zachowania, wydanie trzecie (ABAS-3)
Ramy czasowe: Dni studiów: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 i 1092
Na 4-punktowej skali odpowiedzi oceniający wskazują, czy i jak często dana osoba wykonuje każdą czynność. ABAS-3 ocenia do 11 obszarów umiejętności: komunikacja, korzystanie ze społeczności, funkcjonalna nauka, zdrowie i bezpieczeństwo, życie w domu lub szkole, wypoczynek, motoryka, samoopieka, samokierowanie, kontakty społeczne i praca.
Dni studiów: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 i 1092
Zmiana w czasie w skali globalnego wrażenia zmiany klinicznej badacza (CGI-C) dla napadów padaczkowych i ogólnego stanu pacjenta
Ramy czasowe: Dni nauki: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 i 1092
CGI-C składa się z pojedynczych pozycji odnoszących się do każdej koncepcji i jest oceniany przez badacza za pomocą 7-punktowej skali Likerta od 1 do 7, zakotwiczonej na 1 = „bardzo poprawiony” i 7 = „bardzo znacznie gorszy”.
Dni nauki: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 i 1092
Stosowanie leków ratunkowych
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego/początkowego do zakończenia badania, do 162 tygodni
Opiekunowie zostaną poinstruowani, jak wypełniać dzienniczek i będą proszeni o codzienne zapisywanie informacji w dzienniczku. Informacje o liczbie i rodzaju leków ratunkowych będą zbierane codziennie.
Od badania przesiewowego/początkowego do zakończenia badania, do 162 tygodni
Stosowanie wszystkich towarzyszących leków, w tym leków stosowanych w kontroli napadów
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych/początkowych do 162 tygodni
Opiekunowie zostaną poinstruowani, jak wypełniać dzienniczek i będą proszeni o codzienne zapisywanie informacji w dzienniczku. Informacje o liczbie i rodzaju jednocześnie przyjmowanych leków będą zbierane codziennie.
Od badań przesiewowych/początkowych do 162 tygodni
Zmiana skali Inwentarza Jakości Życia Pediatrii u osób z KCNQ2-DEE
Ramy czasowe: Dni studiów: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 i 1092
Modułowy przyrząd przeznaczony do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem dzieci zdrowych i przewlekle chorych. Skale obejmują zgłaszane przez rodziców pomiary fizycznego funkcjonowania dziecka, objawów fizycznych, funkcjonowania emocjonalnego, społecznego i poznawczego
Dni studiów: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 i 1092
Zmiana w Inwentarzu Jakości Życia Pediatrii, Skala Wpływu Rodziny u osób z KCNQ2-DEE
Ramy czasowe: Dni studiów: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 i 1092
Ocena wpływu przewlekłych schorzeń pediatrycznych na rodziców i rodzinę, w tym pomiary zgłaszanych przez rodziców funkcji fizycznych, emocjonalnych, społecznych i poznawczych, komunikacji i zmartwień, oprócz codziennych zajęć rodzinnych i relacji rodzinnych
Dni studiów: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 i 1092
Stężenia ezogabiny i N-acetylometabolitu ezogabiny w osoczu (NAMR)
Ramy czasowe: Dni nauki: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 i 1092
Próbki krwi będą pobierane w określonych terminach wizyt w celu analizy stężeń w osoczu.
Dni nauki: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 i 1092

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Xenon Pharmaceuticals Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Xenon Pharmaceuticals Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 maja 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • XPF-009-302
  • 2020-003447-28 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na XEN496

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Germany

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj