Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřené rozšíření studie XEN496 (Ezogabin) u dětí s KCNQ2-DEE (EPIK-OLE)

12. února 2025 aktualizováno: Xenon Pharmaceuticals Inc.

Otevřené rozšíření studie XEN496 u dětí s vývojovou a epileptickou encefalopatií KCNQ2

Posoudit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost XEN496 u pediatrických pacientů s KCNQ2 vývojovou a epileptickou encefalopatií (KCNQ2-DEE), kteří se účastnili primární studie (XPF-009-301).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená, dlouhodobá rozšířená studie XEN496 pro léčbu záchvatů u subjektů s KCNQ2-DEE, která bude otevřena způsobilým subjektům, které se zúčastnily primární studie XPF-009-301. Primárním cílem je posoudit dlouhodobou bezpečnost XEN496. Dvojitě zaslepené přechodné/titrační období bude použito k zachování zaslepení přidělení léčby v primární studii (XPF-009-301). Po dokončení zaslepeného přechodného/titračního období budou subjekty dostávat otevřené studované léčivo v optimální dávce po dobu přibližně 35 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgie
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgie, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt absolvoval účast v primární studii, XPF-009-301. Subjekt, který odstoupí z primární studie kvůli splnění kritérií zhoršení specifikovaných protokolem, bude považován za dokončenou účast v primární studii.
  • Pečovatel je ochoten a schopen dodržovat vyplnění deníku, plán návštěv a podávání studovaného léku.
  • Ošetřovatel subjektu dosáhl minimálně 85% souladu s denním vyplňováním deníku během základního i dvojitě zaslepeného období primární studie.

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli nežádoucí událost(y) nebo vážná(é) nežádoucí událost(y) během primární studie XPF-009-301, která by podle názoru zkoušejícího a lékařského monitoru sponzora zabránila vstupu subjektu do studie OLE.
  • Klinicky významný stav nebo onemocnění nebo symptomy jiné než ty, které jsou následkem KCNQ2-DEE, přítomné při screeningu/výchozím stavu, které by podle názoru zkoušejícího představovaly riziko pro subjekt, pokud by vstoupil do studie.
  • Jakékoli podmínky, které byly specifikovány jako vylučovací kritéria v primární studii, XPF-009-301.
  • Předpokládá se, že subjekt bude během studie vyžadovat léčbu alespoň 1 z nepovolených léků.
  • Jakákoli změna srdečního rytmu nebo atrioventrikulárního vedení v primární studii, která podle názoru zkoušejícího představuje významné riziko pro bezpečnost subjektu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina 1: pouze Xen496

24denní oslepená doba přechodu/titrace. Subjekty, které v předchozí studii obdržely Xen496, budou i nadále přijímat Xen496 ve stejné dávce, oslepenou, bez další titrace. Pro udržení oslepeného aspektu studie bude placebo vydáno všem subjektům během přechodného/titračního období, aby se zajistilo, že celkový počet tobolek je u všech subjektů konzistentní.

Subjekty, které přerušily, budou povinny snižovat studijní lék po dobu až 15 dnů
Lék: XEN496
Kapsle na posyp XEN496. Rodiče / pečovatelé budou poučeni, aby obsah kapslí posypali a zamíchali do měkkých potravin nebo tekutin a nakrmili je dítěti.
Ostatní jména:
  • ezogabin
  • retigabin
Experimentální: Skupina 2: Placebo na Xen496

24denní oslepená doba přechodu/titrace. Subjekty, které byly v předchozí studii přiděleny na placebo, budou titrovány na tolerovanou dávku až do maximální dávky 21 mg/kg/den, s maximální denní dávkou 672 mg/den. Pro zachování oslepeného aspektu studie bude placebo vydáno všem subjektům během období přechodu/titraci, aby se zajistilo, že celkový počet tobolek je konzistentní u všech subjektů

Subjekty, které přerušily nebo dokončily studijní léčbu, budou vyžadovány, aby se snižovaly studijní léčivo po dobu až 15 dnů.
Lék: XEN496
Kapsle na posyp XEN496. Rodiče / pečovatelé budou poučeni, aby obsah kapslí posypali a zamíchali do měkkých potravin nebo tekutin a nakrmili je dítěti.
Ostatní jména:
  • ezogabin
  • retigabin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (AES) a vážných nežádoucích účinků (SAE) souvisejících s intervencí
Časové okno: Od screeningu/základní linie do 4 týdnů po poslední dávce
Bezpečnost a snášenlivost Xen496, jak je hodnoceno podle incidence a závažnosti AES a SAES
Od screeningu/základní linie do 4 týdnů po poslední dávce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna měsíční započitatelné frekvence záchvatů motoru
Časové okno: Screening/výchozí stav do prvních 15 týdnů (do návštěvy 10)
Porovnání prvních 15 týdnů léčby XEN496 ve studii OLE s frekvencí záchvatů hlášenou během léčby v předchozí primární studii XPF-009-301 pouze mezi těmi subjekty, které byly v primární studii randomizovány do ramene s placebem, XPF-009 -301
Screening/výchozí stav do prvních 15 týdnů (do návštěvy 10)
Změna od výchozí hodnoty před randomizací v předchozí studii v průběhu času na základě kategorií odpovědí (<25 %, 25 až <50 %, 50 až <75 %, 75 až <100 %, 100 %), na základě odhadované frekvence záchvatů každé 3 měsíců během období OLE
Časové okno: Každé tři měsíce od screeningu/výchozího stavu až po dokončení studie, až 162 týdnů
Pečovatelé budou poučeni o tom, jak deník vyplňovat, a budou požádáni, aby do deníku zaznamenávali informace denně. Informace o počtu a typu započitatelných motorických záchvatů budou shromažďovány denně.
Každé tři měsíce od screeningu/výchozího stavu až po dokončení studie, až 162 týdnů
Procentuální změna od výchozí hodnoty v počitatelné frekvenci motorických záchvatů ve vztahu k předrandomizační výchozí hodnotě primární studie, XPF-009-301, hodnocené v průběhu času každé 3 měsíce během OLE
Časové okno: Každé tři měsíce od screeningu/výchozího stavu až po dokončení studie, až 162 týdnů
Pečovatelé budou poučeni o tom, jak deník vyplňovat, a budou požádáni, aby do deníku zaznamenávali informace denně. Informace o počtu a typu započitatelných motorických záchvatů budou shromažďovány denně.
Každé tři měsíce od screeningu/výchozího stavu až po dokončení studie, až 162 týdnů
Procentuální změna od výchozí hodnoty v počitatelné frekvenci motorických záchvatů ve vztahu k předrandomizační výchozí hodnotě primární studie, XPF-009-301, každé 3 měsíce na základě kombinovaných údajů z primárních studií a studií OLE, podle léčebné skupiny v primární studii
Časové okno: Každé tři měsíce od screeningu/výchozího stavu až po dokončení studie, až 162 týdnů
Pečovatelé budou poučeni o tom, jak deník vyplňovat, a budou požádáni, aby do deníku zaznamenávali informace denně. Informace o počtu a typu započitatelných motorických záchvatů budou shromažďovány denně.
Každé tři měsíce od screeningu/výchozího stavu až po dokončení studie, až 162 týdnů
Změna v průběhu času ve skóre Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) pro celkový stav subjektu a pro záchvaty.
Časové okno: Studijní dny: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 a 1092
CaGI-S škála je pečovatelem hlášené hodnocení závažnosti záchvatů a celkového stavu subjektu za posledních 7 dní. Odpovědi na dotazník CaGI-S mají být hodnoceny na 5 položkové Likertově škále v rozsahu od žádné po velmi závažnou.
Studijní dny: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 a 1092
Změna v průběhu času ve skóre Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) u subjektu
Časové okno: Studijní dny: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 a 1092
CaGI-C škála je pečovatelem hlášené hodnocení celkového stavu subjektu a záchvatů. Odpovědi na CaGI-C dotazník mají být hodnoceny na 7 položkové Likertově škále v rozsahu od velmi zlepšených po velmi výrazně horší.
Studijní dny: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 a 1092
Změna v průběhu času v neurokognitivním vývoji na základě Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat III (BSID-III)
Časové okno: Studijní dny: 1, 109, 364, 728 a 1092
BSID-III je navržen tak, aby identifikoval malé děti s opožděným vývojem a hodnotí vývojové funkce v 5 oblastech: kognice; jazyk (expresivní a receptivní); motor (fungování jemné a hrubé motoriky); sociálně-emocionální a adaptivní chování.
Studijní dny: 1, 109, 364, 728 a 1092
Časové změny v adaptivním chování založené na systému Adaptive Behaviour Assessment System, třetí vydání (ABAS-3)
Časové okno: Studijní dny: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 a 1092
Na 4bodové škále odpovědí hodnotitelé označují, zda a jak často jednotlivec provádí jednotlivé činnosti. ABAS-3 posuzuje až 11 oblastí dovedností: komunikaci, komunitní využití, funkční akademické pracovníky, zdraví a bezpečnost, život doma nebo ve škole, volný čas, motoriku, sebeobsluhu, sebeřízení, sociální a pracovní.
Studijní dny: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 a 1092
Změna v průběhu času ve skóre škály klinického globálního dojmu změny (CGI-C) vyšetřovatele pro záchvaty a celkový stav subjektu
Časové okno: Studijní dny: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 a 1092
CGI-C se skládá z jednotlivých položek vztahujících se ke každému konceptu a je hodnocen vyšetřovatelem pomocí 7bodové Likertovy škály v rozmezí od 1 do 7, zakotvené na 1 = „Velmi výrazně lepší“ a 7 = „Velmi mnohem horší“.
Studijní dny: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 a 1092
Použití záchranné medikace
Časové okno: Od screeningu/základní hodnoty až po dokončení studie, až 162 týdnů
Pečovatelé budou poučeni o tom, jak deník vyplňovat, a budou požádáni, aby do deníku zaznamenávali informace denně. Informace o počtu a druhu záchranných léků budou shromažďovány denně.
Od screeningu/základní hodnoty až po dokončení studie, až 162 týdnů
Užívání všech současně užívaných léků, včetně léčby používané pro kontrolu záchvatů
Časové okno: Od screeningu/základní hodnoty až po 162 týdnů
Pečovatelé budou poučeni o tom, jak deník vyplňovat, a budou požádáni, aby do deníku zaznamenávali informace denně. Informace o počtu a typu současně užívaných léků budou shromažďovány denně.
Od screeningu/základní hodnoty až po 162 týdnů
Změna na stupnici Pediatric Quality of Life Inventory u subjektů s KCNQ2-DEE
Časové okno: Studijní dny: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 a 1092
Modulární nástroj určený k měření kvality života související se zdravím u zdravých i chronicky nemocných dětí. Škály zahrnují měření fyzického fungování dítěte, fyzických příznaků, emočního fungování, sociálního fungování a kognitivních funkcí uváděná rodiči.
Studijní dny: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 a 1092
Změna v inventáři kvality života u dětí, stupnice dopadu na rodinu u subjektů s KCNQ2-DEE
Časové okno: Studijní dny: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 a 1092
Vyhodnotit dopad dětských chronických zdravotních stavů na rodiče a rodinu, včetně měření fyzických, emocionálních, sociálních a kognitivních funkcí, komunikace a starostí, které rodiče sami uvedli, kromě každodenních rodinných aktivit a rodinných vztahů.
Studijní dny: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 a 1092
Plazmatické koncentrace ezogabinu a N-acetyl metabolitu ezogabinu (NAMR)
Časové okno: Studijní dny: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 a 1092
Vzorky krve budou odebrány v předem definovaných dnech návštěvy k analýze plazmatických koncentrací.
Studijní dny: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 a 1092

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Xenon Pharmaceuticals Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Xenon Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. srpna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

17. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

17. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

3. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. února 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • XPF-009-302
  • 2020-003447-28 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit