Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben udvidelse af undersøgelsen XEN496 (Ezogabin) hos børn med KCNQ2-DEE (EPIK-OLE)

12. februar 2025 opdateret af: Xenon Pharmaceuticals Inc.

En åben udvidelse af undersøgelsen XEN496 hos børn med KCNQ2 udviklingsmæssig og epileptisk encefalopati

At vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af XEN496 hos pædiatriske forsøgspersoner med KCNQ2 udviklingsmæssig og epileptisk encefalopati (KCNQ2-DEE), som havde deltaget i det primære studie (XPF-009-301).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, langsigtet forlængelsesstudie af XEN496 til behandling af anfald hos forsøgspersoner med KCNQ2-DEE, som vil være åbent for kvalificerede forsøgspersoner, der deltog i det primære studie, XPF-009-301. Det primære mål er at vurdere den langsigtede sikkerhed af XEN496. En dobbeltblind overgangs-/titreringsperiode vil blive brugt til at opretholde blinding for behandlingstildelingen i det primære studie (XPF-009-301). Efter afslutning af den blindede overgangs-/titreringsperiode vil forsøgspersonerne modtage det åbne studielægemiddel i deres optimale dosis i ca. 35 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgien
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgsperson gennemførte deltagelse i den primære undersøgelse, XPF-009-301. En forsøgsperson, der trækker sig fra den primære undersøgelse på grund af opfyldelse af protokolspecificerede forværringskriterier, vil blive anset for at have gennemført deltagelse i den primære undersøgelse.
  • Plejeren er villig og i stand til at overholde dagbogsafslutning, besøgsplan og administration af studiemedicin.
  • Forsøgspersonens omsorgsperson opnåede minimum 85 % overensstemmelse med den daglige dagbogsudførelse under både baseline og den dobbeltblindede periode af den primære undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver uønsket(e) hændelse(r) eller alvorlig(e) bivirkning(er) under den primære undersøgelse XPF-009-301, som efter investigatoren og sponsors medicinske monitor ville udelukke forsøgspersonens deltagelse i OLE-undersøgelsen.
  • En klinisk signifikant tilstand eller sygdom, eller andre symptomer end dem, der er et resultat af KCNQ2-DEE, tilstede ved screening/baseline, og som efter investigatorens opfattelse ville udgøre en risiko for forsøgspersonen, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen.
  • Eventuelle forhold, der blev specificeret som eksklusionskriterier i den primære undersøgelse, XPF-009-301.
  • Det forventes, at forsøgspersonen vil kræve behandling med mindst 1 af de forbudte lægemidler under undersøgelsen.
  • Enhver ændring i hjerterytmen eller atrioventrikulær overledning i det primære studie, som efter investigators mening er en væsentlig risiko for forsøgspersonens sikkerhed.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1: Xen496

24-dages blindet overgang/titreringsperiode. Personer, der modtog XEN496 i den foregående undersøgelse, vil fortsat modtage XEN496 i den samme dosis på en blindet måde uden yderligere titrering. For at opretholde det blindede aspekt af undersøgelsen vil placebo udleveres til alle forsøgspersoner i overgangs-/titreringsperioden for at sikre, at det samlede antal kapsler er konsistente på tværs af alle forsøgspersoner.

Personer, der afbryder, skal tilspidses for at aftode studiemedicin over en periode på op til 15 dage
Medicin: XEN496
XEN496 drys kapsler. Forældre/plejere vil blive instrueret i at drysse og blande indholdet af kapslerne i blød mad eller væske og give barnet det.
Andre navne:
  • ezogabin
  • retigabin
Eksperimentel: Gruppe 2: Placebo til Xen496

24-dages blindet overgang/titreringsperiode. Personer, der blev tildelt placebo i den foregående undersøgelse, vil blive titreret til en tolereret dosis op til en maksimal dosis på 21 mg/kg/dag med en maksimal daglig dosis på 672 mg/dag. For at opretholde det blindede aspekt af undersøgelsen vil placebo blive udleveret til alle forsøgspersoner i overgangs-/titreringsperioden for at sikre, at det samlede antal kapsler er konsistente på tværs af alle emner

Personer, der afbryder eller afslutter undersøgelsesbehandlingen, vil være påkrævet for at aftage undersøgelsesmedicin over en periode på op til 15 dage.
Medicin: XEN496
XEN496 drys kapsler. Forældre/plejere vil blive instrueret i at drysse og blande indholdet af kapslerne i blød mad eller væske og give barnet det.
Andre navne:
  • ezogabin
  • retigabin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) relateret til intervention
Tidsramme: Fra screening/baseline til 4 uger efter sidste dosis
Sikkerhed og tolerabilitet af XEN496 som vurderet ved forekomst og sværhedsgrad af AES og SAES
Fra screening/baseline til 4 uger efter sidste dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i den månedlige tællige hyppighed af motoriske anfald
Tidsramme: Screening/Baseline til de første 15 uger (op til besøg 10)
Sammenligning af de første 15 uger af XEN496-behandling i OLE-studiet med anfaldshyppigheden rapporteret under behandling i det foregående primære studie, XPF-009-301, kun blandt de forsøgspersoner, der blev randomiseret til placebo-armen i det primære studie, XPF-009 -301
Screening/Baseline til de første 15 uger (op til besøg 10)
Ændring fra præ-randomiseringens baseline i den tidligere undersøgelse over tid baseret på responskategorier (<25 %, 25 til <50 %, 50 til <75 %, 75 til <100 %, 100 %), baseret på estimeret anfaldsfrekvens hver 3. måneder i OLE-perioden
Tidsramme: Hver tredje måned fra screening/baseline til studiet er afsluttet, op til 162 uger
Pårørende vil blive instrueret i, hvordan de skal udfylde dagbogen og vil blive bedt om at registrere oplysninger dagligt i dagbogen. Oplysninger om antallet og typen af ​​tællelige motoriske anfald vil blive indsamlet dagligt.
Hver tredje måned fra screening/baseline til studiet er afsluttet, op til 162 uger
Procentvis ændring fra baseline i tællelig motorisk anfaldsfrekvens i forhold til præ-randomiseringsbaseline for det primære studie, XPF-009-301, vurderet over tid hver 3. måned under OLE
Tidsramme: Hver tredje måned fra screening/baseline til studiet er afsluttet, op til 162 uger
Pårørende vil blive instrueret i, hvordan de skal udfylde dagbogen og vil blive bedt om at registrere oplysninger dagligt i dagbogen. Oplysninger om antallet og typen af ​​tællelige motoriske anfald vil blive indsamlet dagligt.
Hver tredje måned fra screening/baseline til studiet er afsluttet, op til 162 uger
Procentvis ændring fra baseline i tællelig motorisk anfaldsfrekvens i forhold til præ-randomiseringsbaseline for den primære undersøgelse, XPF-009-301, hver 3. måned baseret på kombinerede data fra både primære og OLE undersøgelser, efter behandlingsgruppe i den primære undersøgelse
Tidsramme: Hver tredje måned fra screening/baseline til studiet er afsluttet, op til 162 uger
Pårørende vil blive instrueret i, hvordan de skal udfylde dagbogen og vil blive bedt om at registrere oplysninger dagligt i dagbogen. Oplysninger om antallet og typen af ​​tællelige motoriske anfald vil blive indsamlet dagligt.
Hver tredje måned fra screening/baseline til studiet er afsluttet, op til 162 uger
Ændring over tid i Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S)-scorer for forsøgspersonens generelle tilstand og for anfald.
Tidsramme: Studiedage: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 og 1092
CaGI-S-skalaen er Caregiver-rapporteret vurdering af sværhedsgraden af ​​forsøgspersonens anfald og generelle tilstand over de foregående 7 dage. Svar på CaGI-S spørgeskemaet skal vurderes på en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra ingen til meget alvorlig.
Studiedage: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 og 1092
Ændring over tid i Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C)-score for emnet
Tidsramme: Studiedage: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 og 1092
CaGI-C-skalaen er en plejer-rapporteret vurdering for forsøgspersonens generelle tilstand og for anfald. Svar på CaGI-C-spørgeskemaet skal vurderes på en Likert-skala med 7 punkter, der spænder fra meget forbedret til meget dårligere.
Studiedage: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 og 1092
Ændring over tid i neurokognitiv udvikling baseret på Bayley Scales of Infant and Toddler Development III (BSID-III)
Tidsramme: Studiedage: 1, 109, 364, 728 og 1092
BSID-III er designet til at identificere små børn med udviklingsforsinkelser og vurderer udviklingsfunktion på tværs af 5 domæner: kognition; sprog (ekspressivt og modtageligt); motorisk (fin- og grovmotorisk funktion); social-emotionel og adaptiv adfærd.
Studiedage: 1, 109, 364, 728 og 1092
Ændring over tid i adaptiv adfærd baseret på Adaptive Behavior Assessment System, Third Edition (ABAS-3)
Tidsramme: Studiedage: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 og 1092
På en 4-punkts svarskala angiver bedømmere, om og hvor ofte individet udfører hver aktivitet. ABAS-3 vurderer op til 11 færdighedsområder: kommunikation, samfundsbrug, funktionelle akademikere, sundhed og sikkerhed, hjem eller skole, fritid, motorik, egenomsorg, selvledelse, social og arbejde.
Studiedage: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 og 1092
Ændring over tid i Investigator's Clinical Global Impression of Change-skala (CGI-C)-score for forsøgspersonens anfald og generelle tilstand
Tidsramme: Studiedage: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 og 1092
CGI-C består af enkelte elementer, der relaterer til hvert koncept og scores af efterforskeren ved hjælp af en 7-punkts Likert-skala fra 1 til 7, forankret ved 1 = "Meget forbedret" og 7 = "Meget meget værre".
Studiedage: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 og 1092
Brug af redningsmedicin
Tidsramme: Fra screening/baseline til studieafslutning, op til 162 uger
Pårørende vil blive instrueret i, hvordan de skal udfylde dagbogen og vil blive bedt om at registrere oplysninger dagligt i dagbogen. Oplysninger om antallet og typen af ​​redningsmedicin vil blive indsamlet dagligt.
Fra screening/baseline til studieafslutning, op til 162 uger
Brug af al samtidig medicin, inklusive behandlinger, der anvendes til kontrol med anfald
Tidsramme: Fra screening/baseline til 162 uger
Pårørende vil blive instrueret i, hvordan de skal udfylde dagbogen og vil blive bedt om at registrere oplysninger dagligt i dagbogen. Oplysninger om antal og type af samtidig medicin vil blive indsamlet dagligt.
Fra screening/baseline til 162 uger
Ændring i den pædiatriske livskvalitetsopgørelsesskala i emner med KCNQ2-DEE
Tidsramme: Studiedage: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 og 1092
Et modulært instrument designet til at måle sundhedsrelateret livskvalitet hos både raske og kronisk syge børn. Skalaerne inkluderer forældrerapporterede mål for barnets fysiske funktion, fysiske symptomer, følelsesmæssig funktion, social funktion og kognitiv funktion.
Studiedage: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 og 1092
Ændring i pædiatrisk livskvalitetsopgørelse, familiepåvirkningsskala i forsøgspersoner med KCNQ2-DEE
Tidsramme: Studiedage: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 og 1092
At evaluere indvirkningen af ​​pædiatriske kroniske sundhedstilstande på forældre og familien, herunder målinger af forældres selvrapporterede fysiske, følelsesmæssige, sociale og kognitive funktion, kommunikation og bekymring, ud over familiens daglige aktiviteter og familieforhold
Studiedage: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 og 1092
Plasmakoncentrationer af ezogabin og N-acetylmetabolit af ezogabin (NAMR)
Tidsramme: Studiedage: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 og 1092
Blodprøver vil blive taget på foruddefinerede besøgsdatoer for at analysere plasmakoncentrationerne.
Studiedage: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 og 1092

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Xenon Pharmaceuticals Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Xenon Pharmaceuticals Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. august 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

17. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

3. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2025

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • XPF-009-302
  • 2020-003447-28 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner