Uma extensão aberta do estudo XEN496 (Ezogabina) em crianças com KCNQ2-DEE (EPIK-OLE)
12 de fevereiro de 2025 atualizado por: Xenon Pharmaceuticals Inc.
Uma extensão aberta do estudo XEN496 em crianças com encefalopatia epiléptica e de desenvolvimento KCNQ2
Avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do XEN496 em indivíduos pediátricos com encefalopatia epiléptica e de desenvolvimento KCNQ2 (KCNQ2-DEE) que participaram do estudo primário (XPF-009-301).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto de extensão de longo prazo do XEN496 para o tratamento de convulsões em indivíduos com KCNQ2-DEE, que será aberto a indivíduos elegíveis que participaram do estudo primário, XPF-009-301.
O objetivo principal é avaliar a segurança a longo prazo do XEN496.
Um período de transição/titulação duplo-cego será usado para manter o sigilo quanto à alocação do tratamento no estudo primário (XPF-009-301).
Após a conclusão do período cego de transição/titulação, os indivíduos receberão o medicamento de estudo de rótulo aberto em sua dose ideal por aproximadamente 35 meses.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
8
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2031
- Sydney Children's Hospital
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Antwerpen
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Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Washington
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 mês a 6 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito concluiu a participação no estudo primário, XPF-009-301. Um indivíduo que abandone o estudo primário devido ao cumprimento dos critérios de piora especificados no protocolo será considerado como tendo concluído a participação no estudo primário.
- O cuidador está disposto e é capaz de cumprir o preenchimento do diário, o cronograma de visitas e a administração do medicamento do estudo.
- O cuidador do sujeito alcançou um mínimo de 85% de conformidade com a conclusão diária do diário durante a linha de base e o período duplo-cego do estudo primário.
Critério de exclusão:
- Qualquer evento(s) adverso(s) ou evento(s) adverso(s) grave(s) durante o estudo primário XPF-009-301, que na opinião do investigador e do monitor médico do patrocinador, impediriam a entrada do sujeito no estudo OLE.
- Uma condição ou doença clinicamente significativa, ou sintomas diferentes dos resultantes do KCNQ2-DEE, presentes na triagem/linha de base que, na opinião do investigador, representariam um risco para o sujeito se ele/ela entrasse no estudo.
- Quaisquer condições que foram especificadas como critérios de exclusão no estudo primário, XPF-009-301.
- Prevê-se que o sujeito irá necessitar de tratamento com pelo menos 1 dos medicamentos não permitidos durante o estudo.
- Qualquer alteração no ritmo cardíaco ou na condução atrioventricular no estudo primário que, na opinião do investigador, seja um risco significativo para a segurança do paciente.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo 1: Xen496 apenas
Período de transição/titulação cego de 24 dias. Os indivíduos que receberam XEN496 no estudo anterior continuarão a receber XEN496 na mesma dose, de maneira cega, sem mais titulação. Para manter o aspecto cego do estudo, o placebo será dispensado a todos os sujeitos durante o período de transição/titulação para garantir que o número total de cápsulas seja consistente em todos os sujeitos. Os indivíduos que descontinuam serão obrigados a diminuir a droga de estudo por um período de até 15 dias |
XEN496 polvilhe cápsulas.
Os pais/responsáveis serão instruídos a borrifar e misturar o conteúdo das cápsulas em alimentos moles ou líquidos e alimentá-los para a criança.
Outros nomes:
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Experimental: Grupo 2: placebo para xen496
Período de transição/titulação cego de 24 dias. Os indivíduos que foram alocados ao placebo no estudo anterior serão titulados em uma dose tolerada até uma dose máxima de 21 mg/kg/dia, com uma dose diária máxima de 672 mg/dia. Para manter o aspecto cego do estudo, o placebo será dispensado a todos os assuntos durante o período de transição/titulação para garantir que o número total de cápsulas seja consistente em todos os sujeitos Os indivíduos que interromperão ou concluem o tratamento do estudo serão necessários para diminuir a droga de estudo por um período de até 15 dias. |
XEN496 polvilhe cápsulas.
Os pais/responsáveis serão instruídos a borrifar e misturar o conteúdo das cápsulas em alimentos moles ou líquidos e alimentá-los para a criança.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs) relacionados à intervenção
Prazo: Desde a triagem/linha de base até 4 semanas após a última dose
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Segurança e tolerabilidade do XEN496, avaliadas pela incidência e gravidade de AES e SAES
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Desde a triagem/linha de base até 4 semanas após a última dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na frequência mensal de crises motoras contáveis
Prazo: Triagem/linha de base para as primeiras 15 semanas (até a visita 10)
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Comparando as primeiras 15 semanas de tratamento com XEN496 no estudo OLE com a frequência de convulsões relatada durante o tratamento no estudo primário anterior, XPF-009-301, apenas entre os indivíduos que foram randomizados para o braço placebo no estudo primário, XPF-009 -301
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Triagem/linha de base para as primeiras 15 semanas (até a visita 10)
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Alteração da linha de base pré-randomização no estudo anterior ao longo do tempo com base nas categorias de resposta (<25%, 25 a <50%, 50 a <75%, 75 a <100%, 100%), com base na frequência estimada de convulsões a cada 3 meses durante o período OLE
Prazo: A cada três meses, desde a triagem/linha de base até a conclusão do estudo, até 162 semanas
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Os cuidadores serão instruídos sobre como preencher o diário e serão solicitados a registrar informações diariamente no diário.
Informações sobre o número e o tipo de convulsões motoras contáveis serão coletadas diariamente.
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A cada três meses, desde a triagem/linha de base até a conclusão do estudo, até 162 semanas
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Alteração percentual da linha de base na frequência de crises motoras contáveis, em relação à linha de base pré-randomização do estudo primário, XPF-009-301, avaliada ao longo do tempo a cada 3 meses durante o OLE
Prazo: A cada três meses, desde a triagem/linha de base até a conclusão do estudo, até 162 semanas
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Os cuidadores serão instruídos sobre como preencher o diário e serão solicitados a registrar informações diariamente no diário.
Informações sobre o número e o tipo de convulsões motoras contáveis serão coletadas diariamente.
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A cada três meses, desde a triagem/linha de base até a conclusão do estudo, até 162 semanas
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Alteração percentual da linha de base na frequência de convulsões motoras contáveis, em relação à linha de base pré-randomização do estudo primário, XPF-009-301, a cada 3 meses com base em dados combinados dos estudos primário e OLE, por grupo de tratamento no estudo primário
Prazo: A cada três meses, desde a triagem/linha de base até a conclusão do estudo, até 162 semanas
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Os cuidadores serão instruídos sobre como preencher o diário e serão solicitados a registrar informações diariamente no diário.
Informações sobre o número e o tipo de convulsões motoras contáveis serão coletadas diariamente.
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A cada três meses, desde a triagem/linha de base até a conclusão do estudo, até 162 semanas
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Mudança ao longo do tempo nas pontuações de Impressão Global de Gravidade do Cuidador (CaGI-S) para a condição geral do sujeito e para convulsões.
Prazo: Dias de estudo: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 e 1092
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A escala CaGI-S é a avaliação relatada pelo cuidador da gravidade das convulsões e condição geral do indivíduo nos últimos 7 dias.
As respostas ao questionário CaGI-S devem ser classificadas em uma escala Likert de 5 itens, variando de nenhum a muito grave.
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Dias de estudo: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 e 1092
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Mudança ao longo do tempo nas pontuações de Impressão Global de Mudança do Cuidador (CaGI-C) para o sujeito
Prazo: Dias de estudo: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 e 1092
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A escala CaGI-C é uma avaliação relatada pelo cuidador para a condição geral do sujeito e para convulsões.
As respostas ao questionário CaGI-C devem ser classificadas em uma escala Likert de 7 itens, variando de muito melhor a muito pior.
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Dias de estudo: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 e 1092
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Mudança ao longo do tempo no desenvolvimento neurocognitivo com base na Bayley Scales of Infant and Toddler Development III (BSID-III)
Prazo: Dias de estudo: 1, 109, 364, 728 e 1092
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O BSID-III é projetado para identificar crianças pequenas com atrasos no desenvolvimento e avalia a função de desenvolvimento em 5 domínios: cognição; linguagem (expressiva e receptiva); motor (funcionamento motor fino e grosso); comportamento socioemocional e adaptativo.
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Dias de estudo: 1, 109, 364, 728 e 1092
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Mudança ao longo do tempo no comportamento adaptativo com base no Sistema de Avaliação de Comportamento Adaptativo, Terceira Edição (ABAS-3)
Prazo: Dias de estudo: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 e 1092
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Em uma escala de resposta de 4 pontos, os avaliadores indicam se e com que frequência o indivíduo realiza cada atividade.
O ABAS-3 avalia até 11 áreas de habilidades: comunicação, uso comunitário, acadêmico funcional, saúde e segurança, vida doméstica ou escolar, lazer, motor, autocuidado, autodireção, social e profissional.
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Dias de estudo: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 e 1092
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Mudança ao longo do tempo nas pontuações da escala de impressão clínica global de mudança do investigador (CGI-C) para as convulsões e condição geral do sujeito
Prazo: Dias de estudo: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 e 1092
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O CGI-C consiste em itens únicos relativos a cada conceito e é pontuado pelo investigador usando uma escala Likert de 7 pontos variando de 1 a 7, ancorada em 1 = "Muito melhor" e 7 = "Muito pior".
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Dias de estudo: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 e 1092
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Uso de medicação de resgate
Prazo: Da triagem/linha de base até a conclusão do estudo, até 162 semanas
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Os cuidadores serão instruídos sobre como preencher o diário e serão solicitados a registrar informações diariamente no diário.
Diariamente serão coletadas informações sobre a quantidade e o tipo de medicamentos de resgate.
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Da triagem/linha de base até a conclusão do estudo, até 162 semanas
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Uso de todos os medicamentos concomitantes, incluindo tratamentos usados para controle de convulsões
Prazo: Da triagem/linha de base até 162 semanas
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Os cuidadores serão instruídos sobre como preencher o diário e serão solicitados a registrar informações diariamente no diário.
Informações sobre o número e tipo de medicamentos concomitantes serão coletadas diariamente.
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Da triagem/linha de base até 162 semanas
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Mudança na escala do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica em indivíduos com KCNQ2-DEE
Prazo: Dias de estudo: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 e 1092
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Um instrumento modular projetado para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças saudáveis e com doenças crônicas.
As escalas incluem medidas relatadas pelos pais do funcionamento físico da criança, sintomas físicos, funcionamento emocional, funcionamento social e funcionamento cognitivo
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Dias de estudo: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 e 1092
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Mudança no inventário de qualidade de vida pediátrica, escala de impacto familiar em indivíduos com KCNQ2-DEE
Prazo: Dias de estudo: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 e 1092
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Avaliar o impacto das condições crônicas de saúde pediátrica nos pais e na família, incluindo medidas das funções físicas, emocionais, sociais e cognitivas relatadas pelos pais, comunicação e preocupação, além das atividades diárias da família e relacionamentos familiares
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Dias de estudo: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 e 1092
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Concentrações plasmáticas de ezogabina e N-acetil metabólito de ezogabina (NAMR)
Prazo: Dias de estudo: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 e 1092
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Amostras de sangue serão coletadas em datas de visita pré-definidas para analisar as concentrações plasmáticas.
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Dias de estudo: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 e 1092
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Xenon Pharmaceuticals Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de agosto de 2021
Conclusão Primária (Real)
17 de novembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
17 de novembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de maio de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de maio de 2021
Primeira postagem (Real)
3 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de fevereiro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- XPF-009-302
- 2020-003447-28 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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