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Eine Open-Label-Erweiterung der Studie XEN496 (Ezogabin) bei Kindern mit KCNQ2-DEE (EPIK-OLE)

12. Februar 2025 aktualisiert von: Xenon Pharmaceuticals Inc.

Eine Open-Label-Erweiterung der Studie XEN496 bei Kindern mit KCNQ2-Entwicklungs- und epileptischer Enzephalopathie

Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von XEN496 bei pädiatrischen Probanden mit KCNQ2-Entwicklungs- und epileptischer Enzephalopathie (KCNQ2-DEE), die an der Primärstudie (XPF-009-301) teilgenommen hatten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine unverblindete Langzeit-Verlängerungsstudie zu XEN496 zur Behandlung von Krampfanfällen bei Patienten mit KCNQ2-DEE, die geeigneten Patienten offen steht, die an der Primärstudie XPF-009-301 teilgenommen haben. Das primäre Ziel ist die Beurteilung der Langzeitsicherheit von XEN496. Eine doppelblinde Übergangs-/Titrationsphase wird verwendet, um die Verblindung für die Behandlungszuteilung in der Primärstudie (XPF-009-301) aufrechtzuerhalten. Nach Abschluss der verblindeten Übergangs-/Titrationsphase erhalten die Probanden das Open-Label-Studienmedikament etwa 35 Monate lang in ihrer optimalen Dosis.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Belgien
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Proband hat die Teilnahme an der Primärstudie XPF-009-301 abgeschlossen. Ein Proband, der sich aus der Primärstudie zurückzieht, weil er die im Protokoll festgelegten Verschlechterungskriterien erfüllt, gilt als abgeschlossene Teilnahme an der Primärstudie.
  • Die Pflegekraft ist bereit und in der Lage, das Ausfüllen des Tagebuchs, den Besuchsplan und die Verabreichung von Studienmedikamenten einzuhalten.
  • Die Betreuungsperson des Probanden erreichte sowohl während der Grundlinie als auch während der doppelblinden Phase der Primärstudie eine Compliance von mindestens 85 % beim täglichen Tagebuchausfüllen.

Ausschlusskriterien:

  • Alle unerwünschten Ereignisse oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse während der Primärstudie XPF-009-301, die nach Meinung des Prüfarztes und des medizinischen Monitors des Sponsors die Teilnahme des Probanden an der OLE-Studie ausschließen würden.
  • Ein klinisch signifikanter Zustand oder eine Krankheit oder Symptome, die nicht auf KCNQ2-DEE zurückzuführen sind und beim Screening/Basislinie vorhanden sind und nach Meinung des Prüfarztes ein Risiko für den Probanden darstellen würden, wenn er/sie an der Studie teilnehmen würde.
  • Alle Bedingungen, die in der Primärstudie XPF-009-301 als Ausschlusskriterien angegeben wurden.
  • Es wird davon ausgegangen, dass der Proband während der Studie mit mindestens einem der nicht zugelassenen Medikamente behandelt werden muss.
  • Jede Änderung des Herzrhythmus oder der atrioventrikulären Überleitung in der Primärstudie, die nach Ansicht des Prüfarztes ein erhebliches Risiko für die Sicherheit des Probanden darstellt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe 1: nur Xen496

24-Tage-Blind-Übergangs-/Titrationsperiode. Probanden, die in der vorangegangenen Studie Xen496 erhalten haben, erhalten die Xen496 in derselben Dosis ohne weitere Titration geblendet. Um den geblendeten Aspekt der Studie aufrechtzuerhalten, wird Placebo während des Übergangs-/Titrationszeitraums an alle Probanden abgegeben, um sicherzustellen, dass die Gesamtzahl der Kapseln über alle Probanden konsistent ist.

Probanden, die einstellen, müssen über einen Zeitraum von bis zu 15 Tagen das Studienmedikament verjüngen
Arzneimittel: XEN496
XEN496 Streukapseln. Eltern / Betreuer werden angewiesen, den Inhalt der Kapseln in weiche Nahrung oder Flüssigkeiten zu streuen und zu mischen und dem Kind zu füttern.
Andere Namen:
  • Ezogabin
  • Retigabin
Experimental: Gruppe 2: Placebo bis Xen496

24-Tage-Blind-Übergangs-/Titrationsperiode. Probanden, die in der vorhergehenden Studie Placebo zugeordnet wurden, werden zu einer tolerierten Dosis bis zu einer maximalen Dosis von 21 mg/kg/Tag mit einer maximalen täglichen Dosis von 672 mg/Tag titriert. Um den geblendeten Aspekt der Studie aufrechtzuerhalten, wird Placebo während des Übergangs-/Titrationszeitraums an alle Probanden abgegeben, um sicherzustellen

Probanden, die die Studienbehandlung absetzen oder abschließen, müssen über einen Zeitraum von bis zu 15 Tagen das Studienmedikament verjüngen.
Arzneimittel: XEN496
XEN496 Streukapseln. Eltern / Betreuer werden angewiesen, den Inhalt der Kapseln in weiche Nahrung oder Flüssigkeiten zu streuen und zu mischen und dem Kind zu füttern.
Andere Namen:
  • Ezogabin
  • Retigabin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen (AES) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) im Zusammenhang mit der Intervention
Zeitfenster: Von Screening/Baseline über 4 Wochen nach der letzten Dosis
Sicherheit und Verträglichkeit von Xen496, wie durch Inzidenz und Schwere von AES und SAES bewertet
Von Screening/Baseline über 4 Wochen nach der letzten Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der monatlich zählbaren Häufigkeit motorischer Anfälle
Zeitfenster: Screening/Baseline bis zu den ersten 15 Wochen (bis zu Besuch 10)
Vergleich der ersten 15 Wochen der XEN496-Behandlung in der OLE-Studie mit der Anfallshäufigkeit, die während der Behandlung in der vorangegangenen Primärstudie XPF-009-301 berichtet wurde, nur bei den Patienten, die in der Primärstudie XPF-009 dem Placebo-Arm zugeteilt wurden -301
Screening/Baseline bis zu den ersten 15 Wochen (bis zu Besuch 10)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert vor der Randomisierung in der vorherigen Studie im Laufe der Zeit basierend auf den Ansprechkategorien (< 25 %, 25 bis < 50 %, 50 bis < 75 %, 75 bis < 100 %, 100 %), basierend auf der geschätzten Anfallshäufigkeit alle 3 Monate während der OLE-Periode
Zeitfenster: Alle drei Monate vom Screening/Baseline bis zum Studienabschluss, bis zu 162 Wochen
Betreuer werden angewiesen, wie das Tagebuch auszufüllen ist, und werden gebeten, täglich Informationen in das Tagebuch einzutragen. Informationen über die Anzahl und Art der zählbaren motorischen Anfälle werden täglich erhoben.
Alle drei Monate vom Screening/Baseline bis zum Studienabschluss, bis zu 162 Wochen
Prozentuale Veränderung der Häufigkeit zählbarer motorischer Anfälle gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zum Ausgangswert vor der Randomisierung der Primärstudie XPF-009-301, bewertet im Laufe der Zeit alle 3 Monate während der OLE
Zeitfenster: Alle drei Monate vom Screening/Baseline bis zum Studienabschluss, bis zu 162 Wochen
Betreuer werden angewiesen, wie das Tagebuch auszufüllen ist, und werden gebeten, täglich Informationen in das Tagebuch einzutragen. Informationen über die Anzahl und Art der zählbaren motorischen Anfälle werden täglich erhoben.
Alle drei Monate vom Screening/Baseline bis zum Studienabschluss, bis zu 162 Wochen
Prozentuale Veränderung der Häufigkeit zählbarer motorischer Anfälle gegenüber dem Ausgangswert, relativ zum Ausgangswert vor der Randomisierung der Primärstudie, XPF-009-301, alle 3 Monate, basierend auf kombinierten Daten aus Primär- und OLE-Studien, nach Behandlungsgruppe in der Primärstudie
Zeitfenster: Alle drei Monate vom Screening/Baseline bis zum Studienabschluss, bis zu 162 Wochen
Betreuer werden angewiesen, wie das Tagebuch auszufüllen ist, und werden gebeten, täglich Informationen in das Tagebuch einzutragen. Informationen über die Anzahl und Art der zählbaren motorischen Anfälle werden täglich erhoben.
Alle drei Monate vom Screening/Baseline bis zum Studienabschluss, bis zu 162 Wochen
Zeitliche Veränderung der CaGI-S-Werte (Global Impression of Severity) der Pflegekraft für den Gesamtzustand des Probanden und für Anfälle.
Zeitfenster: Studientage: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 und 1092
Die CaGI-S-Skala ist eine von der Pflegekraft berichtete Bewertung der Schwere der Anfälle und des Gesamtzustands des Probanden in den letzten 7 Tagen. Die Antworten auf den CaGI-S-Fragebogen sind auf einer 5-Punkte-Likert-Skala zu bewerten, die von „keine“ bis „sehr schwerwiegend“ reicht.
Studientage: 1, 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 und 1092
Veränderung im Laufe der Zeit in Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C)-Scores für den Probanden
Zeitfenster: Studientage: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 und 1092
Die CaGI-C-Skala ist eine von der Pflegekraft berichtete Bewertung des Gesamtzustands des Probanden und der Anfälle. Die Antworten auf den CaGI-C-Fragebogen sind auf einer 7-Punkte-Likert-Skala zu bewerten, die von sehr viel verbessert bis sehr viel schlechter reicht.
Studientage: 24, 67, 109, 182, 273, 364, 455, 546, 637, 728, 819, 910, 1001 und 1092
Zeitliche Veränderung der neurokognitiven Entwicklung basierend auf den Bayley Scales of Infant and Toddler Development III (BSID-III)
Zeitfenster: Studientage: 1, 109, 364, 728 und 1092
Der BSID-III wurde entwickelt, um kleine Kinder mit Entwicklungsverzögerungen zu identifizieren, und bewertet die Entwicklungsfunktion in 5 Bereichen: Kognition; Sprache (ausdrucksstark und rezeptiv); Motor (Fein- und Grobmotorik); sozial-emotionales und adaptives Verhalten.
Studientage: 1, 109, 364, 728 und 1092
Zeitliche Veränderung des adaptiven Verhaltens basierend auf dem Adaptive Behavior Assessment System, Third Edition (ABAS-3)
Zeitfenster: Studientage: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 und 1092
Auf einer 4-Punkte-Antwortskala geben die Bewerter an, ob und wie häufig die Person jede Aktivität ausführt. Der ABAS-3 bewertet bis zu 11 Kompetenzbereiche: Kommunikation, Nutzung in der Gemeinschaft, funktionale Wissenschaft, Gesundheit und Sicherheit, Leben zu Hause oder in der Schule, Freizeit, Motorik, Selbstfürsorge, Selbstbestimmung, Soziales und Arbeit.
Studientage: 1, 109, 182, 364, 546, 728, 910 und 1092
Veränderung im Laufe der Zeit in den CGI-C-Scores der Investigator's Clinical Global Impression of Change-Skala für die Anfälle und den Gesamtzustand des Probanden
Zeitfenster: Studientage: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 und 1092
Das CGI-C besteht aus einzelnen Items, die sich auf jedes Konzept beziehen, und wird vom Untersucher anhand einer 7-Punkte-Likert-Skala von 1 bis 7 bewertet, die bei 1 = "sehr viel verbessert" und 7 = "sehr viel schlechter" verankert ist.
Studientage: 67, 109, 182, 364, 546, 728, 910 und 1092
Verwendung von Notfallmedikamenten
Zeitfenster: Vom Screening/Baseline bis zum Studienabschluss, bis zu 162 Wochen
Betreuer werden angewiesen, wie das Tagebuch auszufüllen ist, und werden gebeten, täglich Informationen in das Tagebuch einzutragen. Informationen über Anzahl und Art der Notfallmedikation werden täglich erhoben.
Vom Screening/Baseline bis zum Studienabschluss, bis zu 162 Wochen
Verwendung aller begleitenden Medikamente, einschließlich Behandlungen zur Anfallskontrolle
Zeitfenster: Vom Screening/Baseline bis zu 162 Wochen
Betreuer werden angewiesen, wie das Tagebuch auszufüllen ist, und werden gebeten, täglich Informationen in das Tagebuch einzutragen. Informationen über Anzahl und Art der Begleitmedikation werden täglich erhoben.
Vom Screening/Baseline bis zu 162 Wochen
Änderung der pädiatrischen Lebensqualitätsinventurskala bei Probanden mit KCNQ2-DEE
Zeitfenster: Studientage: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 und 1092
Ein modulares Instrument zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität sowohl bei gesunden als auch bei chronisch kranken Kindern. Die Skalen umfassen von den Eltern berichtete Maße der körperlichen Funktionsfähigkeit des Kindes, der körperlichen Symptome, der emotionalen Funktionsfähigkeit, der sozialen Funktionsfähigkeit und der kognitiven Funktionsfähigkeit
Studientage: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 und 1092
Änderung des pädiatrischen Lebensqualitätsinventars, Family Impact-Skala bei Probanden mit KCNQ2-DEE
Zeitfenster: Studientage: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 und 1092
Bewertung der Auswirkungen pädiatrischer chronischer Gesundheitszustände auf Eltern und die Familie, einschließlich Messungen der selbstberichteten körperlichen, emotionalen, sozialen und kognitiven Funktion, Kommunikation und Sorge der Eltern, zusätzlich zu den täglichen Aktivitäten der Familie und den familiären Beziehungen
Studientage: 1, 67, 109, 182, 546, 728, 910 und 1092
Plasmakonzentrationen von Ezogabin und N-Acetyl-Metabolit von Ezogabin (NAMR)
Zeitfenster: Studientage: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 und 1092
Blutproben werden zu vordefinierten Besuchsterminen entnommen, um die Plasmakonzentrationen zu analysieren.
Studientage: 1, 16, 32, 67, 109, 182, 546, 728, 910 und 1092

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Xenon Pharmaceuticals Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Xenon Pharmaceuticals Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. August 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. November 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. November 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • XPF-009-302
  • 2020-003447-28 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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