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慢性骨髄性白血病の小児患者におけるアシミニブの用量と安全性を決定するための研究

2026年8月26日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

以前に1つ以上のチロシンキナーゼ阻害剤で治療された慢性期のフィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病（Ph + CML-CP）の小児患者における経口アシミニブの用量と安全性を決定するための多施設非盲検試験

この研究の目的は、以前に 1 つ以上の TKI で治療された小児集団 (1 歳から 18 歳未満) におけるアシミニブの開発をサポートすることです。 成人から小児患者までのアシミニブの有効性の完全な外挿が行われます。 完全な外挿は、小児集団の CML が成人と同じ病因、類似の臨床的特徴、および進行パターンを有するという概念に基づいています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究の目的は、以前に1つ以上のチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）で治療された慢性期のフィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病（PH + CML-CP）の小児集団（1歳から18歳未満）におけるアシミニブの開発をサポートすることです。 .

この研究の主な目的は、小児患者におけるアシミニブの薬物動態 (PK) プロファイルを特徴付け、成人患者 (空腹時) における 40 mg BID に匹敵するアシミニブ曝露につながる小児用製剤用量 (摂食) を特定することです。

小児用製剤グループには、次の 2 つの年齢カテゴリのそれぞれに少なくとも 15 人の参加者が含まれます。これにより、少なくとも 30 人の参加者が登録され、小児用製剤で治療を受けました。 これは、用量決定部分 (パート 1) とコホート拡張 (パート 2 BID レジメンおよびパート 3 QD レジメン) で構成されます。

パート 1 では、PK の評価が可能な少なくとも 4 人の参加者を得るために、4 ～ 6 人の参加者が登録されます (これらの参加者は、上記の年齢カテゴリのいずれかである可能性があります)。 最初の開始用量は体重に基づいており、食事と一緒に BID で投与されます。

体重調整用量が研究のパート1で決定されたら、パート1に含まれていた参加者を含む少なくとも20人の参加者が登録されるまで、患者はパート2に登録されます（年齢グループごとに10人）小児製剤グループ。 暫定的な安全性と PK 分析 2 がいずれかの年齢グループで完了すると、パート 3 QD レジメンが各年齢グループで開始され、10 人の患者 (年齢グループごとに 5 人の患者) が登録されます。

小児用製剤は開発中で入手できなかったため、この研究は思春期の患者の募集から始まりました。 14 歳から 18 歳未満で体重が 40 kg 以上のこれらの参加者は、絶食条件下で 40 mg BID の均一用量で成人用製剤を投与されます。

研究の治療期間の合計期間は5年（260週間）です。 治験責任医師の判断によると、研究治療の恩恵を受けている参加者は、治療期間（260週/5年）が完了するまで治療を続けます。 BID レジメンの一次分析は、パート 1 および 2 のすべての参加者が少なくとも 52 週間の試験治療を完了した後、または早期に中止した後に計画されます。

組み合わせレジメン（BID + QD）の一次分析は、パート1、2、および3のすべての参加者が少なくとも52週間の研究治療を完了するか、早期に中止した後に計画されています。

研究の種類

介入

入学 (推定)

34

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Novartis Pharmaceuticals
  • 電話番号：+41613241111

研究場所

  • アメリカ
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202-5167
        • 募集
        • Indiana UH Riley H for CIU
        • 主任研究者：
          • Rachael Schulte
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • 募集
        • Dana Farber Cancer Institute
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jessica Pollard
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216-4505
        • 募集
        • University of Mississippi Medical Center
        • 主任研究者：
          • Dereck B Davis
        • コンタクト：
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian
        • コンタクト：
          • 電話番号：212-305-9770
        • 主任研究者：
          • Nobuko Hijiya
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
        • 募集
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • 主任研究者：
          • Benjamin Mizukawa
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-4399
        • 募集
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：
          • 電話番号：919-590-5106
        • 主任研究者：
          • Sarah Tasian
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77024
        • 募集
        • Uni Of Texas MD Anderson Cancer Ctr
        • 主任研究者：
          • David McCall
        • コンタクト：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • 募集
        • University of Utah
        • 主任研究者：
          • Mallorie Heneghan
        • コンタクト：
  • イタリア
    • GE
      • Genova、GE、イタリア、16147
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza、MB、イタリア、20900
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00165
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino、TO、イタリア、10126
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ、3584 CS
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、115 27
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10400
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Chiang Mai、タイ、50200
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen、THA、タイ、40002
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • トルコ（Türkiye）
    • Fatih
      • Istanbul、Fatih、トルコ（Türkiye）、34093
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Nilufer
      • Bursa、Nilufer、トルコ（Türkiye）、16059
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Erlangen、ドイツ、91054
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Essen、ドイツ、45147
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1083
        • 引きこもった
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Bordeaux、フランス、33076
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Lille、フランス、59000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75019
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers、フランス、86021
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ポーランド
      • Wroclaw、ポーランド、50367
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ロシア
      • Moscow、ロシア、117198
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg、ロシア、197022
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 中国
      • Beijing、中国、100044
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai、中国、200127
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin、中国、300020
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Osaka、日本、5340021
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama、Kanagawa、日本、2328555
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku、Tokyo、日本、1608582
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • 韓国
      • Seoul、韓国、03080
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、韓国、05505
        • 募集
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～18年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

-男性または女性の参加者: 小児用製剤群: 1 歳以上で、研究登録時の年齢が 18 歳未満。 成人製剤群：試験登録時の年齢が14歳以上18歳未満で体重が40kg以上。

  • Ph + CML-CPの参加者は、スクリーニング訪問時に次の検査値をすべて満たす必要があります。 骨髄芽球および前骨髄球の数が入手可能な場合、この検査の不必要な繰り返しを避けるために、スクリーニング訪問の 56 日以内に行われた場合、これらは受け入れられます。

    1. 末梢血および骨髄中の芽球が15%未満
    2. 末梢血および骨髄中の芽球と前骨髄球の合計が 30% 未満
    3. 末梢血中の好塩基球 < 20%
    4. -好中球≥1.5 x 10^9 / L（好中球が利用できない場合はWBC≥3 x 10^9 / L）および血小板数≥100 x 10^9 / L
    5. 肝脾腫を除いて、髄外白血病の関与の証拠はない
  • -少なくとも1つのTKIによる前治療
  • -失敗（2020 European Leukemia Net（ELN）ガイドライン Hochhaus et al 2020 および 2013 ELN Guidelines Baccarani et al 2013 から適応）またはスクリーニング時の最新の TKI 療法に対する不耐性。
  • パフォーマンスステータス：スクリーニング時の年齢が16歳以上の患者ではカルノフスキー≧50％、16歳未満の患者ではランスキー≧50
  • -参加者は十分な腎臓、肝臓、膵臓、心臓の機能を持っている必要があります
  • 参加者は、治験薬の初回投与前に、電解質値が正常範囲内にあるか、サプリメントで正常範囲内に補正されている必要があります。
  • 標準化されたRQ-PCR定量化に適した、スクリーニング時の典型的なBCR-ABL1転写物[e14a2および/またはe13a2]の証拠。

除外基準:

  • -研究登録前のT315I変異の既知の存在。
  • -AP / BCへの以前の進行後のCMLの既知の2番目の慢性期。
  • -造血幹細胞移植による以前の治療。
  • -同種造血幹細胞移植を受ける予定の患者。
  • 心臓または心臓再分極異常
  • -治験責任医師の意見では、容認できない安全上のリスクを引き起こす可能性がある、またはプロトコルへの準拠を損なう可能性がある重度および/または制御されていない併存疾患
  • -研究登録から1年以内の急性膵炎の病歴または過去の慢性膵炎の病歴。
  • -急性または慢性肝疾患の病歴。
  • -治験薬の吸収を著しく変化させる可能性のある胃腸（GI）機能またはGI疾患の障害
  • 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。

他のプロトコル定義の包含/除外が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アシミニブ

このアームは 2 つのグループで構成されます。

  • 用量が体重に基づいている小児用製剤グループ（1.3 mg/kg BID または 2.6 mg/kg QD）
  • 成人製剤グループでは、参加者は 40mg の一律用量を 1 日 2 回投与されます。
薬：アシミニブ 成人製剤群

アシミニブ 成人製剤群：

40 mg 錠剤 BID、経口摂取。 20 mg 錠剤 BID、経口摂取。

他の名前：
  • ABL001
薬：Asciminib Pediatric formulation group

Asciminib Pediatric formulation group: 1 mg film-coated granules in a size 0 capsule will be supplied, taken orally (capsules are a container for the granules and are not ingested):

10 mg (10x 1 mg film-coated granules in capsule) 15 mg (15x 1 mg film-coated granules in capsule) 30 mg (30x 1 mg film-coated granules in capsule)

他の名前：
  • ABL001

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
主要な薬物動態 (PK) パラメータ: AUClast
時間枠：52週
目標: 成人患者 (空腹時) の 40 mg BID に匹敵するアシミニブ曝露につながる小児用製剤の用量 (摂食時) を特定する。
52週
主要な PK パラメータ: AUCtau
時間枠：52週
目標: 成人患者 (空腹時) の 40 mg BID に匹敵するアシミニブ曝露につながる小児用製剤の用量 (摂食時) を特定する。
52週
セカンダリ PK パラメータ: Cmax
時間枠：52週
目標: 成人患者 (空腹時) の 40 mg BID に相当するアシミニブ曝露につながる小児用製剤の用量 (摂食時) を特定する。
52週
セカンダリ PK パラメーター: Tmax
時間枠：52週
目標: 成人患者 (空腹時) の 40 mg BID に匹敵するアシミニブ曝露につながる小児用製剤の用量 (摂食時) を特定する。
52週
セカンダリ PK パラメーター: Ctrough
時間枠：52週
目標: 成人患者 (空腹時) の 40 mg BID に匹敵するアシミニブ曝露につながる小児用製剤の用量 (摂食時) を特定する。
52週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血液学的反応
時間枠：52週

完全な血液学的奏効は、以下のすべてが 4 週間以上存在することと定義されます。

  • 白血球数 < 10 x 10^9/L
  • 血小板数 < 450 x 10^9/L
  • 好塩基球 < 5%
  • 末梢血に芽球と前骨髄球がない
  • 末梢血中の骨髄球 + 後骨髄球 < 5%
  • 脾臓および肝臓を含む髄外疾患の証拠なし
52週
分子応答
時間枠：52週
アシミニブの抗白血病活性の薬力学的マーカーを評価する。 分子応答は、ブレークポイント クラスター領域遺伝子 - アベルソン癌原遺伝子 (BCR-ABL) 1 レベルによって評価されます。
52週
初回投与後、4 週間および 52 週間後の受容性および嗜好性に関するアンケート
時間枠：1週目の初回投与後 1日目、4週、52週
小児用製剤の受容性と嗜好性を評価する
1週目の初回投与後 1日目、4週、52週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年12月27日

一次修了 (推定)

2027年9月21日

研究の完了 (推定)

2031年11月1日

試験登録日

最初に提出

2021年5月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年6月7日

最初の投稿 (実際)

2021年6月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月26日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CABL001I12201
  • 2023 (米国 NIH グラント/契約：GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023- 508129-28 (その他の識別子：EU CTIS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した専門家パネルによって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データは現在、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されているプロセスに従って入手できます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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