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Estudio para determinar la dosis y la seguridad de asciminib en pacientes pediátricos con leucemia mieloide crónica

26 de agosto de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio abierto, multicéntrico para determinar la dosis y la seguridad de asciminib oral en pacientes pediátricos con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (Ph+ CML-CP), tratados previamente con uno o más inhibidores de la tirosina cinasa

El objetivo de este estudio es apoyar el desarrollo de asciminib en la población pediátrica (1 a <18 años) tratada previamente con uno o más TKI. Se llevará a cabo una extrapolación completa de la eficacia de asciminib de pacientes adultos a pediátricos. La extrapolación completa se basa en el concepto de que la LMC en la población pediátrica tiene la misma patogenia, características clínicas y patrón de progresión similares a los de los adultos.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo de este estudio es apoyar el desarrollo de asciminib en la población pediátrica (1 a <18 años) con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (PH+ CML-CP) previamente tratada con uno o más inhibidores de la tirosina quinasa (TKI). .

El objetivo principal de este estudio es caracterizar el perfil farmacocinético (PK) de asciminib en pacientes pediátricos con el objetivo de identificar la dosis de formulación pediátrica (alimentada) que conduce a una exposición de asciminib comparable a 40 mg dos veces al día en pacientes adultos (en ayunas).

El grupo de formulación pediátrica incluirá al menos 15 participantes en cada una de las siguientes dos categorías de edad: 1 a <12 años y 12 a <18 años; lo que lleva a al menos 30 participantes inscritos tratados con la formulación pediátrica. Consistirá en una parte de determinación de dosis (Parte 1) y una expansión de cohortes (Parte 2 régimen BID y Parte 3 régimen QD).

En la Parte 1, se inscribirán de 4 a 6 participantes para obtener al menos 4 participantes evaluables para PK (estos participantes pueden ser de cualquiera de las categorías de edad descritas anteriormente). La dosis inicial inicial se basará en el peso corporal y se administrará dos veces al día con alimentos.

Una vez que se haya determinado la dosis ajustada al peso corporal en la Parte 1 del estudio, los pacientes se inscribirán en la Parte 2 hasta que al menos 20 participantes, incluidos los que se incluyeron en la Parte 1, se hayan inscrito (10 por grupo de edad) en el grupo de formulación pediátrica. Una vez que se complete el análisis intermedio de seguridad y PK 2 para uno de los grupos de edad, el régimen QD de la Parte 3 se abrirá para el grupo de edad respectivo para inscribir a 10 pacientes (5 pacientes por grupo de edad).

Debido a que la formulación pediátrica estaba en desarrollo y no estaba disponible, este estudio comenzó con el reclutamiento de pacientes adolescentes. Estos participantes de 14 a <18 años, con un peso mínimo de 40 kg, reciben la formulación para adultos en una dosis fija de 40 mg dos veces al día en ayunas.

La duración total del período de tratamiento del estudio será de 5 años (260 semanas). Los participantes que, según el criterio del investigador, se beneficien del tratamiento del estudio permanecerán en tratamiento hasta la finalización del período de tratamiento (semana 260/5 años). El análisis principal para el régimen BID está planificado después de que todos los participantes en las Partes 1 y 2 hayan completado al menos 52 semanas de tratamiento del estudio o lo hayan interrumpido antes.

El análisis primario para el régimen combinado (BID+QD) está planificado después de que todos los participantes en las Partes 1, 2 y 3 hayan completado al menos 52 semanas de tratamiento del estudio o lo hayan interrumpido antes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

34

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de teléfono: +41613241111

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Erlangen, Alemania, 91054
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Alemania, 45147
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur, 03080
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sur, 05505
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5167
        • Reclutamiento
        • Indiana UH Riley H for CIU
        • Investigador principal:
          • Rachael Schulte
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jessica Pollard
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216-4505
        • Reclutamiento
        • University of Mississippi Medical Center
        • Investigador principal:
          • Dereck B Davis
        • Contacto:
          • Rachel Lowery
          • Número de teléfono: 601-984-5220
          • Correo electrónico: rlowery@umc.edu
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian
        • Contacto:
          • Número de teléfono: 212-305-9770
        • Investigador principal:
          • Nobuko Hijiya
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Reclutamiento
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Investigador principal:
          • Benjamin Mizukawa
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4399
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
          • Número de teléfono: 919-590-5106
        • Investigador principal:
          • Sarah Tasian
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77024
        • Reclutamiento
        • Uni Of Texas MD Anderson Cancer Ctr
        • Investigador principal:
          • David McCall
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Reclutamiento
        • University of Utah
        • Investigador principal:
          • Mallorie Heneghan
        • Contacto:
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francia, 59000
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75019
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers, Francia, 86021
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1083
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, Italia, 20900
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Japón
      • Osaka, Japón, 5340021
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japón, 2328555
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 1608582
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CS
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Wroclaw, Polonia, 50367
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100044
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Porcelana, 200127
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Porcelana, 300020
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310052
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Rusia
      • Moscow, Rusia, 117198
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Rusia, 197022
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Tailandia, 40002
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Turquía (Türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turquía (Türkiye), 34093
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Nilufer
      • Bursa, Nilufer, Turquía (Türkiye), 16059
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

- Participantes masculinos o femeninos: Grupo de formulación pediátrica: ≥ 1 y menos de 18 años de edad al ingreso al estudio. Grupo de formulación para adultos: ≥ 14 y menos de 18 años de edad y peso corporal de ≥ 40 kg al ingreso al estudio.

  • Los participantes con Ph+ CML-CP deben cumplir con todos los siguientes valores de laboratorio en la visita de selección. En el caso de que se disponga de blastos de médula ósea y recuentos de promielocitos, estos se aceptarán si se realizan dentro de los 56 días anteriores a la visita de selección, para evitar la repetición innecesaria de esta prueba.

    1. < 15% de blastos en sangre periférica y médula ósea
    2. < 30% de blastos combinados más promielocitos en sangre periférica y médula ósea
    3. < 20% de basófilos en sangre periférica
    4. Neutrófilos ≥ 1,5 x 10^9/L (o WBC ≥ 3 x 10^9/L si no hay neutrófilos disponibles) y recuento de plaquetas ≥ 100 x 10^9/L
    5. Sin evidencia de compromiso leucémico extramedular, con la excepción de hepatoesplenomegalia
  • Tratamiento previo con un mínimo de un TKI
  • Fracaso (adaptado de las Directrices de la Red Europea contra la Leucemia (ELN) de 2020 Hochhaus et al 2020 y las Directrices ELN de 2013 Baccarani et al 2013) o intolerancia a la terapia TKI más reciente en el momento de la selección.
  • Estado funcional: Karnofsky ≥ 50 % para pacientes ≥ 16 años y Lansky ≥ 50 para pacientes < 16 años en el momento de la selección
  • Los participantes deben tener una función renal, hepática, pancreática y cardíaca adecuada.
  • Los participantes deben tener valores de electrolitos dentro de los límites normales o corregidos para estar dentro de los límites normales con suplementos antes de la primera dosis del medicamento del estudio:
  • Evidencia de la transcripción típica de BCR-ABL1 [e14a2 y/o e13a2] en el momento de la selección que es susceptible de cuantificación RQ-PCR estandarizada.

Criterio de exclusión:

  • Presencia conocida de la mutación T315I antes del ingreso al estudio.
  • Segunda fase crónica conocida de LMC después de progresión previa a AP/BC.
  • Tratamiento previo con trasplante de progenitores hematopoyéticos.
  • Paciente que planea someterse a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.
  • Anormalidad cardiaca o de repolarización cardiaca
  • Enfermedad médica concurrente grave y/o no controlada que, en opinión del Investigador, podría causar riesgos de seguridad inaceptables o comprometer el cumplimiento del protocolo.
  • Antecedentes de pancreatitis aguda en el año anterior al ingreso al estudio o antecedentes médicos de pancreatitis crónica.
  • Antecedentes de enfermedad hepática aguda o crónica.
  • Deterioro de la función gastrointestinal (GI) o enfermedad GI que puede alterar significativamente la absorción del fármaco del estudio
  • Hembras gestantes o lactantes (lactantes).

Se pueden aplicar otras inclusiones/exclusiones definidas por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Asciminib

Este brazo consta de 2 grupos:

  • El grupo de formulación pediátrica donde la dosis se basa en el peso corporal (1,3 mg/kg dos veces al día o 2,6 mg/kg una vez al día)
  • El grupo de formulación para adultos donde los participantes recibirán una dosis fija de 40 mg dos veces al día.
Droga: Grupo de formulación de asciminib para adultos

Grupo de formulación de asciminib para adultos:

Comprimidos de 40 mg dos veces al día, por vía oral. Comprimidos de 20 mg dos veces al día, por vía oral.

Otros nombres:
  • ABL001
Droga: Asciminib Pediatric formulation group

Asciminib Pediatric formulation group: 1 mg film-coated granules in a size 0 capsule will be supplied, taken orally (capsules are a container for the granules and are not ingested):

10 mg (10x 1 mg film-coated granules in capsule) 15 mg (15x 1 mg film-coated granules in capsule) 30 mg (30x 1 mg film-coated granules in capsule)

Otros nombres:
  • ABL001

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parámetro farmacocinético primario (PK): AUClast
Periodo de tiempo: 52 semanas
Objetivo: identificar la dosis de formulación pediátrica (alimentada) que conduce a una exposición de asciminib comparable a 40 mg dos veces al día en pacientes adultos (en ayunas).
52 semanas
Parámetro PK primario: AUCtau
Periodo de tiempo: 52 semanas
Objetivo: identificar la dosis de formulación pediátrica (alimentada) que conduce a una exposición de asciminib comparable a 40 mg dos veces al día en pacientes adultos (en ayunas).
52 semanas
Parámetro PK secundario: Cmax
Periodo de tiempo: 52 semanas
Objetivo: identificar la dosis de formulación pediátrica (alimentada) que conduce a una exposición de asciminib comparable a 40 mg dos veces al día en pacientes adultos (en ayunas).
52 semanas
Parámetro PK secundario: Tmax
Periodo de tiempo: 52 semanas
Objetivo: identificar la dosis de formulación pediátrica (alimentada) que conduce a una exposición de asciminib comparable a 40 mg dos veces al día en pacientes adultos (en ayunas).
52 semanas
Parámetro PK secundario: Ctrough
Periodo de tiempo: 52 semanas
Objetivo: identificar la dosis de formulación pediátrica (alimentada) que conduce a una exposición de asciminib comparable a 40 mg dos veces al día en pacientes adultos (en ayunas).
52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuestas hematológicas
Periodo de tiempo: 52 semanas

La respuesta hematológica completa se definirá como todos los siguientes presentes durante ≥ 4 semanas:

  • Recuento de glóbulos blancos < 10 x 10^9/L
  • Recuento de plaquetas < 450 x 10^9/L
  • Basófilos < 5%
  • Sin blastos ni promielocitos en sangre periférica
  • Mielocitos + metamielocitos < 5% en sangre periférica
  • Sin evidencia de enfermedad extramedular, incluidos el bazo y el hígado
52 semanas
Respuestas moleculares
Periodo de tiempo: 52 semanas
Evaluar marcadores farmacodinámicos de la actividad antileucémica de asciminib. La respuesta molecular se evaluará mediante el nivel 1 del protooncogén de Abelson (BCR-ABL) del gen de la región del grupo de puntos de ruptura.
52 semanas
Cuestionario de aceptabilidad y palatabilidad tras primera dosis, 4 y 52 semanas
Periodo de tiempo: después de la primera dosis en la Semana 1 Día 1, 4 semanas, 52 semanas
Evaluar la aceptabilidad y palatabilidad de la formulación pediátrica
después de la primera dosis en la Semana 1 Día 1, 4 semanas, 52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

21 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de noviembre de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de junio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

14 de junio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CABL001I12201
  • 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023- 508129-28 (Otro identificador: EU CTIS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de expertos independientes sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

Los datos de este ensayo están actualmente disponibles según el proceso descrito en www.clinicalstudydatarequest.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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