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Studio per determinare la dose e la sicurezza di Asciminib nei pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica

23 settembre 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico in aperto per determinare la dose e la sicurezza di Asciminib per via orale in pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica positiva per il cromosoma Philadelphia in fase cronica (LMC Ph+-CP), precedentemente trattati con uno o più inibitori della tirosin-chinasi

The aim of this study is to support development of asciminib in the pediatric population (1 to <18 years) previously treated with one or more TKIs. Full extrapolation of the efficacy of asciminib from adult to pediatric patients will be conducted. Full extrapolation is based on the concept that CML in the pediatric population has the same pathogenesis, similar clinical characteristics and progression pattern as in adults.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

The aim of this study is to support development of asciminib in the pediatric population (1 to <18 years) with Philadelphia chromosome positive chronic myeloid leukemia in chronic phase (PH+ CML-CP) previously treated with one or more Tyrosine kinase inhibitor (TKIs).

The primary objective of this study is to characterize the pharmacokinetic (PK) profile of asciminib in pediatric patients with the goal of identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted).

The pediatric formulation group will include at least 15 participants in each of the following two age categories: 1 to <12 years and 12 to <18 years; leading to at least 30 participants enrolled treated with the pediatric formulation. It will consist of a dose determination part (Part 1) and a cohort expansion (Part 2 BID regimen and Part 3 QD regimen).

In Part 1, 4-6 participants will be enrolled in order to obtain at least 4 participants evaluable for PK (these participants may be from either of the age categories described above). The initial starting dose will be based on body weight and will be administered BID with food.

Once the body weight adjusted dose has been determined in Part 1 of the study, the patients will be enrolled in Part 2 until at least 20 participants, including those who were included in Part 1, have been enrolled (10 per age group) in the pediatric formulation group. Once the interim safety and PK analysis 2 is completed for one of the age groups, the Part 3 QD regimen will open for the respective age group to enroll 10 patients (5 patients by age group).

Due to the fact that the pediatric formulation was in development and was not available, this study started with the recruitment of adolescent patients. These participants aged 14 to <18 years, weighing at least 40 kg receive the adult formulation at a flat dose of 40 mg BID under fasted conditions.

The total duration of the treatment period of the study will be 5 years (260 weeks). Participants who, according to Investigator's judgement, are benefiting from study treatment will remain on treatment up to the completion of the treatment period (Week 260/5 years).

The primary analysis for the BID regimen is planned after all participants in Part 1 and 2 have completed at least 52 weeks of study treatment or discontinued earlier.

The primary analysis for combined regimen (BID+QD) is planned after all participants in Part 1, 2 and 3 have completed at least 52 weeks of study treatment or discontinued earlier.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

34

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100044
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Cina, 200127
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310052
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 05505
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francia, 59000
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75019
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers, Francia, 86021
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Germania, 45147
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
      • Osaka, Giappone, 5340021
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 2328555
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 1608582
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, Italia, 20900
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CS
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Wroclaw, Polonia, 50-367
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
  • Russia
      • Moscow, Russia, 117198
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Russia, 197022
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202-5167
        • Attivo, non reclutante
        • Indiana UH Riley H for CIU
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Attivo, non reclutante
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216-4505
        • Reclutamento
        • University of Mississippi Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Dereck B Davis
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Attivo, non reclutante
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Ritirato
        • Cinn Children Hosp Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4399
        • Ritirato
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77024
        • Ritirato
        • Uni Of Texas MD Anderson Cancer Ctr
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Ritirato
        • University Of Utah
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Tailandia, 40002
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
  • Turchia (Türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turchia (Türkiye), 34093
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
    • Nilufer
      • Bursa, Nilufer, Turchia (Türkiye), 16059
        • Attivo, non reclutante
        • Novartis Investigative Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Male or female participants:

    • Pediatric formulation group: ≥ 1 and less than 18 years of age at study entry.
    • Adult formulation group: ≥ 14 and less than 18 years of age and body weight of ≥ 40 kg at study entry.

  • Participants with Ph+ CML-CP must meet all of the following laboratory values at the screening visit. In the case where bone marrow blast and promyelocyte counts are available, these will be accepted if done within 56 days prior to the screening visit, to avoid unnecessary repetition of this test.

    1. < 15% blasts in peripheral blood and bone marrow
    2. < 30% combined blasts plus promyelocytes in peripheral blood and bone marrow
    3. < 20% basophils in the peripheral blood
    4. Neutrophils ≥ 1.5 x 10^9/L (or WBC ≥ 3 x 10^9/L if neutrophils are not available) and platelet count ≥ 100 x 10^9/L
    5. No evidence of extramedullary leukemic involvement, with the exception of hepatosplenomegaly

  • Prior treatment with a minimum of one TKI

  • Failure (adapted from the 2020 European Leukemia Net (ELN) Guidelines Hochhaus et al 2020 and 2013 ELN Guidelines Baccarani et al 2013) or intolerance to the most recent TKI therapy at the time of screening.

  • Performance status: Karnofsky ≥ 50% for patients ≥ 16 years of age, and Lansky ≥ 50 for patients < 16 years of age at the time of screening

  • Participants must have adequate renal, hepatic, pancreatic and cardiac function

  • Participants must have electrolyte values within normal limits or corrected to be within normal limits with supplements prior to first dose of study medication:

  • Evidence of typical BCR::ABL1 transcript [e14a2 and/or e13a2] at the time of screening which are amenable to standardized RQ-PCR quantification.

Exclusion Criteria:

  • Known presence of the T315I mutation prior to study entry or a BCR::ABL mutation with known resistance to study treatment any time prior to study entry.
  • Known second chronic phase of CML after previous progression to AP/BC.
  • Previous treatment with a hematopoietic stem-cell transplantation.
  • Patient planning to undergo allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
  • Cardiac or cardiac repolarization abnormality
  • Severe and/or uncontrolled concurrent medical disease that in the opinion of the Investigator could cause unacceptable safety risks or compromise compliance with the protocol
  • History of acute pancreatitis within 1 year of study entry or past medical history of chronic pancreatitis.
  • History of acute or chronic liver disease.
  • Impairment of gastrointestinal (GI) function or GI disease that may significantly alter the absorption of study drug
  • Pregnant or nursing (lactating) females.

Other protocol-defined inclusion/exclusion may apply.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Asciminib

This arm consists of 2 groups:

  • The pediatric formulation group where the dose is based on body weight (1.3mg/kg BID or 2.6 mg/kg QD)
  • The adult formulation group where participants will receive a flat dose of 40mg BID
Droga: Asciminib Pediatric formulation group

Asciminib Pediatric formulation group: 1 mg film-coated granules in a size 0 capsule will be supplied, taken orally (capsules are a container for the granules and are not ingested):

10 mg (10x 1 mg film-coated granules in capsule) 15 mg (15x 1 mg film-coated granules in capsule) 30 mg (30x 1 mg film-coated granules in capsule)

Altri nomi:
  • ABL001
Droga: Asciminib Adult formulation group

Asciminib Adult formulation group:

40 mg tablets BID, taken orally. 20 mg tablets BID, taken orally.

Altri nomi:
  • ABL001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Primary Pharmacokinetic (PK) parameter: AUClast
Lasso di tempo: 52 weeks

Goal: identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted).
52 weeks
Primary PK parameter: AUCtau
Lasso di tempo: 52 weeks

Goal: identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted).
52 weeks
Secondary PK parameter: Cmax
Lasso di tempo: 52 weeks

Goal: identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted).
52 weeks
Secondary PK parameter: Tmax
Lasso di tempo: 52 weeks

Goal: identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted).
52 weeks
Secondary PK parameter: Ctrough
Lasso di tempo: 52 weeks

Goal: identifying the pediatric formulation dose (fed) leading to asciminib exposure comparable to 40 mg BID in adult patients (fasted).
52 weeks

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Hematologic responses
Lasso di tempo: 52 weeks

Complete hematological response will be defined as all of the following present for ≥ 4 weeks:

  • WBC count < 10 x 10^9/L
  • Platelet count < 450 x 10^9/L
  • Basophils < 5%
  • No blasts and promyelocytes in peripheral blood
  • Myelocytes + metamyelocytes < 5% in peripheral blood
  • No evidence of extramedullary disease, including spleen and liver
52 weeks
Molecular responses
Lasso di tempo: 52 weeks

To assess pharmacodynamic markers of asciminib's anti-leukemic activity. Molecular response will be assessed by Breakpoint Cluster Region gene-Abelson proto-oncogene (BCR-ABL) 1 level.
52 weeks
Questionnaire on acceptability and palatability after first dose, 4 and 52 weeks
Lasso di tempo: after first dose at Week 1 Day 1, 4 weeks, 52 weeks

To assess acceptability and palatability of the pediatric formulation
after first dose at Week 1 Day 1, 4 weeks, 52 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 dicembre 2021

Completamento primario (Stimato)

2 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

14 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CABL001I12201
  • 2023- 508129-28 (Altro identificatore: EU CTIS)
  • 2023 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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