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Studio per determinare la dose e la sicurezza di Asciminib nei pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica

26 agosto 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico in aperto per determinare la dose e la sicurezza di Asciminib per via orale in pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica positiva per il cromosoma Philadelphia in fase cronica (LMC Ph+-CP), precedentemente trattati con uno o più inibitori della tirosin-chinasi

Lo scopo di questo studio è supportare lo sviluppo di asciminib nella popolazione pediatrica (da 1 a <18 anni) precedentemente trattata con uno o più TKI. Verrà condotta un'estrapolazione completa dell'efficacia di asciminib da pazienti adulti a pazienti pediatrici. L'estrapolazione completa si basa sul concetto che la LMC nella popolazione pediatrica ha la stessa patogenesi, caratteristiche cliniche e pattern di progressione simili a quelli degli adulti.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è supportare lo sviluppo di asciminib nella popolazione pediatrica (da 1 a <18 anni) con leucemia mieloide cronica positiva per il cromosoma Philadelphia in fase cronica (LMC PH+-CP) precedentemente trattata con uno o più inibitori della tirosina chinasi (TKI) .

L'obiettivo primario di questo studio è caratterizzare il profilo farmacocinetico (PK) di asciminib nei pazienti pediatrici con l'obiettivo di identificare la dose della formulazione pediatrica (a stomaco pieno) che porta a un'esposizione di asciminib paragonabile a 40 mg BID nei pazienti adulti (a digiuno).

Il gruppo di formulazione pediatrica includerà almeno 15 partecipanti in ciascuna delle seguenti due categorie di età: da 1 a <12 anni e da 12 a <18 anni; portando ad almeno 30 partecipanti arruolati trattati con la formulazione pediatrica. Consisterà in una parte di determinazione della dose (parte 1) e in un'espansione della coorte (parte 2 regime BID e parte 3 regime QD).

Nella Parte 1, saranno iscritti 4-6 partecipanti al fine di ottenere almeno 4 partecipanti valutabili per PK (questi partecipanti possono appartenere a una delle categorie di età sopra descritte). La dose iniziale iniziale sarà basata sul peso corporeo e sarà somministrata BID con il cibo.

Una volta determinata la dose aggiustata per il peso corporeo nella Parte 1 dello studio, i pazienti verranno arruolati nella Parte 2 fino a quando almeno 20 partecipanti, compresi quelli inclusi nella Parte 1, non saranno stati arruolati (10 per gruppo di età) nella gruppo di formulazione pediatrica. Una volta completata l'analisi ad interim di sicurezza e farmacocinetica 2 per uno dei gruppi di età, si aprirà il regime QD della Parte 3 per il rispettivo gruppo di età per l'arruolamento di 10 pazienti (5 pazienti per gruppo di età).

Poiché la formulazione pediatrica era in fase di sviluppo e non era disponibile, questo studio è iniziato con il reclutamento di pazienti adolescenti. Questi partecipanti di età compresa tra 14 e <18 anni, con un peso di almeno 40 kg, ricevono la formulazione per adulti a una dose fissa di 40 mg BID in condizioni di digiuno.

La durata totale del periodo di trattamento dello studio sarà di 5 anni (260 settimane). I partecipanti che, secondo il giudizio dello sperimentatore, stanno beneficiando del trattamento in studio rimarranno in trattamento fino al completamento del periodo di trattamento (settimana 260/5 anni). L'analisi primaria per il regime BID è pianificata dopo che tutti i partecipanti alla Parte 1 e 2 hanno completato almeno 52 settimane di trattamento in studio o interrotto prima.

L'analisi primaria per il regime combinato (BID+QD) è pianificata dopo che tutti i partecipanti alla Parte 1, 2 e 3 hanno completato almeno 52 settimane di trattamento in studio o interrotto prima.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

34

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100044
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Cina, 200127
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310052
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 05505
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francia, 59000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75019
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers, Francia, 86021
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Germania, 45147
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
      • Osaka, Giappone, 5340021
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 2328555
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 1608582
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, Italia, 20900
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CS
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Wroclaw, Polonia, 50367
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Russia
      • Moscow, Russia, 117198
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Russia, 197022
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202-5167
        • Reclutamento
        • Indiana UH Riley H for CIU
        • Investigatore principale:
          • Rachael Schulte
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Dana Farber Cancer Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jessica Pollard
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216-4505
        • Reclutamento
        • University of Mississippi Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Dereck B Davis
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 212-305-9770
        • Investigatore principale:
          • Nobuko Hijiya
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Reclutamento
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Benjamin Mizukawa
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4399
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 919-590-5106
        • Investigatore principale:
          • Sarah Tasian
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77024
        • Reclutamento
        • Uni Of Texas MD Anderson Cancer Ctr
        • Investigatore principale:
          • David McCall
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Reclutamento
        • University of Utah
        • Investigatore principale:
          • Mallorie Heneghan
        • Contatto:
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Tailandia, 40002
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Turchia (Türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turchia (Türkiye), 34093
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Nilufer
      • Bursa, Nilufer, Turchia (Türkiye), 16059
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Ritirato
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

- Partecipanti di sesso maschile o femminile: Gruppo di formulazione pediatrica: ≥ 1 e meno di 18 anni di età all'ingresso nello studio. Gruppo di formulazione per adulti: ≥ 14 e meno di 18 anni di età e peso corporeo ≥ 40 kg all'ingresso nello studio.

  • I partecipanti con Ph+ LMC-CP devono soddisfare tutti i seguenti valori di laboratorio alla visita di screening. Nel caso in cui sia disponibile la conta del blasto del midollo osseo e dei promielociti, questi saranno accettati se eseguiti entro 56 giorni prima della visita di screening, per evitare inutili ripetizioni di questo test.

    1. < 15% di blasti nel sangue periferico e nel midollo osseo
    2. < 30% di blasti combinati più promielociti nel sangue periferico e nel midollo osseo
    3. < 20% di basofili nel sangue periferico
    4. Neutrofili ≥ 1,5 x 10^9/L (o WBC ≥ 3 x 10^9/L se i neutrofili non sono disponibili) e conta piastrinica ≥ 100 x 10^9/L
    5. Nessuna evidenza di coinvolgimento leucemico extramidollare, ad eccezione dell'epatosplenomegalia
  • Trattamento precedente con un minimo di un TKI
  • Fallimento (adattato dalle Linee Guida 2020 European Leukemia Net (ELN) Hochhaus et al 2020 e 2013 ELN Guidelines Baccarani et al 2013) o intolleranza alla terapia TKI più recente al momento dello screening.
  • Performance status: Karnofsky ≥ 50% per pazienti di età ≥ 16 anni e Lansky ≥ 50 per pazienti di età < 16 anni al momento dello screening
  • I partecipanti devono avere un'adeguata funzionalità renale, epatica, pancreatica e cardiaca
  • I partecipanti devono avere valori di elettroliti entro limiti normali o corretti per rientrare nei limiti normali con integratori prima della prima dose del farmaco in studio:
  • Evidenza del tipico trascritto BCR-ABL1 [e14a2 e/o e13a2] al momento dello screening che è suscettibile di quantificazione RQ-PCR standardizzata.

Criteri di esclusione:

  • Presenza nota della mutazione T315I prima dell'ingresso nello studio.
  • Seconda fase cronica nota di LMC dopo precedente progressione a AP/BC.
  • Pregresso trattamento con trapianto di cellule staminali emopoietiche.
  • Paziente che intende sottoporsi a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.
  • Anomalia della ripolarizzazione cardiaca o cardiaca
  • Malattia medica concomitante grave e/o incontrollata che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe causare rischi inaccettabili per la sicurezza o compromettere la conformità al protocollo
  • - Storia di pancreatite acuta entro 1 anno dall'ingresso nello studio o storia medica pregressa di pancreatite cronica.
  • Storia di malattia epatica acuta o cronica.
  • Compromissione della funzione gastrointestinale (GI) o malattia gastrointestinale che può alterare in modo significativo l'assorbimento del farmaco oggetto dello studio
  • Donne incinte o che allattano (in allattamento).

Potrebbero essere applicate altre inclusioni/esclusioni definite dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Asciminib

Questo braccio è composto da 2 gruppi:

  • Il gruppo con formulazione pediatrica in cui la dose è basata sul peso corporeo (1,3 mg/kg BID o 2,6 mg/kg QD)
  • Il gruppo con formulazione per adulti in cui i partecipanti riceveranno una dose fissa di 40 mg BID
Droga: Asciminib Gruppo di formulazione per adulti

Gruppo di formulazione Asciminib per adulti:

Compresse da 40 mg BID, assunte per via orale. Compresse da 20 mg BID, assunte per via orale.

Altri nomi:
  • ABL001
Droga: Asciminib Pediatric formulation group

Asciminib Pediatric formulation group: 1 mg film-coated granules in a size 0 capsule will be supplied, taken orally (capsules are a container for the granules and are not ingested):

10 mg (10x 1 mg film-coated granules in capsule) 15 mg (15x 1 mg film-coated granules in capsule) 30 mg (30x 1 mg film-coated granules in capsule)

Altri nomi:
  • ABL001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametro farmacocinetico primario (PK): AUClast
Lasso di tempo: 52 settimane
Obiettivo: identificare la dose della formulazione pediatrica (a stomaco pieno) che porta a un'esposizione di asciminib paragonabile a 40 mg BID in pazienti adulti (a digiuno).
52 settimane
Parametro farmacocinetico primario: AUCtau
Lasso di tempo: 52 settimane
Obiettivo: identificare la dose della formulazione pediatrica (a stomaco pieno) che porta a un'esposizione di asciminib paragonabile a 40 mg BID in pazienti adulti (a digiuno).
52 settimane
Parametro farmacocinetico secondario: Cmax
Lasso di tempo: 52 settimane
Obiettivo: identificare la dose della formulazione pediatrica (a stomaco pieno) che porta a un'esposizione di asciminib paragonabile a 40 mg BID in pazienti adulti (a digiuno).
52 settimane
Parametro PK secondario: Tmax
Lasso di tempo: 52 settimane
Obiettivo: identificare la dose della formulazione pediatrica (a stomaco pieno) che porta a un'esposizione di asciminib paragonabile a 40 mg BID in pazienti adulti (a digiuno).
52 settimane
Parametro farmacocinetico secondario: Ctrough
Lasso di tempo: 52 settimane
Obiettivo: identificare la dose della formulazione pediatrica (a stomaco pieno) che porta a un'esposizione di asciminib paragonabile a 40 mg BID in pazienti adulti (a digiuno).
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposte ematologiche
Lasso di tempo: 52 settimane

La risposta ematologica completa sarà definita come tutti i seguenti presenti per ≥ 4 settimane:

  • Conta leucocitaria < 10 x 10^9/L
  • Conta piastrinica < 450 x 10^9/L
  • Basofili < 5%
  • Assenza di blasti e promielociti nel sangue periferico
  • Mielociti + metamielociti < 5% nel sangue periferico
  • Nessuna evidenza di malattia extramidollare, inclusi milza e fegato
52 settimane
Risposte molecolari
Lasso di tempo: 52 settimane
Valutare i marcatori farmacodinamici dell'attività antileucemica di asciminib. La risposta molecolare sarà valutata mediante il livello di Breakpoint Cluster Region gene-Abelson proto-oncogene (BCR-ABL) 1.
52 settimane
Questionario sull'accettabilità e l'appetibilità dopo la prima dose, 4 e 52 settimane
Lasso di tempo: dopo la prima dose alla Settimana 1 Giorno 1, 4 settimane, 52 settimane
Valutare l'accettabilità e l'appetibilità della formulazione pediatrica
dopo la prima dose alla Settimana 1 Giorno 1, 4 settimane, 52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 dicembre 2021

Completamento primario (Stimato)

21 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

14 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CABL001I12201
  • 2023 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023- 508129-28 (Altro identificatore: EU CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un gruppo di esperti indipendenti sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questi dati dello studio sono attualmente disponibili secondo il processo descritto su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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