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鎌状赤血球症および再発性血管閉塞性クリーゼを有する参加者の再入院を減らすためのインクラクマブの単回投与に関する研究

2024年11月20日 更新者：Pfizer

鎌状赤血球症および再発性血管閉塞性クリーゼを有する参加者の再入院を減らすためのインクラクマブの単回投与に関する無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設研究

この第 3 相試験では、鎌状赤血球症 (SCD) の参加者における指標 VOC 後の血管閉塞クリーゼ (VOC) に対する P-セレクチン阻害剤であるインクラクマブの単回投与の安全性と有効性を評価します。 参加者は無作為に割り付けられ、インクラクマブまたはプラセボのいずれかを受け取ります。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究には、約 280 人の成人および思春期の参加者 (12 歳以上) の SCD 患者が含まれます。

適格な参加者は、インクラクマブまたはプラセボを静脈内（IV）で単回投与されます。

90 日目までに研究を完了した参加者には、非盲検延長 (OLE) 研究に登録する機会が提供されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

72

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Mobile、Alabama、アメリカ、36604
        • University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
      • Mobile、Alabama、アメリカ、36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
      • Mobile、Alabama、アメリカ、36604
        • Strada Patient Care Center
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33607
        • St. Joseph's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • Functional Fluidics, Inc.
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89135
        • Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Jacobi Medical Center
      • Buffalo、New York、アメリカ、14215
        • Erie County Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medical Center
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23230
        • PPD Bioanalytical
  • イギリス
    • England
      • London、England、イギリス、SE1 9RT
        • Guy's & Thomas' NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Genova、イタリア、16128
        • S.S.D. Microcitemia, anemie congenite e dismetabolismo del ferro
      • Napoli、イタリア、80138
        • UOC Patologia Clinica e Molecolare Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli、イタリア、80138
        • UOC Radiologia Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli、イタリア、80138
        • DAI Materno-Infantile, UOC Clinica Pediatrica 1 Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitell
      • Napoli、イタリア、80138
        • UO di Farmacia Clinica, Dipartimento di Medicina Sperimentale Azienda Ospedaliera Universitaria
    • Genoa
      • Genova、Genoa、イタリア、16128
        • Farmacia Interna Azienda Ospedaliero-Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
  • オマーン
      • Muscat、オマーン、123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • ケニア
      • Eldoret、ケニア、30100
        • International Cancer Institute
      • Nairobi、ケニア、00100
        • Kenya medical Research Institute-centre for Respiratory Disease Research
      • Nairobi、ケニア、00200
        • Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
    • Siaya
      • Kisumu、Siaya、ケニア、40600
        • Kemri/Crdr, Siaya, Kemri Clinical Research Annex,
  • コロンビア
    • Atlantico
      • Barranquilla、Atlantico、コロンビア、080020
        • Clinica de la Costa Ltda.
    • Atlántico
      • Barranquilla、Atlántico、コロンビア、080020
        • Organizacion Clinica Bonnadona Prevenir S.A.S.
  • サウジアラビア
    • Southern
      • Jizan、Southern、サウジアラビア、82943
        • Prince Mohammed bin Nasser Hospital
  • ザンビア
      • Lusaka、ザンビア、10101
        • Matero Clinical Research Site,
      • Lusaka、ザンビア、10101
        • University Teaching Hospital- Children's Hospital
  • ドイツ
      • Regensburg、ドイツ、93053
        • Universitätsklinikum Regensburg Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation
  • ナイジェリア
      • Enugu、ナイジェリア、460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna、ナイジェリア、800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano、ナイジェリア、700223
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos、ナイジェリア、100254
        • Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
    • Cross River State
      • Calabar、Cross River State、ナイジェリア、540242
        • University of Calabar Teaching Hospital
    • FCT
      • Abuja、FCT、ナイジェリア、900211
        • National Hospital Abuja
      • Gwagwalada、FCT、ナイジェリア、902101
        • University of Abuja Teaching Hospital
    • Kaduna
      • Zaria、Kaduna、ナイジェリア、810107
        • Ahmadu Bello University Teaching Hospital (ABUTH)
  • フランス
      • Bobigny、フランス、93000
        • Hopital Avicenne
      • Créteil、フランス、94010
        • Hopital Henri Mondor
  • ブラジル
      • Rio de Janeiro、ブラジル、20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo、ブラジル、05403-000
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo -HCFMUSP
      • São Paulo、ブラジル、08270-120
        • CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
    • Bahia
      • Salvador、Bahia、ブラジル、41253-190
        • Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
    • PE
      • Recife、PE、ブラジル、50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • RS
      • Porto Alegre、RS、ブラジル、90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • SP
      • São José Do Rio Preto、SP、ブラジル、15090-000
        • Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
      • São Paulo、SP、ブラジル、08270-070
        • Casa de Saude Santa Marcelina
  • レバノン
    • Beirut
      • Hamra、Beirut、レバノン
        • American University of Beirut Medical Center
    • North Lebanon
      • Tripoli、North Lebanon、レバノン
        • Nini Hospital
  • 七面鳥
      • Adana、七面鳥、01130
        • Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
    • Altindag/sihhiye
      • Ankara、Altindag/sihhiye、七面鳥、06230
        • Hacettepe University
    • Mersin
      • Yenischir, Mersin、Mersin、七面鳥、33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
    • Yuregir
      • Adana、Yuregir、七面鳥、01250
        • Baskent University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 参加者はインデックス VOC を持っています。 インデックス VOC は、医療施設への入院と非経口鎮痛薬による治療を必要とした任意の VOC です。 インデックス VOC の入場料には以下が含まれます。

    1. 入院、または
    2. 12時間以上の緊急治療室、観察ユニット、または輸液センターへの入院、または
    3. 72 時間以内に救急治療室、観察室、または輸液センターを 2 回受診

    以下を含む血管閉塞性事象以外に原因のない痛みの急性エピソード：

    • 単純な VOC、
    • 急性胸部症候群（ACS）、
    • 急性肝隔離、
    • 急性脾臓隔離、または
    • 持続勃起症。
  2. -参加者は、SCD（任意の遺伝子型）の診断が確認されています。 SCD遺伝子型の文書化が必要であり、文書化された実験室試験の履歴に基づいているか、ベースラインでの実験室試験によって確認されている場合があります。
  3. -参加者は男性または女性であり、インフォームドコンセントの時点で12歳以上です。

  4. -参加者は、文書化された病歴によって決定されるように、スクリーニング前の12か月以内に2〜10のVOCを経験しました。 インデックス VOC は、2 ～ 10 のイベントの 1 つと見なされません。 以前の VOC は、次のような痛みの急性エピソードとして定義されます。

    1. 血管閉塞イベント以外に医学的に決定された原因がなく、
    2. 医療施設 (病院、救急部門、緊急治療センター、外来診療所、輸液センター) への訪問につながるか、医療提供者との遠隔接触につながります。と
    3. 非経口麻薬、非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）の使用、または経口麻薬による治療の増加が必要です。
  5. 赤血球生成刺激剤（ESA、例：エリスロポエチン[EPO]）を投与されている参加者は、スクリーニングの前に少なくとも90日間安定した用量でなければならず、研究の過程を通して安定したレジメンを継続することが期待されています。
  6. ヒドロキシ尿素（HU）、L-グルタミン、またはボクセロトール（Oxbryta®）を投与されている参加者は、スクリーニング前の少なくとも 30 日間は安定した用量でなければならず、研究の過程を通じて安定したレジメンを継続することが期待されます。

除外基準:

  1. 参加者は、定期的にスケジュールされた赤血球 (RBC) 輸血療法 (慢性、予防、または予防輸血とも呼ばれます) を受けています。
  2. -参加者は、スクリーニング前の90日以内にクリザンリズマブ（ADAKVEO®）を服用しているか、受けています。
  3. 参加者の体重が 133 kg (292 ポンド) を超える。

他のプロトコル定義の包含/除外が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：インクラクマブ 30mg/kg
インクラクマブ 30 mg/kg の静脈内投与 (IV)
薬：インクラクマブ
Inclacumab は、50 mg/mL の濃度で 10 mL の単回使用バイアルで提供されます。 1 バイアルには 500 mg のインクラクマブが含まれています。 これは点滴用の濃縮液です。
プラセボコンパレーター：プラセボ
IV投与されたプラセボ
薬：プラセボ
プラセボは、活性薬物を含まない同じ成分を含む使い捨ての 10 mL バイアルで提供されます。 プラセボは、IV注入用の液体濃縮物として調製され、アクティブな治験薬と同じ方法で投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
無作為化から90日以内に医療施設への入院と非経口鎮痛剤による治療を必要とした少なくとも1つのVOCを有する参加者の割合
時間枠：ランダム化から 90 日以内 (ランダム化は 1 日目に行われました [1 日目から 91 日目])
VOC は、再発性の痛みのエピソードとして現れる血管閉塞を特徴とする SCD の合併症でした。 VOC による入院には、入院、または 12 時間以上の救急治療室、観察ユニット、または点滴センターへの入院、または 72 時間の間に救急室、観察ユニット、または点滴センターへの 2 回の訪問が含まれます。 。 血管閉塞イベント以外に原因のない急性の痛みのエピソードには、単純な VOC、急性胸部症候群、肝隔離、脾臓隔離、または持続勃起症が含まれます。 研究中のすべての VOC は、SCD の専門家で構成される独立した盲検 VOC 裁定委員会によって裁定されました。
ランダム化から 90 日以内 (ランダム化は 1 日目に行われました [1 日目から 91 日目])

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
無作為化から90日以内に、医療施設への入院と非経口鎮痛剤による治療を必要とする最初のVOCまでの時間
時間枠：ランダム化から 90 日以内 (ランダム化は 1 日目 [1 日目から 91 日目]) または打ち切り日のいずれか早い方に行われた
VOC は、再発性の痛みのエピソードとして現れる血管閉塞を特徴とする SCD の合併症でした。 90日以内に医療施設への入院と非経口鎮痛剤による治療を必要とする最初のVOCまでの時間は、無作為化日と最初のVOC事象の発症日の間の時間として定義された。 無作為化から90日以内にプロトコルで定義されたVOCを経験しなかった参加者については、最初のVOCまでの時間を、リスクにさらされている期間の終わり（参加者の研究終了日または研究91日目のいずれか早い方）に打ち切った。 VOC による入院には、入院、または 12 時間以上の救急治療室、観察ユニット、または点滴センターへの入院、または 72 時間の間に救急室、観察ユニット、または点滴センターへの 2 回の訪問が含まれます。 。 研究中のすべての VOC は、SCD の専門家で構成される独立した盲検 VOC 裁定委員会によって裁定されました。 解析にはカプランマイヤー法を使用。
ランダム化から 90 日以内 (ランダム化は 1 日目 [1 日目から 91 日目]) または打ち切り日のいずれか早い方に行われた
無作為化後 30 日以内に医療施設への入院と非経口鎮痛剤による治療を必要とした、少なくとも 1 つの VOC を有する参加者の割合
時間枠：ランダム化後 30 日以内 (ランダム化は 1 日目に行われました [1 日目から 31 日目])
VOC は、再発性の痛みのエピソードとして現れる血管閉塞を特徴とする SCD の合併症でした。 VOC による入院には、入院、または 12 時間以上の救急治療室、観察ユニット、または点滴センターへの入院、または 72 時間の間に救急室、観察ユニット、または点滴センターへの 2 回の訪問が含まれます。 。 血管閉塞イベント以外に原因のない急性の痛みのエピソードには、単純な VOC、急性胸部症候群、肝隔離、脾臓隔離、または持続勃起症が含まれます。 研究中のすべての VOC は、SCD の専門家で構成される独立した盲検 VOC 裁定委員会によって裁定されました。
ランダム化後 30 日以内 (ランダム化は 1 日目に行われました [1 日目から 31 日目])
無作為化後90日以内に非経口鎮痛剤の投与または経口麻薬による治療の増加を必要とする医療機関の受診につながったVOCの割合
時間枠：ランダム化から 90 日以内 (ランダム化は 1 日目に行われました [1 日目から 91 日目])
医療機関の受診につながるVOCは、非経口鎮痛剤（非経口麻薬または非経口非ステロイド性抗炎症薬[NSAID]など）を必要とするVOC（病院、救急室、診療所受診、または医療提供者との遠隔連絡）でのVOCとして定義されました。 、または経口麻薬による治療の増加。 複雑な VOC には、急性胸部症候群 (ACS)、肝臓隔離、脾臓隔離、および持続勃起症が含まれます。 各参加者について、VOC の評価のリスクがある期間は、無作為化日から参加者の研究終了日または研究 91 日目のいずれか早い方まででした。 このアウトカム測定では、報告されたVOCの調整率（パーセンテージ）は、治療グループ（インラクマブ、プラセボ）の独立変数を用いた負の二項モデルからの推定値に基づき、ベースラインのヒドロキシ尿素使用（はい、いいえ）に対して調整されました。 研究中のすべての VOC は、SCD の専門家で構成される独立した盲検 VOC 裁定委員会によって裁定されました。
ランダム化から 90 日以内 (ランダム化は 1 日目に行われました [1 日目から 91 日目])

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
PD パラメータ (P-セレクチン阻害)
時間枠：91日目まで
30 mg/kg でのインクラクマブの薬力学 (PD) (P-セレクチン阻害) を特徴付ける
91日目まで
PD パラメータ（血小板白血球凝集）
時間枠：91日目まで
30 mg/kg でのインクラクマブの薬力学 (PD) (PLA) を特徴付ける
91日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年12月9日

一次修了 (実際)

2023年11月24日

研究の完了 (実際)

2023年11月24日

試験登録日

最初に提出

2021年5月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年6月10日

最初の投稿 (実際)

2021年6月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年12月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年11月20日

最終確認日

2024年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GBT2104-132
  • 2020-005287-60 (レジストリ識別子：CTIS (EU))
  • C5361002 (その他の識別子：Alias Study Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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