En studie av en enkelt dose Inclacumab for å redusere gjenopptak hos deltakere med sigdcellesykdom og tilbakevendende vaso-okklusive kriser
20. november 2024 oppdatert av: Pfizer
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie av en enkeltdose Inclacumab for å redusere gjenopptak hos deltakere med sigdcellesykdom og tilbakevendende vaso-okklusive kriser
Denne fase 3-studien vil vurdere sikkerheten og effekten av en enkeltdose inclacumab, en P-selektinhemmer, for en vaso-okklusiv krise (VOC) etter en indeks VOC hos deltakere med sigdcellesykdom (SCD).
Deltakerne vil bli randomisert til å motta enten inclacumab eller placebo.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien vil inkludere ca. 280 voksne og ungdommer (≥ 12 år) med SCD.
Kvalifiserte deltakere vil bli administrert inclacumab eller placebo intravenøst (IV) som en enkeltdose.
Deltakere som fullfører studien til og med dag 90 vil få muligheten til å melde seg på en åpen utvidelsesstudie (OLE).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
72
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo -HCFMUSP
-
São Paulo, Brasil, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brasil, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
-
-
PE
-
Recife, PE, Brasil, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
SP
-
São José Do Rio Preto, SP, Brasil, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
São Paulo, SP, Brasil, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
-
-
-
Atlantico
-
Barranquilla, Atlantico, Colombia, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
-
-
Atlántico
-
Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
- Organizacion Clinica Bonnadona Prevenir S.A.S.
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Forente stater, 36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
-
Mobile, Alabama, Forente stater, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
Mobile, Alabama, Forente stater, 36604
- Strada Patient Care Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33607
- St. Joseph's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
- Functional Fluidics, Inc.
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89135
- Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forente stater, 10461
- Jacobi Medical Center
-
Buffalo, New York, Forente stater, 14215
- Erie County Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23230
- PPD Bioanalytical
-
-
-
-
-
Bobigny, Frankrike, 93000
- Hopital Avicenne
-
Créteil, Frankrike, 94010
- Hopital Henri Mondor
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16128
- S.S.D. Microcitemia, anemie congenite e dismetabolismo del ferro
-
Napoli, Italia, 80138
- UOC Patologia Clinica e Molecolare Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
-
Napoli, Italia, 80138
- UOC Radiologia Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
-
Napoli, Italia, 80138
- DAI Materno-Infantile, UOC Clinica Pediatrica 1 Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitell
-
Napoli, Italia, 80138
- UO di Farmacia Clinica, Dipartimento di Medicina Sperimentale Azienda Ospedaliera Universitaria
-
-
Genoa
-
Genova, Genoa, Italia, 16128
- Farmacia Interna Azienda Ospedaliero-Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
-
-
-
-
Eldoret, Kenya, 30100
- International Cancer Institute
-
Nairobi, Kenya, 00100
- Kenya medical Research Institute-centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi, Kenya, 00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
-
-
Siaya
-
Kisumu, Siaya, Kenya, 40600
- Kemri/Crdr, Siaya, Kemri Clinical Research Annex,
-
-
-
-
Beirut
-
Hamra, Beirut, Libanon
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tripoli, North Lebanon, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Enugu, Nigeria, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
-
Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Nigeria, 700223
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Nigeria, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
FCT
-
Abuja, FCT, Nigeria, 900211
- National Hospital Abuja
-
Gwagwalada, FCT, Nigeria, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Kaduna
-
Zaria, Kaduna, Nigeria, 810107
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital (ABUTH)
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
Southern
-
Jizan, Southern, Saudi-Arabia, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
-
-
-
-
England
-
London, England, Storbritannia, SE1 9RT
- Guy's & Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia, 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
-
-
Altindag/sihhiye
-
Ankara, Altindag/sihhiye, Tyrkia, 06230
- Hacettepe University
-
-
Mersin
-
Yenischir, Mersin, Mersin, Tyrkia, 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
-
-
Yuregir
-
Adana, Yuregir, Tyrkia, 01250
- Baskent University Hospital
-
-
-
-
-
Regensburg, Tyskland, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation
-
-
-
-
-
Lusaka, Zambia, 10101
- Matero Clinical Research Site,
-
Lusaka, Zambia, 10101
- University Teaching Hospital- Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Deltaker har en indeks VOC. Indeksen VOC er enhver VOC som krevde innleggelse på helseinstitusjon og behandling med parenteral smertestillende medisin. En opptak til indeksen VOC inkluderer:
- En sykehusinnleggelse, eller
- Innleggelse på legevakt, observasjonsenhet eller infusjonssenter i ≥ 12 timer, eller
- 2 besøk på legevakt, observasjonsenhet eller infusjonssenter over en 72-timers periode
for en akutt smerteepisode uten annen årsak enn en vasookklusiv hendelse som inkluderer følgende:
- Ukomplisert VOC,
- Akutt brystsyndrom (ACS),
- Akutt hepatisk sekvestrering,
- Akutt miltsekvestrering, eller
- Priapisme.
- Deltakeren har en bekreftet diagnose SCD (en hvilken som helst genotype). Dokumentasjon av SCD-genotype er nødvendig og kan være basert på dokumentert historie med laboratorietesting eller bekreftet ved laboratorietesting ved baseline.
- Deltakeren er mann eller kvinne, ≥ 12 år på tidspunktet for informert samtykke.
Deltakeren har opplevd mellom 2 og 10 VOC i løpet av de 12 månedene før screening som bestemt av dokumentert medisinsk historie. Indeksen VOC er ikke å betrakte som en av de 2 til 10 hendelsene. En tidligere VOC er definert som en akutt episode av smerte som:
- Har ingen medisinsk fastslått årsak annet enn en vaso-okklusiv hendelse, og
- resulterer i et besøk til et helseinstitusjon (sykehus, akuttmottak, akuttmottak, poliklinikk eller infusjonssenter) eller resulterer i en ekstern kontakt med en helsepersonell; og
- Krever parenterale narkotiske midler, parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs), eller økt behandling med orale narkotiske midler.
- Deltakere som får erytropoiesestimulerende midler (ESA, f.eks. erytropoietin [EPO]) må ha en stabil dose i minst 90 dager før screening og forventes å fortsette med det stabiliserte regimet gjennom hele studien.
- Deltakere som får hydroksyurea (HU), L-glutamin eller voxelotor (Oxbryta®) må ha en stabil dose i minst 30 dager før screening og forventes å fortsette med det stabiliserte regimet gjennom hele studien.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren mottar regelmessig planlagt transfusjonsterapi for røde blodlegemer (RBC) (også kalt kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusjon).
- Deltakeren tar eller har mottatt crizanlizumab (ADAKVEO®) innen 90 dager før screening.
- Deltakeren veier > 133 kg (292 lbs.).
Annen protokolldefinert inkludering/ekskludering kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: inclacumab 30 mg/kg
Inclacumab 30 mg/kg administrert intravenøst (IV)
|
Inclacumab vil bli levert i 10 ml hetteglass til engangsbruk i en konsentrasjon på 50 mg/ml.
Ett hetteglass inneholder 500 mg inclacumab.
Dette er et flytende konsentrat for IV-infusjon.
|
|
Placebo komparator: placebo
Placebo administrert IV
|
Placebo vil bli levert i 10 ml hetteglass for engangsbruk som inneholder de samme ingrediensene uten det aktive legemidlet.
Placebo vil bli tilberedt som et flytende konsentrat for IV-infusjon og administrert på samme måte som aktivt studielegemiddel.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med minst 1 VOC som krevde innleggelse til et helseinstitusjon og behandling med parenteral smertestillende medisin innen 90 dager etter randomisering
Tidsramme: Innen 90 dager etter randomisering (randomisering skjedde på dag 1 [dag 1 til dag 91])
|
En VOC var en komplikasjon av SCD karakterisert ved vaso-okklusjon som presenterte seg som tilbakevendende smerteepisoder.
En innleggelse for en VOC inkluderte sykehusinnleggelse, eller innleggelse til akuttmottak, observasjonsenhet eller infusjonssenter i >= 12 timer, eller 2 besøk til akuttmottak, observasjonsenhet eller infusjonssenter over en 72-timers periode .
En akutt smerteepisode uten annen årsak enn en vaso-okklusiv hendelse inkluderte: ukomplisert VOC, akutt brystsyndrom, leversekvestrering, miltsekvestrering eller priapisme.
Alle VOC-er under studien ble bedømt av en uavhengig, blindet VOC-vurderingskomité bestående av eksperter på SCD.
|
Innen 90 dager etter randomisering (randomisering skjedde på dag 1 [dag 1 til dag 91])
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til første VOC som krevde innleggelse til et helseinstitusjon og behandling med parenteral smertemedisin innen 90 dager etter randomisering
Tidsramme: Innen 90 dager etter randomisering (randomisering skjedde på dag 1 [dag 1 til dag 91]) eller sensurert dag, avhengig av hva som skjedde tidligere
|
En VOC var en komplikasjon av SCD karakterisert ved vaso-okklusjon som presenterte seg som tilbakevendende smerteepisoder.
Tid til første VOC som krevde innleggelse til et helseinstitusjon og behandling med parenteral smertestillende medisin innen 90 dager ble definert som tiden mellom randomiseringsdato og startdato for første VOC-hendelse.
For deltakere som ikke opplevde en protokolldefinert VOC innen 90 dager etter randomisering, ble tid til første VOC sensurert ved slutten av risikoperioden (deltakerens sluttdato for studien eller studiedag 91, avhengig av hva som var tidligere).
En innleggelse for en VOC inkluderte sykehusinnleggelse, eller innleggelse til akuttmottak, observasjonsenhet eller infusjonssenter i >= 12 timer, eller 2 besøk til akuttmottak, observasjonsenhet eller infusjonssenter over en 72-timers periode .
Alle VOC-er under studien ble bedømt av en uavhengig, blindet VOC-vurderingskomité bestående av eksperter på SCD.
Kaplan-Meier metode brukt til analyse.
|
Innen 90 dager etter randomisering (randomisering skjedde på dag 1 [dag 1 til dag 91]) eller sensurert dag, avhengig av hva som skjedde tidligere
|
|
Prosentandel av deltakere med minst 1 VOC som krevde innleggelse til et helseinstitusjon og behandling med parenteral smertestillende medisin innen 30 dager etter randomisering
Tidsramme: Innen 30 dager etter randomisering (randomisering skjedde på dag 1 [dag 1 til dag 31])
|
En VOC var en komplikasjon av SCD karakterisert ved vaso-okklusjon som presenterte seg som tilbakevendende smerteepisoder.
En innleggelse for en VOC inkluderte sykehusinnleggelse, eller innleggelse til akuttmottak, observasjonsenhet eller infusjonssenter i >= 12 timer, eller 2 besøk til akuttmottak, observasjonsenhet eller infusjonssenter over en 72-timers periode .
En akutt smerteepisode uten annen årsak enn en vaso-okklusiv hendelse inkluderte: ukomplisert VOC, akutt brystsyndrom, leversekvestrering, miltsekvestrering eller priapisme.
Alle VOC-er under studien ble bedømt av en uavhengig, blindet VOC-vurderingskomité bestående av eksperter på SCD.
|
Innen 30 dager etter randomisering (randomisering skjedde på dag 1 [dag 1 til dag 31])
|
|
Hyppighet av VOC som fører til et helsebesøk som krever parenteral smertestillende medisin eller en økning i behandling med orale narkotiske midler innen 90 dager etter randomisering
Tidsramme: Innen 90 dager etter randomisering (randomisering skjedde på dag 1 [dag 1 til dag 91])
|
VOC som førte til et helsebesøk ble definert som VOC ved (sykehus, legevakt, klinikkbesøk eller fjernkontakt med en helsepersonell) som krevde parenterale smertestillende medisiner (f.eks. parenterale narkotiske midler eller parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler [NSAIDs]) , eller økt behandling med orale narkotiske midler.
Kompliserte VOC inkluderte akutt brystsyndrom (ACS), hepatisk sekvestrering, milt sekvestrering og priapisme.
For hver deltaker var tidsperioden med risiko for evaluering av VOC fra datoen for randomisering til deltakerens sluttdato for studien eller studiedag 91, avhengig av hva som var tidligere.
I dette resultatmålet ble justerte rater av VOC (prosentandeler) rapportert basert på estimat fra en negativ binomial modell med den uavhengige variabelen for behandlingsgruppen (inclacumab, placebo) og justert for baseline bruk av hydroksyurea (ja, nei).
Alle VOC-er under studien ble bedømt av en uavhengig, blindet VOC-vurderingskomité bestående av eksperter på SCD.
|
Innen 90 dager etter randomisering (randomisering skjedde på dag 1 [dag 1 til dag 91])
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
PD-parameter (P-selektin-hemming)
Tidsramme: Til og med dag 91
|
For å karakterisere farmakodynamikken (PD) (P-selektinhemming) til inclacumab ved 30 mg/kg
|
Til og med dag 91
|
|
PD-parameter (blodplate-leukocyttaggregasjon)
Tidsramme: Til og med dag 91
|
For å karakterisere farmakodynamikken (PD) (PLA) til inclacumab ved 30 mg/kg
|
Til og med dag 91
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. desember 2021
Primær fullføring (Faktiske)
24. november 2023
Studiet fullført (Faktiske)
24. november 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. mai 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. juni 2021
Først lagt ut (Faktiske)
15. juni 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
11. desember 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. november 2024
Sist bekreftet
1. november 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GBT2104-132
- 2020-005287-60 (Registeridentifikator: CTIS (EU))
- C5361002 (Annen identifikator: Alias Study Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .