En undersøgelse af en enkelt dosis Inclacumab for at reducere genindlæggelse hos deltagere med seglcellesygdom og tilbagevendende vasookklusive kriser
20. november 2024 opdateret af: Pfizer
En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse af en enkelt dosis Inclacumab for at reducere genindlæggelse hos deltagere med seglcellesygdom og tilbagevendende vasookklusive kriser
Dette fase 3-studie vil vurdere sikkerheden og effektiviteten af en enkelt dosis inclacumab, en P-selektinhæmmer, til en vaso-okklusiv krise (VOC) efter et indeks VOC hos deltagere med seglcellesygdom (SCD).
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage enten inclacumab eller placebo.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsen vil omfatte cirka 280 voksne og unge deltagere (≥ 12 år) med SCD.
Kvalificerede deltagere vil blive administreret inclacumab eller placebo intravenøst (IV) som en enkelt dosis.
Deltagere, der gennemfører undersøgelsen til og med dag 90, vil få mulighed for at tilmelde sig et åbent forlængelsesstudie (OLE).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
72
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo -HCFMUSP
-
São Paulo, Brasilien, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brasilien, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
-
-
PE
-
Recife, PE, Brasilien, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
-
SP
-
São José Do Rio Preto, SP, Brasilien, 15090-000
- Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose do Rio Preto
-
São Paulo, SP, Brasilien, 08270-070
- Casa de Saúde Santa Marcelina
-
-
-
-
Atlantico
-
Barranquilla, Atlantico, Colombia, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
-
-
Atlántico
-
Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
- Organizacion Clinica Bonnadona Prevenir S.A.S.
-
-
-
-
England
-
London, England, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
- Guy's & Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
-
Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
- Strada Patient Care Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
- St. Joseph's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
- Functional Fluidics, Inc.
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
- Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
- Jacobi Medical Center
-
Buffalo, New York, Forenede Stater, 14215
- Erie County Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23230
- PPD Bioanalytical
-
-
-
-
-
Bobigny, Frankrig, 93000
- Hôpital Avicenne
-
Créteil, Frankrig, 94010
- Hopital Henri Mondor
-
-
-
-
-
Genova, Italien, 16128
- S.S.D. Microcitemia, anemie congenite e dismetabolismo del ferro
-
Napoli, Italien, 80138
- UOC Patologia Clinica e Molecolare Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
-
Napoli, Italien, 80138
- UOC Radiologia Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
-
Napoli, Italien, 80138
- DAI Materno-Infantile, UOC Clinica Pediatrica 1 Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitell
-
Napoli, Italien, 80138
- UO di Farmacia Clinica, Dipartimento di Medicina Sperimentale Azienda Ospedaliera Universitaria
-
-
Genoa
-
Genova, Genoa, Italien, 16128
- Farmacia Interna Azienda Ospedaliero-Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
-
-
-
-
Adana, Kalkun, 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
-
-
Altindag/sihhiye
-
Ankara, Altindag/sihhiye, Kalkun, 06230
- Hacettepe University
-
-
Mersin
-
Yenischir, Mersin, Mersin, Kalkun, 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
-
-
Yuregir
-
Adana, Yuregir, Kalkun, 01250
- Baskent University Hospital
-
-
-
-
-
Eldoret, Kenya, 30100
- International Cancer Institute
-
Nairobi, Kenya, 00100
- Kenya medical Research Institute-centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi, Kenya, 00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
-
-
Siaya
-
Kisumu, Siaya, Kenya, 40600
- Kemri/Crdr, Siaya, Kemri Clinical Research Annex,
-
-
-
-
Beirut
-
Hamra, Beirut, Libanon
- American University of Beirut Medical center
-
-
North Lebanon
-
Tripoli, North Lebanon, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Enugu, Nigeria, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
-
Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Nigeria, 700223
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Nigeria, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
FCT
-
Abuja, FCT, Nigeria, 900211
- National Hospital Abuja
-
Gwagwalada, FCT, Nigeria, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Kaduna
-
Zaria, Kaduna, Nigeria, 810107
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital (ABUTH)
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
Southern
-
Jizan, Southern, Saudi Arabien, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
-
-
-
-
-
Regensburg, Tyskland, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation
-
-
-
-
-
Lusaka, Zambia, 10101
- Matero Clinical Research Site,
-
Lusaka, Zambia, 10101
- University Teaching Hospital- Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Deltageren har et indeks VOC. Indekset VOC er enhver VOC, der krævede indlæggelse på et sundhedscenter og behandling med parenteral smertestillende medicin. En optagelse til indekset VOC inkluderer:
- En hospitalsindlæggelse, eller
- En indlæggelse på skadestue, observationsafdeling eller infusionscenter i ≥ 12 timer, eller
- 2 besøg på skadestue, observationsenhed eller infusionscenter over en 72-timers periode
for en akut smerteepisode uden anden årsag end en vasookklusiv hændelse, der omfatter følgende:
- Ukompliceret VOC,
- Akut brystsyndrom (ACS),
- Akut hepatisk sekvestration,
- Akut miltsekvestrering, eller
- Priapisme.
- Deltageren har en bekræftet diagnose af SCD (enhver genotype). Dokumentation af SCD-genotype er påkrævet og kan være baseret på dokumenteret historie med laboratorietest eller bekræftet ved laboratorietest ved baseline.
- Deltageren er en mand eller kvinde, ≥ 12 år på tidspunktet for informeret samtykke.
Deltageren har oplevet mellem 2 og 10 VOC'er inden for de 12 måneder forud for screening som bestemt ud fra dokumenteret sygehistorie. Indekset VOC er ikke at betragte som en af de 2 til 10 begivenheder. En tidligere VOC er defineret som en akut episode af smerte, der:
- Har ingen medicinsk bestemt årsag ud over en vaso-okklusiv hændelse, og
- resulterer i et besøg på en sundhedsfacilitet (hospital, skadestue, akutcenter, ambulatorium eller infusionscenter) eller resulterer i fjernkontakt med en sundhedsplejerske; og
- Kræver parenterale narkotiske midler, parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er) eller øget behandling med orale narkotika.
- Deltagere, der får erythropoiesis-stimulerende midler (ESA, f.eks. erythropoietin [EPO]), skal have en stabil dosis i mindst 90 dage før screening og forventes at fortsætte med det stabiliserede regime gennem hele studiet.
- Deltagere, der får hydroxyurinstof (HU), L-glutamin eller voxelotor (Oxbryta®), skal have en stabil dosis i mindst 30 dage før screening og forventes at fortsætte med det stabiliserede regime gennem hele studiet.
Ekskluderingskriterier:
- Deltageren modtager regelmæssigt planlagt røde blodlegemer (RBC) transfusionsterapi (også kaldet kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusion).
- Deltageren tager eller har modtaget crizanlizumab (ADAKVEO®) inden for 90 dage før screening.
- Deltageren vejer > 133 kg (292 lbs.).
Anden protokoldefineret inklusion/udelukkelse kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: inclacumab 30 mg/kg
Inclacumab 30 mg/kg indgivet intravenøst (IV)
|
Inclacumab vil blive leveret i 10 ml hætteglas til engangsbrug i en koncentration på 50 mg/ml.
Et hætteglas indeholder 500 mg inclacumab.
Dette er et flydende koncentrat til IV-infusion.
|
|
Placebo komparator: placebo
Placebo administreret IV
|
Placebo vil blive leveret i 10 ml hætteglas til engangsbrug, der indeholder de samme ingredienser uden det aktive lægemiddel.
Placebo vil blive tilberedt som et flydende koncentrat til IV-infusion og administreret på samme måde som aktivt forsøgslægemiddel.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere med mindst 1 VOC, der krævede adgang til en sundhedsfacilitet og behandling med parenteral smertestillende medicin inden for 90 dage efter randomisering
Tidsramme: Inden for 90 dage efter randomisering (randomisering skete på dag 1 [dag 1 til dag 91])
|
En VOC var en komplikation af SCD karakteriseret ved vaso-okklusion, der viste sig som tilbagevendende smerteepisoder.
En indlæggelse for en VOC omfattede en hospitalsindlæggelse eller en indlæggelse på en skadestue, observationsenhed eller infusionscenter i >= 12 timer eller 2 besøg på en skadestue, observationsenhed eller infusionscenter over en 72-timers periode .
En akut episode af smerte uden anden årsag end en vaso-okklusiv hændelse inkluderede: ukompliceret VOC, akut thoraxsyndrom, leversekvestrering, miltsekvestrering eller priapisme.
Alle VOC'er i undersøgelsen blev bedømt af en uafhængig, blindet VOC-bedømmelseskomité bestående af eksperter i SCD.
|
Inden for 90 dage efter randomisering (randomisering skete på dag 1 [dag 1 til dag 91])
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til første VOC, der krævede indlæggelse på en sundhedsfacilitet og behandling med parenteral smertestillende medicin inden for 90 dage efter randomisering
Tidsramme: Inden for 90 dage efter randomisering (randomisering skete på dag 1 [dag 1 til dag 91]) eller censureret dag, alt efter hvad der skete tidligere
|
En VOC var en komplikation af SCD karakteriseret ved vaso-okklusion, der viste sig som tilbagevendende smerteepisoder.
Tid til første VOC, der krævede indlæggelse på et sundhedscenter og behandling med parenteral smertestillende medicin inden for 90 dage, blev defineret som tiden mellem randomiseringsdatoen og startdatoen for den første VOC-hændelse.
For deltagere, der ikke oplevede en protokoldefineret VOC inden for 90 dage efter randomisering, blev tiden til første VOC censureret ved slutningen af deres risikoperiode (deltagerens afslutningsdato for undersøgelsen eller undersøgelsesdag 91, alt efter hvad der var tidligere).
En indlæggelse for en VOC omfattede en hospitalsindlæggelse eller en indlæggelse på en skadestue, observationsenhed eller infusionscenter i >= 12 timer eller 2 besøg på en skadestue, observationsenhed eller infusionscenter over en 72-timers periode .
Alle VOC'er i undersøgelsen blev bedømt af en uafhængig, blindet VOC-bedømmelseskomité bestående af eksperter i SCD.
Kaplan-Meier metode brugt til analyse.
|
Inden for 90 dage efter randomisering (randomisering skete på dag 1 [dag 1 til dag 91]) eller censureret dag, alt efter hvad der skete tidligere
|
|
Procentdel af deltagere med mindst 1 VOC, der krævede adgang til en sundhedsfacilitet og behandling med parenteral smertestillende medicin inden for 30 dage efter randomisering
Tidsramme: Inden for 30 dage efter randomisering (randomisering skete på dag 1 [dag 1 til dag 31])
|
En VOC var en komplikation af SCD karakteriseret ved vaso-okklusion, der viste sig som tilbagevendende smerteepisoder.
En indlæggelse for en VOC omfattede en hospitalsindlæggelse eller en indlæggelse på en skadestue, observationsenhed eller infusionscenter i >= 12 timer eller 2 besøg på en skadestue, observationsenhed eller infusionscenter over en 72-timers periode .
En akut episode af smerte uden anden årsag end en vaso-okklusiv hændelse inkluderede: ukompliceret VOC, akut thoraxsyndrom, leversekvestrering, miltsekvestrering eller priapisme.
Alle VOC'er i undersøgelsen blev bedømt af en uafhængig, blindet VOC-bedømmelseskomité bestående af eksperter i SCD.
|
Inden for 30 dage efter randomisering (randomisering skete på dag 1 [dag 1 til dag 31])
|
|
Hyppigheden af VOC'er, der fører til et sundhedsbesøg, der kræver parenteral smertestillende medicin eller en stigning i behandling med orale narkotika inden for 90 dage efter randomisering
Tidsramme: Inden for 90 dage efter randomisering (randomisering skete på dag 1 [dag 1 til dag 91])
|
VOC, der førte til et sundhedsbesøg, blev defineret som VOC på (hospital, skadestue, klinikbesøg eller fjernkontakt med en sundhedsudbyder), der krævede parenteral smertestillende medicin (f. , eller en øget behandling med orale narkotika.
Komplicerede VOC'er omfattede akut brystsyndrom (ACS), hepatisk sekvestration, miltsekvestrering og priapisme.
For hver deltager var risikoperioden for evaluering af VOC'er fra datoen for randomisering til deltagerens afslutning af undersøgelsesdatoen eller undersøgelsesdag 91, alt efter hvad der var tidligere.
I dette resultatmål var justerede rater af rapporterede VOC'er (procenter) baseret på estimat fra en negativ binomial model med den uafhængige variabel for behandlingsgruppen (inclacumab, placebo) og justeret for baseline hydroxyurinstofbrug (ja, nej).
Alle VOC'er i undersøgelsen blev bedømt af en uafhængig, blindet VOC-bedømmelseskomité bestående af eksperter i SCD.
|
Inden for 90 dage efter randomisering (randomisering skete på dag 1 [dag 1 til dag 91])
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
PD-parameter (P-selectin-hæmning)
Tidsramme: Til og med dag 91
|
At karakterisere farmakodynamikken (PD) (P-selektinhæmning) af inclacumab ved 30 mg/kg
|
Til og med dag 91
|
|
PD-parameter (blodpladeleukocytaggregation)
Tidsramme: Til og med dag 91
|
At karakterisere farmakodynamikken (PD) (PLA) af inclacumab ved 30 mg/kg
|
Til og med dag 91
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. december 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
24. november 2023
Studieafslutning (Faktiske)
24. november 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. maj 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. juni 2021
Først opslået (Faktiske)
15. juni 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
11. december 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. november 2024
Sidst verificeret
1. november 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GBT2104-132
- 2020-005287-60 (Registry Identifier: CTIS (EU))
- C5361002 (Anden identifikator: Alias Study Number)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks.
protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser.
Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .