Een studie van een enkele dosis Inclacumab om heropname te verminderen bij deelnemers met sikkelcelziekte en terugkerende vaso-occlusieve crises
20 november 2024 bijgewerkt door: Pfizer
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie van een enkele dosis inclacumab om heropname te verminderen bij deelnemers met sikkelcelziekte en terugkerende vaso-occlusieve crises
Deze fase 3-studie zal de veiligheid en werkzaamheid beoordelen van een enkele dosis inclacumab, een P-selectineremmer, voor een vaso-occlusieve crisis (VOC) na een index-VOC bij deelnemers met sikkelcelanemie (SCD).
Deelnemers worden gerandomiseerd om inclacumab of placebo te krijgen.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De studie zal ongeveer 280 volwassen en adolescente deelnemers (≥ 12 jaar) met SCZ omvatten.
In aanmerking komende deelnemers krijgen inclacumab of placebo intraveneus (IV) als een enkele dosis toegediend.
Deelnemers die het onderzoek tot en met dag 90 voltooien, krijgen de kans om zich in te schrijven voor een open-label extensieonderzoek (OLE).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
72
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazilië, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brazilië, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo -HCFMUSP
-
São Paulo, Brazilië, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brazilië, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
-
-
PE
-
Recife, PE, Brazilië, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brazilië, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
SP
-
São José Do Rio Preto, SP, Brazilië, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
São Paulo, SP, Brazilië, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
-
-
-
Atlantico
-
Barranquilla, Atlantico, Colombia, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
-
-
Atlántico
-
Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
- Organizacion Clinica Bonnadona Prevenir S.A.S.
-
-
-
-
-
Regensburg, Duitsland, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation
-
-
-
-
-
Bobigny, Frankrijk, 93000
- Hopital Avicenne
-
Créteil, Frankrijk, 94010
- Hopital Henri Mondor
-
-
-
-
-
Genova, Italië, 16128
- S.S.D. Microcitemia, anemie congenite e dismetabolismo del ferro
-
Napoli, Italië, 80138
- UOC Patologia Clinica e Molecolare Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
-
Napoli, Italië, 80138
- UOC Radiologia Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
-
Napoli, Italië, 80138
- DAI Materno-Infantile, UOC Clinica Pediatrica 1 Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitell
-
Napoli, Italië, 80138
- UO di Farmacia Clinica, Dipartimento di Medicina Sperimentale Azienda Ospedaliera Universitaria
-
-
Genoa
-
Genova, Genoa, Italië, 16128
- Farmacia Interna Azienda Ospedaliero-Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
-
-
-
-
Adana, Kalkoen, 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
-
-
Altindag/sihhiye
-
Ankara, Altindag/sihhiye, Kalkoen, 06230
- Hacettepe University
-
-
Mersin
-
Yenischir, Mersin, Mersin, Kalkoen, 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
-
-
Yuregir
-
Adana, Yuregir, Kalkoen, 01250
- Baskent University Hospital
-
-
-
-
-
Eldoret, Kenia, 30100
- International Cancer Institute
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Kenya medical Research Institute-centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
-
-
Siaya
-
Kisumu, Siaya, Kenia, 40600
- Kemri/Crdr, Siaya, Kemri Clinical Research Annex,
-
-
-
-
Beirut
-
Hamra, Beirut, Libanon
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tripoli, North Lebanon, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Enugu, Niger, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
-
Kaduna, Niger, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Niger, 700223
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Niger, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Niger, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
FCT
-
Abuja, FCT, Niger, 900211
- National Hospital Abuja
-
Gwagwalada, FCT, Niger, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Kaduna
-
Zaria, Kaduna, Niger, 810107
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital (ABUTH)
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
Southern
-
Jizan, Southern, Saoedi-Arabië, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
-
-
-
-
England
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
- Guy's & Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
- Strada Patient Care Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
- St. Joseph's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
- Functional Fluidics, Inc.
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89135
- Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
- Jacobi Medical Center
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14215
- Erie County Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23230
- PPD Bioanalytical
-
-
-
-
-
Lusaka, Zambia, 10101
- Matero Clinical Research Site,
-
Lusaka, Zambia, 10101
- University Teaching Hospital- Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Deelnemer heeft een index VOC. De index-VOC is elke VOS waarvoor opname in een zorginstelling en behandeling met parenterale pijnstillers nodig was. Een toelating voor de index VOC omvat:
- Een ziekenhuisopname, of
- Een opname op een spoedeisende hulp, observatie-eenheid of infuuscentrum gedurende ≥ 12 uur, of
- 2 bezoeken aan een eerstehulpafdeling, observatie-eenheid of infuuscentrum gedurende een periode van 72 uur
voor een acute pijnepisode zonder andere oorzaak dan een vaso-occlusieve gebeurtenis die het volgende omvat:
- Ongecompliceerde VOC,
- Acuut chest syndroom (ACS),
- Acute hepatische sekwestratie,
- Acute miltsekwestratie, of
- Priapisme.
- Deelnemer heeft een bevestigde diagnose van SCD (elk genotype). Documentatie van het SCD-genotype is vereist en kan gebaseerd zijn op een gedocumenteerde geschiedenis van laboratoriumtests of bevestigd door laboratoriumtests bij Baseline.
- Deelnemer is man of vrouw, ≥ 12 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming.
Deelnemer heeft tussen de 2 en 10 VOC's ervaren in de 12 maanden voorafgaand aan de screening, zoals bepaald door gedocumenteerde medische geschiedenis. De index VOS is niet te beschouwen als één van de 2 tot 10 gebeurtenissen. Een eerdere VOC wordt gedefinieerd als een acute episode van pijn die:
- Heeft geen andere medisch vastgestelde oorzaak dan een vaso-occlusieve gebeurtenis, en
- resulteert in een bezoek aan een zorginstelling (ziekenhuis, afdeling spoedeisende hulp, spoedeisende hulp, polikliniek of infuuscentrum) of resulteert in een contact op afstand met een zorgverlener; en
- Vereist parenterale verdovende middelen, parenterale niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) of een verhoogde behandeling met orale verdovende middelen.
- Deelnemers die erytropoëse-stimulerende middelen (ESA, bijv. erytropoëtine [EPO]) krijgen, moeten gedurende ten minste 90 dagen voorafgaand aan de screening een stabiele dosis hebben en er wordt verwacht dat ze het gestabiliseerde regime in de loop van het onderzoek zullen voortzetten.
- Deelnemers die hydroxyurea (HU), L-glutamine of voxelotor (Oxbryta®) krijgen, moeten gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening een stabiele dosis hebben en zullen naar verwachting het gestabiliseerde regime gedurende het onderzoek voortzetten.
Uitsluitingscriteria:
- Deelnemer krijgt regelmatig geplande rode bloedcel (RBC) transfusietherapie (ook wel chronische, profylactische of preventieve transfusie genoemd).
- Deelnemer neemt of heeft crizanlizumab (ADAKVEO®) gekregen binnen 90 dagen voorafgaand aan de screening.
- Deelnemer weegt > 133 kg (292 lbs.).
Andere in het protocol gedefinieerde opname/uitsluiting kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: inclacumab 30 mg/kg
Inclacumab 30 mg/kg intraveneus toegediend (IV)
|
Inclacumab wordt geleverd in injectieflacons van 10 ml voor eenmalig gebruik met een concentratie van 50 mg/ml.
Eén injectieflacon bevat 500 mg inclacumab.
Dit is een vloeibaar concentraat voor intraveneuze infusie.
|
|
Placebo-vergelijker: placebo
Placebo IV toegediend
|
Placebo wordt geleverd in injectieflacons van 10 ml voor eenmalig gebruik die dezelfde ingrediënten bevatten zonder het actieve geneesmiddel.
Placebo zal worden bereid als een vloeibaar concentraat voor intraveneuze infusie en op dezelfde manier worden toegediend als het actieve onderzoeksgeneesmiddel.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met ten minste 1 VOC waarvoor binnen 90 dagen na randomisatie opname in een zorginstelling en behandeling met parenterale pijnmedicatie nodig was
Tijdsspanne: Binnen 90 dagen na randomisatie (randomisatie vond plaats op dag 1 [dag 1 tot dag 91])
|
Een VOC was een complicatie van SCD, gekenmerkt door vaso-occlusie die zich uitte in de vorm van terugkerende pijnepisodes.
Een opname voor een VOC omvatte een ziekenhuisopname, of een opname op een spoedeisende hulp, observatie-eenheid of infuuscentrum gedurende >= 12 uur, of 2 bezoeken aan een spoedeisende hulp, observatie-eenheid of infuuscentrum gedurende een periode van 72 uur .
Een acute pijnepisode zonder andere oorzaak dan een vaso-occlusieve gebeurtenis omvatte: ongecompliceerde VOC, acuut borstsyndroom, hepatische sekwestratie, miltsekwestratie of priapisme.
Alle onderzochte VOC's werden beoordeeld door een onafhankelijke, geblindeerde VOC-beoordelingscommissie, bestaande uit experts op het gebied van SCD.
|
Binnen 90 dagen na randomisatie (randomisatie vond plaats op dag 1 [dag 1 tot dag 91])
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot de eerste VOC die opname in een zorginstelling en behandeling met parenterale pijnmedicatie vereiste binnen 90 dagen na randomisatie
Tijdsspanne: Binnen 90 dagen na randomisatie (randomisatie vond plaats op dag 1 [dag 1 tot dag 91]) of gecensureerde dag, afhankelijk van wat zich eerder voordeed
|
Een VOC was een complicatie van SCD, gekenmerkt door vaso-occlusie die zich uitte in de vorm van terugkerende pijnepisodes.
De tijd tot de eerste VOC waarvoor binnen 90 dagen opname in een zorginstelling en behandeling met parenterale pijnmedicatie nodig was, werd gedefinieerd als de tijd tussen de randomisatiedatum en de aanvangsdatum van het eerste VOC-voorval.
Voor deelnemers die binnen 90 dagen na randomisatie geen in het protocol gedefinieerde VOC ondervonden, werd de tijd tot de eerste VOC gecensureerd aan het einde van hun risicoperiode (de einddatum van de studie door de deelnemer of studiedag 91, afhankelijk van welke datum eerder was).
Een opname voor een VOC omvatte een ziekenhuisopname, of een opname op een spoedeisende hulp, observatie-eenheid of infuuscentrum gedurende >= 12 uur, of 2 bezoeken aan een spoedeisende hulp, observatie-eenheid of infuuscentrum gedurende een periode van 72 uur .
Alle onderzochte VOC's werden beoordeeld door een onafhankelijke, geblindeerde VOC-beoordelingscommissie, bestaande uit experts op het gebied van SCD.
Kaplan-Meier-methode gebruikt voor analyse.
|
Binnen 90 dagen na randomisatie (randomisatie vond plaats op dag 1 [dag 1 tot dag 91]) of gecensureerde dag, afhankelijk van wat zich eerder voordeed
|
|
Percentage deelnemers met ten minste 1 VOC waarvoor binnen 30 dagen na randomisatie opname in een zorginstelling en behandeling met parenterale pijnmedicatie nodig was
Tijdsspanne: Binnen 30 dagen na randomisatie (randomisatie vond plaats op dag 1 [dag 1 tot dag 31])
|
Een VOC was een complicatie van SCD, gekenmerkt door vaso-occlusie die zich uitte in de vorm van terugkerende pijnepisodes.
Een opname voor een VOC omvatte een ziekenhuisopname, of een opname op een spoedeisende hulp, observatie-eenheid of infuuscentrum gedurende >= 12 uur, of 2 bezoeken aan een spoedeisende hulp, observatie-eenheid of infuuscentrum gedurende een periode van 72 uur .
Een acute pijnepisode zonder andere oorzaak dan een vaso-occlusieve gebeurtenis omvatte: ongecompliceerde VOC, acuut borstsyndroom, hepatische sekwestratie, miltsekwestratie of priapisme.
Alle onderzochte VOC's werden beoordeeld door een onafhankelijke, geblindeerde VOC-beoordelingscommissie, bestaande uit experts op het gebied van SCD.
|
Binnen 30 dagen na randomisatie (randomisatie vond plaats op dag 1 [dag 1 tot dag 31])
|
|
Aantal VOS dat leidt tot een bezoek aan de gezondheidszorg waarvoor parenterale pijnmedicatie nodig is of een toename van de behandeling met orale verdovende middelen binnen 90 dagen na randomisatie
Tijdsspanne: Binnen 90 dagen na randomisatie (randomisatie vond plaats op dag 1 [dag 1 tot dag 91])
|
VOC die leidde tot een bezoek aan de gezondheidszorg werd gedefinieerd als VOC op (ziekenhuis, spoedeisende hulp, kliniekbezoek of contact op afstand met een zorgverlener) waarvoor parenterale pijnmedicatie nodig was (bijvoorbeeld parenterale verdovende middelen of parenterale niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen [NSAID's]). of een verhoogde behandeling met orale verdovende middelen.
Gecompliceerde VOC's omvatten acuut borstsyndroom (ACS), hepatische opslag, miltopslag en priapisme.
Voor elke deelnemer liep de risicoperiode voor de evaluatie van VOC's vanaf de datum van randomisatie tot de datum van het einde van de studie of studiedag 91, afhankelijk van welke datum eerder was.
In deze uitkomstmaat waren de aangepaste gerapporteerde VOS-percentages (percentages) gebaseerd op een schatting van een negatief binomiaal model met de onafhankelijke variabele van de behandelingsgroep (inclacumab, placebo) en aangepast voor het basisgebruik van hydroxyurea (ja, nee).
Alle onderzochte VOC's werden beoordeeld door een onafhankelijke, geblindeerde VOC-beoordelingscommissie, bestaande uit experts op het gebied van SCD.
|
Binnen 90 dagen na randomisatie (randomisatie vond plaats op dag 1 [dag 1 tot dag 91])
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
PD-parameter (remming van P-selectine)
Tijdsspanne: Tot en met dag 91
|
Om de farmacodynamiek (PD) (remming van P-selectine) van inclacumab bij 30 mg/kg te karakteriseren
|
Tot en met dag 91
|
|
PD-parameter (Platelet Leukocyte Aggregation)
Tijdsspanne: Tot en met dag 91
|
Om de farmacodynamiek (PD) (PLA) van inclacumab bij 30 mg/kg te karakteriseren
|
Tot en met dag 91
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 december 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
24 november 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
24 november 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 mei 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 juni 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 juni 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
11 december 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 november 2024
Laatst geverifieerd
1 november 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GBT2104-132
- 2020-005287-60 (Register-ID: CTIS (EU))
- C5361002 (Andere identificatie: Alias Study Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv.
protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen.
Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .