Uno studio su una singola dose di Inclacumab per ridurre la riammissione nei partecipanti con anemia falciforme e crisi vaso-occlusive ricorrenti
20 novembre 2024 aggiornato da: Pfizer
Uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su una singola dose di Inclacumab per ridurre la riammissione nei partecipanti con anemia falciforme e crisi vaso-occlusive ricorrenti
Questo studio di fase 3 valuterà la sicurezza e l'efficacia di una singola dose di inclacumab, un inibitore della P-selectina, per una crisi vaso-occlusiva (VOC) dopo un VOC indice nei partecipanti con anemia falciforme (SCD).
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere inclacumab o placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio includerà circa 280 partecipanti adulti e adolescenti (≥ 12 anni di età) con SCD.
Ai partecipanti idonei verrà somministrato inclacumab o placebo per via endovenosa (IV) come dose singola.
Ai partecipanti che completano lo studio fino al giorno 90 verrà offerta l'opportunità di iscriversi a uno studio di estensione in aperto (OLE).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
72
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Southern
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Jizan, Southern, Arabia Saudita, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
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Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
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São Paulo, Brasile, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo -HCFMUSP
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São Paulo, Brasile, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
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Bahia
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Salvador, Bahia, Brasile, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
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PE
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Recife, PE, Brasile, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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RS
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Porto Alegre, RS, Brasile, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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SP
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São José Do Rio Preto, SP, Brasile, 15090-000
- Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose do Rio Preto
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São Paulo, SP, Brasile, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
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Atlantico
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Barranquilla, Atlantico, Colombia, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
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Atlántico
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Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
- Organizacion Clinica Bonnadona Prevenir S.A.S.
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Bobigny, Francia, 93000
- Hopital Avicenne
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Créteil, Francia, 94010
- Hôpital Henri Mondor
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Regensburg, Germania, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation
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Genova, Italia, 16128
- S.S.D. Microcitemia, anemie congenite e dismetabolismo del ferro
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Napoli, Italia, 80138
- UOC Patologia Clinica e Molecolare Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
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Napoli, Italia, 80138
- UOC Radiologia Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
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Napoli, Italia, 80138
- DAI Materno-Infantile, UOC Clinica Pediatrica 1 Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitell
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Napoli, Italia, 80138
- UO di Farmacia Clinica, Dipartimento di Medicina Sperimentale Azienda Ospedaliera Universitaria
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Genoa
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Genova, Genoa, Italia, 16128
- Farmacia Interna Azienda Ospedaliero-Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
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Eldoret, Kenya, 30100
- International Cancer Institute
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Nairobi, Kenya, 00100
- Kenya medical Research Institute-centre for Respiratory Disease Research
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Nairobi, Kenya, 00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
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Siaya
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Kisumu, Siaya, Kenya, 40600
- Kemri/Crdr, Siaya, Kemri Clinical Research Annex,
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Beirut
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Hamra, Beirut, Libano
- American University of Beirut Medical center
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North Lebanon
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Tripoli, North Lebanon, Libano
- Nini Hospital
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Enugu, Nigeria, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
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Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
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Kano, Nigeria, 700223
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos, Nigeria, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
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Cross River State
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Calabar, Cross River State, Nigeria, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
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FCT
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Abuja, FCT, Nigeria, 900211
- National Hospital Abuja
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Gwagwalada, FCT, Nigeria, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
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Kaduna
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Zaria, Kaduna, Nigeria, 810107
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital (ABUTH)
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Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
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England
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London, England, Regno Unito, SE1 9RT
- Guy's & Thomas' NHS Foundation Trust
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Alabama
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Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
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Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
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Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
- Strada Patient Care Center
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
- St. Joseph's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Functional Fluidics, Inc.
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
- Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
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New York
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Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
- Jacobi Medical Center
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Buffalo, New York, Stati Uniti, 14215
- Erie County Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke University Medical Center
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23230
- PPD Bioanalytical
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Adana, Tacchino, 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
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Altindag/sihhiye
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Ankara, Altindag/sihhiye, Tacchino, 06230
- Hacettepe University
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Mersin
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Yenischir, Mersin, Mersin, Tacchino, 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
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Yuregir
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Adana, Yuregir, Tacchino, 01250
- Baskent University Hospital
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Lusaka, Zambia, 10101
- Matero Clinical Research Site,
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Lusaka, Zambia, 10101
- University Teaching Hospital- Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
Il partecipante ha un indice VOC. L'indice VOC è qualsiasi VOC che ha richiesto il ricovero in una struttura sanitaria e il trattamento con antidolorifici parenterali. Un'ammissione per l'indice VOC comprende:
- Un ricovero in ospedale, o
- Un ricovero in un pronto soccorso, unità di osservazione o centro di infusione per ≥ 12 ore, o
- 2 visite a un pronto soccorso, unità di osservazione o centro di infusione per un periodo di 72 ore
per un episodio acuto di dolore senza altra causa se non un evento vaso-occlusivo che include quanto segue:
- COV semplice,
- sindrome toracica acuta (ACS),
- Sequestro epatico acuto,
- Sequestro splenico acuto, o
- Priapismo.
- - Il partecipante ha una diagnosi confermata di SCD (qualsiasi genotipo). La documentazione del genotipo SCD è richiesta e può essere basata su una storia documentata di test di laboratorio o confermata da test di laboratorio al basale.
- Il partecipante è maschio o femmina, ≥ 12 anni di età al momento del consenso informato.
Il partecipante ha sperimentato tra 2 e 10 COV nei 12 mesi precedenti lo screening come determinato dalla storia medica documentata. L'indice VOC non è da considerarsi come uno degli eventi da 2 a 10. Un VOC precedente è definito come un episodio acuto di dolore che:
- Non ha una causa clinicamente determinata diversa da un evento vaso-occlusivo, e
- Risultati in una visita a una struttura sanitaria (ospedale, pronto soccorso, centro di cure urgenti, ambulatorio o centro di infusione) o risultati in un contatto remoto con un operatore sanitario; e
- Richiede narcotici per via parenterale, farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) per via parenterale o un aumento del trattamento con narcotici orali.
- I partecipanti che ricevono agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA, ad es. Eritropoietina [EPO]) devono assumere una dose stabile per almeno 90 giorni prima dello screening e dovrebbero continuare con il regime stabilizzato per tutto il corso dello studio.
- I partecipanti che ricevono idrossiurea (HU), L-glutammina o voxelotor (Oxbryta®) devono assumere una dose stabile per almeno 30 giorni prima dello screening e dovrebbero continuare con il regime stabilizzato per tutto il corso dello studio.
Criteri di esclusione:
- - Il partecipante sta ricevendo una terapia trasfusionale di globuli rossi (RBC) regolarmente programmata (definita anche trasfusione cronica, profilattica o preventiva).
- Il partecipante sta assumendo o ha ricevuto crizanlizumab (ADAKVEO®) entro 90 giorni prima dello screening.
- Il partecipante pesa > 133 kg (292 libbre).
Potrebbero essere applicate altre Inclusioni/Esclusioni definite dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: inclacumab 30 mg/kg
Inclacumab 30 mg/kg somministrato per via endovenosa (IV)
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Inclacumab verrà fornito in flaconcini monouso da 10 mL a una concentrazione di 50 mg/mL.
Un flaconcino contiene 500 mg di inclacumab.
Questo è un concentrato liquido per infusione endovenosa.
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Comparatore placebo: placebo
Placebo somministrato IV
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Il placebo verrà fornito in flaconcini monouso da 10 ml contenenti gli stessi ingredienti senza il farmaco attivo.
Il placebo sarà preparato come concentrato liquido per infusione endovenosa e somministrato allo stesso modo del farmaco attivo in studio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti con almeno 1 COV che ha richiesto il ricovero in una struttura sanitaria e il trattamento con farmaci antidolorifici parenterali entro 90 giorni dalla randomizzazione
Lasso di tempo: Entro 90 giorni dalla randomizzazione (la randomizzazione è avvenuta il giorno 1 [dal giorno 1 al giorno 91])
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Un COV era una complicanza della morte improvvisa caratterizzata da vaso-occlusione che si presentava come episodi dolorosi ricorrenti.
Un ricovero per COV includeva un ricovero ospedaliero o un ricovero in un pronto soccorso, un'unità di osservazione o un centro di infusione per >= 12 ore, o 2 visite in un pronto soccorso, un'unità di osservazione o un centro di infusione in un periodo di 72 ore .
Un episodio acuto di dolore senza altra causa oltre a un evento vaso-occlusivo includeva: COV non complicati, sindrome toracica acuta, sequestro epatico, sequestro splenico o priapismo.
Tutti i COV presenti nello studio sono stati giudicati da un comitato di valutazione dei COV indipendente e in cieco, composto da esperti in SCD.
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Entro 90 giorni dalla randomizzazione (la randomizzazione è avvenuta il giorno 1 [dal giorno 1 al giorno 91])
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo per il primo COV che ha richiesto il ricovero in una struttura sanitaria e il trattamento con farmaci antidolorifici per via parenterale entro 90 giorni dalla randomizzazione
Lasso di tempo: Entro 90 giorni dalla randomizzazione (la randomizzazione è avvenuta il giorno 1 [dal giorno 1 al giorno 91]) o dal giorno censurato, a seconda di quale evento si sia verificato per primo
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Un COV era una complicanza della morte improvvisa caratterizzata da vaso-occlusione che si presentava come episodi dolorosi ricorrenti.
Il tempo necessario al primo evento di COV che ha richiesto il ricovero in una struttura sanitaria e il trattamento con antidolorifici parenterali entro 90 giorni è stato definito come il tempo trascorso tra la data di randomizzazione e la data di insorgenza del primo evento di COV.
Per i partecipanti che non hanno manifestato un VOC definito dal protocollo entro 90 giorni dalla randomizzazione, il tempo necessario al primo VOC è stato censurato al termine del periodo a rischio (data di fine studio del partecipante o giorno 91 dello studio, a seconda di quale evento fosse precedente).
Un ricovero per COV includeva un ricovero ospedaliero o un ricovero in un pronto soccorso, un'unità di osservazione o un centro di infusione per >= 12 ore, o 2 visite in un pronto soccorso, un'unità di osservazione o un centro di infusione in un periodo di 72 ore .
Tutti i COV presenti nello studio sono stati giudicati da un comitato di valutazione dei COV indipendente e in cieco, composto da esperti in SCD.
Metodo Kaplan-Meier utilizzato per l'analisi.
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Entro 90 giorni dalla randomizzazione (la randomizzazione è avvenuta il giorno 1 [dal giorno 1 al giorno 91]) o dal giorno censurato, a seconda di quale evento si sia verificato per primo
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Percentuale di partecipanti con almeno 1 COV che ha richiesto il ricovero in una struttura sanitaria e il trattamento con antidolorifici parenterali entro 30 giorni dalla randomizzazione
Lasso di tempo: Entro 30 giorni dalla randomizzazione (la randomizzazione è avvenuta il giorno 1 [dal giorno 1 al giorno 31])
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Un COV era una complicanza della morte improvvisa caratterizzata da vaso-occlusione che si presentava come episodi dolorosi ricorrenti.
Un ricovero per COV includeva un ricovero ospedaliero o un ricovero in un pronto soccorso, un'unità di osservazione o un centro di infusione per >= 12 ore, o 2 visite in un pronto soccorso, un'unità di osservazione o un centro di infusione in un periodo di 72 ore .
Un episodio acuto di dolore senza altra causa oltre a un evento vaso-occlusivo includeva: COV non complicati, sindrome toracica acuta, sequestro epatico, sequestro splenico o priapismo.
Tutti i COV presenti nello studio sono stati giudicati da un comitato di valutazione dei COV indipendente e in cieco, composto da esperti in SCD.
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Entro 30 giorni dalla randomizzazione (la randomizzazione è avvenuta il giorno 1 [dal giorno 1 al giorno 31])
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Tasso di COV che porta a una visita sanitaria che richiede farmaci antidolorifici per via parenterale o un aumento del trattamento con narcotici orali entro 90 giorni dalla randomizzazione
Lasso di tempo: Entro 90 giorni dalla randomizzazione (la randomizzazione è avvenuta il giorno 1 [dal giorno 1 al giorno 91])
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I COV che hanno portato a una visita sanitaria sono stati definiti come COV presso (ospedale, pronto soccorso, visita clinica o contatto remoto con un operatore sanitario) che richiedevano farmaci antidolorifici parenterali (ad esempio, agenti narcotici parenterali o farmaci antinfiammatori non steroidei parenterali [FANS]) , o un aumento del trattamento con narcotici orali.
I COV complicati includevano la sindrome toracica acuta (ACS), il sequestro epatico, il sequestro splenico e il priapismo.
Per ciascun partecipante, il periodo di tempo a rischio per la valutazione dei COV era dalla data di randomizzazione alla data di fine dello studio del partecipante o al giorno 91 dello studio, a seconda di quale evento fosse precedente.
In questa misura di esito, i tassi aggiustati di COV (percentuali) riportati erano basati sulla stima di un modello binomiale negativo con la variabile indipendente del gruppo di trattamento (inclacumab, placebo) e aggiustati per l'uso di idrossiurea al basale (sì, no).
Tutti i COV presenti nello studio sono stati giudicati da un comitato di valutazione dei COV indipendente e in cieco, composto da esperti in SCD.
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Entro 90 giorni dalla randomizzazione (la randomizzazione è avvenuta il giorno 1 [dal giorno 1 al giorno 91])
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parametro PD (inibizione della P-selectina)
Lasso di tempo: Fino al giorno 91
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Per caratterizzare la farmacodinamica (PD) (inibizione della P-selectina) di inclacumab a 30 mg/kg
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Fino al giorno 91
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Parametro PD (aggregazione leucocitaria piastrinica)
Lasso di tempo: Fino al giorno 91
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Per caratterizzare la farmacodinamica (PD) (PLA) di inclacumab a 30 mg/kg
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Fino al giorno 91
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
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Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 dicembre 2021
Completamento primario (Effettivo)
24 novembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
24 novembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 maggio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 giugno 2021
Primo Inserito (Effettivo)
15 giugno 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
11 dicembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 novembre 2024
Ultimo verificato
1 novembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GBT2104-132
- 2020-005287-60 (Identificatore di registro: CTIS (EU))
- C5361002 (Altro identificatore: Alias Study Number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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