Une étude d'une dose unique d'inclacumab pour réduire la réadmission chez les participants atteints de drépanocytose et de crises vaso-occlusives récurrentes
20 novembre 2024 mis à jour par: Pfizer
Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique d'une dose unique d'inclacumab pour réduire la réadmission chez les participants atteints de drépanocytose et de crises vaso-occlusives récurrentes
Cette étude de phase 3 évaluera l'innocuité et l'efficacité d'une dose unique d'inclacumab, un inhibiteur de la P-sélectine, pour une crise vaso-occlusive (VOC) après un index VOC chez des participants atteints de drépanocytose (SCD).
Les participants seront randomisés pour recevoir soit de l'inclacumab, soit un placebo.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude comprendra environ 280 participants adultes et adolescents (≥ 12 ans) atteints de drépanocytose.
Les participants éligibles recevront de l'inclacumab ou un placebo par voie intraveineuse (IV) en une seule dose.
Les participants qui terminent l'étude jusqu'au jour 90 auront la possibilité de s'inscrire à une étude d'extension en ouvert (OLE).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
72
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Regensburg, Allemagne, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation
-
-
-
-
Southern
-
Jizan, Southern, Arabie Saoudite, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brésil, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brésil, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo -HCFMUSP
-
São Paulo, Brésil, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brésil, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
-
-
PE
-
Recife, PE, Brésil, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brésil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
SP
-
São José Do Rio Preto, SP, Brésil, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
São Paulo, SP, Brésil, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
-
-
-
Atlantico
-
Barranquilla, Atlantico, Colombie, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
-
-
Atlántico
-
Barranquilla, Atlántico, Colombie, 080020
- Organizacion Clinica Bonnadona Prevenir S.A.S.
-
-
-
-
-
Bobigny, France, 93000
- Hopital Avicenne
-
Créteil, France, 94010
- Hopital Henri Mondor
-
-
-
-
-
Genova, Italie, 16128
- S.S.D. Microcitemia, anemie congenite e dismetabolismo del ferro
-
Napoli, Italie, 80138
- UOC Patologia Clinica e Molecolare Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
-
Napoli, Italie, 80138
- UOC Radiologia Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
-
Napoli, Italie, 80138
- DAI Materno-Infantile, UOC Clinica Pediatrica 1 Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitell
-
Napoli, Italie, 80138
- UO di Farmacia Clinica, Dipartimento di Medicina Sperimentale Azienda Ospedaliera Universitaria
-
-
Genoa
-
Genova, Genoa, Italie, 16128
- Farmacia Interna Azienda Ospedaliero-Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
-
-
-
-
Eldoret, Kenya, 30100
- International Cancer Institute
-
Nairobi, Kenya, 00100
- Kenya medical Research Institute-centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi, Kenya, 00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
-
-
Siaya
-
Kisumu, Siaya, Kenya, 40600
- Kemri/Crdr, Siaya, Kemri Clinical Research Annex,
-
-
-
-
Beirut
-
Hamra, Beirut, Liban
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tripoli, North Lebanon, Liban
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Enugu, Nigeria, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
-
Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Nigeria, 700223
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Nigeria, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
FCT
-
Abuja, FCT, Nigeria, 900211
- National Hospital Abuja
-
Gwagwalada, FCT, Nigeria, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Kaduna
-
Zaria, Kaduna, Nigeria, 810107
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital (ABUTH)
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
England
-
London, England, Royaume-Uni, SE1 9RT
- Guy's & Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Adana, Turquie, 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
-
-
Altindag/sihhiye
-
Ankara, Altindag/sihhiye, Turquie, 06230
- Hacettepe University
-
-
Mersin
-
Yenischir, Mersin, Mersin, Turquie, 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
-
-
Yuregir
-
Adana, Yuregir, Turquie, 01250
- Baskent University Hospital
-
-
-
-
-
Lusaka, Zambie, 10101
- Matero Clinical Research Site,
-
Lusaka, Zambie, 10101
- University Teaching Hospital- Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
-
Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
- Strada Patient Care Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Oakland, California, États-Unis, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
-
Orange, California, États-Unis, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33607
- St. Joseph's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
- Functional Fluidics, Inc.
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89135
- Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
-
-
New York
-
Bronx, New York, États-Unis, 10461
- Jacobi Medical Center
-
Buffalo, New York, États-Unis, 14215
- Erie County Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23230
- PPD Bioanalytical
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Le participant a un indice COV. L'indice COV est tout COV qui a nécessité une admission dans un établissement de santé et un traitement avec des analgésiques parentéraux. Une admission pour l'indice VOC comprend :
- Une hospitalisation, ou
- Une admission dans une salle d'urgence, une unité d'observation ou un centre de perfusion pendant ≥ 12 heures, ou
- 2 visites dans une salle d'urgence, une unité d'observation ou un centre de perfusion sur une période de 72 heures
pour un épisode aigu de douleur sans autre cause qu'un événement vaso-occlusif qui comprend ce qui suit :
- COV simple,
- Syndrome thoracique aigu (SCA),
- Séquestration hépatique aiguë,
- Séquestration splénique aiguë, ou
- Priapisme.
- Le participant a un diagnostic confirmé de SCD (tout génotype). La documentation du génotype SCD est requise et peut être basée sur l'historique documenté des tests de laboratoire ou confirmée par des tests de laboratoire au niveau de référence.
- Le participant est un homme ou une femme, âgé de ≥ 12 ans au moment du consentement éclairé.
Le participant a rencontré entre 2 et 10 COV au cours des 12 mois précédant le dépistage, tel que déterminé par ses antécédents médicaux documentés. L'indice COV n'est pas à considérer comme l'un des 2 à 10 événements. Un COV antérieur est défini comme un épisode aigu de douleur qui :
- N'a pas de cause médicalement déterminée autre qu'un événement vaso-occlusif, et
- entraîne une visite dans un établissement de santé (hôpital, service des urgences, centre de soins d'urgence, clinique externe ou centre de perfusion) ou entraîne un contact à distance avec un fournisseur de soins de santé ; et
- Nécessite des agents narcotiques parentéraux, des anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) parentéraux ou une augmentation du traitement avec des narcotiques oraux.
- Les participants recevant des agents stimulant l'érythropoïèse (ASE, par exemple l'érythropoïétine [EPO]) doivent recevoir une dose stable pendant au moins 90 jours avant le dépistage et doivent continuer avec le régime stabilisé tout au long de l'étude.
- Les participants recevant de l'hydroxyurée (HU), de la L-glutamine ou du voxelotor (Oxbryta®) doivent recevoir une dose stable pendant au moins 30 jours avant le dépistage et doivent continuer avec le régime stabilisé tout au long de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Le participant reçoit une thérapie de transfusion de globules rouges (GR) régulièrement programmée (également appelée transfusion chronique, prophylactique ou préventive).
- Le participant prend ou a reçu du crizanlizumab (ADAKVEO®) dans les 90 jours précédant le dépistage.
- Le participant pèse > 133 kg (292 lb).
D'autres inclusions/exclusions définies par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: inclacumab 30 mg/kg
Inclacumab 30 mg/kg administré par voie intraveineuse (IV)
|
L'inclacumab sera fourni en flacons à usage unique de 10 mL à une concentration de 50 mg/mL.
Un flacon contient 500 mg d'inclacumab.
Il s'agit d'un concentré liquide pour perfusion IV.
|
|
Comparateur placebo: placebo
Placebo administré IV
|
Le placebo sera fourni dans des flacons à usage unique de 10 ml contenant les mêmes ingrédients sans le médicament actif.
Le placebo sera préparé sous forme de concentré liquide pour perfusion IV et administré de la même manière que le médicament actif à l'étude.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Pourcentage de participants présentant au moins 1 COV ayant nécessité une admission dans un établissement de santé et un traitement avec des analgésiques parentéraux dans les 90 jours suivant la randomisation
Délai: Dans les 90 jours suivant la randomisation (la randomisation a eu lieu le jour 1 [du jour 1 au jour 91])
|
Un COV était une complication de la SCD caractérisée par une vaso-occlusion se présentant comme des épisodes douloureux récurrents.
Une admission pour un COV comprenait une admission à l'hôpital ou une admission dans une salle d'urgence, une unité d'observation ou un centre de perfusion pendant >= 12 heures, ou 2 visites à une salle d'urgence, une unité d'observation ou un centre de perfusion sur une période de 72 heures. .
Un épisode aigu de douleur sans autre cause qu'un événement vaso-occlusif comprenait : un COV non compliqué, un syndrome thoracique aigu, une séquestration hépatique, une séquestration splénique ou un priapisme.
Tous les COV en cours d'étude ont été évalués par un comité de sélection indépendant et aveugle, composé d'experts en SCD.
|
Dans les 90 jours suivant la randomisation (la randomisation a eu lieu le jour 1 [du jour 1 au jour 91])
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Délai jusqu'au premier COV nécessitant l'admission dans un établissement de santé et un traitement avec des analgésiques parentéraux dans les 90 jours suivant la randomisation
Délai: Dans les 90 jours suivant la randomisation (la randomisation a eu lieu le jour 1 [du jour 1 au jour 91]) ou le jour censuré, selon la première éventualité
|
Un COV était une complication de la SCD caractérisée par une vaso-occlusion se présentant comme des épisodes douloureux récurrents.
Le délai avant l’apparition du premier COV nécessitant une admission dans un établissement de santé et un traitement avec des analgésiques parentéraux dans les 90 jours a été défini comme le délai entre la date de randomisation et la date d’apparition du premier événement COV.
Pour les participants qui n'ont pas présenté de COV défini dans le protocole dans les 90 jours suivant la randomisation, le délai jusqu'au premier COV a été censuré à la fin de leur période à risque (date de fin d'étude du participant ou jour d'étude 91, selon la première éventualité).
Une admission pour un COV comprenait une admission à l'hôpital ou une admission dans une salle d'urgence, une unité d'observation ou un centre de perfusion pendant >= 12 heures, ou 2 visites à une salle d'urgence, une unité d'observation ou un centre de perfusion sur une période de 72 heures. .
Tous les COV en cours d'étude ont été évalués par un comité de sélection indépendant et aveugle, composé d'experts en SCD.
Méthode Kaplan-Meier utilisée pour l'analyse.
|
Dans les 90 jours suivant la randomisation (la randomisation a eu lieu le jour 1 [du jour 1 au jour 91]) ou le jour censuré, selon la première éventualité
|
|
Pourcentage de participants présentant au moins 1 COV ayant nécessité une admission dans un établissement de santé et un traitement avec des analgésiques parentéraux dans les 30 jours suivant la randomisation
Délai: Dans les 30 jours suivant la randomisation (la randomisation a eu lieu le jour 1 [du jour 1 au jour 31])
|
Un COV était une complication de la SCD caractérisée par une vaso-occlusion se présentant comme des épisodes douloureux récurrents.
Une admission pour un COV comprenait une admission à l'hôpital ou une admission dans une salle d'urgence, une unité d'observation ou un centre de perfusion pendant >= 12 heures, ou 2 visites à une salle d'urgence, une unité d'observation ou un centre de perfusion sur une période de 72 heures. .
Un épisode aigu de douleur sans autre cause qu'un événement vaso-occlusif comprenait : un COV non compliqué, un syndrome thoracique aigu, une séquestration hépatique, une séquestration splénique ou un priapisme.
Tous les COV en cours d'étude ont été évalués par un comité de sélection indépendant et aveugle, composé d'experts en SCD.
|
Dans les 30 jours suivant la randomisation (la randomisation a eu lieu le jour 1 [du jour 1 au jour 31])
|
|
Taux de COV conduisant à une visite médicale nécessitant des analgésiques parentéraux ou une augmentation du traitement par narcotiques oraux dans les 90 jours suivant la randomisation
Délai: Dans les 90 jours suivant la randomisation (la randomisation a eu lieu le jour 1 [du jour 1 au jour 91])
|
Les COV conduisant à une visite médicale étaient définis comme des COV à (hôpital, salle d'urgence, visite à la clinique ou contact à distance avec un professionnel de la santé) nécessitant des analgésiques parentéraux (par exemple, agents narcotiques parentéraux ou anti-inflammatoires non stéroïdiens parentéraux [AINS]) , ou un traitement accru avec des stupéfiants oraux.
Les COV compliqués comprenaient le syndrome thoracique aigu (SCA), la séquestration hépatique, la séquestration splénique et le priapisme.
Pour chaque participant, la période à risque pour l'évaluation des COV allait de la date de randomisation à la date de fin de l'étude du participant ou au jour 91 de l'étude, selon la première éventualité.
Dans cette mesure de résultat, les taux ajustés de COV (pourcentages) rapportés étaient basés sur l'estimation d'un modèle binomial négatif avec la variable indépendante du groupe de traitement (inclacumab, placebo) et ajustés pour l'utilisation initiale d'hydroxyurée (oui, non).
Tous les COV en cours d'étude ont été évalués par un comité de sélection indépendant et aveugle, composé d'experts en SCD.
|
Dans les 90 jours suivant la randomisation (la randomisation a eu lieu le jour 1 [du jour 1 au jour 91])
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Paramètre PD (inhibition de la P-sélectine)
Délai: Jusqu'au jour 91
|
Caractériser la pharmacodynamie (PD) (inhibition de la P-sélectine) de l'inclacumab à 30 mg/kg
|
Jusqu'au jour 91
|
|
Paramètre PD (Platelet Leukocyte Aggregation)
Délai: Jusqu'au jour 91
|
Caractériser la pharmacodynamie (PD) (PLA) de l'inclacumab à 30 mg/kg
|
Jusqu'au jour 91
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 décembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
24 novembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
24 novembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 mai 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 juin 2021
Première publication (Réel)
15 juin 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
11 décembre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 novembre 2024
Dernière vérification
1 novembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GBT2104-132
- 2020-005287-60 (Identificateur de registre: CTIS (EU))
- C5361002 (Autre identifiant: Alias Study Number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex.
protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) à la demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .