Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование однократной дозы инклакумаба для снижения повторных госпитализаций у участников с серповидно-клеточной анемией и рецидивирующими вазоокклюзионными кризами

20 ноября 2024 г. обновлено: Pfizer

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование однократной дозы инклакумаба для уменьшения повторных госпитализаций у участников с серповидно-клеточной анемией и рецидивирующими вазоокклюзионными кризами

В этом исследовании фазы 3 будет оцениваться безопасность и эффективность однократной дозы инклакумаба, ингибитора P-селектина, при вазоокклюзионном кризе (VOC) после индекса VOC у участников с серповидно-клеточной анемией (SCD). Участники будут рандомизированы для получения либо инклакумаба, либо плацебо.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В исследовании примут участие около 280 взрослых и подростков (в возрасте ≥ 12 лет) с ВСС.

Приемлемым участникам будет вводиться инклакумаб или плацебо внутривенно (в/в) в виде разовой дозы.

Участникам, завершившим исследование до 90-го дня, будет предоставлена ​​возможность зарегистрироваться в открытом расширенном исследовании (OLE).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

72

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo -HCFMUSP
      • São Paulo, Бразилия, 08270-120
        • CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Бразилия, 41253-190
        • Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
    • PE
      • Recife, PE, Бразилия, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Бразилия, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • SP
      • São José Do Rio Preto, SP, Бразилия, 15090-000
        • Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
      • São Paulo, SP, Бразилия, 08270-070
        • Casa de Saude Santa Marcelina
  • Германия
      • Regensburg, Германия, 93053
        • Universitätsklinikum Regensburg Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation
  • Замбия
      • Lusaka, Замбия, 10101
        • Matero Clinical Research Site,
      • Lusaka, Замбия, 10101
        • University Teaching Hospital- Children's Hospital
  • Италия
      • Genova, Италия, 16128
        • S.S.D. Microcitemia, anemie congenite e dismetabolismo del ferro
      • Napoli, Италия, 80138
        • UOC Patologia Clinica e Molecolare Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Италия, 80138
        • UOC Radiologia Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Италия, 80138
        • DAI Materno-Infantile, UOC Clinica Pediatrica 1 Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitell
      • Napoli, Италия, 80138
        • UO di Farmacia Clinica, Dipartimento di Medicina Sperimentale Azienda Ospedaliera Universitaria
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Италия, 16128
        • Farmacia Interna Azienda Ospedaliero-Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
  • Кения
      • Eldoret, Кения, 30100
        • International Cancer Institute
      • Nairobi, Кения, 00100
        • Kenya medical Research Institute-centre for Respiratory Disease Research
      • Nairobi, Кения, 00200
        • Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
    • Siaya
      • Kisumu, Siaya, Кения, 40600
        • Kemri/Crdr, Siaya, Kemri Clinical Research Annex,
  • Колумбия
    • Atlantico
      • Barranquilla, Atlantico, Колумбия, 080020
        • Clinica de la Costa Ltda.
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Колумбия, 080020
        • Organizacion Clinica Bonnadona Prevenir S.A.S.
  • Ливан
    • Beirut
      • Hamra, Beirut, Ливан
        • American University of Beirut Medical Center
    • North Lebanon
      • Tripoli, North Lebanon, Ливан
        • Nini Hospital
  • Нигерия
      • Enugu, Нигерия, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Нигерия, 800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano, Нигерия, 700223
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Нигерия, 100254
        • Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
    • Cross River State
      • Calabar, Cross River State, Нигерия, 540242
        • University of Calabar Teaching Hospital
    • FCT
      • Abuja, FCT, Нигерия, 900211
        • National Hospital Abuja
      • Gwagwalada, FCT, Нигерия, 902101
        • University of Abuja Teaching Hospital
    • Kaduna
      • Zaria, Kaduna, Нигерия, 810107
        • Ahmadu Bello University Teaching Hospital (ABUTH)
  • Оман
      • Muscat, Оман, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Саудовская Аравия
    • Southern
      • Jizan, Southern, Саудовская Аравия, 82943
        • Prince Mohammed bin Nasser Hospital
  • Соединенное Королевство
    • England
      • London, England, Соединенное Королевство, SE1 9RT
        • Guy's & Thomas' NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36604
        • University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
      • Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
      • Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36604
        • Strada Patient Care Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
        • St. Joseph's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Functional Fluidics, Inc.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14215
        • Erie County Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23230
        • PPD Bioanalytical
  • Турция
      • Adana, Турция, 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
    • Altindag/sihhiye
      • Ankara, Altindag/sihhiye, Турция, 06230
        • Hacettepe University
    • Mersin
      • Yenischir, Mersin, Mersin, Турция, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
    • Yuregir
      • Adana, Yuregir, Турция, 01250
        • Baskent University Hospital
  • Франция
      • Bobigny, Франция, 93000
        • Hopital Avicenne
      • Créteil, Франция, 94010
        • Hopital Henri Mondor

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участник имеет индекс VOC. Индекс VOC — это любой VOC, который потребовал госпитализации в медицинское учреждение и лечения парентеральными обезболивающими препаратами. Допуск к индексу VOC включает:

    1. Госпитализация или
    2. Поступление в отделение неотложной помощи, обсервацию или инфузионный центр на ≥ 12 часов, или
    3. 2 посещения отделения неотложной помощи, отделения наблюдения или инфузионного центра в течение 72 часов

    для острого эпизода боли без какой-либо другой причины, кроме вазоокклюзионного события, которое включает следующее:

    • Несложный ЛОС,
    • Острый грудной синдром (ОКС),
    • Острая печеночная секвестрация,
    • Острая секвестрация селезенки или
    • Приапизм.
  2. У участника подтвержден диагноз ВСС (любой генотип). Необходима документация генотипа ВСС, которая может быть основана на задокументированной истории лабораторных исследований или подтверждена лабораторными исследованиями на исходном уровне.
  3. Участником является мужчина или женщина, возраст ≥ 12 лет на момент получения информированного согласия.

  4. Участник испытал от 2 до 10 летучих органических соединений в течение 12 месяцев до скрининга, что определяется задокументированной историей болезни. Индекс ЛОС не следует рассматривать как одно из событий от 2 до 10. Предшествующая ЛОС определяется как острый эпизод боли, который:

    1. Не имеет никакой медицинской причины, кроме вазоокклюзионного события, и
    2. Приводит к посещению медицинского учреждения (больницы, отделения неотложной помощи, центра неотложной помощи, амбулатории или инфузионного центра) или приводит к удаленному контакту с поставщиком медицинских услуг; и
    3. Требуются парентеральные наркотические средства, парентеральные нестероидные противовоспалительные препараты (НПВП) или усиление лечения пероральными наркотиками.
  5. Участники, получающие средства, стимулирующие эритропоэз (ESA, например, эритропоэтин [EPO]), должны принимать стабильную дозу в течение как минимум 90 дней до скрининга, и ожидается, что они будут продолжать стабилизированный режим на протяжении всего исследования.
  6. Участники, получающие гидроксимочевину (HU), L-глютамин или вокселотор (Oxbryta®), должны принимать стабильную дозу в течение как минимум 30 дней до скрининга, и предполагается, что они будут продолжать стабилизированный режим на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  1. Участник регулярно получает трансфузию эритроцитарной массы (эритроцитарной массы) (также называемую хронической, профилактической или превентивной трансфузией).
  2. Участник принимает или получал кризанлизумаб (АДАКВЕО®) в течение 90 дней до скрининга.
  3. Участник весит > 133 кг (292 фунта).

Может применяться другое включение/исключение, определенное протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: инклакумаб 30 мг/кг
Инклакумаб 30 мг/кг внутривенно (в/в)
Лекарство: Инклакумаб
Инклакумаб будет поставляться в одноразовых флаконах объемом 10 мл с концентрацией 50 мг/мл. Один флакон содержит 500 мг инклакумаба. Это жидкий концентрат для внутривенного вливания.
Плацебо Компаратор: плацебо
Плацебо вводят внутривенно
Лекарство: Плацебо
Плацебо будет поставляться в одноразовых флаконах объемом 10 мл, содержащих те же ингредиенты, но без активного препарата. Плацебо готовят в виде жидкого концентрата для внутривенного вливания и вводят таким же образом, как и активное исследуемое лекарство.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с по крайней мере 1 ЛОС, которым потребовалась госпитализация в медицинское учреждение и лечение парентеральными обезболивающими препаратами в течение 90 дней после рандомизации
Временное ограничение: В течение 90 дней после рандомизации (рандомизация произошла в день 1 [с 1 по 91 день])
ЛОС представлял собой осложнение ВСС, характеризующееся вазоокклюзией, проявляющееся рецидивирующими эпизодами боли. Госпитализация по поводу ЛОС включала госпитализацию или госпитализацию в отделение неотложной помощи, отделение наблюдения или инфузионный центр на срок >= 12 часов или 2 посещения отделения неотложной помощи, отделения наблюдения или инфузионного центра в течение 72-часового периода. . Острый эпизод боли без какой-либо другой причины, кроме вазоокклюзионного события, включал: неосложненный ЛОС, острый грудной синдром, секвестрацию печени, секвестрацию селезенки или приапизм. Решение по всем ЛОС, находившимся в ходе исследования, выносило решение независимого закрытого комитета по вынесению решений по ЛОС, состоящего из экспертов по SCD.
В течение 90 дней после рандомизации (рандомизация произошла в день 1 [с 1 по 91 день])

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до первого ЛОС, потребовавшего госпитализации в медицинское учреждение и лечения парентеральным обезболивающим в течение 90 дней после рандомизации
Временное ограничение: В течение 90 дней с момента рандомизации (рандомизация произошла в день 1 [с дня 1 по день 91]) или дня цензуры, в зависимости от того, что произошло раньше
ЛОС представлял собой осложнение ВСС, характеризующееся вазоокклюзией, проявляющееся рецидивирующими эпизодами боли. Время до первого ЛОС, потребовавшее госпитализации в медицинское учреждение и лечения парентеральными обезболивающими препаратами в течение 90 дней, определялось как время между датой рандомизации и датой начала первого явления ЛОС. Для участников, у которых не наблюдалось ЛОС, определенное протоколом, в течение 90 дней после рандомизации, время до первого ЛОС цензурировалось в конце их времени, находящегося в группе риска (дата окончания исследования или 91-й день исследования, в зависимости от того, что наступило раньше). Госпитализация по поводу ЛОС включала госпитализацию или госпитализацию в отделение неотложной помощи, отделение наблюдения или инфузионный центр на срок >= 12 часов или 2 посещения отделения неотложной помощи, отделения наблюдения или инфузионного центра в течение 72-часового периода. . Решение по всем ЛОС, находившимся в ходе исследования, выносило решение независимого закрытого комитета по вынесению решений по ЛОС, состоящего из экспертов по SCD. Для анализа использован метод Каплана-Мейера.
В течение 90 дней с момента рандомизации (рандомизация произошла в день 1 [с дня 1 по день 91]) или дня цензуры, в зависимости от того, что произошло раньше
Процент участников с как минимум 1 ЛОС, которым потребовалась госпитализация в медицинское учреждение и лечение парентеральными обезболивающими препаратами в течение 30 дней после рандомизации
Временное ограничение: В течение 30 дней после рандомизации (рандомизация произошла в день 1 [с 1 по 31 день])
ЛОС представлял собой осложнение ВСС, характеризующееся вазоокклюзией, проявляющееся рецидивирующими эпизодами боли. Госпитализация по поводу ЛОС включала госпитализацию или госпитализацию в отделение неотложной помощи, отделение наблюдения или инфузионный центр на срок >= 12 часов или 2 посещения отделения неотложной помощи, отделения наблюдения или инфузионного центра в течение 72-часового периода. . Острый эпизод боли без какой-либо другой причины, кроме вазоокклюзионного события, включал: неосложненный ЛОС, острый грудной синдром, секвестрацию печени, секвестрацию селезенки или приапизм. Решение по всем ЛОС, находившимся в ходе исследования, выносило решение независимого закрытого комитета по вынесению решений по ЛОС, состоящего из экспертов по SCD.
В течение 30 дней после рандомизации (рандомизация произошла в день 1 [с 1 по 31 день])
Частота ЛОС, приводящих к посещению врача, требующему парентерального введения обезболивающих препаратов или увеличения курса лечения пероральными наркотиками в течение 90 дней после рандомизации
Временное ограничение: В течение 90 дней после рандомизации (рандомизация произошла в день 1 [с 1 по 91 день])
ЛОС, приводящий к посещению медицинского учреждения, определялся как ЛОС в (больнице, отделении неотложной помощи, посещении клиники или удаленном контакте с поставщиком медицинских услуг), где требовалось парентеральное введение обезболивающих препаратов (например, парентеральные наркотические средства или парентеральные нестероидные противовоспалительные препараты [НПВП]). или усиленное лечение пероральными наркотиками. Осложненные ЛОС включали острый грудной синдром (ОКС), секвестрацию печени, секвестрацию селезенки и приапизм. Для каждого участника период риска для оценки ЛОС составлял от даты рандомизации до даты окончания исследования или 91-го дня исследования, в зависимости от того, что наступило раньше. В этом показателе результатов скорректированные показатели ЛОС (в процентах) были основаны на оценке отрицательной биномиальной модели с независимой переменной группы лечения (инклакумаб, плацебо) и с поправкой на исходное использование гидроксимочевины (да, нет). Решение по всем ЛОС, находившимся в ходе исследования, выносило решение независимого закрытого комитета по вынесению решений по ЛОС, состоящего из экспертов по SCD.
В течение 90 дней после рандомизации (рандомизация произошла в день 1 [с 1 по 91 день])

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Параметр PD (ингибирование P-селектина)
Временное ограничение: Через день 91
Охарактеризовать фармакодинамику (ФД) (ингибирование Р-селектина) инклакумаба в дозе 30 мг/кг.
Через день 91
Параметр PD (агрегация тромбоцитов и лейкоцитов)
Временное ограничение: Через день 91
Охарактеризовать фармакодинамику (ФД) (ФЛА) инклакумаба в дозе 30 мг/кг.
Через день 91

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 ноября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 мая 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 июня 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 июня 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

11 декабря 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 ноября 2024 г.

Последняя проверка

1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GBT2104-132
  • 2020-005287-60 (Идентификатор реестра: CTIS (EU))
  • C5361002 (Другой идентификатор: Alias Study Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться