Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование однократной дозы инклакумаба для снижения повторных госпитализаций у участников с серповидно-клеточной анемией и рецидивирующими вазоокклюзионными кризами

21 марта 2024 г. обновлено: Pfizer

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование однократной дозы инклакумаба для уменьшения повторных госпитализаций у участников с серповидно-клеточной анемией и рецидивирующими вазоокклюзионными кризами

В этом исследовании фазы 3 будет оцениваться безопасность и эффективность однократной дозы инклакумаба, ингибитора P-селектина, при вазоокклюзионном кризе (VOC) после индекса VOC у участников с серповидно-клеточной анемией (SCD). Участники будут рандомизированы для получения либо инклакумаба, либо плацебо.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В исследовании примут участие около 280 взрослых и подростков (в возрасте ≥ 12 лет) с ВСС.

Приемлемым участникам будет вводиться инклакумаб или плацебо внутривенно (в/в) в виде разовой дозы.

Участникам, завершившим исследование до 90-го дня, будет предоставлена ​​возможность зарегистрироваться в открытом расширенном исследовании (OLE).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

72

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Carolyn Hoppe, MD
  • Номер телефона: (510) 289-9097
  • Электронная почта: THRIVEstudy@gbt.com

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo -HCFMUSP
      • São Paulo, Бразилия, 08270-120
        • CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Бразилия, 41253-190
        • Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
    • PE
      • Recife, PE, Бразилия, 50070-460
        • Multihemo Serviços Médicos S/A
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Бразилия, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • SP
      • São José Do Rio Preto, SP, Бразилия, 15090-000
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose do Rio Preto
      • São Paulo, SP, Бразилия, 08270-070
        • Casa de Saude Santa Marcelina
  • Германия
      • Regensburg, Германия, 93053
        • Universitatsklinikum Regensburg Padiatrische Hamatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation
  • Замбия
      • Lusaka, Замбия, 10101
        • Matero Clinical Research Site,
      • Lusaka, Замбия, 10101
        • University Teaching Hospital- Children's Hospital
  • Италия
      • Genova, Италия, 16128
        • S.S.D. Microcitemia, anemie congenite e dismetabolismo del ferro
      • Napoli, Италия, 80138
        • UOC Patologia Clinica e Molecolare Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Италия, 80138
        • UOC Radiologia Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, Италия, 80138
        • DAI Materno-Infantile, UOC Clinica Pediatrica 1 Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitell
      • Napoli, Италия, 80138
        • UO di Farmacia Clinica, Dipartimento di Medicina Sperimentale Azienda Ospedaliera Universitaria
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Италия, 16128
        • Farmacia Interna Azienda Ospedaliero-Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
  • Кения
      • Eldoret, Кения, 30100
        • International Cancer Institute
      • Nairobi, Кения, 00100
        • Kenya medical Research Institute-centre for Respiratory Disease Research
      • Nairobi, Кения, 00200
        • Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
    • Siaya
      • Kisumu, Siaya, Кения, 40600
        • Kemri/Crdr, Siaya, Kemri Clinical Research Annex,
  • Колумбия
    • Atlantico
      • Barranquilla, Atlantico, Колумбия, 080020
        • Clínica de la Costa Ltda.
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Колумбия, 080020
        • Organizacion Clinica Bonnadona Prevenir S.A.S.
  • Ливан
    • Beirut
      • Hamra, Beirut, Ливан
        • American University of Beirut Medical Center
    • North Lebanon
      • Tripoli, North Lebanon, Ливан
        • Nini Hospital
  • Нигерия
      • Enugu, Нигерия, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Нигерия, 800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano, Нигерия, 700223
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Нигерия, 100254
        • Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
    • Cross River State
      • Calabar, Cross River State, Нигерия, 540242
        • University of Calabar Teaching Hospital
    • FCT
      • Abuja, FCT, Нигерия, 900211
        • National Hospital Abuja
      • Gwagwalada, FCT, Нигерия, 902101
        • University of Abuja Teaching Hospital
    • Kaduna
      • Zaria, Kaduna, Нигерия, 810107
        • Ahmadu Bello University Teaching Hospital (ABUTH)
  • Оман
      • Muscat, Оман, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Саудовская Аравия
    • Southern
      • Jizan, Southern, Саудовская Аравия, 82943
        • Prince Mohammed bin Nasser Hospital
  • Соединенное Королевство
    • England
      • London, England, Соединенное Королевство, SE1 9RT
        • Guy's & Thomas' NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36604
        • University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
      • Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
      • Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36604
        • Strada Patient Care Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
        • St. Joseph's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Functional Fluidics, Inc.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14215
        • Erie County Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23230
        • PPD Bioanalytical
  • Турция
      • Adana, Турция, 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
    • Altindag/sihhiye
      • Ankara, Altindag/sihhiye, Турция, 06230
        • Hacettepe University
    • Mersin
      • Yenischir, Mersin, Mersin, Турция, 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
    • Yuregir
      • Adana, Yuregir, Турция, 01250
        • Baskent University Hospital
  • Франция
      • Bobigny, Франция, 93000
        • Hôpital Avicenne
      • Créteil, Франция, 94010
        • Hôpital Henri Mondor

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участник имеет индекс VOC. Индекс VOC — это любой VOC, который потребовал госпитализации в медицинское учреждение и лечения парентеральными обезболивающими препаратами. Допуск к индексу VOC включает:

    1. Госпитализация или
    2. Поступление в отделение неотложной помощи, обсервацию или инфузионный центр на ≥ 12 часов, или
    3. 2 посещения отделения неотложной помощи, отделения наблюдения или инфузионного центра в течение 72 часов

    для острого эпизода боли без какой-либо другой причины, кроме вазоокклюзионного события, которое включает следующее:

    • Несложный ЛОС,
    • Острый грудной синдром (ОКС),
    • Острая печеночная секвестрация,
    • Острая секвестрация селезенки или
    • Приапизм.
  2. У участника подтвержден диагноз ВСС (любой генотип). Необходима документация генотипа ВСС, которая может быть основана на задокументированной истории лабораторных исследований или подтверждена лабораторными исследованиями на исходном уровне.
  3. Участником является мужчина или женщина, возраст ≥ 12 лет на момент получения информированного согласия.

  4. Участник испытал от 2 до 10 летучих органических соединений в течение 12 месяцев до скрининга, что определяется задокументированной историей болезни. Индекс ЛОС не следует рассматривать как одно из событий от 2 до 10. Предшествующая ЛОС определяется как острый эпизод боли, который:

    1. Не имеет никакой медицинской причины, кроме вазоокклюзионного события, и
    2. Приводит к посещению медицинского учреждения (больницы, отделения неотложной помощи, центра неотложной помощи, амбулатории или инфузионного центра) или приводит к удаленному контакту с поставщиком медицинских услуг; и
    3. Требуются парентеральные наркотические средства, парентеральные нестероидные противовоспалительные препараты (НПВП) или усиление лечения пероральными наркотиками.
  5. Участники, получающие средства, стимулирующие эритропоэз (ESA, например, эритропоэтин [EPO]), должны принимать стабильную дозу в течение как минимум 90 дней до скрининга, и ожидается, что они будут продолжать стабилизированный режим на протяжении всего исследования.
  6. Участники, получающие гидроксимочевину (HU), L-глютамин или вокселотор (Oxbryta®), должны принимать стабильную дозу в течение как минимум 30 дней до скрининга, и предполагается, что они будут продолжать стабилизированный режим на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  1. Участник регулярно получает трансфузию эритроцитарной массы (эритроцитарной массы) (также называемую хронической, профилактической или превентивной трансфузией).
  2. Участник принимает или получал кризанлизумаб (АДАКВЕО®) в течение 90 дней до скрининга.
  3. Участник весит > 133 кг (292 фунта).

Может применяться другое включение/исключение, определенное протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: инклакумаб 30 мг/кг
Инклакумаб 30 мг/кг внутривенно (в/в)
Лекарство: Инклакумаб
Инклакумаб будет поставляться в одноразовых флаконах объемом 10 мл с концентрацией 50 мг/мл. Один флакон содержит 500 мг инклакумаба. Это жидкий концентрат для внутривенного вливания.
Плацебо Компаратор: плацебо
Плацебо вводят внутривенно
Лекарство: Плацебо
Плацебо будет поставляться в одноразовых флаконах объемом 10 мл, содержащих те же ингредиенты, но без активного препарата. Плацебо готовят в виде жидкого концентрата для внутривенного вливания и вводят таким же образом, как и активное исследуемое лекарство.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Повторная госпитализация для VOC в течение 90 дней после рандомизации
Временное ограничение: В течение 90 дней после рандомизации
После индекса VOC доля участников с по крайней мере 1 VOC, которым потребовалась госпитализация в медицинское учреждение и лечение парентеральными обезболивающими препаратами.
В течение 90 дней после рандомизации

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до первой повторной госпитализации для VOC
Временное ограничение: В течение 90 дней после рандомизации
Время до первой ЛОС, которая потребовала госпитализации в медицинское учреждение и лечения парентеральными обезболивающими препаратами
В течение 90 дней после рандомизации
Повторная госпитализация для VOC в течение 30 дней
Временное ограничение: В течение 30 дней после рандомизации
Доля участников с по крайней мере 1 ЛОС, которым потребовалась госпитализация в медицинское учреждение и лечение парентеральными обезболивающими препаратами
В течение 30 дней после рандомизации
Количество летучих органических соединений, ведущих к обращениям за медицинской помощью
Временное ограничение: В течение 90 дней после рандомизации
Уровень летучих органических соединений, приводящих к посещению врача, которое требует парентерального обезболивания или увеличения лечения пероральными наркотиками
В течение 90 дней после рандомизации
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE)
Временное ограничение: Через день 91
Через день 91

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Параметр PD (ингибирование P-селектина)
Временное ограничение: Через день 91
Охарактеризовать фармакодинамику (ФД) (ингибирование Р-селектина) инклакумаба в дозе 30 мг/кг.
Через день 91
Параметр PD (агрегация тромбоцитов и лейкоцитов)
Временное ограничение: Через день 91
Охарактеризовать фармакодинамику (ФД) (ФЛА) инклакумаба в дозе 30 мг/кг.
Через день 91

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 ноября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 мая 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 июня 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 июня 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GBT2104-132
  • 2020-005287-60 (Идентификатор реестра: CTIS (EU))
  • C5361002 (Другой идентификатор: Alias Study Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bahamas

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться