Studie jediné dávky inlakumabu ke snížení opětovného přijetí u účastníků se srpkovitou anémií a rekurentními vazookluzivními krizemi
20. listopadu 2024 aktualizováno: Pfizer
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie jedné dávky inlakumabu ke snížení opětovného přijetí u účastníků se srpkovitou anémií a rekurentními vazookluzivními krizemi
Tato studie fáze 3 posoudí bezpečnost a účinnost jedné dávky inklakumabu, inhibitoru P-selektinu, pro vazookluzivní krizi (VOC) po indexu VOC u účastníků se srpkovitou anémií (SCD).
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali buď inklakumab, nebo placebo.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie bude zahrnovat přibližně 280 dospělých a dospívajících účastníků (ve věku ≥ 12 let) s SCD.
Způsobilým účastníkům bude podáván inklakumab nebo placebo intravenózně (IV) v jedné dávce.
Účastníci, kteří dokončí studii do 90. dne, dostanou příležitost zapsat se do otevřené rozšířené studie (OLE).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
72
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brazílie, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo -HCFMUSP
-
São Paulo, Brazílie, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brazílie, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
-
-
PE
-
Recife, PE, Brazílie, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brazílie, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
SP
-
São José Do Rio Preto, SP, Brazílie, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
São Paulo, SP, Brazílie, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
-
-
-
-
Bobigny, Francie, 93000
- Hopital Avicenne
-
Créteil, Francie, 94010
- Hopital Henri Mondor
-
-
-
-
-
Genova, Itálie, 16128
- S.S.D. Microcitemia, anemie congenite e dismetabolismo del ferro
-
Napoli, Itálie, 80138
- UOC Patologia Clinica e Molecolare Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
-
Napoli, Itálie, 80138
- UOC Radiologia Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
-
Napoli, Itálie, 80138
- DAI Materno-Infantile, UOC Clinica Pediatrica 1 Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitell
-
Napoli, Itálie, 80138
- UO di Farmacia Clinica, Dipartimento di Medicina Sperimentale Azienda Ospedaliera Universitaria
-
-
Genoa
-
Genova, Genoa, Itálie, 16128
- Farmacia Interna Azienda Ospedaliero-Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
-
-
-
-
Eldoret, Keňa, 30100
- International Cancer Institute
-
Nairobi, Keňa, 00100
- Kenya medical Research Institute-centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi, Keňa, 00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
-
-
Siaya
-
Kisumu, Siaya, Keňa, 40600
- Kemri/Crdr, Siaya, Kemri Clinical Research Annex,
-
-
-
-
Atlantico
-
Barranquilla, Atlantico, Kolumbie, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
-
-
Atlántico
-
Barranquilla, Atlántico, Kolumbie, 080020
- Organizacion Clinica Bonnadona Prevenir S.A.S.
-
-
-
-
-
Adana, Krocan, 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
-
-
Altindag/sihhiye
-
Ankara, Altindag/sihhiye, Krocan, 06230
- Hacettepe University
-
-
Mersin
-
Yenischir, Mersin, Mersin, Krocan, 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
-
-
Yuregir
-
Adana, Yuregir, Krocan, 01250
- Baskent University Hospital
-
-
-
-
Beirut
-
Hamra, Beirut, Libanon
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tripoli, North Lebanon, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Enugu, Nigérie, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
-
Kaduna, Nigérie, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Nigérie, 700223
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigérie, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Nigérie, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
FCT
-
Abuja, FCT, Nigérie, 900211
- National Hospital Abuja
-
Gwagwalada, FCT, Nigérie, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Kaduna
-
Zaria, Kaduna, Nigérie, 810107
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital (ABUTH)
-
-
-
-
-
Regensburg, Německo, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation
-
-
-
-
-
Muscat, Omán, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
Southern
-
Jizan, Southern, Saudská arábie, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
-
-
-
-
England
-
London, England, Spojené království, SE1 9RT
- Guy's & Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
-
Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
- Strada Patient Care Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
- St. Joseph's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Functional Fluidics, Inc.
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
- Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10461
- Jacobi Medical Center
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14215
- Erie County Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23230
- PPD Bioanalytical
-
-
-
-
-
Lusaka, Zambie, 10101
- Matero Clinical Research Site,
-
Lusaka, Zambie, 10101
- University Teaching Hospital- Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Účastník má index VOC. Index VOC je jakákoli VOC, která vyžaduje přijetí do zdravotnického zařízení a léčbu parenterálními léky proti bolesti. Vstup do indexu VOC zahrnuje:
- Příjem do nemocnice, popř
- přijetí na pohotovost, observační jednotku nebo infuzní centrum na dobu ≥ 12 hodin nebo
- 2 návštěvy pohotovosti, observační jednotky nebo infuzního centra během 72 hodin
pro akutní epizodu bolesti bez jiné příčiny než vazookluzivní příhodu, která zahrnuje následující:
- Nekomplikované VOC,
- Akutní hrudní syndrom (ACS),
- Akutní jaterní sekvestrace,
- Akutní sekvestrace sleziny, popř
- Priapismus.
- Účastník má potvrzenou diagnózu SCD (jakýkoli genotyp). Je vyžadována dokumentace genotypu SCD, která může být založena na zdokumentované historii laboratorního testování nebo potvrzena laboratorním testováním na základní linii.
- Účastníkem je muž nebo žena ve věku ≥ 12 let v době informovaného souhlasu.
Účastník zažil 2 až 10 VOC během 12 měsíců před screeningem, jak bylo určeno zdokumentovanou anamnézou. Index VOC nelze považovat za jednu ze 2 až 10 událostí. Předchozí VOC je definována jako akutní epizoda bolesti, která:
- Nemá jinou lékařsky stanovenou příčinu než vazookluzivní příhodu a
- Výsledkem je návštěva zdravotnického zařízení (nemocnice, pohotovost, centrum urgentní péče, ambulance nebo infuzní centrum) nebo vzdálený kontakt s poskytovatelem zdravotní péče; a
- Vyžaduje parenterální narkotika, parenterální nesteroidní protizánětlivé léky (NSAID) nebo zvýšení léčby perorálními narkotiky.
- Účastníci, kteří dostávají látky stimulující erytropoézu (ESA, např. erytropoetin [EPO]), musí být na stabilní dávce po dobu alespoň 90 dnů před screeningem a očekává se, že budou pokračovat ve stabilizovaném režimu v průběhu studie.
- Účastníci, kteří dostávají hydroxymočovinu (HU), L-glutamin nebo voxelotor (Oxbryta®), musí být na stabilní dávce alespoň 30 dní před screeningem a očekává se, že budou pokračovat ve stabilizovaném režimu v průběhu studie.
Kritéria vyloučení:
- Účastník dostává pravidelně plánovanou transfuzní terapii červených krvinek (RBC) (také nazývanou chronická, profylaktická nebo preventivní transfuze).
- Účastník užívá nebo dostával crizanlizumab (ADAKVEO®) během 90 dnů před screeningem.
- Účastník váží > 133 kg (292 liber).
Mohou platit jiné protokolem definované zahrnutí/vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: inclacumab 30 mg/kg
Inclacumab 30 mg/kg podávaný intravenózně (IV)
|
Inclacumab bude dodáván v 10ml lahvičkách na jedno použití v koncentraci 50 mg/ml.
Jedna injekční lahvička obsahuje 500 mg inclakumabu.
Jedná se o tekutý koncentrát pro IV infuzi.
|
|
Komparátor placeba: placebo
Placebo podané IV
|
Placebo bude dodáváno v jednorázových 10ml lahvičkách obsahujících stejné složky bez aktivního léčiva.
Placebo bude připraveno jako kapalný koncentrát pro IV infuzi a podáváno stejným způsobem jako aktivní studované léčivo.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s alespoň 1 VOC, kteří vyžadovali přijetí do zdravotnického zařízení a léčbu parenterálními léky proti bolesti do 90 dnů od randomizace
Časové okno: Do 90 dnů od randomizace (randomizace proběhla v den 1 [den 1 až den 91])
|
VOC byla komplikace SCD charakterizovaná vazookluzí projevující se jako epizody opakující se bolesti.
Příjem pro VOC zahrnoval příjem do nemocnice nebo příjem na pohotovost, observační jednotku nebo infuzní centrum na dobu >= 12 hodin nebo 2 návštěvy na pohotovosti, observační jednotce nebo infuzním centru během 72 hodin .
Akutní epizoda bolesti bez jiné příčiny než vazookluzivní příhoda zahrnovala: nekomplikované VOC, akutní hrudní syndrom, jaterní sekvestraci, sekvestraci sleziny nebo priapismus.
Všechny VOC během studie byly posuzovány nezávislou, zaslepenou komisí pro posuzování VOC složenou z odborníků na SCD.
|
Do 90 dnů od randomizace (randomizace proběhla v den 1 [den 1 až den 91])
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do prvního VOC, který vyžadoval přijetí do zdravotnického zařízení a léčbu parenterálními léky proti bolesti do 90 dnů od randomizace
Časové okno: Do 90 dnů od randomizace (randomizace proběhla v den 1 [den 1 až den 91]) nebo cenzurovaného dne, podle toho, co nastane dříve
|
VOC byla komplikace SCD charakterizovaná vazookluzí projevující se jako epizody opakující se bolesti.
Doba do první VOC, která si vyžádala přijetí do zdravotnického zařízení a léčbu parenterální medikací proti bolesti během 90 dnů, byla definována jako doba mezi datem randomizace a datem začátku první VOC události.
U účastníků, kteří nezažili protokolem definovanou VOC do 90 dnů od randomizace, byl čas do první VOC cenzurován na konci jejich rizikové doby (datum konce studie účastníka nebo 91. den studie, podle toho, co nastane dříve).
Příjem pro VOC zahrnoval příjem do nemocnice nebo příjem na pohotovost, observační jednotku nebo infuzní centrum na dobu >= 12 hodin nebo 2 návštěvy na pohotovosti, observační jednotce nebo infuzním centru během 72 hodin .
Všechny VOC během studie byly posuzovány nezávislou, zaslepenou komisí pro posuzování VOC složenou z odborníků na SCD.
Pro analýzu byla použita Kaplan-Meierova metoda.
|
Do 90 dnů od randomizace (randomizace proběhla v den 1 [den 1 až den 91]) nebo cenzurovaného dne, podle toho, co nastane dříve
|
|
Procento účastníků s alespoň 1 VOC, kteří vyžadovali přijetí do zdravotnického zařízení a léčbu parenterálními léky proti bolesti do 30 dnů od randomizace
Časové okno: Do 30 dnů od randomizace (randomizace proběhla v den 1 [den 1 až den 31])
|
VOC byla komplikace SCD charakterizovaná vazookluzí projevující se jako epizody opakující se bolesti.
Příjem pro VOC zahrnoval příjem do nemocnice nebo příjem na pohotovost, observační jednotku nebo infuzní centrum na dobu >= 12 hodin nebo 2 návštěvy na pohotovosti, observační jednotce nebo infuzním centru během 72 hodin .
Akutní epizoda bolesti bez jiné příčiny než vazookluzivní příhoda zahrnovala: nekomplikované VOC, akutní hrudní syndrom, jaterní sekvestraci, sekvestraci sleziny nebo priapismus.
Všechny VOC během studie byly posuzovány nezávislou, zaslepenou komisí pro posuzování VOC složenou z odborníků na SCD.
|
Do 30 dnů od randomizace (randomizace proběhla v den 1 [den 1 až den 31])
|
|
Míra VOC vedoucí k návštěvě zdravotní péče, která vyžaduje parenterální léky proti bolesti nebo zvýšení léčby perorálními narkotiky do 90 dnů po randomizaci
Časové okno: Do 90 dnů od randomizace (randomizace proběhla v den 1 [den 1 až den 91])
|
VOC vedoucí k návštěvě zdravotní péče byla definována jako VOC (nemocnice, pohotovost, návštěva kliniky nebo vzdálený kontakt s poskytovatelem zdravotní péče), která vyžadovala parenterální léky proti bolesti (např. parenterální narkotika nebo parenterální nesteroidní protizánětlivé léky [NSAID]) nebo zvýšená léčba perorálními narkotiky.
Komplikované VOC zahrnovaly akutní hrudní syndrom (ACS), sekvestraci jater, sekvestraci sleziny a priapismus.
Pro každého účastníka bylo rizikové období pro hodnocení VOC od data randomizace do data ukončení studie účastníka nebo dne studie 91, podle toho, co nastane dříve.
V tomto měření výsledku byly upravené míry uváděných VOC (procenta) založeny na odhadu z negativního binomického modelu s nezávislou proměnnou léčebné skupiny (inclacumab, placebo) a upraveny pro výchozí použití hydroxymočoviny (ano, ne).
Všechny VOC během studie byly posuzovány nezávislou, zaslepenou komisí pro posuzování VOC složenou z odborníků na SCD.
|
Do 90 dnů od randomizace (randomizace proběhla v den 1 [den 1 až den 91])
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
PD parametr (inhibice P-selektinu)
Časové okno: Až do dne 91
|
K charakterizaci farmakodynamiky (PD) (inhibice P-selektinu) inklakumabu v dávce 30 mg/kg
|
Až do dne 91
|
|
Parametr PD (agregace leukocytů v krevních destičkách)
Časové okno: Až do dne 91
|
Charakterizovat farmakodynamiku (PD) (PLA) inklakumabu v dávce 30 mg/kg
|
Až do dne 91
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. prosince 2021
Primární dokončení (Aktuální)
24. listopadu 2023
Dokončení studie (Aktuální)
24. listopadu 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. května 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. června 2021
První zveřejněno (Aktuální)
15. června 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
11. prosince 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. listopadu 2024
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GBT2104-132
- 2020-005287-60 (Identifikátor registru: CTIS (EU))
- C5361002 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .