Un estudio de una dosis única de inclacumab para reducir el reingreso en participantes con enfermedad de células falciformes y crisis vasooclusivas recurrentes
20 de noviembre de 2024 actualizado por: Pfizer
Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de una dosis única de inlacumab para reducir el reingreso en participantes con enfermedad de células falciformes y crisis vasooclusivas recurrentes
Este estudio de fase 3 evaluará la seguridad y la eficacia de una dosis única de inclacumab, un inhibidor de la selectina P, para una crisis vasooclusiva (COV) después de una COV índice en participantes con enfermedad de células falciformes (ECF).
Los participantes serán aleatorizados para recibir inclacumab o placebo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio incluirá aproximadamente 280 participantes adultos y adolescentes (≥ 12 años de edad) con SCD.
A los participantes elegibles se les administrará inclacumab o placebo por vía intravenosa (IV) como una dosis única.
Los participantes que completen el estudio hasta el día 90 tendrán la oportunidad de inscribirse en un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
72
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Regensburg, Alemania, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation
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Southern
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Jizan, Southern, Arabia Saudita, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
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São Paulo, Brasil, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo -HCFMUSP
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São Paulo, Brasil, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
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Bahia
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Salvador, Bahia, Brasil, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
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PE
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Recife, PE, Brasil, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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RS
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Porto Alegre, RS, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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SP
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São José Do Rio Preto, SP, Brasil, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
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São Paulo, SP, Brasil, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
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Atlantico
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Barranquilla, Atlantico, Colombia, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
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Atlántico
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Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
- Organizacion Clinica Bonnadona Prevenir S.A.S.
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Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- Strada Patient Care Center
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- St. Joseph's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Functional Fluidics, Inc.
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
- Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Jacobi Medical Center
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14215
- Erie County Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Medical Center
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23230
- PPD Bioanalytical
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Bobigny, Francia, 93000
- Hopital Avicenne
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Créteil, Francia, 94010
- Hopital Henri Mondor
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Genova, Italia, 16128
- S.S.D. Microcitemia, anemie congenite e dismetabolismo del ferro
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Napoli, Italia, 80138
- UOC Patologia Clinica e Molecolare Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
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Napoli, Italia, 80138
- UOC Radiologia Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
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Napoli, Italia, 80138
- DAI Materno-Infantile, UOC Clinica Pediatrica 1 Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitell
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Napoli, Italia, 80138
- UO di Farmacia Clinica, Dipartimento di Medicina Sperimentale Azienda Ospedaliera Universitaria
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Genoa
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Genova, Genoa, Italia, 16128
- Farmacia Interna Azienda Ospedaliero-Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
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Eldoret, Kenia, 30100
- International Cancer Institute
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Nairobi, Kenia, 00100
- Kenya medical Research Institute-centre for Respiratory Disease Research
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Nairobi, Kenia, 00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
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Siaya
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Kisumu, Siaya, Kenia, 40600
- Kemri/Crdr, Siaya, Kemri Clinical Research Annex,
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Beirut
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Hamra, Beirut, Líbano
- American University of Beirut Medical Center
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North Lebanon
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Tripoli, North Lebanon, Líbano
- Nini Hospital
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Enugu, Nigeria, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
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Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
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Kano, Nigeria, 700223
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos, Nigeria, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
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Cross River State
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Calabar, Cross River State, Nigeria, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
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FCT
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Abuja, FCT, Nigeria, 900211
- National Hospital Abuja
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Gwagwalada, FCT, Nigeria, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
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Kaduna
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Zaria, Kaduna, Nigeria, 810107
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital (ABUTH)
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Muscat, Omán, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
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Adana, Pavo, 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
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Altindag/sihhiye
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Ankara, Altindag/sihhiye, Pavo, 06230
- Hacettepe University
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Mersin
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Yenischir, Mersin, Mersin, Pavo, 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
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Yuregir
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Adana, Yuregir, Pavo, 01250
- Baskent University Hospital
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England
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London, England, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's & Thomas' NHS Foundation Trust
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Lusaka, Zambia, 10101
- Matero Clinical Research Site,
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Lusaka, Zambia, 10101
- University Teaching Hospital- Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
El participante tiene un índice VOC. El VOC índice es cualquier VOC que requirió ingreso en un centro de salud y tratamiento con analgésicos parenterales. Una admisión para el índice VOC incluye:
- Un ingreso hospitalario, o
- Una admisión a una sala de emergencias, unidad de observación o centro de infusión durante ≥ 12 horas, o
- 2 visitas a una sala de emergencias, unidad de observación o centro de infusión durante un período de 72 horas
para un episodio agudo de dolor sin otra causa que no sea un evento vaso-oclusivo que incluye lo siguiente:
- VOC sin complicaciones,
- Síndrome torácico agudo (SCA),
- Secuestro hepático agudo,
- Secuestro esplénico agudo, o
- priapismo.
- El participante tiene un diagnóstico confirmado de SCD (cualquier genotipo). Se requiere documentación del genotipo SCD y puede basarse en el historial documentado de pruebas de laboratorio o confirmado por pruebas de laboratorio al inicio.
- El participante es hombre o mujer, ≥ 12 años de edad en el momento del consentimiento informado.
El participante ha experimentado entre 2 y 10 VOC dentro de los 12 meses anteriores a la selección según lo determinado por el historial médico documentado. El índice VOC no debe considerarse como uno de los 2 a 10 eventos. Un VOC previo se define como un episodio agudo de dolor que:
- No tiene una causa determinada médicamente que no sea un evento vaso-oclusivo, y
- Resulta en una visita a un centro de atención médica (hospital, departamento de emergencias, centro de atención de urgencia, clínica ambulatoria o centro de infusión) o resulta en un contacto remoto con un proveedor de atención médica; y
- Requiere agentes narcóticos parenterales, medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) parenterales o un aumento en el tratamiento con narcóticos orales.
- Los participantes que reciben agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA, por ejemplo, eritropoyetina [EPO]) deben tener una dosis estable durante al menos 90 días antes de la selección y se espera que continúen con el régimen estabilizado durante el transcurso del estudio.
- Los participantes que reciben hidroxiurea (HU), L-glutamina o voxelotor (Oxbryta®) deben tener una dosis estable durante al menos 30 días antes de la selección y se espera que continúen con el régimen estabilizado durante el curso del estudio.
Criterio de exclusión:
- El participante está recibiendo terapia de transfusión de glóbulos rojos (RBC) programada regularmente (también denominada transfusión crónica, profiláctica o preventiva).
- El participante está tomando o ha recibido crizanlizumab (ADAKVEO®) dentro de los 90 días anteriores a la selección.
- El participante pesa > 133 kg (292 lbs.).
Se pueden aplicar otras inclusiones/exclusiones definidas por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: inclacumab 30 mg/kg
Inclacumab 30 mg/kg administrado por vía intravenosa (IV)
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Inclacumab se suministrará en viales de 10 ml de un solo uso a una concentración de 50 mg/ml.
Un vial contiene 500 mg de inclacumab.
Este es un concentrado líquido para infusión IV.
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Comparador de placebos: placebo
Placebo administrado IV
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El placebo se suministrará en viales de 10 ml de un solo uso que contienen los mismos ingredientes sin el fármaco activo.
El placebo se preparará como un concentrado líquido para infusión IV y se administrará de la misma manera que el fármaco activo del estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes con al menos 1 VOC que requirieron ingreso a un centro de atención médica y tratamiento con analgésicos parenterales dentro de los 90 días posteriores a la aleatorización
Periodo de tiempo: Dentro de los 90 días posteriores a la aleatorización (la aleatorización se realizó el día 1 [del día 1 al día 91])
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Una COV fue una complicación de la ECF caracterizada por vasooclusión que se presentaba como episodios de dolor recurrentes.
Una admisión por COV incluyó una admisión hospitalaria o una admisión a una sala de emergencias, una unidad de observación o un centro de infusión durante >= 12 horas, o 2 visitas a una sala de emergencias, una unidad de observación o un centro de infusión durante un período de 72 horas. .
Un episodio agudo de dolor sin otra causa que un evento vasooclusivo incluyó: COV no complicado, síndrome torácico agudo, secuestro hepático, secuestro esplénico o priapismo.
Todos los VOC del estudio fueron adjudicados por un Comité de Adjudicación de VOC ciego e independiente compuesto por expertos en ECF.
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Dentro de los 90 días posteriores a la aleatorización (la aleatorización se realizó el día 1 [del día 1 al día 91])
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo hasta la primera VOC que requirió ingreso a un centro de atención médica y tratamiento con analgésicos parenterales dentro de los 90 días posteriores a la aleatorización
Periodo de tiempo: Dentro de los 90 días posteriores a la aleatorización (la aleatorización se realizó el día 1 [del día 1 al día 91]) o el día censurado, lo que ocurra primero
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Una COV fue una complicación de la ECF caracterizada por vasooclusión que se presentaba como episodios de dolor recurrentes.
El tiempo hasta el primer evento de COV que requirió ingreso a un centro de atención médica y tratamiento con analgésicos parenterales dentro de los 90 días se definió como el tiempo entre la fecha de aleatorización y la fecha de aparición del primer evento de COV.
Para los participantes que no experimentaron un VOC definido por el protocolo dentro de los 90 días posteriores a la aleatorización, el tiempo hasta el primer VOC se censuró al final de su tiempo en riesgo (la fecha de finalización del estudio del participante o el día 91 del estudio, lo que fuera primero).
Una admisión por COV incluyó una admisión hospitalaria o una admisión a una sala de emergencias, una unidad de observación o un centro de infusión durante >= 12 horas, o 2 visitas a una sala de emergencias, una unidad de observación o un centro de infusión durante un período de 72 horas. .
Todos los VOC del estudio fueron adjudicados por un Comité de Adjudicación de VOC ciego e independiente compuesto por expertos en ECF.
Método de Kaplan-Meier utilizado para el análisis.
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Dentro de los 90 días posteriores a la aleatorización (la aleatorización se realizó el día 1 [del día 1 al día 91]) o el día censurado, lo que ocurra primero
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Porcentaje de participantes con al menos 1 VOC que requirieron ingreso a un centro de atención médica y tratamiento con analgésicos parenterales dentro de los 30 días posteriores a la aleatorización
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 días posteriores a la aleatorización (la aleatorización se realizó el día 1 [del día 1 al día 31])
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Una COV fue una complicación de la ECF caracterizada por vasooclusión que se presentaba como episodios de dolor recurrentes.
Una admisión por COV incluyó una admisión hospitalaria o una admisión a una sala de emergencias, una unidad de observación o un centro de infusión durante >= 12 horas, o 2 visitas a una sala de emergencias, una unidad de observación o un centro de infusión durante un período de 72 horas. .
Un episodio agudo de dolor sin otra causa que un evento vasooclusivo incluyó: COV no complicado, síndrome torácico agudo, secuestro hepático, secuestro esplénico o priapismo.
Todos los VOC del estudio fueron adjudicados por un Comité de Adjudicación de VOC ciego e independiente compuesto por expertos en ECF.
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Dentro de los 30 días posteriores a la aleatorización (la aleatorización se realizó el día 1 [del día 1 al día 31])
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Tasa de COV que conducen a una visita de atención médica que requiere analgésicos parenterales o un aumento en el tratamiento con narcóticos orales dentro de los 90 días posteriores a la aleatorización
Periodo de tiempo: Dentro de los 90 días posteriores a la aleatorización (la aleatorización se realizó el día 1 [del día 1 al día 91])
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Los COV que condujeron a una visita de atención médica se definieron como COV en (hospital, sala de emergencias, visita a la clínica o contacto remoto con un proveedor de atención médica) que requirió analgésicos parenterales (p. ej., agentes narcóticos parenterales o medicamentos antiinflamatorios no esteroides [AINE] parenterales). , o un mayor tratamiento con narcóticos orales.
Los COV complicados incluyeron síndrome torácico agudo (SCA), secuestro hepático, secuestro esplénico y priapismo.
Para cada participante, el período de riesgo para la evaluación de COV fue desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de finalización del estudio del participante o el día 91 del estudio, lo que ocurra primero.
En esta medida de resultado, las tasas ajustadas de COV (porcentajes) informadas se basaron en una estimación de un modelo binomial negativo con la variable independiente del grupo de tratamiento (inclacumab, placebo) y se ajustaron según el uso inicial de hidroxiurea (sí, no).
Todos los VOC del estudio fueron adjudicados por un Comité de Adjudicación de VOC ciego e independiente compuesto por expertos en ECF.
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Dentro de los 90 días posteriores a la aleatorización (la aleatorización se realizó el día 1 [del día 1 al día 91])
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Parámetro PD (inhibición de la selectina P)
Periodo de tiempo: Hasta el día 91
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Caracterizar la farmacodinámica (PD) (inhibición de la P-selectina) de inclacumab a 30 mg/kg
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Hasta el día 91
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Parámetro PD (agregación de leucocitos plaquetarios)
Periodo de tiempo: Hasta el día 91
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Caracterizar la farmacodinámica (PD) (PLA) de inclacumab a 30 mg/kg
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Hasta el día 91
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
24 de noviembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
24 de noviembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de mayo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de junio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
15 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
11 de diciembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2024
Última verificación
1 de noviembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GBT2104-132
- 2020-005287-60 (Identificador de registro: CTIS (EU))
- C5361002 (Otro identificador: Alias Study Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .