Um estudo de uma dose única de Inclacumab para reduzir a reinternação em participantes com doença falciforme e crises vaso-oclusivas recorrentes
20 de novembro de 2024 atualizado por: Pfizer
Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de uma dose única de Inclacumab para reduzir a reinternação em participantes com doença falciforme e crises vaso-oclusivas recorrentes
Este estudo de Fase 3 avaliará a segurança e a eficácia de uma dose única de inclacumab, um inibidor da P-selectina, para uma crise vaso-oclusiva (VOC) após um índice VOC em participantes com doença falciforme (SCD).
Os participantes serão randomizados para receber inclacumab ou placebo.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo incluirá aproximadamente 280 participantes adultos e adolescentes (≥ 12 anos de idade) com SCD.
Aos participantes elegíveis será administrado inclacumab ou placebo intravenoso (IV) em dose única.
Os participantes que concluírem o estudo até o dia 90 terão a oportunidade de se inscrever em um estudo de extensão aberta (OLE).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
72
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Regensburg, Alemanha, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation
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Southern
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Jizan, Southern, Arábia Saudita, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
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São Paulo, Brasil, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo -HCFMUSP
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São Paulo, Brasil, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
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Bahia
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Salvador, Bahia, Brasil, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
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PE
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Recife, PE, Brasil, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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RS
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Porto Alegre, RS, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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SP
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São José Do Rio Preto, SP, Brasil, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
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São Paulo, SP, Brasil, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
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Atlantico
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Barranquilla, Atlantico, Colômbia, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
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Atlántico
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Barranquilla, Atlántico, Colômbia, 080020
- Organizacion Clinica Bonnadona Prevenir S.A.S.
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Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- Strada Patient Care Center
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- St. Joseph's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Functional Fluidics, Inc.
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
- Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Jacobi Medical Center
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14215
- Erie County Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Medical Center
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23230
- PPD Bioanalytical
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Bobigny, França, 93000
- Hopital Avicenne
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Créteil, França, 94010
- Hopital Henri Mondor
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Genova, Itália, 16128
- S.S.D. Microcitemia, anemie congenite e dismetabolismo del ferro
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Napoli, Itália, 80138
- UOC Patologia Clinica e Molecolare Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
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Napoli, Itália, 80138
- UOC Radiologia Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
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Napoli, Itália, 80138
- DAI Materno-Infantile, UOC Clinica Pediatrica 1 Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitell
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Napoli, Itália, 80138
- UO di Farmacia Clinica, Dipartimento di Medicina Sperimentale Azienda Ospedaliera Universitaria
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Genoa
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Genova, Genoa, Itália, 16128
- Farmacia Interna Azienda Ospedaliero-Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
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Beirut
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Hamra, Beirut, Líbano
- American University of Beirut Medical Center
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North Lebanon
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Tripoli, North Lebanon, Líbano
- Nini Hospital
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Enugu, Nigéria, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
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Kaduna, Nigéria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
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Kano, Nigéria, 700223
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos, Nigéria, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
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Cross River State
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Calabar, Cross River State, Nigéria, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
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FCT
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Abuja, FCT, Nigéria, 900211
- National Hospital Abuja
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Gwagwalada, FCT, Nigéria, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
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Kaduna
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Zaria, Kaduna, Nigéria, 810107
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital (ABUTH)
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Muscat, Omã, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
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Adana, Peru, 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
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Altindag/sihhiye
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Ankara, Altindag/sihhiye, Peru, 06230
- Hacettepe University
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Mersin
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Yenischir, Mersin, Mersin, Peru, 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
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Yuregir
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Adana, Yuregir, Peru, 01250
- Baskent University Hospital
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Eldoret, Quênia, 30100
- International Cancer Institute
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Nairobi, Quênia, 00100
- Kenya medical Research Institute-centre for Respiratory Disease Research
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Nairobi, Quênia, 00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
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Siaya
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Kisumu, Siaya, Quênia, 40600
- Kemri/Crdr, Siaya, Kemri Clinical Research Annex,
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England
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London, England, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's & Thomas' NHS Foundation Trust
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Lusaka, Zâmbia, 10101
- Matero Clinical Research Site,
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Lusaka, Zâmbia, 10101
- University Teaching Hospital- Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
O participante tem um índice VOC. O índice VOC é qualquer VOC que requer internação em uma unidade de saúde e tratamento com medicação para dor parenteral. Uma admissão para o índice VOC inclui:
- Uma internação hospitalar ou
- Uma admissão em uma sala de emergência, unidade de observação ou centro de infusão por ≥ 12 horas, ou
- 2 visitas a uma sala de emergência, unidade de observação ou centro de infusão em um período de 72 horas
para um episódio agudo de dor sem outra causa além de um evento vaso-oclusivo que inclua o seguinte:
- COV descomplicado,
- Síndrome torácica aguda (SCA),
- Sequestro hepático agudo,
- Sequestro esplênico agudo ou
- Priapismo.
- O participante tem um diagnóstico confirmado de SCD (qualquer genótipo). A documentação do genótipo SCD é necessária e pode ser baseada na história documentada de testes laboratoriais ou confirmada por testes laboratoriais na linha de base.
- O participante é do sexo masculino ou feminino, ≥ 12 anos de idade no momento do consentimento informado.
O participante experimentou entre 2 e 10 VOCs nos 12 meses anteriores à triagem, conforme determinado pelo histórico médico documentado. O índice VOC não deve ser considerado como um dos 2 a 10 eventos. Um COV prévio é definido como um episódio agudo de dor que:
- Não tem nenhuma causa clinicamente determinada além de um evento vaso-oclusivo, e
- Resulta em uma visita a uma unidade de saúde (hospital, pronto-socorro, centro de atendimento de urgência, ambulatório ou centro de infusão) ou resulta em contato remoto com um profissional de saúde; e
- Requer agentes narcóticos parenterais, anti-inflamatórios não esteróides (AINEs) parenterais ou um aumento no tratamento com narcóticos orais.
- Os participantes que recebem agentes estimulantes da eritropoiese (ESA, por exemplo, eritropoetina [EPO]) devem estar em uma dose estável por pelo menos 90 dias antes da triagem e devem continuar com o regime estabilizado durante o curso do estudo.
- Os participantes que recebem hidroxiureia (HU), L-glutamina ou voxelotor (Oxbryta®) devem estar em uma dose estável por pelo menos 30 dias antes da triagem e devem continuar com o regime estabilizado ao longo do estudo.
Critério de exclusão:
- O participante está recebendo terapia de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) programada regularmente (também denominada transfusão crônica, profilática ou preventiva).
- O participante está tomando ou recebeu crizanlizumabe (ADAKVEO®) dentro de 90 dias antes da triagem.
- O participante pesa > 133 kg (292 lbs.).
Outras inclusões/exclusões definidas pelo protocolo podem ser aplicadas.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: inclacumabe 30 mg/kg
Inclacumabe 30 mg/kg administrado por via intravenosa (IV)
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Inclacumab será fornecido em frascos de 10 mL de uso único na concentração de 50 mg/mL.
Um frasco para injetáveis contém 500 mg de inclacumab.
Este é um concentrado líquido para infusão IV.
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Comparador de Placebo: placebo
Placebo administrado IV
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O placebo será fornecido em frascos de 10 mL de uso único contendo os mesmos ingredientes sem o fármaco ativo.
O placebo será preparado como um concentrado líquido para infusão IV e administrado da mesma maneira que o medicamento ativo do estudo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes com pelo menos 1 COV que exigiram admissão em um estabelecimento de saúde e tratamento com analgésicos parenterais dentro de 90 dias após a randomização
Prazo: Dentro de 90 dias após a randomização (a randomização aconteceu no Dia 1 [Dia 1 ao Dia 91])
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A VOC foi uma complicação da DF caracterizada por vaso-oclusão apresentando-se como episódios de dor recorrentes.
Uma admissão por uma COV incluiu uma internação hospitalar ou uma admissão em um pronto-socorro, unidade de observação ou centro de infusão por >= 12 horas, ou 2 visitas a um pronto-socorro, unidade de observação ou centro de infusão durante um período de 72 horas .
Um episódio agudo de dor sem outra causa além de um evento vaso-oclusivo incluiu: COV não complicado, síndrome torácica aguda, sequestro hepático, sequestro esplênico ou priapismo.
Todos os VOCs do estudo foram julgados por um Comitê de Adjudicação de VOCs independente e cego, composto por especialistas em SCD.
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Dentro de 90 dias após a randomização (a randomização aconteceu no Dia 1 [Dia 1 ao Dia 91])
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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É hora do primeiro VOC que exigia admissão em um estabelecimento de saúde e tratamento com analgésicos parenterais dentro de 90 dias após a randomização
Prazo: Dentro de 90 dias após a randomização (a randomização aconteceu no Dia 1 [Dia 1 ao Dia 91]) ou dia censurado, o que ocorrer primeiro
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A VOC foi uma complicação da DF caracterizada por vaso-oclusão apresentando-se como episódios de dor recorrentes.
O tempo até o primeiro COV que exigiu admissão em um centro de saúde e tratamento com analgésicos parenterais dentro de 90 dias foi definido como o tempo entre a data da randomização e a data de início do primeiro evento de COV.
Para os participantes que não experimentaram um COV definido pelo protocolo dentro de 90 dias após a randomização, o tempo até o primeiro COV foi censurado no final do período de risco (data de término do estudo do participante ou Dia de Estudo 91, o que ocorrer primeiro).
Uma admissão por uma COV incluiu uma internação hospitalar ou uma admissão em um pronto-socorro, unidade de observação ou centro de infusão por >= 12 horas, ou 2 visitas a um pronto-socorro, unidade de observação ou centro de infusão durante um período de 72 horas .
Todos os VOCs do estudo foram julgados por um Comitê de Adjudicação de VOCs independente e cego, composto por especialistas em SCD.
Método Kaplan-Meier utilizado para análise.
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Dentro de 90 dias após a randomização (a randomização aconteceu no Dia 1 [Dia 1 ao Dia 91]) ou dia censurado, o que ocorrer primeiro
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Porcentagem de participantes com pelo menos 1 COV que exigiram admissão em um estabelecimento de saúde e tratamento com analgésicos parenterais dentro de 30 dias após a randomização
Prazo: Dentro de 30 dias após a randomização (a randomização aconteceu no Dia 1 [Dia 1 ao Dia 31])
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A VOC foi uma complicação da DF caracterizada por vaso-oclusão apresentando-se como episódios de dor recorrentes.
Uma admissão por uma COV incluiu uma internação hospitalar ou uma admissão em um pronto-socorro, unidade de observação ou centro de infusão por >= 12 horas, ou 2 visitas a um pronto-socorro, unidade de observação ou centro de infusão durante um período de 72 horas .
Um episódio agudo de dor sem outra causa além de um evento vaso-oclusivo incluiu: COV não complicado, síndrome torácica aguda, sequestro hepático, sequestro esplênico ou priapismo.
Todos os VOCs do estudo foram julgados por um Comitê de Adjudicação de VOCs independente e cego, composto por especialistas em SCD.
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Dentro de 30 dias após a randomização (a randomização aconteceu no Dia 1 [Dia 1 ao Dia 31])
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Taxa de COVs que levam a uma consulta médica que requer medicação para dor parenteral ou um aumento no tratamento com narcóticos orais dentro de 90 dias após a randomização
Prazo: Dentro de 90 dias após a randomização (a randomização aconteceu no Dia 1 [Dia 1 ao Dia 91])
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COV que leva a uma consulta médica foi definido como COV em (hospital, pronto-socorro, consulta clínica ou contato remoto com um profissional de saúde) que exigia medicação parenteral para dor (por exemplo, agentes narcóticos parenterais ou antiinflamatórios não esteróides parenterais [AINEs]) , ou um aumento do tratamento com narcóticos orais.
COVs complicados incluíram síndrome torácica aguda (SCA), sequestro hepático, sequestro esplênico e priapismo.
Para cada participante, o período de tempo de risco para avaliação de COVs foi desde a data da randomização até a data de término do estudo do participante ou dia 91 do estudo, o que ocorrer primeiro.
Nesta medida de desfecho, as taxas ajustadas de COVs (porcentagens) relatadas foram baseadas na estimativa de um modelo binomial negativo com a variável independente do grupo de tratamento (inclacumabe, placebo) e ajustadas para o uso basal de hidroxiureia (sim, não).
Todos os VOCs do estudo foram julgados por um Comitê de Adjudicação de VOCs independente e cego, composto por especialistas em SCD.
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Dentro de 90 dias após a randomização (a randomização aconteceu no Dia 1 [Dia 1 ao Dia 91])
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parâmetro PD (inibição da selectina P)
Prazo: Até o dia 91
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Caracterizar a farmacodinâmica (PD) (inibição da P-selectina) de inclacumabe a 30 mg/kg
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Até o dia 91
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Parâmetro PD (Agregação de Leucócitos Plaquetários)
Prazo: Até o dia 91
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Caracterizar a farmacodinâmica (PD) (PLA) de inclacumabe a 30 mg/kg
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Até o dia 91
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
24 de novembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
24 de novembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de maio de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de junho de 2021
Primeira postagem (Real)
15 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
11 de dezembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de novembro de 2024
Última verificação
1 de novembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GBT2104-132
- 2020-005287-60 (Identificador de registro: CTIS (EU))
- C5361002 (Outro identificador: Alias Study Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .