Badanie pojedynczej dawki inklakumabu w celu zmniejszenia liczby ponownych przyjęć u uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i nawracającymi kryzysami zamykającymi naczynia krwionośne
20 listopada 2024 zaktualizowane przez: Pfizer
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie pojedynczej dawki inklakumabu w celu zmniejszenia liczby ponownych przyjęć u uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i nawracającymi kryzysami zarostowymi naczyń
To badanie fazy 3 oceni bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczej dawki inklakumabu, inhibitora selektyny P, w leczeniu przełomu naczyniowo-okluzyjnego (VOC) po wskaźniku VOC u uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej inklakumab lub placebo.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie obejmie około 280 dorosłych i nastolatków (≥ 12 lat) z SCD.
Kwalifikujący się uczestnicy otrzymają inklakumab lub placebo dożylnie (IV) w pojedynczej dawce.
Uczestnicy, którzy ukończą badanie do 90. dnia, będą mieli możliwość zapisania się do otwartego przedłużenia badania (OLE).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
72
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Southern
-
Jizan, Southern, Arabia Saudyjska, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brazylia, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo -HCFMUSP
-
São Paulo, Brazylia, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brazylia, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
-
-
PE
-
Recife, PE, Brazylia, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brazylia, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
SP
-
São José Do Rio Preto, SP, Brazylia, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
São Paulo, SP, Brazylia, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
-
-
-
-
Bobigny, Francja, 93000
- Hopital Avicenne
-
Créteil, Francja, 94010
- Hopital Henri Mondor
-
-
-
-
-
Adana, Indyk, 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
-
-
Altindag/sihhiye
-
Ankara, Altindag/sihhiye, Indyk, 06230
- Hacettepe University
-
-
Mersin
-
Yenischir, Mersin, Mersin, Indyk, 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
-
-
Yuregir
-
Adana, Yuregir, Indyk, 01250
- Baskent University Hospital
-
-
-
-
-
Eldoret, Kenia, 30100
- International Cancer Institute
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Kenya medical Research Institute-centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
-
-
Siaya
-
Kisumu, Siaya, Kenia, 40600
- Kemri/Crdr, Siaya, Kemri Clinical Research Annex,
-
-
-
-
Atlantico
-
Barranquilla, Atlantico, Kolumbia, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
-
-
Atlántico
-
Barranquilla, Atlántico, Kolumbia, 080020
- Organizacion Clinica Bonnadona Prevenir S.A.S.
-
-
-
-
Beirut
-
Hamra, Beirut, Liban
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tripoli, North Lebanon, Liban
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Regensburg, Niemcy, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation
-
-
-
-
-
Enugu, Nigeria, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
-
Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Nigeria, 700223
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Nigeria, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
FCT
-
Abuja, FCT, Nigeria, 900211
- National Hospital Abuja
-
Gwagwalada, FCT, Nigeria, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Kaduna
-
Zaria, Kaduna, Nigeria, 810107
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital (ABUTH)
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
-
Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36604
- Strada Patient Care Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
- St. Joseph's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Functional Fluidics, Inc.
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
- Alliance for Childhood Diseases dba Cure 4 The Kids Foundation
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
- Jacobi Medical Center
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14215
- Erie County Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23230
- PPD Bioanalytical
-
-
-
-
-
Genova, Włochy, 16128
- S.S.D. Microcitemia, anemie congenite e dismetabolismo del ferro
-
Napoli, Włochy, 80138
- UOC Patologia Clinica e Molecolare Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
-
Napoli, Włochy, 80138
- UOC Radiologia Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitelli"
-
Napoli, Włochy, 80138
- DAI Materno-Infantile, UOC Clinica Pediatrica 1 Azienda Ospedaliera Universitaria "Luigi Vanvitell
-
Napoli, Włochy, 80138
- UO di Farmacia Clinica, Dipartimento di Medicina Sperimentale Azienda Ospedaliera Universitaria
-
-
Genoa
-
Genova, Genoa, Włochy, 16128
- Farmacia Interna Azienda Ospedaliero-Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
-
-
-
-
Lusaka, Zambia, 10101
- Matero Clinical Research Site,
-
Lusaka, Zambia, 10101
- University Teaching Hospital- Children's Hospital
-
-
-
-
England
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
- Guy's & Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Uczestnik posiada indeks LZO. Indeks LZO to każdy LZO, który wymagał przyjęcia do placówki służby zdrowia i leczenia pozajelitowymi lekami przeciwbólowymi. Dopuszczenie do indeksu VOC obejmuje:
- Przyjęcie do szpitala lub
- Przyjęcie na izbę przyjęć, oddział obserwacyjny lub ośrodek infuzyjny na ≥ 12 godzin lub
- 2 wizyty w izbie przyjęć, jednostce obserwacyjnej lub ośrodku infuzyjnym w ciągu 72 godzin
w przypadku ostrego epizodu bólu bez innej przyczyny niż zdarzenie zamykające naczynia krwionośne, które obejmuje:
- Nieskomplikowane LZO,
- zespół ostrej klatki piersiowej (ACS),
- Ostra sekwestracja wątroby,
- Ostra sekwestracja śledziony lub
- priapizm.
- Uczestnik ma potwierdzone rozpoznanie SCD (dowolny genotyp). Wymagana jest dokumentacja genotypu SCD, która może być oparta na udokumentowanej historii badań laboratoryjnych lub potwierdzona badaniami laboratoryjnymi na początku badania.
- Uczestnikiem jest mężczyzna lub kobieta w wieku ≥ 12 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
Uczestnik doświadczył od 2 do 10 LZO w ciągu 12 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe, zgodnie z udokumentowaną historią medyczną. Wskaźnika LZO nie należy uważać za jedno z 2 do 10 zdarzeń. Uprzedni VOC definiuje się jako ostry epizod bólu, który:
- Nie ma medycznie ustalonej przyczyny innej niż zdarzenie zamykające naczynia krwionośne i
- skutkuje wizytą w placówce opieki zdrowotnej (szpital, oddział ratunkowy, izba przyjęć, przychodnia, ośrodek infuzyjny) lub kontakt na odległość ze świadczeniodawcą; oraz
- Wymaga pozajelitowych środków odurzających, pozajelitowych niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ) lub zwiększenia leczenia doustnymi środkami odurzającymi.
- Uczestnicy otrzymujący środki stymulujące erytropoezę (ESA, np. erytropoetyna [EPO]) muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 90 dni przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że będą kontynuować ustabilizowany schemat przez cały przebieg badania.
- Uczestnicy otrzymujący hydroksymocznik (HU), L-glutaminę lub wokselotor (Oxbryta®) muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że będą kontynuować ustabilizowany schemat leczenia przez cały czas trwania badania.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik otrzymuje regularnie zaplanowaną transfuzję krwinek czerwonych (RBC) (nazywaną również transfuzją przewlekłą, profilaktyczną lub zapobiegawczą).
- Uczestnik przyjmuje lub otrzymywał kryzanlizumab (ADAKVEO®) w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym.
- Uczestnik waży > 133 kg (292 funty).
Mogą obowiązywać inne włączenia/wyłączenia zdefiniowane w protokole.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: inklakumab 30 mg/kg mc
Inklakumab 30 mg/kg podawany dożylnie (IV)
|
Inklakumab będzie dostarczany w jednorazowych fiolkach o pojemności 10 ml w stężeniu 50 mg/ml.
Jedna fiolka zawiera 500 mg inklakumabu.
Jest to płynny koncentrat do infuzji dożylnej.
|
|
Komparator placebo: placebo
Placebo podawane IV
|
Placebo będzie dostarczane w jednorazowych fiolkach o pojemności 10 ml, zawierających te same składniki bez aktywnego leku.
Placebo zostanie przygotowane w postaci płynnego koncentratu do infuzji dożylnej i podawane w taki sam sposób jak aktywny badany lek.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników z co najmniej 1 LZO, którzy wymagali przyjęcia do placówki opieki zdrowotnej i leczenia pozajelitowymi lekami przeciwbólowymi w ciągu 90 dni od randomizacji
Ramy czasowe: W ciągu 90 dni od randomizacji (randomizacja miała miejsce w dniu 1 [dzień 1 do dnia 91])
|
LZO było powikłaniem SCD charakteryzującym się okluzją naczyń objawiającą się nawracającymi epizodami bólu.
Przyjęcie w przypadku LZO obejmowało przyjęcie do szpitala lub przyjęcie na izbę przyjęć, oddział obserwacyjny lub ośrodek infuzyjny na >= 12 godzin lub 2 wizyty na izbie przyjęć, oddziale obserwacyjnym lub ośrodku infuzyjnym w okresie 72 godzin .
Ostry epizod bólu, którego przyczyna nie jest inna niż zamknięcie naczyń, obejmował: niepowikłane LZO, ostry zespół klatki piersiowej, sekwestrację wątroby, sekwestrację śledziony lub priapizm.
Wszystkie LZO w badaniu zostały ocenione przez niezależną, zaślepioną Komisję Orzekającą ds. LZO, składającą się z ekspertów w dziedzinie SCD.
|
W ciągu 90 dni od randomizacji (randomizacja miała miejsce w dniu 1 [dzień 1 do dnia 91])
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do wystąpienia pierwszych LZO wymagających przyjęcia do placówki opieki zdrowotnej i leczenia pozajelitowymi lekami przeciwbólowymi w ciągu 90 dni od randomizacji
Ramy czasowe: W ciągu 90 dni od randomizacji (randomizacja miała miejsce w dniu 1 [dzień 1 do dnia 91]) lub w dniu ocenzurowanym, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej
|
LZO było powikłaniem SCD charakteryzującym się okluzją naczyń objawiającą się nawracającymi epizodami bólu.
Czas do wystąpienia pierwszych LZO wymagających przyjęcia do placówki opieki zdrowotnej i leczenia pozajelitowymi lekami przeciwbólowymi w ciągu 90 dni zdefiniowano jako czas pomiędzy datą randomizacji a datą wystąpienia pierwszego zdarzenia LZO.
W przypadku uczestników, u których nie wystąpiły określone w protokole LZO w ciągu 90 dni od randomizacji, czas do wystąpienia pierwszych LZO został ocenzurowany na koniec okresu ryzyka (data zakończenia badania przez uczestnika lub 91. dzień badania, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej).
Przyjęcie w przypadku LZO obejmowało przyjęcie do szpitala lub przyjęcie na izbę przyjęć, oddział obserwacyjny lub ośrodek infuzyjny na >= 12 godzin lub 2 wizyty na izbie przyjęć, oddziale obserwacyjnym lub ośrodku infuzyjnym w okresie 72 godzin .
Wszystkie LZO w badaniu zostały ocenione przez niezależną, zaślepioną Komisję Orzekającą ds. LZO, składającą się z ekspertów w dziedzinie SCD.
Do analizy wykorzystano metodę Kaplana-Meiera.
|
W ciągu 90 dni od randomizacji (randomizacja miała miejsce w dniu 1 [dzień 1 do dnia 91]) lub w dniu ocenzurowanym, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej
|
|
Odsetek uczestników z co najmniej 1 LZO, którzy wymagali przyjęcia do placówki opieki zdrowotnej i leczenia pozajelitowymi lekami przeciwbólowymi w ciągu 30 dni od randomizacji
Ramy czasowe: W ciągu 30 dni od randomizacji (randomizacja miała miejsce w dniu 1 [dzień 1 do dnia 31])
|
LZO było powikłaniem SCD charakteryzującym się okluzją naczyń objawiającą się nawracającymi epizodami bólu.
Przyjęcie w przypadku LZO obejmowało przyjęcie do szpitala lub przyjęcie na izbę przyjęć, oddział obserwacyjny lub ośrodek infuzyjny na >= 12 godzin lub 2 wizyty na izbie przyjęć, oddziale obserwacyjnym lub ośrodku infuzyjnym w okresie 72 godzin .
Ostry epizod bólu, którego przyczyna nie jest inna niż zamknięcie naczyń, obejmował: niepowikłane LZO, ostry zespół klatki piersiowej, sekwestrację wątroby, sekwestrację śledziony lub priapizm.
Wszystkie LZO w badaniu zostały ocenione przez niezależną, zaślepioną Komisję Orzekającą ds. LZO, składającą się z ekspertów w dziedzinie SCD.
|
W ciągu 30 dni od randomizacji (randomizacja miała miejsce w dniu 1 [dzień 1 do dnia 31])
|
|
Odsetek LZO prowadzących do wizyty w ośrodku zdrowia wymagającej pozajelitowego podawania leków przeciwbólowych lub częstszego leczenia doustnymi lekami odurzającymi w ciągu 90 dni po randomizacji
Ramy czasowe: W ciągu 90 dni od randomizacji (randomizacja miała miejsce w dniu 1 [dzień 1 do dnia 91])
|
LZO prowadzące do wizyty w placówce opieki zdrowotnej zdefiniowano jako LZO występujące (w szpitalu, na izbie przyjęć, podczas wizyty w klinice lub podczas zdalnego kontaktu z lekarzem), które wymagały pozajelitowego podawania leków przeciwbólowych (np. pozajelitowych środków odurzających lub pozajelitowych niesteroidowych leków przeciwzapalnych [NLPZ]). lub zwiększone leczenie doustnymi narkotykami.
Powikłane LZO obejmowały ostry zespół klatki piersiowej (ACS), sekwestrację wątroby, sekwestrację śledziony i priapizm.
W przypadku każdego uczestnika okres ryzyka dla oceny LZO liczony był od daty randomizacji do daty zakończenia badania lub 91. dnia uczestnika, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej.
W tym pomiarze wyników skorygowane wskaźniki LZO (procenty) zostały oparte na szacunkach z ujemnego modelu dwumianowego ze zmienną niezależną grupy leczonej (inklakumab, placebo) i skorygowane o wyjściowe stosowanie hydroksymocznika (tak, nie).
Wszystkie LZO w badaniu zostały ocenione przez niezależną, zaślepioną Komisję Orzekającą ds. LZO, składającą się z ekspertów w dziedzinie SCD.
|
W ciągu 90 dni od randomizacji (randomizacja miała miejsce w dniu 1 [dzień 1 do dnia 91])
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Parametr PD (hamowanie selektyny P)
Ramy czasowe: Do dnia 91
|
Charakterystyka farmakodynamiki (PD) (hamowanie selektyny P) inklakumabu w dawce 30 mg/kg
|
Do dnia 91
|
|
Parametr PD (agregacja leukocytów płytek krwi)
Ramy czasowe: Do dnia 91
|
Charakterystyka farmakodynamiki (PD) (PLA) inklakumabu w dawce 30 mg/kg
|
Do dnia 91
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 grudnia 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
24 listopada 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
24 listopada 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 maja 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 czerwca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 czerwca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
11 grudnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 listopada 2024
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GBT2104-132
- 2020-005287-60 (Identyfikator rejestru: CTIS (EU))
- C5361002 (Inny identyfikator: Alias Study Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np.
protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć pod adresem: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .