アバプリチニブで治療された PDGFRA D842V-GIST 患者の長期フォローアップを伴うフランスの長期登録 (AVIATOR2020)
アバプリチニブで治療された PDGFRA D842V-GIST 患者の長期フォローアップを伴うフランスの長期登録 : AVapritinib Real-life observatTORy
GIST は、KIT (85%) または PDGFRα (8%) タンパク質をコードする遺伝子の体細胞変異を特徴とする消化管のまれな間葉系腫瘍です。 限局型の治療は、腫瘍の漏出を伴わない適切な手術と、局在、腫瘍サイズ、有糸分裂数、および変異状態によって定義される再発リスクに応じて、イマチニブによる全身治療に依存することがあります。 症例の 40% 以上が再発および転移する可能性があります。 進行型および再発型は、現在、イマチニブ (標準治療)、スニチニブ (第 2 選択)、およびレゴラフェニブ (第 3 選択) などの KIT および PDGFR の経口チロシンキナーゼ阻害剤 (TKI) で治療されています。 それにもかかわらず、イマチニブは PDGFRα のエクソン 18 に D842V 変異を有する患者 (胃 GIST の 20%、全 GIST 患者の 6%) ではほとんどまたはまったく活性がありません。 その結果、他の治療法が必要になります。
第 I 相単群 NAVIGATOR 試験の結果は、アバプリチニブが PDGFRα D842V 変異を有する GIST 患者に有意な有効性を示すことを示しています (ORR = 86 %)。 フランスでは、2020 年 9 月 21 日から始まる一時的使用の承認 (ATUc) が、医薬品および健康製品の安全性に関する国家機関 (ANSM) によって付与されました。 これにより、市場承認承認（AMM）を待っている間、フランスでアバプリチニブを早期に入手できるようになります。 この ATUc には、患者の来院頻度を説明する治療的使用および情報収集 (PUT) のプロトコルが付随します。
この実際のレジストリの目的は、アバプリチニブで治療された PDGFRA D842V 変異 GIST 患者の長期にわたる縦断的追跡調査を実施し、有効性と安全性のデータを収集することです。 2023 年 6 月まで ATUc と並行して実施されます。
電子カルテ (EHR) からのデータが収集されます。 さらに、ANSM の要件に従って、FACT-G、FACT-Cog、MoCA アンケートを使用して生活の質と認知機能を調査します。
望ましくない効果も収集されます。 フォローアップは、最低 2 年間想定されています。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Besançon、フランス
- CHRU Besançon
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Bordeaux、フランス
- Insitut Bergonié
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Clermont-Ferrand、フランス
- Chu Clermont Ferrand
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Lyon、フランス、69008
- Centre Léon Bérard
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Nantes、フランス
- Institut de Cancérologie de l'Ouest (ICO)
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Reims、フランス
- CHU Robert Debre
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Villejuif、フランス
- Institut Gustave Roussy
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- I1.大人（18歳以上）、男性または女性
- I2. -PDGFRα遺伝子にD842V変異を有する切除不能または転移性GISTの組織学的または細胞学的に確認された診断を受けた患者
- I3.アバプリチニブで治療された患者
- I4.彼女/彼のデータの使用に反対しない
除外基準 :
- E1. -すべての選択基準を満たしていない患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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コホート見込み客
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含まれる患者は、ケアの一環としてアバプリチニブで治療されています。 この研究に関連する治療の変更はありません。 患者は定期的にさまざまなアンケートに回答する必要があります: FACT-G、FACT-COG、神経精神科医または訓練を受けた医師が MoCA を提供します。 |
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コホートレトロスペクティフ
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含まれる患者は、ケアの一環としてアバプリチニブで治療されています。 この研究に関連する治療の変更はありません。 患者は定期的にさまざまなアンケートに回答する必要があります: FACT-G、FACT-COG、神経精神科医または訓練を受けた医師が MoCA を提供します。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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サバイバル
時間枠：48ヶ月まで
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全生存率による、実生活でのアバプリチニブで治療された患者の生存率。
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48ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無増悪サバイバル
時間枠：12、24、36か月後
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RECIST基準による
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12、24、36か月後
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長期レスポンダーの発生率
時間枠：48ヶ月まで
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(>24 か月)
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48ヶ月まで
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治療期間
時間枠：48ヶ月まで
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期間 (月)
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48ヶ月まで
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安全性：有害事象の性質
時間枠：48ヶ月まで
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有害事象共通用語基準 (CTCAE) v5.0 を使用して等級付けされた AE
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48ヶ月まで
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安全性：有害事象の頻度
時間枠：48ヶ月まで
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有害事象共通用語基準 (CTCAE) v5.0 を使用して等級付けされた AE
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48ヶ月まで
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安全性 : 有害事象の重症度
時間枠：48ヶ月まで
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有害事象共通用語基準 (CTCAE) v5.0 を使用して等級付けされた AE
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48ヶ月まで
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MoCAアンケートによる実生活での認知障害
時間枠：1日目、15日目、2ヶ月目、3ヶ月目、6ヶ月目、12ヶ月目、18ヶ月目、24ヶ月目、36ヶ月目
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モントリオール認知評価 (MoCA)
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1日目、15日目、2ヶ月目、3ヶ月目、6ヶ月目、12ヶ月目、18ヶ月目、24ヶ月目、36ヶ月目
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FACT-Cog による実生活での認知障害
時間枠：1日目、15日目、2ヶ月目、3ヶ月目、6ヶ月目、12ヶ月目、18ヶ月目、24ヶ月目、36ヶ月目
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がん治療の機能評価 - 認知機能
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1日目、15日目、2ヶ月目、3ヶ月目、6ヶ月目、12ヶ月目、18ヶ月目、24ヶ月目、36ヶ月目
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FACT-G アンケートによる実際の生活の質
時間枠：1日目、15日目、2ヶ月目、3ヶ月目、6ヶ月目、12ヶ月目、18ヶ月目、24ヶ月目、36ヶ月目
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がん治療の機能評価 - 一般
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1日目、15日目、2ヶ月目、3ヶ月目、6ヶ月目、12ヶ月目、18ヶ月目、24ヶ月目、36ヶ月目
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：MEHDI BRAHMI、Centre Léon Bérard
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。