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Registre français à long terme avec suivi longitudinal des patients PDGFRA D842V-GIST traités par l'avapritinib (AVIATOR2020)

20 décembre 2023 mis à jour par: Centre Leon Berard

Registre Français Long Terme Avec Suivi Longitudinal des Patients PDGFRA D842V-GIST Traités par Avapritinib : AVapritinib Observatoire en Vie Réelle

Les GIST sont des tumeurs mésenchymateuses rares du tractus gastro-intestinal caractérisées par des mutations somatiques du gène codant pour la protéine KIT (85 %) ou la protéine PDGFRα (8 %). Le traitement des formes localisées repose sur une chirurgie adéquate sans débordement tumoral et parfois un traitement systémique par imatinib selon le risque de rechute défini par la localisation, la taille tumorale et le nombre de mitoses, ainsi que le statut mutationnel. Plus de 40% des cas peuvent récidiver et métastaser. Les formes avancées et récidivantes sont actuellement traitées par des inhibiteurs de la tyrosine-kinase (TKI) oraux de KIT et de PDGFR tels que l'imatinib (traitement standard), le sunitinib (2ème ligne) et le régorafenib (3ème ligne). Néanmoins, l'imatinib a peu ou pas d'activité chez les patients porteurs de la mutation D842V dans l'exon 18 de PDGFRα (20% des GIST gastriques, 6% de tous les patients GIST). Par conséquent, d'autres alternatives thérapeutiques sont nécessaires.

Les résultats de l'étude de phase I NAVIGATOR à un seul bras montrent que l'avapritinib a une efficacité significative chez les patients GIST porteurs de la mutation PDGFRα D842V (ORR = 86 %). En France, une autorisation d'usage temporaire (ATUc) à compter du 21 septembre 2020 a été accordée par l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Il permet la disponibilité précoce de l'avapritinib en France en attendant l'AMM. Cette ATUc sera accompagnée d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de collecte d'informations (PUT) qui décrit la fréquence des visites des patients.

L'objectif de ce registre en vie réelle est d'effectuer un suivi longitudinal à long terme des patients GIST mutés PDGFRA D842V traités par l'avapritinib et de collecter des données d'efficacité et de sécurité. Il sera mis en place en parallèle de l'ATUc jusqu'en juin 2023.

Les données du dossier de santé électronique (DSE) seront collectées. Par ailleurs, conformément aux exigences de l'ANSM, la qualité de vie et les fonctions cognitives seront étudiées à l'aide des questionnaires FACT-G, FACT-Cog et MoCA.

Les effets indésirables seront également collectés. Un suivi est prévu pendant au moins 2 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

25

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Besançon, France
        • CHRU Besançon
      • Bordeaux, France
        • Insitut Bergonié
      • Clermont-Ferrand, France
        • Chu Clermont Ferrand
      • Lyon, France, 69008
        • Centre Léon Bérard
      • Nantes, France
        • Institut de Cancérologie de l'Ouest (ICO)
      • Reims, France
        • CHU Robert Debre
      • Villejuif, France
        • Institut Gustave Roussy

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Tous les patients atteints de GIST porteurs d'une mutation PDGFRa D842V et traités par Avapritnib peuvent être inclus.

La description

Critère d'intégration:

  • I1. Adulte (≥18 ans), homme ou femme
  • I2. Patient avec un diagnostic histologiquement ou cytologiquement confirmé de GIST non résécable ou métastatique portant la mutation D842V du gène PDGFRα
  • I3. Patient traité par Avapritinib
  • I4. Non opposition à l'utilisation de ses données

Critère d'exclusion :

  • E1. Patient ne remplissant pas tous les critères d'inclusion

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
PROSPECTIF DE COHORTE
Médicament: Patient traité par Avapritinib dans la vraie vie

Les patients inclus sont traités par Avapritinib dans le cadre de leur prise en charge. Il n'y a pas de changement de traitement associé à cette étude.

Les patients doivent remplir régulièrement différents questionnaires : FACT-G, FACT-COG, et un neuropsychiatre ou un médecin formé leur remettra le MoCA.
RÉTROSPECTIF DE COHORTE
Médicament: Patient traité par Avapritinib dans la vraie vie

Les patients inclus sont traités par Avapritinib dans le cadre de leur prise en charge. Il n'y a pas de changement de traitement associé à cette étude.

Les patients doivent remplir régulièrement différents questionnaires : FACT-G, FACT-COG, et un neuropsychiatre ou un médecin formé leur remettra le MoCA.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie
Délai: jusqu'à 48 mois
survie des patients traités par Avapritinib dans la vie réelle selon la survie globale.
jusqu'à 48 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans progression
Délai: après 12, 24 et 36 mois
selon les critères RECIST
après 12, 24 et 36 mois
Incidence des répondeurs à long terme
Délai: jusqu'à 48 mois
(>24 mois)
jusqu'à 48 mois
Durée du traitement
Délai: jusqu'à 48 mois
durée en mois
jusqu'à 48 mois
Sécurité : Nature des EI
Délai: jusqu'à 48 mois
EI classés à l'aide des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) v5.0
jusqu'à 48 mois
Sécurité : Fréquence des EI
Délai: jusqu'à 48 mois
EI classés à l'aide des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) v5.0
jusqu'à 48 mois
Sécurité : Gravité des EI
Délai: jusqu'à 48 mois
EI classés à l'aide des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) v5.0
jusqu'à 48 mois
Troubles cognitifs dans la vie réelle selon les questionnaires du MoCA
Délai: Jour 1, Jour 15, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 36
Évaluation cognitive de Montréal (MoCA)
Jour 1, Jour 15, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 36
Déficience cognitive dans la vie réelle selon FACT-Cog
Délai: Jour 1, Jour 15, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 36
Évaluation fonctionnelle du traitement du cancer - Fonction cognitive
Jour 1, Jour 15, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 36
Qualité de vie dans la vraie vie selon le questionnaire FACT-G
Délai: Jour 1, Jour 15, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 36
Évaluation fonctionnelle du traitement du cancer - Général
Jour 1, Jour 15, Mois 2, Mois 3, Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 36

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Centre Leon Berard

Collaborateurs

Blueprint Medicines Corporation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: MEHDI BRAHMI, Centre Léon Bérard

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 mars 2021

Achèvement primaire (Estimé)

30 avril 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 juin 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 juin 2021

Première publication (Réel)

15 juin 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AVIATOR2020

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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