Registro francese a lungo termine con follow-up longitudinale dei pazienti PDGFRA D842V-GIST trattati con Avapritinib (AVIATOR2020)

I GIST sono rari tumori mesenchimali del tratto gastrointestinale caratterizzati da mutazioni somatiche nel gene che codifica per la proteina KIT (85%) o PDGFRα (8%). Il trattamento delle forme localizzate si basa su un intervento chirurgico adeguato senza fuoriuscita del tumore e talvolta sul trattamento sistemico con imatinib in base al rischio di recidiva definito dalla localizzazione, dalle dimensioni del tumore e dalla conta mitotica, nonché dallo stato mutazionale. Più del 40% dei casi può ripresentarsi e metastatizzare. Le forme avanzate e recidivanti sono attualmente trattate con inibitori orali della tirosin-chinasi (TKI) di KIT e PDGFR come imatinib (trattamento standard), sunitinib (2a linea) e regorafenib (3a linea). Tuttavia, imatinib ha poca o nessuna attività nei pazienti che presentano la mutazione D842V nell'esone 18 di PDGFRα (20% dei GIST gastrici, 6% di tutti i pazienti con GIST). Di conseguenza, sono necessarie altre alternative terapeutiche.

I risultati dello studio NAVIGATOR di fase I a braccio singolo mostrano che avapritinib ha un'efficacia significativa nei pazienti con GIST con mutazione PDGFRα D842V (ORR = 86 %). In Francia, un'autorizzazione per l'uso temporaneo (ATUc) a partire dal 21 settembre 2020 è stata rilasciata dall'Agenzia nazionale per la sicurezza dei medicinali e dei prodotti sanitari (ANSM). Consente la disponibilità anticipata di avapritinib in Francia in attesa dell'approvazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio (AMM). Questa ATUc sarà accompagnata da un protocollo di uso terapeutico e raccolta di informazioni (PUT) che descriva la frequenza delle visite dei pazienti.

L'obiettivo di questo registro di vita reale è eseguire un follow-up longitudinale a lungo termine dei pazienti con GIST con mutazione PDGFRA D842V trattati con avapritinib e raccogliere dati sull'efficacia e sulla sicurezza. Sarà implementato in parallelo all'ATUc fino a giugno 2023.

Verranno raccolti i dati del Fascicolo Sanitario Elettronico (FSE). Inoltre, secondo i requisiti dell'ANSM, la qualità della vita e la funzione cognitiva saranno studiate utilizzando i questionari FACT-G, FACT-Cog e MoCA.

Verranno raccolti anche gli effetti indesiderati. Il follow-up è previsto per un minimo di 2 anni.