Ranskalainen pitkäaikaisrekisteri avapritinibillä hoidettujen PDGFRA D842V-GIST -potilaiden pitkittäisseurannalla (AVIATOR2020)
Ranskalainen pitkäaikaisrekisteröinti avapritinibillä hoidettujen PDGFRA D842V-GIST -potilaiden pitkittäisseurannalla: AVapritinibin tosielämän observatorio
GIST ovat harvinaisia maha-suolikanavan mesenkymaalisia kasvaimia, joille on tunnusomaista somaattiset mutaatiot KIT- (85 %) tai PDGFRa-proteiinia (8 %) koodaavassa geenissä. Paikallisten muotojen hoito perustuu riittävään leikkaukseen ilman tuumorin vuotoa ja joskus systeemistä hoitoa imatinibillä lokalisoinnin, kasvaimen koon ja mitoottisten lukumäärän sekä mutaatiostatuksen määrittelemän uusiutumisriskin mukaan. Yli 40 % tapauksista voi uusiutua ja metastasoitua. Edistyneitä ja uusiutuvia muotoja hoidetaan tällä hetkellä suun kautta otetuilla KIT:n ja PDGFR:n tyrosiinikinaasin estäjillä (TKI), kuten imatinibillä (standardihoito), sunitinibillä (2. rivi) ja regorafenibillä (3. linja). Siitä huolimatta imatinibillä on vähän tai ei ollenkaan aktiivisuutta potilailla, joilla on D842V-mutaatio PDGFRα:n eksonissa 18 (20 % mahalaukun GIST:stä, 6 % kaikista GIST-potilaista). Tästä syystä tarvitaan muita hoitovaihtoehtoja.
Vaiheen I yksihaaraisen NAVIGATOR-tutkimuksen tulokset osoittavat, että avapritinibillä on merkittävä tehokkuus GIST-potilailla, joilla on PDGFRα D842V -mutaatio (ORR = 86 %). Ranskassa lääke- ja terveystuoteturvallisuusvirasto (ANSM) on myöntänyt väliaikaisen käytön luvan (ATUc) 21.9.2020 alkaen. Se mahdollistaa avapritinibin varhaisen saatavuuden Ranskassa odotettaessa myyntilupaa (AMM). Tämän ATUc:n mukana tulee terapeuttisen käytön ja tiedon keräämisen protokolla (PUT), joka kuvaa potilaskäyntien tiheyttä.
Tämän tosielämän rekisterin tavoitteena on suorittaa pitkän aikavälin pitkittäinen seuranta avapritinibillä hoidetuille PDGFRA D842V -mutatoituneille GIST-potilaille ja kerätä teho- ja turvallisuustietoja. Se otetaan käyttöön rinnakkain ATUc:n kanssa kesäkuuhun 2023 saakka.
Tietoja kerätään sähköisestä sairauskertomuksesta (EHR). Lisäksi ANSM:n vaatimusten mukaisesti elämänlaatua ja kognitiivisia toimintoja tutkitaan FACT-G-, FACT-Cog- ja MoCA-kyselylomakkeilla.
Myös haittavaikutukset kerätään. Seuranta on suunniteltu vähintään 2 vuodeksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Besançon, Ranska
- CHRU Besançon
-
Bordeaux, Ranska
- Insitut Bergonié
-
Clermont-Ferrand, Ranska
- Chu Clermont Ferrand
-
Lyon, Ranska, 69008
- Centre Léon Bérard
-
Nantes, Ranska
- Institut de Cancérologie de l'Ouest (ICO)
-
Reims, Ranska
- CHU Robert Debre
-
Villejuif, Ranska
- Institut Gustave Roussy
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- I1. Aikuinen (≥18-vuotias), mies tai nainen
- I2. Potilas, jolla on histologisesti tai sytologisesti vahvistettu diagnoosi ei-leikkauskelpoisesta tai metastaattisesta GIST:stä, jossa on D842V-mutaatio PDGFRα-geenissä
- I3. Avapritinibillä hoidettu potilas
- I4. Ei vastusta hänen tietojensa käyttöä
Poissulkemiskriteerit:
- E1. Potilas ei täytä kaikkia sisällyttämiskriteerejä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
COHORTE PROSPECTIF
|
Mukana olevia potilaita hoidetaan Avapritinibillä osana hoitoa. Tähän tutkimukseen liittyvä hoito ei muutu. Potilaiden on täytettävä säännöllisesti erilaisia kyselylomakkeita: FACT-G, FACT-COG, ja neuropsykiatri tai koulutettu lääkäri antaa heille MoCA:n. |
|
COHORTE RETROSPECTIF
|
Mukana olevia potilaita hoidetaan Avapritinibillä osana hoitoa. Tähän tutkimukseen liittyvä hoito ei muutu. Potilaiden on täytettävä säännöllisesti erilaisia kyselylomakkeita: FACT-G, FACT-COG, ja neuropsykiatri tai koulutettu lääkäri antaa heille MoCA:n. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Eloonjääminen
Aikaikkuna: jopa 48 kuukautta
|
Avapritinibillä hoidettujen potilaiden eloonjääminen todellisessa elämässä kokonaiseloonjäämisajan mukaan.
|
jopa 48 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 12, 24 ja 36 kuukauden jälkeen
|
RECIST-kriteerien mukaan
|
12, 24 ja 36 kuukauden jälkeen
|
|
Pitkäaikaisten vasteiden esiintyvyys
Aikaikkuna: jopa 48 kuukautta
|
(> 24 kuukautta)
|
jopa 48 kuukautta
|
|
Hoidon kesto
Aikaikkuna: jopa 48 kuukautta
|
kesto kuukausina
|
jopa 48 kuukautta
|
|
Turvallisuus: AE:n luonne
Aikaikkuna: jopa 48 kuukautta
|
AE-arvioinnit yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien (CTCAE) v5.0:n mukaan
|
jopa 48 kuukautta
|
|
Turvallisuus: AE:n esiintymistiheys
Aikaikkuna: jopa 48 kuukautta
|
AE-arvioinnit yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien (CTCAE) v5.0:n mukaan
|
jopa 48 kuukautta
|
|
Turvallisuus: AE:n vakavuus
Aikaikkuna: jopa 48 kuukautta
|
AE-arvioinnit yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien (CTCAE) v5.0:n mukaan
|
jopa 48 kuukautta
|
|
Kognitiivinen vajaatoiminta tosielämässä MoCA-kyselylomakkeiden mukaan
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 15, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 36
|
Montrealin kognitiivinen arviointi (MoCA)
|
Päivä 1, päivä 15, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 36
|
|
Kognitiivinen heikkeneminen tosielämässä FACT-Cog:n mukaan
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 15, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 36
|
Syöpäterapian toiminnallinen arviointi – kognitiivinen toiminta
|
Päivä 1, päivä 15, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 36
|
|
Elämänlaatu tosielämässä FACT-G-kyselyn mukaan
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 15, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 36
|
Syöpäterapian toiminnallinen arviointi – yleistä
|
Päivä 1, päivä 15, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 36
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: MEHDI BRAHMI, Centre Léon Bérard
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AVIATOR2020
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .