Francuski rejestr długoterminowy z obserwacją długoterminową pacjentów z PDGFRA D842V-GIST leczonych awaprytynibem (AVIATOR2020)
Francuski rejestr długoterminowy z długoterminową obserwacją pacjentów z PDGFRA D842V-GIST leczonych awaprytynibem: AVapritynib
GIST to rzadkie nowotwory mezenchymalne przewodu pokarmowego charakteryzujące się mutacjami somatycznymi w genie kodującym białko KIT (85%) lub PDGFRα (8%). Leczenie postaci zlokalizowanych polega na odpowiedniej operacji bez rozsiewania guza, a czasami na leczeniu ogólnoustrojowym imatynibem, w zależności od ryzyka nawrotu określonego przez lokalizację, wielkość guza i liczbę mitoz, a także status mutacji. Ponad 40% przypadków może nawrócić i dać przerzuty. Postacie zaawansowane i nawracające są obecnie leczone doustnymi inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) z grupy KIT i PDGFR, takimi jak imatynib (leczenie standardowe), sunitynib (2. rzut) i regorafenib (3. rzut). Niemniej jednak imatynib wykazuje niewielką lub żadną aktywność u pacjentów z mutacją D842V w eksonie 18 PDGFRα (20% pacjentów z GIST żołądka, 6% wszystkich pacjentów z GIST). W związku z tym potrzebne są inne alternatywy terapeutyczne.
Wyniki jednoramiennego badania I fazy NAVIGATOR pokazują, że awaprytynib ma znaczącą skuteczność u pacjentów z GIST z mutacją PDGFRα D842V (ORR = 86%). We Francji Narodowa Agencja ds. Bezpieczeństwa Leków i Produktów Zdrowotnych (ANSM) wydała zezwolenie na czasowe użytkowanie (ATUc) od 21 września 2020 r. Umożliwia wczesną dostępność awaprytynibu we Francji w oczekiwaniu na pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (AMM). Do ATUc będzie dołączony protokół stosowania terapeutycznego i zbierania informacji (PUT) opisujący częstotliwość wizyt pacjentów.
Celem tego rzeczywistego rejestru jest przeprowadzenie długoterminowej obserwacji pacjentów z GIST z mutacją PDGFRA D842V leczonych awaprytynibem oraz zebranie danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa. Będzie wdrażany równolegle z ATUc do czerwca 2023 roku.
Zostaną zebrane dane z elektronicznej dokumentacji medycznej (EHR). Ponadto, zgodnie z wymaganiami ANSM, jakość życia i funkcje poznawcze będą badane za pomocą kwestionariuszy FACT-G, FACT-Cog i MoCA.
Zbierane będą również działania niepożądane. Kontynuacja przewidziana jest na co najmniej 2 lata.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Besançon, Francja
- CHRU Besançon
-
Bordeaux, Francja
- Insitut Bergonié
-
Clermont-Ferrand, Francja
- Chu Clermont Ferrand
-
Lyon, Francja, 69008
- Centre Léon Bérard
-
Nantes, Francja
- Institut de Cancérologie de l'Ouest (ICO)
-
Reims, Francja
- CHU Robert Debre
-
Villejuif, Francja
- Institut Gustave Roussy
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- I1. Dorosły (≥18 lat), mężczyzna lub kobieta
- I2. Pacjent z potwierdzonym histologicznie lub cytologicznie rozpoznaniem nieoperacyjnego lub przerzutowego GIST z mutacją D842V w genie PDGFRα
- I3. Pacjent leczony awaprytynibem
- I4. Brak sprzeciwu wobec wykorzystywania jej danych
Kryteria wyłączenia :
- E1. Pacjent nie spełniający wszystkich kryteriów włączenia
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
PERSPEKTYWA COHORTY
|
Pacjenci włączeni do badania są leczeni awaprytynibem w ramach opieki. Nie ma zmian w leczeniu związanych z tym badaniem. Pacjenci muszą regularnie wypełniać różne kwestionariusze: FACT-G, FACT-COG, a neuropsychiatra lub przeszkolony lekarz przekaże im MoCA. |
|
RETROSPEKTYWA COHORTY
|
Pacjenci włączeni do badania są leczeni awaprytynibem w ramach opieki. Nie ma zmian w leczeniu związanych z tym badaniem. Pacjenci muszą regularnie wypełniać różne kwestionariusze: FACT-G, FACT-COG, a neuropsychiatra lub przeszkolony lekarz przekaże im MoCA. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przetrwanie
Ramy czasowe: do 48 miesięcy
|
przeżycie pacjentów leczonych awaprytynibem w prawdziwym życiu zgodnie z całkowitym przeżyciem.
|
do 48 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przetrwanie bez progresji
Ramy czasowe: po 12, 24 i 36 miesiącach
|
według kryteriów RECIST
|
po 12, 24 i 36 miesiącach
|
|
Częstość występowania osób reagujących długoterminowo
Ramy czasowe: do 48 miesięcy
|
(>24 miesiące)
|
do 48 miesięcy
|
|
Czas trwania leczenia
Ramy czasowe: do 48 miesięcy
|
czas trwania w miesiącach
|
do 48 miesięcy
|
|
Bezpieczeństwo: natura zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: do 48 miesięcy
|
AE sklasyfikowane przy użyciu Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
|
do 48 miesięcy
|
|
Bezpieczeństwo: Częstotliwość AE
Ramy czasowe: do 48 miesięcy
|
AE sklasyfikowane przy użyciu Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
|
do 48 miesięcy
|
|
Bezpieczeństwo: dotkliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: do 48 miesięcy
|
AE sklasyfikowane przy użyciu Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
|
do 48 miesięcy
|
|
Zaburzenia funkcji poznawczych w życiu codziennym według kwestionariuszy MoCA
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 15, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 12, Miesiąc 18, Miesiąc 24, Miesiąc 36
|
Montrealska ocena poznawcza (MoCA)
|
Dzień 1, Dzień 15, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 12, Miesiąc 18, Miesiąc 24, Miesiąc 36
|
|
Zaburzenia funkcji poznawczych w prawdziwym życiu według FACT-Cog
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 15, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 12, Miesiąc 18, Miesiąc 24, Miesiąc 36
|
Funkcjonalna Ocena Terapii Nowotworu - Funkcje poznawcze
|
Dzień 1, Dzień 15, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 12, Miesiąc 18, Miesiąc 24, Miesiąc 36
|
|
Jakość życia w rzeczywistości według kwestionariusza FACT-G
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 15, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 12, Miesiąc 18, Miesiąc 24, Miesiąc 36
|
Funkcjonalna Ocena Terapii Nowotworów - Ogólne
|
Dzień 1, Dzień 15, Miesiąc 2, Miesiąc 3, Miesiąc 6, Miesiąc 12, Miesiąc 18, Miesiąc 24, Miesiąc 36
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: MEHDI BRAHMI, Centre Léon Bérard
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AVIATOR2020
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .